Evaluación del efecto del tratamiento con lomitapida en los principales eventos cardiovasculares adversos (MACE) en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota (LILITH)
Evaluación del efecto del tratamiento con lomitapida en los principales eventos cardiovasculares adversos (MACE) en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigótica: un estudio observacional multicéntrico, retrospectivo y prospectivo
Este estudio observacional, multicéntrico, retrospectivo y prospectivo tiene como objetivo evaluar el efecto del tratamiento con lomitapida en los principales eventos cardiovasculares adversos (MACE) en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota (HOFH).
HOFH es un trastorno genético raro caracterizado por niveles extremadamente altos de colesterol LDL (LDL-C), lo que lleva a un mayor riesgo de enfermedades cardiovasculares tempranas. El lomitapido es un medicamento aprobado que reduce los niveles de LDL-C al inhibir la proteína de transferencia de triglicéridos microsómicos (MTP).
El estudio recopilará datos de pacientes que han sido tratados con lomitapuro durante al menos 12 meses y comparará la incidencia de MACE durante los primeros tres años de tratamiento con los tres años anteriores al inicio del tratamiento. El estudio incluye la recopilación de datos de múltiples centros de lípidos en Europa.
El objetivo principal es evaluar el impacto de la lomitapida en el MACE, mientras que los objetivos secundarios incluyen evaluar los cambios en los perfiles de lípidos, las pruebas de función hepática y los tratamientos para reducir los lípidos.
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Este es un estudio observacional multicéntrico, internacional a largo plazo a largo plazo que investiga el impacto del mundo real de la lomitapida en los principales eventos cardiovasculares adversos (MACE) en pacientes con hipercolesterolemia familiar homocigota (HOFH).
Diseño del estudio:
Los datos de estudio observacionales, abiertos, retrospectivos y prospectivos se recopilarán de> 26 centros de lípidos entre los pacientes con Europa servirán como su propio control, con comparaciones entre el pretratamiento (3 años antes de la lomitapida) y el posterior al tratamiento (primeros 3 años de los 3 años de los 3 años de terapia de lomitapida) períodos
Población de estudio:
Aproximadamente 72 pacientes adultos (≥18 años) diagnosticados con pacientes con HOFH deben haber recibido lomitapuro durante al menos 12 meses de disponibilidad de 3 años de registros clínicos de pretratamiento
Objetivos:
Objetivo principal: Evalúe la incidencia de MACE antes y después del tratamiento con lomitapuro
Objetivos secundarios: Evaluar los cambios en LDL-C, colesterol total, pruebas de función hepática (ALT, AST, GGT) y el uso de la terapia de reducción de lípidos (por ejemplo, la interrupción de la aféresis de LDL, la adición de inhibidores de PCSK9)
Puntos finales:
Punto final primario: cambio en la incidencia de MACE durante el período de tratamiento de 3 años
Puntos finales secundarios: cambios en los niveles de lípidos, marcadores de seguridad hepática y adherencia a los protocolos de tratamiento
Consideraciones de seguridad:
El estudio sigue la práctica clínica del mundo real, con el monitoreo de eventos adversos, incluidas las preocupaciones de seguridad relacionadas con el hígado asociadas con la lomitapida
Los datos se recopilarán en un formulario de informe de caso electrónico (ECRF) y se analizarán después de las guías de buenas prácticas clínicas (GCP)
Este estudio tiene como objetivo generar evidencia del mundo real sobre el impacto cardiovascular de la lomitapida en pacientes con HOFH, abordando una necesidad clínica no satisfecha de datos sobre los resultados a largo plazo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Lille, Francia
- CHRU Lille - Centre Hospitalier Universitaire de Lille
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Lyon, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon (CHU Lyon)
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Marseille, Francia
- Hôpital de la Conception - Assistance Publique Hôpitaux de Marseille (AP-HM)
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Paris, Francia
- Hôpital La Pitié Salpêtrière - Groupe Hospitalier "La Pitié Salpêtrière - Charles Foix"
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Strasbourg, Francia
- Strasbourg University Hospital (CHU Strasbourg)
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Ioannina, Grecia
- University General Hospital Of Ioannina
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Piraeus, Grecia
- METROPOLITAN HOSPITAL, Piraeus
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Bari, Italia
- Ospedale regionale generale "F. Miulli"
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Calabria
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Catanzaro, Calabria, Italia, 88100
- Policlinico di Catanzaro - A.O.U. Mater Domini
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Campania
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Caserta, Campania, Italia, 81100
- Ospedale Sant'Anna e san Sebastiano
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Napoli, Campania, Italia, 80131
- Policlinico Federico II di Napoli
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Emilia-Romagna
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Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40138
- Policlinico Sant'Orsola - Università di Bologna
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Ferrara, Emilia-Romagna, Italia, 44124
- Arcispedale Sant'Anna - Università degli Studi di Ferrara
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Modena, Emilia-Romagna, Italia, 41124
- Ospedale Civile di Baggiovara - A.O.U. di Modena
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GE
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Genova, GE, Italia, 16132
- DIMI - Dipartimento di Medicina Interna, Università di Genova
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Italy
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Catania, Italy, Italia
- ARNAS Garibaldi
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Lazio
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Rome, Lazio, Italia, 00161
- Policlinico Umberto I - Sapienza Università di Roma
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Lombardy
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Milan, Lombardy, Italia, 20092
- Ospedale Bassini - ASST Nord Milano
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Sicily
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Palermo, Sicily, Italia, 90127
- Policlinico Paolo Giaccone - Università degli Studi di Palermo
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Torino
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Orbassano, Torino, Italia, 10043
- Ospedale San Luigi Gonzaga
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Torino, Torino, Italia, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette
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Tuscany
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Pisa, Tuscany, Italia, 56124
- CNR Gabriele Monasterio - Centro di Aferesi, Pisa
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Veneto
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Padua, Veneto, Italia, 35128
- Policlinico di Padova - A.O.U. di Padova
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Verona, Veneto, Italia, 37126
- Ospedale Borgo Trento - A.O.U. Integrata Verona
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Nijmegen, Países Bajos
- Radboud university medical centre
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Rotterdam, Países Bajos
- Rotterdam Erasmus Medical Center
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England
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Birmingham, England, Reino Unido
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham (QEII - Birmingham)
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Harefield, England, Reino Unido
- Harefield Hospital - Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
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London, England, Reino Unido, W12 0HS
- Hammersmith Hospital - Imperial College Healthcare Nhs Trust
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Manchester, England, Reino Unido
- Manchester University Hospital - NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes adultos (edad ≥18 años)
- Diagnóstico clínico o genético de HOFH
- Tratado con lomitapida en cualquier dosis
- En tratamiento con lomitapida durante al menos 12 meses al momento de la inscripción
- Disponibilidad de 3 años de registros médicos antes del tratamiento con lomitapida para confirmar MACE
- Dar consentimiento informado por escrito
Criterios de exclusión:
- Pacientes a los que se les recetó lomitapuro fuera de la autorización de marketing o en pacientes contraindicados
- Pacientes que reciben lomitapido en ensayos clínicos
- Los pacientes que reciben un agente de investigación, definido como cualquier medicamento o agente biológico que no sea lomitapuro que no haya recibido autorización del mercado en el país de participación, en el momento de la inscripción
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes con HOFH tratados con lomitapuro
Esta cohorte consiste en pacientes adultos (≥18 años) diagnosticados con hipercolesterolemia familiar homocigótica (HOFH) que han sido tratados con lomitapuro durante al menos 12 meses.
El estudio analizará retrospectivamente la incidencia de eventos cardiovasculares adversos principales (MACE) en los tres años previos al tratamiento con lomitapida, y rastrear prospectivamente la incidencia de MACE durante los primeros tres años de terapia de lomitapida.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos cardiovasculares adversos principales (MACE) antes y después del tratamiento con lomitapuro
Periodo de tiempo: 3 años antes del tratamiento frente a 3 años durante el tratamiento
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Esta medida evaluará la incidencia de MACE (incluido el infarto de miocardio, el accidente cerebrovascular, la muerte cardiovascular y la hospitalización debido a la angina inestable) durante los primeros tres años de tratamiento con lomitapida en comparación con los tres años previos al inicio del tratamiento. Unidad de medida: Número de eventos por cada 100 años-año. |
3 años antes del tratamiento frente a 3 años durante el tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en los niveles de colesterol LDL
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años
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Esta medida evaluará los cambios en los niveles de LDL-C.
Unidad de medida: MG/DL.
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Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años
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Cambio en colesterol total, triglicéridos y colesterol HDL
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años
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Evaluar los cambios en el colesterol total, los triglicéridos y el HDL-C a 1, 2 y 3 años después del inicio del tratamiento con lomitapida. Unidad de medida: MG/DL. |
Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años
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Cambio en los niveles de triglicéridos
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años.
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Esta medida evaluará los cambios en los niveles de triglicéridos.
Unidad de medida: MG/DL.
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Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años.
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Cambio en los niveles de colesterol HDL
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años
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Esta medida evaluará los cambios en los niveles de HDL-C.
Unidad de medida: MG/DL.
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Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años
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Perfil de seguridad del hígado: niveles Alt
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años.
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Esta medida evaluará los cambios en los niveles de alanina aminotransferasa (ALT).
Unidad de medida: U/L.
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Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años.
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Perfil de seguridad hepático: niveles de AST
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años.
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Esta medida evaluará los cambios en los niveles de aspartato aminotransferasa (AST).
Unidad de medida: U/L.
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Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años.
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Perfil de seguridad hepático - Niveles de GGT
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años.
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Esta medida evaluará los cambios en los niveles de gamma-glutamil transferasa (GGT).
Unidad de medida: U/L.
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Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años.
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Modificaciones de terapia para reducir los lípidos
Periodo de tiempo: Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años.
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Esta medida rastreará los cambios en las terapias para reducir los lípidos, por ejemplo, la interrupción de la aféresis de LDL o la introducción de evinacumab, como se describe en el protocolo de estudio. Unidad de medida: número de pacientes con modificaciones de terapia. |
Línea de base, 1 año, 2 años, 3 años.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Biomarcadores de hígado y daño vascular
Periodo de tiempo: Línea de base y después de 3 años de tratamiento con lomitapida.
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Esta medida evaluará los biomarcadores de daño hepático y vascular, incluidos FIB4, apolipoproteína B, lipoproteína (A), fragmento de citoqueratina 18 (CK-18F), hematología y otros marcadores relevantes. Unidad de medida: Valores de laboratorio en MG/DL o U/L, según corresponda. |
Línea de base y después de 3 años de tratamiento con lomitapida.
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Presencia y gravedad de la esteatosis hepática
Periodo de tiempo: Después de 3 años de tratamiento con lomitapida.
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Esta medida evaluará la presencia y la gravedad de la esteatosis hepática utilizando ultrasonido hepático o resonancia magnética. La gravedad se clasificará como ausente, leve, moderada o severa. Unidad de medida: evaluación cualitativa (ausente, leve, moderada, severa). |
Después de 3 años de tratamiento con lomitapida.
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Parámetros de elastografía hepática
Periodo de tiempo: Después de 3 años de tratamiento con lomitapida.
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Esta medida evaluará los parámetros de elastografía hepática utilizando fibroscan u otros métodos. Las mediciones incluirán la rigidez del hígado (KPA) y los valores de parámetro de atenuación controlado (CAP). Unidad de medida: KPA (KiloPascal) y CAP (DB/M). |
Después de 3 años de tratamiento con lomitapida.
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Registros dietéticos
Periodo de tiempo: Después de 3 años de tratamiento con lomitapida.
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Esta medida evaluará los patrones dietéticos utilizando un cuestionario de frecuencia alimentaria (FFQ) para pacientes que participan en la fase prospectiva del estudio. Unidad de medida: respuestas a FFQ (datos categóricos y cuantitativos). |
Después de 3 años de tratamiento con lomitapida.
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Adhesión a los medicamentos para reducir los lípidos
Periodo de tiempo: Después de 3 años de tratamiento con lomitapida.
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Esta medida evaluará la adherencia a los medicamentos para reducir los lípidos, incluida la lomitapida, utilizando una escala de adherencia de medicamentos para pacientes que participan en la fase prospectiva. Unidad de medida: puntajes de escala de adherencia de medicación. |
Después de 3 años de tratamiento con lomitapida.
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Colaboradores e Investigadores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Vasculares
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Hiperlipidemias
- Arteriosclerosis
- Enfermedades arteriales oclusivas
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Hiperlipoproteinemias
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Hiperlipoproteinemia Tipo II
- Hipercolesterolemia Familiar Homocigota
- Enfermedades cardiovasculares
- Hipercolesterolemia
- Dislipidemias
- Aterosclerosis
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
Otros números de identificación del estudio
- LILITH
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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