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Un estudio de fase 3 de JNT-517 en participantes con fenilcetonuria

6 de julio de 2026 actualizado por: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Un estudio de fase 3, doble ciego, aleatorizado, de dos períodos, multicéntrico, controlado con placebo, eficacia y seguridad de JNT-517 para el tratamiento de participantes con fenilcetonuria

El objetivo de este estudio aleatorizado de fase 3 es evaluar la seguridad, la eficacia, la tolerabilidad y la farmacocinética (PK) de JNT-517 oral en adultos (18 años o más) con PKU. Los participantes recibirán JNT-517 o placebo y estarán cegados a su asignación de tratamiento. Los participantes tendrán una probabilidad de 2 en 3 (o aproximadamente 67%) de recibir JNT-517 durante la primera parte del estudio que durará aproximadamente seis semanas. Durante la segunda parte del estudio, cada participante que continúa en el estudio recibirá una de las dos dosis de JNT-517 durante 46 semanas adicionales. El estudio requiere un período de detección de hasta 35 días para garantizar la estabilización dietética y los niveles de aminoácidos necesarios para cumplir con la elegibilidad del estudio. En total, la participación en el estudio podría durar hasta 400 días.

Los participantes:

Tome 75 mg JNT-517 o 150 mg JNT-517, o una oferta de placebo (2 veces por día) durante aproximadamente 365 días; Visite la clínica o haga que una enfermera de salud móvil visite su hogar para ver los chequeos y pruebas; Recolecte una muestra de orina en el hogar y traiga a la clínica en días especificados; Mantenga un diario de alimentos 3 días antes de cada visita de estudio

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

120

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Mainz, Alemania
        • Reclutamiento
        • Universitaetsmedizin der Johannes Gutenberg-Universitaet Mainz
        • Investigador principal:
          • Julia Hennermann
        • Contacto:
      • Münster, Alemania
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum Münster
        • Investigador principal:
          • Frank Rutsch
        • Contacto:
  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
        • Reclutamiento
        • Royal Adelaide Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Drage Bratkovic
      • Parkville, Australia
        • Reclutamiento
        • Royal Melbourne Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Timothy Parkville
      • South Brisbane, Australia, 4104
        • Reclutamiento
        • Mater Health - Mater Hospital Brisbane
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Janelle Nisbet
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7H7
  • Chequia
      • Prague, Chequia
        • Reclutamiento
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Renáta Tyčová
  • España
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
        • Investigador principal:
          • Amaya Bélanger-Quintana
        • Contacto:
      • Santiago de Compostela, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alvaro Hermida
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
        • Reclutamiento
        • University of California Los Angeles (UCLA) School of Medicine
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Nicola Longo
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • Reclutamiento
        • University of Florida (UF) Health Shands Hospital
        • Investigador principal:
          • Roberto Zori
        • Contacto:
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Reclutamiento
        • University of South Florida
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Amarilis Sanchez-Valle
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Erika Vucko
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health and Science University
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Cary Harding
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15201
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Investigador principal:
          • Gerard Vockley
        • Contacto:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Scott Ward
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Markey McNutt
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-1501
        • Reclutamiento
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Investigador principal:
          • Hope Northrup
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Reclutamiento
        • Utah Health - The University of Utah Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Ashley Andrews
  • Francia
      • Tours, Francia
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire (CHRU) de Tours - Hôpital Bretonneau
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Francois Maillot
  • Japón
      • Chiyoda-ku, Japón
      • Kutsukake-cho, Japón
        • Reclutamiento
        • Fujita Health University
        • Investigador principal:
          • Yoko Nakajima
        • Contacto:
      • Osaka, Japón
        • Reclutamiento
        • Osaka Metropolitan university Hospital
        • Investigador principal:
          • Takashi Hamazaki
        • Contacto:
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Universitair Medisch Centra (AMC)- Amsterdam
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mirjam Langeveld
      • Groningen, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Beatrix Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • FrancJan Van Spronsen
        • Contacto:
  • Polonia
      • Szczecin, Polonia
        • Reclutamiento
        • Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie
        • Investigador principal:
          • Maria Gizewska
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Machos y mujeres ≥18 años de edad el día 1
  2. Diagnóstico clínico de PKU
  3. Promedio de al menos 3 niveles de PHE en plasma (después de> 4 horas rápido) durante el período de detección de ≥360 μmol/L
  4. No en Pegvaliase dentro de las 4 semanas previas a la detección
  5. Si en sapropterina o aminoácidos neutros grandes, como Phebloc®, NEOPHE® y Prekunil® en la detección, deben estar en una dosis estable 4 semanas antes de la detección y durante toda la duración del estudio.
  6. Dispuesto y capaz de mantener una dieta estable en PHE y proteínas totales (proteínas intactas y proteínas alimentarias médicas) y capaz de ajustar la dieta a través de la duración del estudio de acuerdo con las pautas de manejo de la dieta.
  7. Peso corporal> 45 kg

  8. Si biológicamente femenino de potencial de maternidad:

    1. Debe tener una prueba de embarazo en suero negativa en la detección y una prueba de embarazo de orina negativa para el día 1
    2. Debe practicar la abstinencia sexual, o si está involucrada en cualquier relación sexual que pueda conducir al embarazo, debe aceptar usar 2 métodos anticonceptivos altamente efectivos del detección hasta al menos 30 días después del último estudio Administración de drogas
    3. Si tomar anticonceptivos orales basados ​​en estrógenos o progesterona, debe aceptar usar otros 2 métodos de anticoncepción altamente efectivos o debe aceptar la abstinencia sexual durante el estudio
    4. Debe abstenerse de donar OVA durante el curso del estudio y durante 30 días después de la última dosis del medicamento del estudio.

  9. Si una mujer biológicamente no es de potencial de maternidad o posmenopáusica, definida de la siguiente manera:

    1. Ha tenido esterilización quirúrgica (histerectomía, ooforectomía bilateral o salpingectomía bilateral)
    2. Ha tenido amenorrea durante un mínimo de 1 año con confirmación por niveles de pruebas de hormona estimulante del folículo
    3. No ha logrado la menarquia (no ha tenido el primer período menstrual). Si una mujer logra la menarquia durante el estudio, deberá seguir el requisito de anticoncepción para las mujeres del potencial de maternidad
  10. Si biológicamente masculino, debe practicar la abstinencia sexual, o si participa en cualquier relación sexual que pueda conducir al embarazo, debe acordar usar métodos anticonceptivos altamente efectivos desde el día 1 hasta al menos 30 días después de la última administración de medicamentos del estudio y debe abstenerse de donar esperma durante el curso del estudio y durante 30 días después de la última dosis de la nota de drogas del estudio: no se requieren restricciones para los hombres biológicos que han sido bajo el estudio de los que se han documentado. Proyección. Si el procedimiento de vasectomía no se documenta o se realizó menos de 4 meses antes de la detección, los machos deben seguir la misma anticoncepción que para los participantes no vasectomizados.
  11. Los participantes con enfermedad psiquiátrica deben estar bien controlados durante los últimos 6 meses antes de la visita de detección y si reciben medicamentos, en medicamentos estables durante los últimos 3 meses.
  12. Capaz de dar consentimiento informado firmado o el padre/tutor legal para proporcionar consentimiento informado y al participante para dar un asentimiento y confirmar poder cumplir con los procedimientos de estudio

Criterios de exclusión:

-

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Droga: JNT -517 - 150 mg de oferta (tableta)
Droga: Tableta JNT-517
JNT-517: 75 mg dos veces al día
Droga: Tableta JNT-517
JNT-517: 150 mg dos veces al día
Experimental: Droga: JNT -517 - 75 mg de oferta (tableta)
Droga: Tableta JNT-517
JNT-517: 75 mg dos veces al día
Droga: Tableta JNT-517
JNT-517: 150 mg dos veces al día
Comparador de placebos: Placebo - BID
One-third (1/3) of participants in the study will be assigned to placebo twice daily (BID) during Treatment Period Part 1. After 6 weeks, these participants will transition to Treatment Period Part 2 and receive JNT-517 at 150 mg BID for 46 weeks.
Droga: Tableta de placebo: oferta
Tableta de placebo: oferta

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Absolute Change in Plasma Phenylalanine (Phe) From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 150 mg BID Dose Group at End of Period 1
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Percent Change in Plasma Phe From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 150 mg BID Dose Group at End of Period 1
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <600 Micromoles per Liter (µmol/L) at End of Period 1 Among Participants With Baseline ≥600 µmol/L in the 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <360 µmol/L at End of Period 1 in the 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Absolute Change in Plasma Phe From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 75 mg BID Group at End of Period 1
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percent Change in Plasma Phe From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 75 mg BID Group at End of Period 1
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Change From Baseline in ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore in Participants With Baseline Inattentive Subscore >9 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID dose Groups at End of Period 1
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
The ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore (sum of 9 inattentive items) ranges from 0 to 27, with higher scores indicating greater severity of inattentive symptoms. A decrease in the subscore represents an improvement in symptoms.
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Change From Baseline in Dietary Phe Intake While Achieving Plasma Phe <360 µmol/L
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events and Serious Treatment-Emergent Adverse Events
Periodo de tiempo: From first dose of the study drug through Week 56
From first dose of the study drug through Week 56
Percentage of Participants With ≥30% and ≥50% Reduction From Baseline in Plasma Phe at Week 6
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <120 µmol/L at End of Period 1 in the 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Periodo de tiempo: End of Period 1 (Week 6)
End of Period 1 (Week 6)
Absolute Change in Plasma Phe From Baseline to Weeks 2, 4, and 6 of Period 1 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percent Change in Plasma Phe From Baseline to Weeks 2, 4, and 6 of Period 1 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <600 µmol/L Among Participants With Baseline ≥600 µmol/L in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups at the End of Period 2
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <360 µmol/L in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups at the End of Period 2
Periodo de tiempo: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <120 µmol/L in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups at the End of Period 2
Periodo de tiempo: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)
Absolute Change From Baseline in Plasma Phe in the JNT-517 75 mg BID and 150 mg BID Dose Groups During Period 2
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percent Change From Baseline in Plasma Phe in the JNT-517 75 mg BID and 150 mg BID Dose Groups During Period 2
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants With ≥30% and ≥50% Reduction From Baseline in Plasma Phe During Period 2
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Change From Baseline in Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Stop Signal Reaction Time at End of Period 1
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
The CANTAB Stop Signal Task measures response inhibition. Stop Signal Reaction Time (SSRT) reflects the time required to inhibit a response, with longer times indicating poorer inhibitory control. A decrease from baseline indicates improvement.
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Change From Baseline in CANTAB Stop Signal Reaction Time During Period 2
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
The CANTAB Stop Signal Task measures response inhibition. SSRT reflects the time required to inhibit a response, with longer times indicating poorer inhibitory control. A decrease from baseline indicates improvement.
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Change From Baseline in ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore in Participants with Baseline Inattentive Subscore >9 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups During Period 2
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
The ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore (sum of 9 inattentive items) ranges from 0 to 27, with higher scores indicating greater severity of inattentive symptoms. A decrease in the subscore represents an improvement in symptoms.
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Change From Baseline in Dietary Protein Intake While Maintaining Plasma Phe <360 µmol/L
Periodo de tiempo: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Recommended Dietary Allowance (RDA) for Natural Intact Protein Intake While Maintaining Plasma Phenylalanine <360 µmol/L
Periodo de tiempo: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Two Times the RDA for Natural Intact Protein Intake Consistent With an Unrestricted Diet While Maintaining Plasma Phenylalanine <360 µmol/L
Periodo de tiempo: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Colaboradores

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de octubre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de mayo de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de mayo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

14 de mayo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • JNT517-301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Datos anónimos de participantes individuales (IPD) que subyacen a los resultados de este estudio se compartirán con los investigadores para lograr los objetivos previamente especificados en una propuesta de investigación metodológicamente sólida. Los pequeños estudios con menos de 25 participantes están excluidos del intercambio de datos.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos estarán disponibles después de la aprobación de marketing en los mercados globales, o a partir de 1-3 años después de la publicación del artículo. No hay fecha de finalización para la disponibilidad de los datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

Otsuka compartirá datos en la plataforma de intercambio de datos Vivli que se puede encontrar aquí: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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