Valutazione dell'effetto del trattamento con lomitapide sui principali eventi cardiovascolari avversi (MACE) in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (LILITH)
Valutazione dell'effetto del trattamento con lomitapide sui principali eventi cardiovascolari avversi (MACE) in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote: uno studio osservazionale multicentrico, retrospettivo e prospettico
Questo studio osservazionale, multicentrico, retrospettivo e prospettico mira a valutare l'effetto del trattamento con lomitapide sui principali eventi cardiovascolari avversi (MACE) in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HOFH).
HOFH è un raro disturbo genetico caratterizzato da livelli estremamente elevati di colesterolo LDL (LDL-C), portando ad un aumentato rischio di malattie cardiovascolari precoci. Il lomitapide è un farmaco approvato che abbassa i livelli di LDL-C inibendo la proteina di trasferimento di trigliceridi microsomiali (MTP).
Lo studio raccoglierà dati da pazienti che sono stati trattati con lomitapide per almeno 12 mesi e confronterà l'incidenza della MACE durante i primi tre anni di trattamento con i tre anni prima dell'inizio del trattamento. Lo studio include la raccolta di dati da più centri lipidici in tutta Europa.
L'obiettivo primario è valutare l'impatto del lomitapide sulla MACE, mentre gli obiettivi secondari includono la valutazione dei cambiamenti nei profili lipidici, i test di funzionalità epatica e i trattamenti per abbassare i lipidi.
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio osservazionale multicentrico, internazionale a lungo termine che studia l'impatto del mondo reale della lomitapide sui principali eventi cardiovascolari avversi (MACE) in pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HOFH).
Progettazione dello studio:
I dati di studio osservazionali, in aperto, retrospettivo e prospettico saranno raccolti da> 26 centri lipidici in tutta Europa, serviranno da proprio controllo, con confronti tra pre-trattamento (3 anni prima di Lomitapide) e post-trattamento (primi 3 anni di terapia lomitapide) periodi
Popolazione di studio:
Circa 72 pazienti adulti (≥18 anni) con diagnosi di pazienti HOFH devono aver ricevuto lomitapide per almeno 12 mesi di disponibilità di 3 anni di registrazioni cliniche pre-trattamento
Obiettivi:
Obiettivo primario: valutare l'incidenza di MACE prima e dopo il trattamento con lomitapide
Obiettivi secondari: valutare i cambiamenti nel LDL-C, il colesterolo totale, i test di funzionalità epatica (ALT, AST, GGT) e l'utilizzo della terapia con abbassamento dei lipidi (ad es. Scollesi dell'aferesi LDL, aggiunta di inibitori di PCSK9)
Endpoint:
Endpoint primario: variazione dell'incidenza della MACE nel periodo di trattamento a 3 anni
Endpoint secondari: variazioni dei livelli lipidici, marcatori di sicurezza epatica e aderenza ai protocolli di trattamento
Considerazioni sulla sicurezza:
Lo studio segue la pratica clinica del mondo reale, con il monitoraggio di eventi avversi, compresi i problemi di sicurezza legati al fegato associati al lomitapide
I dati verranno raccolti in un modulo elettronico del taglio (ECRF) e analizzati seguendo le linee guida per le buone pratiche cliniche (GCP)
Questo studio mira a generare prove del mondo reale sull'impatto cardiovascolare del lomitapide nei pazienti HOFH, affrontando una necessità clinica insoddisfatta di dati sugli esiti a lungo termine.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Lille, Francia
- CHRU Lille - Centre Hospitalier Universitaire de Lille
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Lyon, Francia
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon (CHU Lyon)
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Marseille, Francia
- Hôpital de la Conception - Assistance Publique Hôpitaux de Marseille (AP-HM)
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Paris, Francia
- Hôpital La Pitié Salpêtrière - Groupe Hospitalier "La Pitié Salpêtrière - Charles Foix"
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Strasbourg, Francia
- Strasbourg University Hospital (CHU Strasbourg)
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Ioannina, Grecia
- University General Hospital of Ioannina
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Piraeus, Grecia
- METROPOLITAN HOSPITAL, Piraeus
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Bari, Italia
- Ospedale regionale generale "F. Miulli"
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Calabria
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Catanzaro, Calabria, Italia, 88100
- Policlinico di Catanzaro - A.O.U. Mater Domini
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Campania
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Caserta, Campania, Italia, 81100
- Ospedale Sant'Anna e san Sebastiano
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Napoli, Campania, Italia, 80131
- Policlinico Federico II di Napoli
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Emilia-Romagna
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Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40138
- Policlinico Sant'Orsola - Università di Bologna
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Ferrara, Emilia-Romagna, Italia, 44124
- Arcispedale Sant'Anna - Università degli Studi di Ferrara
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Modena, Emilia-Romagna, Italia, 41124
- Ospedale Civile di Baggiovara - A.O.U. di Modena
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GE
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Genova, GE, Italia, 16132
- DIMI - Dipartimento di Medicina Interna, Università di Genova
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Italy
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Catania, Italy, Italia
- ARNAS Garibaldi
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Lazio
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Rome, Lazio, Italia, 00161
- Policlinico Umberto I - Sapienza Università di Roma
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Lombardy
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Milan, Lombardy, Italia, 20092
- Ospedale Bassini - ASST Nord Milano
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Sicily
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Palermo, Sicily, Italia, 90127
- Policlinico Paolo Giaccone - Università degli Studi di Palermo
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Torino
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Orbassano, Torino, Italia, 10043
- Ospedale San Luigi Gonzaga
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Torino, Torino, Italia, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette
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Tuscany
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Pisa, Tuscany, Italia, 56124
- CNR Gabriele Monasterio - Centro di Aferesi, Pisa
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Veneto
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Padua, Veneto, Italia, 35128
- Policlinico di Padova - A.O.U. di Padova
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Verona, Veneto, Italia, 37126
- Ospedale Borgo Trento - A.O.U. Integrata Verona
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Nijmegen, Olanda
- Radboud University Medical Centre
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Rotterdam, Olanda
- Rotterdam Erasmus Medical Center
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England
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Birmingham, England, Regno Unito
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham (QEII - Birmingham)
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Harefield, England, Regno Unito
- Harefield Hospital - Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
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London, England, Regno Unito, W12 0HS
- Hammersmith Hospital - Imperial College Healthcare Nhs Trust
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Manchester, England, Regno Unito
- Manchester University Hospital - NHS Foundation Trust
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti adulti (età ≥18 anni)
- Diagnosi clinica o genetica di HOFH
- Trattato con lomitapide in qualsiasi dosaggio
- Al trattamento con lomitapide per almeno 12 mesi al momento dell'iscrizione
- Disponibilità di 3 anni di cartelle cliniche prima del trattamento Lomitapide per confermare MACE
- Dare il consenso informato scritto
Criteri di esclusione:
- Pazienti a cui è stato prescritto lomitapide al di fuori dell'autorizzazione di marketing o in pazienti controindicati
- Pazienti che ricevono lomitapide negli studi clinici
- Pazienti che ricevono un agente sperimentale, definito come un farmaco o un agente biologico diverso da lomitapide che non ha ricevuto l'autorizzazione del mercato nel paese di partecipazione, al momento dell'iscrizione
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Pazienti HOFH trattati con lomitapide
Questa coorte è costituita da pazienti adulti (≥18 anni) con diagnosi di ipercolesterolemia familiare omozigote (HOFH) che sono stati trattati con lomitapide per almeno 12 mesi.
Lo studio analizzerà retrospettivamente l'incidenza dei principali eventi cardiovascolari avversi (MACE) nei tre anni precedenti il trattamento con lomitapide e seguirà prospetticamente l'incidenza di MACE durante i primi tre anni di terapia con lomitapide.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza dei principali eventi cardiovascolari avversi (MACE) prima e dopo il trattamento con lomitapide
Lasso di tempo: 3 anni prima del trattamento rispetto a 3 anni durante il trattamento
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Questa misura valuterà l'incidenza di MACE (inclusi infarto miocardico, ictus, morte cardiovascolare e ricovero a causa di angina instabile) durante i primi tre anni di trattamento con lomitapide rispetto ai tre anni precedenti l'inizio del trattamento. Unità di misura: numero di eventi per 100 anni. |
3 anni prima del trattamento rispetto a 3 anni durante il trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cambiamento dei livelli di colesterolo LDL
Lasso di tempo: Basale, 1 anno, 2 anni, 3 anni
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Questa misura valuterà i cambiamenti nei livelli di LDL-C.
Unità di misura: mg/dl.
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Basale, 1 anno, 2 anni, 3 anni
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Cambiamento del colesterolo totale, dei trigliceridi e del colesterolo HDL
Lasso di tempo: Basale, 1 anno, 2 anni, 3 anni
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Valutare i cambiamenti nel colesterolo totale, nei trigliceridi e nell'HDL-C a 1, 2 e 3 anni dopo l'inizio del trattamento con lomitapide. Unità di misura: mg/dl. |
Basale, 1 anno, 2 anni, 3 anni
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Cambiamento nei livelli di trigliceridi
Lasso di tempo: Basale, 1 anno, 2 anni, 3 anni.
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Questa misura valuterà i cambiamenti nei livelli di trigliceridi.
Unità di misura: mg/dl.
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Basale, 1 anno, 2 anni, 3 anni.
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Cambiamento dei livelli di colesterolo HDL
Lasso di tempo: Basale, 1 anno, 2 anni, 3 anni
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Questa misura valuterà i cambiamenti nei livelli di HDL-C.
Unità di misura: mg/dl.
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Basale, 1 anno, 2 anni, 3 anni
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Profilo di sicurezza del fegato - Livelli alt
Lasso di tempo: Basale, 1 anno, 2 anni, 3 anni.
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Questa misura valuterà i cambiamenti nei livelli di alanina aminotransferasi (ALT).
Unità di misura: u/l.
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Basale, 1 anno, 2 anni, 3 anni.
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Profilo di sicurezza del fegato - Livelli AST
Lasso di tempo: Basale, 1 anno, 2 anni, 3 anni.
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Questa misura valuterà i cambiamenti nei livelli di aspartato aminotransferasi (AST).
Unità di misura: u/l.
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Basale, 1 anno, 2 anni, 3 anni.
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Profilo di sicurezza del fegato - Livelli GGT
Lasso di tempo: Basale, 1 anno, 2 anni, 3 anni.
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Questa misura valuterà i cambiamenti nei livelli di gamma-glutamil transferasi (GGT).
Unità di misura: u/l.
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Basale, 1 anno, 2 anni, 3 anni.
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Modifiche alla terapia che lamaling lipidico
Lasso di tempo: Basale, 1 anno, 2 anni, 3 anni.
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Questa misura traggerà i cambiamenti nelle terapie che abbassano i lipidi, ad esempio l'interruzione dell'aferesi LDL o l'introduzione di Evinacumab, come descritto nel protocollo di studio. Unità di misura: numero di pazienti con modifiche alla terapia. |
Basale, 1 anno, 2 anni, 3 anni.
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Biomarcatori di danno epatico e vascolare
Lasso di tempo: Basale e dopo 3 anni di trattamento con lomitapide.
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Questa misura valuterà i biomarcatori del danno epatico e vascolare, tra cui FIB4, apolipoproteina B, lipoproteina (A), frammento di citocheratina 18 (CK-18F), ematologia e altri marcatori rilevanti. Unità di misura: valori di laboratorio in mg/dl o u/l, come applicabile. |
Basale e dopo 3 anni di trattamento con lomitapide.
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Presenza e gravità della steatosi epatica
Lasso di tempo: Dopo 3 anni di trattamento con lomitapide.
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Questa misura valuterà la presenza e la gravità della steatosi epatica mediante ultrasuoni epatici o risonanza magnetica. La gravità sarà classificata come assente, lieve, moderata o grave. Unità di misura: valutazione qualitativa (assente, lieve, moderata, grave). |
Dopo 3 anni di trattamento con lomitapide.
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Parametri di elastografia epatica
Lasso di tempo: Dopo 3 anni di trattamento con lomitapide.
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Questa misura valuterà i parametri di elastografia epatica usando fibroscan o altri metodi. Le misurazioni includeranno i valori di rigidità del fegato (KPA) e parametri di attenuazione controllata (CAP). Unità di misura: KPA (Kilopascal) e Cap (DB/M). |
Dopo 3 anni di trattamento con lomitapide.
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Registrazione dietetica
Lasso di tempo: Dopo 3 anni di trattamento con lomitapide.
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Questa misura valuterà i modelli dietetici utilizzando un questionario sulla frequenza alimentare (FFQ) per i pazienti che partecipano alla fase prospettica dello studio. Unità di misura: risposte a FFQ (dati categorici e quantitativi). |
Dopo 3 anni di trattamento con lomitapide.
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Aderenza ai farmaci che lassuano i lipidi
Lasso di tempo: Dopo 3 anni di trattamento con lomitapide.
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Questa misura valuterà l'adesione ai farmaci che abbassano i lipidi, incluso il lomitapide, utilizzando una scala di aderenza ai farmaci per i pazienti che partecipano alla fase prospettica. Unità di misura: punteggi della scala di aderenza ai farmaci. |
Dopo 3 anni di trattamento con lomitapide.
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie vascolari
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Iperlipidemie
- Arteriosclerosi
- Malattie arteriose occlusive
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Iperlipoproteinemie
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Iperlipoproteinemia di tipo II
- Ipercolesterolemia familiare omozigote
- Malattia cardiovascolare
- Ipercolesterolemia
- Dislipidemie
- Aterosclerosi
- Disturbi del metabolismo lipidico
Altri numeri di identificazione dello studio
- LILITH
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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