Bewertung der Wirkung der Lomitapid -Behandlung auf wichtige unerwünschte kardiovaskuläre Ereignisse (MACE) bei Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (LILITH)
Bewertung der Wirkung der Lomitapid -Behandlung auf wichtige unerwünschte kardiovaskuläre Ereignisse (MACE) bei Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie: eine multizentrische, retrospektive und prospektive Beobachtungsstudie
Diese beobachtende, multizentrische, retrospektive und prospektive Studie zielt darauf ab, die Auswirkung der Lomitapid -Behandlung auf wichtige unerwünschte kardiovaskuläre Ereignisse (MACE) bei Patienten mit homozygoten familiären Hypercholesterinämie (HOFH) zu bewerten.
HOFH ist eine seltene genetische Störung, die durch extrem hohe LDL-Cholesterinspiegel (LDL-C) gekennzeichnet ist, was zu einem erhöhten Risiko für frühe Herz-Kreislauf-Erkrankungen führt. Lomitapid ist ein zugelassenes Medikament, das die LDL-C-Spiegel senkt, indem das mikrosomale Triglyceridtransferprotein (MTP) hemmt.
Die Studie sammelt Daten von Patienten, die seit mindestens 12 Monaten mit Lomitapide behandelt werden, und vergleichen die Inzidenz von Mace in den ersten drei Jahren der Behandlung mit den drei Jahren vor der Behandlungsinitiation. Die Studie umfasst die Datenerfassung aus mehreren Lipidzentren in ganz Europa.
Das primäre Ziel ist es, die Auswirkungen von Lomitapid auf die Kennzeichen zu bewerten, während sekundäre Ziele die Bewertung von Veränderungen in Lipidprofilen, Leberfunktionstests und lipidsenkenden Behandlungen umfassen.
Studienübersicht
Status
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine multizentrische, internationale, langfristige Beobachtungsstudie, die den wirklichen Einfluss von Lomitapid auf wichtige unerwünschte kardiovaskuläre Ereignisse (MACE) bei Patienten mit homozygoten familiären Hypercholesterinämie (HOFH) untersucht.
Studiendesign:
Beobachtungs-, Open-Label-, Retrospektiv- und prospektive Studiendaten werden von> 26 Lipidzentren in Europa Patienten gesammelt, die als eigene Kontrolle dienen, mit Vergleichen zwischen Vorbehandlung (3 Jahre vor Lomitapide) und nach der Behandlung (erste 3 Jahre Lomitapid -Therapie) Perioden
Studienpopulation:
Ungefähr 72 erwachsene Patienten (≥ 18 Jahre), bei denen HOFH-Patienten diagnostiziert wurden
Ziele:
Hauptziel: Bewerten Sie die Inzidenz von Keugen vor und nach der Behandlung von Lomitapide
Sekundärziele: Bewerten Sie Änderungen in LDL-C, Gesamtcholesterin, Leberfunktionstests (ALT, AST, GGT) und Lipid-Senkungstherapie (z. B. Abnahme der LDL-Apherese, Zugabe von PCSK9-Inhibitoren)
Endpunkte:
Primärer Endpunkt: Änderung der Kennzeicheninzidenz über den 3-Jahres-Behandlungszeitraum
Sekundäre Endpunkte: Veränderungen der Lipidspiegel, Lebersicherheitsmarker und Einhaltung der Behandlungsprotokolle
Sicherheitsüberlegungen:
Die Studie folgt der praktischen klinischen Praxis mit Überwachung von unerwünschten Ereignissen, einschließlich der mit Lomitapide im Zusammenhang mit Leber verbundenen Sicherheitsbedenken
Die Daten werden in einem elektronischen Fallbericht (ECRF) gesammelt und gemäß den Richtlinien für gute klinische Praxis (GCP) analysiert
Diese Studie zielt darauf ab, reale Erkenntnisse über die kardiovaskulären Auswirkungen von Lomitapid bei HOFH-Patienten zu generieren, was auf einen ungedeckten klinischen Bedarf an Daten zu langfristigen Ergebnissen geht.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Lille, Frankreich
- CHRU Lille - Centre Hospitalier Universitaire de Lille
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Lyon, Frankreich
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon (CHU Lyon)
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Marseille, Frankreich
- Hôpital de la Conception - Assistance Publique Hôpitaux de Marseille (AP-HM)
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Paris, Frankreich
- Hôpital La Pitié Salpêtrière - Groupe Hospitalier "La Pitié Salpêtrière - Charles Foix"
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Strasbourg, Frankreich
- Strasbourg University Hospital (CHU Strasbourg)
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Ioannina, Griechenland
- University General Hospital of Ioannina
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Piraeus, Griechenland
- METROPOLITAN HOSPITAL, Piraeus
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Bari, Italien
- Ospedale regionale generale "F. Miulli"
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Calabria
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Catanzaro, Calabria, Italien, 88100
- Policlinico di Catanzaro - A.O.U. Mater Domini
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Campania
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Caserta, Campania, Italien, 81100
- Ospedale Sant'Anna e san Sebastiano
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Napoli, Campania, Italien, 80131
- Policlinico Federico II di Napoli
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Emilia-Romagna
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Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40138
- Policlinico Sant'Orsola - Università di Bologna
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Ferrara, Emilia-Romagna, Italien, 44124
- Arcispedale Sant'Anna - Università degli Studi di Ferrara
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Modena, Emilia-Romagna, Italien, 41124
- Ospedale Civile di Baggiovara - A.O.U. di Modena
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GE
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Genova, GE, Italien, 16132
- DIMI - Dipartimento di Medicina Interna, Università di Genova
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Italy
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Catania, Italy, Italien
- ARNAS Garibaldi
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Lazio
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Rome, Lazio, Italien, 00161
- Policlinico Umberto I - Sapienza Università di Roma
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Lombardy
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Milan, Lombardy, Italien, 20092
- Ospedale Bassini - ASST Nord Milano
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Sicily
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Palermo, Sicily, Italien, 90127
- Policlinico Paolo Giaccone - Università degli Studi di Palermo
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Torino
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Orbassano, Torino, Italien, 10043
- Ospedale San Luigi Gonzaga
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Torino, Torino, Italien, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette
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Tuscany
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Pisa, Tuscany, Italien, 56124
- CNR Gabriele Monasterio - Centro di Aferesi, Pisa
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Veneto
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Padua, Veneto, Italien, 35128
- Policlinico di Padova - A.O.U. di Padova
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Verona, Veneto, Italien, 37126
- Ospedale Borgo Trento - A.O.U. Integrata Verona
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Nijmegen, Niederlande
- Radboud University Medical Centre
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Rotterdam, Niederlande
- Rotterdam Erasmus Medical Center
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England
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Birmingham, England, Vereinigtes Königreich
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham (QEII - Birmingham)
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Harefield, England, Vereinigtes Königreich
- Harefield Hospital - Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
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London, England, Vereinigtes Königreich, W12 0HS
- Hammersmith Hospital - Imperial College Healthcare Nhs Trust
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Manchester, England, Vereinigtes Königreich
- Manchester University Hospital - NHS Foundation Trust
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Erwachsene Patienten (Alter ≥ 18 Jahre)
- Klinische oder genetische Diagnose von HoFH
- Behandelt mit Lomitapide in jeder Dosierung
- Bei der Behandlung mit Lomitapide mindestens 12 Monate zum Zeitpunkt der Einschreibung
- Verfügbarkeit von 3 Jahren medizinischer Aufzeichnungen vor der Lomitapide -Behandlung zur Bestätigung des Mace
- Schriftliche Einverständniserklärung geben
Ausschlusskriterien:
- Patienten, denen Lomitapide außerhalb der Marketinggenehmigung oder bei kontraindizierten Patienten verschrieben wurde
- Patienten, die in klinischen Studien Lomitapid erhalten
- Patienten, die ein Untersuchungsmittel erhalten, das als ein anderes Arzneimittel- oder biologischer Wirkstoff als Lomitapid definiert ist, das zum Zeitpunkt der Einschreibung keine Marktberechtigte im Teil der Teilnahme erhalten hat
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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HoFH -Patienten, die mit Lomitapide behandelt wurden
Diese Kohorte besteht aus erwachsenen Patienten (≥ 18 Jahre), bei denen homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HOFH) diagnostiziert wurde, die seit mindestens 12 Monaten mit Lomitapide behandelt werden.
Die Studie wird in den drei Jahren vor der Lomitapid -Behandlung retrospektiv die Inzidenz von wichtigen unerwünschten kardiovaskulären Ereignissen (MACE) analysieren und in den ersten drei Jahren der Lomitapide -Therapie prospektiv die Inzidenz des Mace verfolgen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Inzidenz wichtiger unerwünschter kardiovaskulärer Ereignisse (MACE) vor und nach Lomitapid -Behandlung
Zeitfenster: 3 Jahre vor der Behandlung vs. 3 Jahre während der Behandlung
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Diese Maßnahme bewertet die Inzidenz von Kennheit (einschließlich Myokardinfarkt, Schlaganfall, kardiovaskulärem Tod und Krankenhausaufenthalt aufgrund instabiler Angina) in den ersten drei Jahren der Lomitapid -Behandlung im Vergleich zu den drei Jahren vor der Behandlungsinitiation. Maßeinheit: Anzahl der Ereignisse pro 100 Patientenjahre. |
3 Jahre vor der Behandlung vs. 3 Jahre während der Behandlung
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung des LDL-Cholesterinspiegels
Zeitfenster: Grundlinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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In dieser Maßnahme werden Änderungen der LDL-C-Werte bewertet.
Maßeinheit: Mg/dl.
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Grundlinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Veränderung des Gesamtcholesterinspiegels, Triglyceride und HDL-Cholesterins
Zeitfenster: Grundlinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Bewerten Sie die Änderungen des gesamten Cholesterinspiegels, Triglyceride und HDL-C bei 1, 2 und 3 Jahren nach der Initiierung der Lomitapide-Behandlung. Maßeinheit: Mg/dl. |
Grundlinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Änderung der Triglyceridspiegel
Zeitfenster: Grundlinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre.
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Diese Maßnahme bewertet Änderungen der Triglyceridniveaus.
Maßeinheit: Mg/dl.
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Grundlinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre.
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Änderung des HDL-Cholesterinspiegels
Zeitfenster: Grundlinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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In dieser Maßnahme werden Änderungen der HDL-C-Werte bewertet.
Maßeinheit: Mg/dl.
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Grundlinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre
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Lebersicherheitsprofil - ALT -Werte
Zeitfenster: Grundlinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre.
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Diese Maßnahme bewertet Änderungen in den Alanin -Aminotransferase (ALT) -Spegeln (ALT).
Maßeinheit: u/l.
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Grundlinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre.
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Lebersicherheitsprofil - AST -Werte
Zeitfenster: Grundlinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre.
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Diese Maßnahme bewertet Änderungen in den AST -Werten (AST) der Aspartataminotransferase (AST).
Maßeinheit: u/l.
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Grundlinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre.
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Lebersicherheitsprofil - GGT -Werte
Zeitfenster: Grundlinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre.
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Diese Maßnahme bewertet Änderungen in den GGT-Spiegeln der Gamma-Glutamyltransferase (GGT).
Maßeinheit: u/l.
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Grundlinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre.
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Lipidsenkende Therapie-Modifikationen
Zeitfenster: Grundlinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre.
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Diese Maßnahme verfolgt Veränderungen in lipidsenkenden Therapien, beispielsweise die Absetzung der LDL-Apherese oder die Einführung von Evinacumab, wie im Studienprotokoll beschrieben. Maßeinheit: Anzahl der Patienten mit Therapie -Modifikationen. |
Grundlinie, 1 Jahr, 2 Jahre, 3 Jahre.
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Biomarker für Leber und Gefäßschäden
Zeitfenster: Grundlinie und nach 3 Jahren Lomitapid -Behandlung.
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Diese Maßnahme bewertet Biomarker für Leber- und Gefäßschäden, einschließlich FIB4, Apolipoprotein B, Lipoprotein (A), Cytokeratin 18-Fragment (CK-18F), Hämatologie und anderen relevanten Markern. Maßeinheit: Laborwerte in Mg/DL oder U/L, gegebenenfalls zutreffend. |
Grundlinie und nach 3 Jahren Lomitapid -Behandlung.
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Vorhandensein und Schwere der Lebersteatose
Zeitfenster: Nach 3 Jahren Lomitapid -Behandlung.
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Diese Maßnahme bewertet das Vorhandensein und die Schwere der Lebersteatose unter Verwendung von Leber -Ultraschall oder MRT. Die Schwere wird als fehlend, leicht, mittelschwer oder schwerwiegend bewertet. Maßeinheit: Qualitative Bewertung (fehlend, leicht, mittelschwer, schwerwiegend). |
Nach 3 Jahren Lomitapid -Behandlung.
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Leberelastographieparameter
Zeitfenster: Nach 3 Jahren Lomitapid -Behandlung.
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Diese Maßnahme bewertet die Parameter der Leberelastographie mithilfe von Fibroscan oder anderen Methoden. Zu den Messungen gehören die Werte für die Lebersteifigkeit (KPA) und kontrollierte Dämpfungsparameter (CAP). Maßeinheit: KPA (Kilopascal) und CAP (DB/M). |
Nach 3 Jahren Lomitapid -Behandlung.
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Ernährungsunterlagen
Zeitfenster: Nach 3 Jahren Lomitapid -Behandlung.
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Diese Maßnahme bewertet die Ernährungsmuster mit einem Fragebogen (Frequenzfrequenzfragebogen) für Patienten, die an der prospektiven Phase der Studie teilnehmen. Maßeinheit: Antworten auf FFQ (kategoriale und quantitative Daten). |
Nach 3 Jahren Lomitapid -Behandlung.
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Einhaltung von lipidsenkenden Medikamenten
Zeitfenster: Nach 3 Jahren Lomitapid -Behandlung.
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Diese Maßnahme bewertet die Einhaltung von lipidsenkenden Medikamenten, einschließlich Lomitapid, unter Verwendung einer Medikamentenadhärenzskala für Patienten, die an der prospektiven Phase teilnehmen. Maßeinheit: Einstellungen der Medikamente Adhärenzskala. |
Nach 3 Jahren Lomitapid -Behandlung.
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Mitarbeiter und Ermittler
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Gefäßerkrankungen
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechselerkrankungen
- Hyperlipidämien
- Arteriosklerose
- Arterielle Verschlusskrankheiten
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Hyperlipoproteinämien
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Ernährungs- und Stoffwechselerkrankungen
- Hyperlipoproteinämie Typ II
- Homozygote familiäre Hypercholesterinämie
- Herz-Kreislauf-Erkrankungen
- Hypercholesterinämie
- Dyslipidämien
- Atherosklerose
- Störungen des Fettstoffwechsels
Andere Studien-ID-Nummern
- LILITH
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Beschreibung des IPD-Plans
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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