Avaliação do efeito do tratamento com lomitapida em principais eventos cardiovasculares adversos (MACE) em pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigota (LILITH)
Avaliação do efeito do tratamento com lomitapida em grandes eventos cardiovasculares adversos (MACE) em pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigota: um estudo observacional multicêntrico, retrospectivo e prospectivo
Este estudo observacional, multicêntrico, retrospectivo e prospectivo tem como objetivo avaliar o efeito do tratamento com lomitapidas nos principais eventos cardiovasculares adversos (MACE) em pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigota (HOFH).
O HOFH é um distúrbio genético raro caracterizado por níveis extremamente altos de colesterol LDL (LDL-C), levando a um risco aumentado de doenças cardiovasculares precoces. O lomitapida é um medicamento aprovado que reduz os níveis de LDL-C inibindo a proteína de transferência de triglicerídeos microssomais (MTP).
O estudo coletará dados de pacientes que foram tratados com lomitapida por pelo menos 12 meses e compararão a incidência de maça durante os três primeiros anos de tratamento com os três anos antes do início do tratamento. O estudo inclui a coleta de dados de vários centros lipídicos em toda a Europa.
O objetivo principal é avaliar o impacto do lomitapida na MACE, enquanto os objetivos secundários incluem a avaliação de alterações nos perfis lipídicos, testes de função hepática e tratamentos para baixar lipídios.
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Este é um estudo observacional multicêntrico, internacional e de longo prazo, que investiga o impacto do mundo real do lomitapida nos principais eventos cardiovasculares adversos (MACE) em pacientes com hipercolesterolemia familiar homozigota (HOFH).
Desenho do estudo:
Os dados observacionais, abertos, retrospectivos e prospectivos do estudo serão coletados de> 26 centros lipídicos em toda a Europa, os pacientes servirão como seu próprio controle, com comparações entre pré-tratamento (3 anos antes do lomitapide) e pós-tratamento (primeiros 3 anos de terapia de lomitapida) períodos
População de estudo:
Aproximadamente 72 pacientes adultos (≥ 18 anos) diagnosticados com pacientes com HOFH devem ter recebido lomitapida por pelo menos 12 meses de disponibilidade de 3 anos de registros clínicos pré-tratamento
Objetivos:
Objetivo Primário: Avalie a incidência de MACE antes e depois do tratamento com lomitapida
Objetivos secundários: Avalie as alterações no LDL-C, colesterol total, testes de função hepática (ALT, AST, GGT) e uso da terapia de lipídios (por exemplo, descontinuação da afese LDL, adição de inibidores de PCSK9)
Terminais:
Endpoint primário: alteração na incidência de maça durante o período de tratamento de três anos
Endpoints secundários: alterações nos níveis lipídicos, marcadores de segurança hepática e adesão aos protocolos de tratamento
Considerações de segurança:
O estudo segue a prática clínica do mundo real, com o monitoramento de eventos adversos, incluindo preocupações de segurança relacionadas ao fígado associadas ao Lomitapide
Os dados serão coletados em um formulário de relato de caso eletrônico (ECRF) e analisados seguindo as diretrizes de boa prática clínica (GCP)
Este estudo tem como objetivo gerar evidências do mundo real sobre o impacto cardiovascular do lomitapida em pacientes com HOFH, abordando uma necessidade clínica não atendida de dados sobre resultados de longo prazo.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Lille, França
- CHRU Lille - Centre Hospitalier Universitaire de Lille
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Lyon, França
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon (CHU Lyon)
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Marseille, França
- Hôpital de la Conception - Assistance Publique Hôpitaux de Marseille (AP-HM)
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Paris, França
- Hôpital La Pitié Salpêtrière - Groupe Hospitalier "La Pitié Salpêtrière - Charles Foix"
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Strasbourg, França
- Strasbourg University Hospital (CHU Strasbourg)
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Ioannina, Grécia
- University General Hospital Of Ioannina
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Piraeus, Grécia
- METROPOLITAN HOSPITAL, Piraeus
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Nijmegen, Holanda
- Radboud university medical centre
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Rotterdam, Holanda
- Rotterdam Erasmus Medical Center
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Bari, Itália
- Ospedale regionale generale "F. Miulli"
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Calabria
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Catanzaro, Calabria, Itália, 88100
- Policlinico di Catanzaro - A.O.U. Mater Domini
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Campania
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Caserta, Campania, Itália, 81100
- Ospedale Sant'Anna e san Sebastiano
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Napoli, Campania, Itália, 80131
- Policlinico Federico II di Napoli
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Emilia-Romagna
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Bologna, Emilia-Romagna, Itália, 40138
- Policlinico Sant'Orsola - Università di Bologna
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Ferrara, Emilia-Romagna, Itália, 44124
- Arcispedale Sant'Anna - Università degli Studi di Ferrara
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Modena, Emilia-Romagna, Itália, 41124
- Ospedale Civile di Baggiovara - A.O.U. di Modena
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GE
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Genova, GE, Itália, 16132
- DIMI - Dipartimento di Medicina Interna, Università di Genova
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Italy
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Catania, Italy, Itália
- ARNAS Garibaldi
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Lazio
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Rome, Lazio, Itália, 00161
- Policlinico Umberto I - Sapienza Università di Roma
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Lombardy
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Milan, Lombardy, Itália, 20092
- Ospedale Bassini - ASST Nord Milano
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Sicily
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Palermo, Sicily, Itália, 90127
- Policlinico Paolo Giaccone - Università degli Studi di Palermo
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Torino
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Orbassano, Torino, Itália, 10043
- Ospedale San Luigi Gonzaga
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Torino, Torino, Itália, 10126
- A.O.U. Città della Salute e della Scienza di Torino - Ospedale Molinette
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Tuscany
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Pisa, Tuscany, Itália, 56124
- CNR Gabriele Monasterio - Centro di Aferesi, Pisa
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Veneto
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Padua, Veneto, Itália, 35128
- Policlinico di Padova - A.O.U. di Padova
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Verona, Veneto, Itália, 37126
- Ospedale Borgo Trento - A.O.U. Integrata Verona
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England
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Birmingham, England, Reino Unido
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham (QEII - Birmingham)
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Harefield, England, Reino Unido
- Harefield Hospital - Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
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London, England, Reino Unido, W12 0HS
- Hammersmith Hospital - Imperial College Healthcare Nhs Trust
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Manchester, England, Reino Unido
- Manchester University Hospital - NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de inclusão:
- Pacientes adultos (idade ≥ 18 anos)
- Diagnóstico clínico ou genético de HOFH
- Tratado com lomitapida em qualquer dosagem
- No tratamento com lomitapida por pelo menos 12 meses no momento da inscrição
- Disponibilidade de 3 anos de registros médicos antes do tratamento de Lomitapide para confirmar a MACE
- Dando um consentimento informado por escrito
Critérios de exclusão:
- Pacientes que receberam lomitapida fora da autorização de marketing ou em pacientes contra -indicados
- Pacientes que recebem lomitapida em ensaios clínicos
- Pacientes que recebem um agente de investigação, definido como qualquer medicamento ou agente biológico que não seja o lomitapida que não recebeu autorização de mercado no país de participação, no momento da inscrição
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Pacientes de Hofh tratados com lomitapida
Esta coorte consiste em pacientes adultos (≥ 18 anos) diagnosticados com hipercolesterolemia familiar homozigota (HOFH) que foram tratados com lomitapida por pelo menos 12 meses.
O estudo analisará retrospectivamente a incidência de principais eventos cardiovasculares adversos (MACE) nos três anos antes do tratamento com lomitapida e rastrear prospectivamente a incidência de MACE durante os três primeiros anos de terapia com lomitapida.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de grandes eventos cardiovasculares adversos (MACE) antes e depois do tratamento com lomitapida
Prazo: 3 anos antes do tratamento vs. 3 anos durante o tratamento
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Essa medida avaliará a incidência de MACE (incluindo infarto do miocárdio, derrame, morte cardiovascular e hospitalização devido à angina instável) durante os primeiros três anos de tratamento com lomitapida em comparação com os três anos antes do início do tratamento. Unidade de medida: número de eventos por 100 pacientes-ano. |
3 anos antes do tratamento vs. 3 anos durante o tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança nos níveis de LDL-colesterol
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos
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Esta medida avaliará alterações nos níveis de LDL-C.
Unidade de medida: mg/dl.
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Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos
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Mudança no colesterol total, triglicerídeos e HDL-colesterol
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos
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Avalie as alterações no colesterol total, triglicerídeos e HDL-C a 1, 2 e 3 anos após o início do tratamento com lomitapidas. Unidade de medida: mg/dl. |
Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos
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Mudança nos níveis de triglicerídeos
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos.
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Esta medida avaliará alterações nos níveis de triglicerídeos.
Unidade de medida: mg/dl.
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Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos.
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Mudança nos níveis de HDL-colesterol
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos
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Esta medida avaliará alterações nos níveis de HDL-C.
Unidade de medida: mg/dl.
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Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos
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Perfil de segurança do fígado - níveis alt
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos.
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Esta medida avaliará as alterações nos níveis de alanina aminotransferase (ALT).
Unidade de medida: u/l.
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Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos.
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Perfil de segurança do fígado - níveis de AST
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos.
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Esta medida avaliará as alterações nos níveis de aspartato da aminotransferase (AST).
Unidade de medida: u/l.
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Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos.
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Perfil de segurança do fígado - níveis de GGT
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos.
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Esta medida avaliará alterações nos níveis de gama-glutamil transferase (GGT).
Unidade de medida: u/l.
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Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos.
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Modificações de terapia de lipídios
Prazo: Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos.
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Essa medida rastreará as alterações nas terapias que abrigam lipídios, por exemplo, a descontinuação da aférese LDL ou a introdução do evinacumab, conforme descrito no protocolo do estudo. Unidade de medida: Número de pacientes com modificações de terapia. |
Linha de base, 1 ano, 2 anos, 3 anos.
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Biomarcadores de dano fígado e vascular
Prazo: Linha de base e após 3 anos de tratamento com lomitapida.
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Esta medida avaliará biomarcadores de danos hepáticos e vasculares, incluindo FIB4, apolipoproteína B, lipoproteína (A), fragmento de citoqueratina 18 (CK-18F), hematologia e outros marcadores relevantes. Unidade de medida: valores laboratoriais em Mg/DL ou U/L, conforme aplicável. |
Linha de base e após 3 anos de tratamento com lomitapida.
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Presença e gravidade da esteatose hepática
Prazo: Após 3 anos de tratamento com lomitapida.
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Esta medida avaliará a presença e a gravidade da esteatose hepática usando ultrassom ou ressonância magnética do fígado. A gravidade será classificada como ausente, leve, moderada ou grave. Unidade de medida: Avaliação qualitativa (ausente, leve, moderada, grave). |
Após 3 anos de tratamento com lomitapida.
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Parâmetros de elastografia do fígado
Prazo: Após 3 anos de tratamento com lomitapida.
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Esta medida avaliará os parâmetros de elastografia hepática usando fibroscana ou outros métodos. As medidas incluirão rigidez hepática (KPA) e valores de parâmetro de atenuação controlado (CAP). Unidade de medida: KPA (Kilopascal) e CAP (dB/m). |
Após 3 anos de tratamento com lomitapida.
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Registros alimentares
Prazo: Após 3 anos de tratamento com lomitapida.
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Esta medida avaliará os padrões alimentares usando um questionário de frequência alimentar (FFQ) para pacientes que participam da fase prospectiva do estudo. Unidade de medida: respostas ao FFQ (dados categóricos e quantitativos). |
Após 3 anos de tratamento com lomitapida.
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Adesão aos medicamentos para baixar lipídios
Prazo: Após 3 anos de tratamento com lomitapida.
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Essa medida avaliará a adesão aos medicamentos para baixar lipídios, incluindo o lomitapida, usando uma escala de adesão a medicamentos para pacientes que participam da fase prospectiva. Unidade de medida: pontuações da escala de aderência à medicação. |
Após 3 anos de tratamento com lomitapida.
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Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Vasculares
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Hiperlipidemias
- Arteriosclerose
- Doenças Arteriais Oclusivas
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Hiperlipoproteinemias
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Hiperlipoproteinemia Tipo II
- Hipercolesterolemia familiar homozigótica
- Doenças cardiovasculares
- Hipercolesterolemia
- Dislipidemias
- Aterosclerose
- Distúrbios do metabolismo lipídico
Outros números de identificação do estudo
- LILITH
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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