Avaliação da propensão dos pacientes sob rhGH de prever uma modificação de seu regime de tratamento em relação ao LAGH (TOWARD-LAGH)
2 de agosto de 2024 atualizado por: Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain
As injeções subcutâneas diárias de rhGH podem ser onerosas para os pacientes, levando à baixa adesão e à redução dos resultados de crescimento.
Isto estimulou o desenvolvimento de análogos de GH (LAGH) de ação prolongada que permitem injeções semanais, quinzenais ou mensais.
Estudos anteriores sobre análogos do LAGH demonstraram sua não inferioridade em comparação ao rhGH diário em termos de aumento da velocidade de crescimento e melhoria da composição corporal em crianças e adultos com deficiência de hormônio do crescimento (GHD), respectivamente, sem eventos adversos significativos e inesperados.
Desde 2020, três moléculas receberam aprovação da Food and Drug Administration (FDA) para o tratamento de GHD pediátrica: lonapegsomatropina, somatrogon e somapacitan.
Esses análogos do LAGH podem oferecer melhor aceitação pelo paciente, melhor tolerância e maior flexibilidade terapêutica.
No entanto, estes análogos do LAGH também podem estar associados a potenciais problemas clínicos em termos de monitorização terapêutica, incidência e duração dos efeitos secundários e segurança a longo prazo devido a um perfil não fisiológico de GH.
A introdução destes novos produtos LAGH exigirá que os médicos identifiquem os candidatos ideais para a terapia LAGH e adquiram conhecimentos sobre monitorização e ajuste do tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
500
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Philippe Lysy, MD, PhD
- Número de telefone: +32 027641370
- E-mail: philippe.lysy@saintluc.uclouvain.be
Estude backup de contato
- Nome: Laure Boutsen, MD
- Número de telefone: +3227641933
- E-mail: laure.boutsen@saintluc.uclouvain.be
Locais de estudo
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Woluwe-saint-lambert
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Bruxelles, Woluwe-saint-lambert, Bélgica, 1200
- Recrutamento
- Cliniques Universitaires Saint-Luc
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Contato:
- Philippe Lysy, Pr
- Número de telefone: +32 02764130
- E-mail: philippe.lysy@saintluc.uclouvain.be
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes belgas e luxemburgueses atualmente sob tratamento com rhGh nas suas diversas indicações oficiais (de acordo com o monitor belga RIZIV/INAMI: deficiência de hormônio do crescimento, síndrome de Turner, insuficiência renal crônica, síndrome de Prader-Willi, pequeno para a idade gestacional, síndrome de Noonan, deficiência do gene SHOX ) e incluído no Registro BELGROW
- Masculino feminino
- 0-18 anos
- Consentimento gratuito por escrito ou eletrônico e consentimento oral
Critério de exclusão:
- Sem critérios de exclusão
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Triagem
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Pacientes belgas e luxemburgueses atualmente em tratamento com rhGh
A população de pacientes estudada são pacientes belgas e luxemburgueses atualmente sob tratamento com rhGh nas suas diversas indicações oficiais (de acordo com o monitor belga RIZIV/INAMI: deficiência de hormônio do crescimento, síndrome de Turner, insuficiência renal crônica, síndrome de Prader-Willi, pequeno para a idade gestacional, síndrome de Noonan , deficiência do gene SHOX) e incluído no número de registro BELGROW.
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O recrutamento ocorrerá por meio de consultas de rotina de endocrinologia pediátrica com médicos cadastrados no BELSPEED.
Esses médicos dedicarão algum tempo para explicar o questionário.
E permita que o paciente conclua.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avalie a propensão das famílias e dos pacientes com um questionário para prever uma mudança do tratamento com rhGH para LAGH
Prazo: Linha de base
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Ao distribuir um questionário elaborado pelos investigadores, eles procuram saber se os pacientes e familiares já estão cientes desses novos tratamentos, a probabilidade de melhorar a adesão ao LAGH ou outros benefícios que possam esperar dele, o potencial para aumentar/diminuir o risco do tratamento- efeitos colaterais relacionados, preocupações que possam ter ao mudar o tratamento atual, que informações gostariam de receber do seu médico.
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Linha de base
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar se a resposta das famílias/pacientes varia de acordo com a idade, indicação de tratamento com rhGH, qualquer patologia subjacente e/ou duração do tratamento com rhGH.
Prazo: Linha de base
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Distribuindo um questionário elaborado pelos investigadores.
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Linha de base
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Investigador principal: Philippe Lysy, MD, PhD, Cliniques Universitaires Saint-Luc
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de abril de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de março de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de julho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de agosto de 2024
Primeira postagem (Real)
7 de agosto de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de agosto de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de agosto de 2024
Última verificação
1 de agosto de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Outros números de identificação do estudo
- 2024/21FEV/083
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .