Valutazione della propensione dei pazienti trattati con rhGH a prevedere una modifica del loro regime terapeutico verso LAGH (TOWARD-LAGH)
2 agosto 2024 aggiornato da: Cliniques universitaires Saint-Luc- Université Catholique de Louvain
Le iniezioni sottocutanee giornaliere di rhGH possono essere gravose per i pazienti, portando a una scarsa aderenza e a risultati di crescita ridotti.
Ciò ha stimolato lo sviluppo di analoghi del GH (LAGH) a lunga durata d’azione che consentono iniezioni settimanali, bisettimanali o mensili.
Precedenti studi sugli analoghi del LAGH hanno dimostrato la loro non inferiorità rispetto all’rhGH quotidiano in termini di aumento della velocità di crescita e di miglioramento della composizione corporea rispettivamente nei bambini e negli adulti con deficit dell’ormone della crescita (GHD), senza eventi avversi significativi e inattesi.
Dal 2020, tre molecole hanno ricevuto l'approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento del GHD pediatrico: lonapegsomatropina, somatrogon e somapacitan.
Questi analoghi del LAGH possono offrire una migliore accettazione da parte dei pazienti, una migliore tolleranza e una maggiore flessibilità terapeutica.
Tuttavia, questi analoghi del LAGH potrebbero anche essere associati a potenziali problemi clinici in termini di monitoraggio terapeutico, incidenza e durata degli effetti collaterali e sicurezza a lungo termine a causa di un profilo di GH non fisiologico.
L’introduzione di questi nuovi prodotti LAGH richiederà ai medici di identificare i candidati ottimali per la terapia LAGH e acquisire conoscenze sul monitoraggio e sull’adeguamento del trattamento.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
500
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Philippe Lysy, MD, PhD
- Numero di telefono: +32 027641370
- Email: philippe.lysy@saintluc.uclouvain.be
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Laure Boutsen, MD
- Numero di telefono: +3227641933
- Email: laure.boutsen@saintluc.uclouvain.be
Luoghi di studio
-
-
Woluwe-saint-lambert
-
Bruxelles, Woluwe-saint-lambert, Belgio, 1200
- Reclutamento
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Contatto:
- Philippe Lysy, Pr
- Numero di telefono: +32 02764130
- Email: philippe.lysy@saintluc.uclouvain.be
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti belgi e lussemburghesi attualmente in trattamento con rhGh nelle sue varie indicazioni ufficiali (secondo il monitor belga RIZIV/INAMI: deficit dell'ormone della crescita, sindrome di Turner, insufficienza renale cronica, sindrome di Prader-Willi, piccola età gestazionale, sindrome di Noonan, deficit del gene SHOX ) e incluso nel registro BELGROW
- Maschio femmina
- 0-18 anni
- Consenso scritto o elettronico gratuito e consenso orale
Criteri di esclusione:
- Nessun criterio di esclusione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Selezione
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Pazienti belgi e lussemburghesi attualmente in trattamento con rhGh
La popolazione di pazienti studiata è composta da pazienti belgi e lussemburghesi attualmente in trattamento con rhGh nelle sue varie indicazioni ufficiali (secondo il monitor belga RIZIV/INAMI: deficit dell'ormone della crescita, sindrome di Turner, insufficienza renale cronica, sindrome di Prader-Willi, piccola età gestazionale, sindrome di Noonan , deficit del gene SHOX) e incluso nel numero di registro BELGROW.
|
Il reclutamento avverrà attraverso consultazioni di routine di endocrinologia pediatrica con medici registrati presso BELSPEED.
Questi medici si prenderanno il tempo per spiegare il questionario.
E consentire al paziente di completarlo.
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Valutare la propensione delle famiglie e dei pazienti con un questionario per prevedere il passaggio dal trattamento con rhGH a LAGH
Lasso di tempo: Linea di base
|
Distribuendo un questionario progettato dai ricercatori, stanno cercando di sapere se i pazienti e le famiglie sono già a conoscenza di questi nuovi trattamenti, la probabilità di migliorare l'aderenza al LAGH o altri benefici che potrebbero aspettarsi da esso, il potenziale di aumento/diminuzione del rischio del trattamento. effetti collaterali correlati, preoccupazioni che potrebbero avere nel modificare il trattamento attuale, quali informazioni vorrebbero ricevere dal proprio medico.
|
Linea di base
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Valutare se la risposta delle famiglie/pazienti varia in base all'età, all'indicazione del trattamento con rhGH, ad eventuali patologie sottostanti e/o alla durata del trattamento con rhGH.
Lasso di tempo: Linea di base
|
Distribuendo un questionario ideato dagli investigatori.
|
Linea di base
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Philippe Lysy, MD, PhD, Cliniques universitaires Saint-Luc
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
15 aprile 2024
Completamento primario (Stimato)
1 marzo 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 marzo 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 luglio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 agosto 2024
Primo Inserito (Effettivo)
7 agosto 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 agosto 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 agosto 2024
Ultimo verificato
1 agosto 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2024/21FEV/083
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .