Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 3-undersøgelse af JNT-517 hos deltagere med phenylketonuri

28. april 2026 opdateret af: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

En fase 3, dobbeltblind, randomiseret, to-periode, multicenter, placebokontrolleret, effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af JNT-517 til behandling af deltagere med phenylketonuri

Målet med denne fase 3, randomiseret undersøgelse er at vurdere sikkerheden, effektiviteten, tolerabiliteten og farmakokinetikken (PK) af oral JNT-517 hos voksne (18 år eller ældre) med PKU. Deltagerne vil modtage enten JNT-517 eller placebo og vil blive blændet for deres behandlingsopgave. Deltagerne har en 2 ud af 3 (eller ca. 67%) chance for at modtage JNT-517 i løbet af den første del af undersøgelsen, der vil vare cirka seks uger. I løbet af den anden del af undersøgelsen vil enhver deltager, der fortsætter i undersøgelsen, modtage en af ​​to doser af JNT-517 i yderligere 46 uger. Undersøgelsen kræver en screeningsperiode på op til 35 dage for at sikre diætstabilisering og aminosyreniveauer, der kræves for at imødekomme undersøgelsesberettigelse. I alt kunne deltagelse i undersøgelsen vare i op til 400 dage.

Deltagerne vil:

Tag 75 mg JNT-517 eller 150 mg JNT-517, eller et placebo-bud (2x pr. Dag) i cirka 365 dage; Besøg klinikken eller få en mobil sundhedssygeplejerske besøg dit hjem for kontrol og test; Saml urinprøve derhjemme og tag til klinik på specificerede dage; Opbevar en maddagbog 3 dage før hvert studiebesøg

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

120

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
      • Parkville, Australien
      • South Brisbane, Australien, 4104
  • Canada
    • Alberta
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90024
        • Rekruttering
        • University of California Los Angeles (UCLA) School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Nicola Longo
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
        • Rekruttering
        • University of Florida (UF) Health Shands Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Roberto Zori
        • Kontakt:
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Erika Vucko
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15201
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Ledende efterforsker:
          • Gerard Vockley
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-1501
        • Rekruttering
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Ledende efterforsker:
          • Hope Northrup
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
  • Frankrig
      • Tours, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire (CHRU) de Tours - Hôpital Bretonneau
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Francois Maillot
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
      • Groningen, Holland
  • Japan
  • Polen
      • Szczecin, Polen
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alvaro Hermida
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
  • Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Mænd og kvinder ≥18 år på dag 1
  2. Klinisk diagnose af PKU
  3. Gennemsnit på mindst 3 plasma-PHE-niveauer (efter> 4-timers hurtig) i screeningsperioden på ≥360 μmol/L
  4. Ikke på Pegvaliase inden for 4 uger før screening
  5. Hvis på sapropterin eller store neutrale aminosyrer, såsom PHEBLOC®, Neophe® og Prekunil® ved screening, skal være på en stabil dosis 4 uger før screening og for hele undersøgelsesvarigheden.
  6. Villig og i stand til at opretholde en stabil diæt i PHE og total protein (intakt protein og medicinsk fødevareprotein) og i stand til at justere diæt gennem undersøgelsens varighed i henhold til diætstyringens retningslinjer
  7. Kropsvægt> 45 kg

  8. Hvis biologisk kvindelig af fødedygtige potentiale:

    1. Skal have en negativ serum graviditetstest ved screening og en negativ urin graviditetstest på dag 1
    2. Skal øve sig
    3. Hvis man tager østrogen- eller progesteronbaserede orale prævention, skal du acceptere at bruge 2 andre meget effektive præventionsmetoder eller skal acceptere seksuel afholdenhed under undersøgelsen
    4. Skal afstå fra at donere OVA i løbet af undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicinen.

  9. Hvis en biologisk kvindelig ikke af fødedygtige potentiale eller postmenopausal, defineret som følger:

    1. Har haft kirurgisk sterilisering (hysterektomi, bilateral oophorektomi eller bilateral salpingektomi)
    2. Har haft amenoré i mindst 1 år med bekræftelse af niveauer af follikelstimulerende hormonforsøg
    3. Har ikke opnået menarche (har ikke haft den første menstruationsperiode). Hvis en kvinde opnår menarche under undersøgelsen, bliver hun nødt til at følge præventionskravet for kvinder af fødedygtige potentiale
  10. Hvis biologisk mand, skal praktisere seksuel afholdenhed, eller hvis det er involveret i ethvert samleje, der kan føre til graviditet, skal der blive enige om at bruge meget effektive præventionsmetoder fra dag 1, indtil mindst 30 dage efter den sidste undersøgelse af lægemiddeladministrationen og skal afstå fra at donere sæd i løbet af undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicinbeskeden: Ingen begrænsninger er påkrævet for biologiske males, der har underlagt en dokumenteret vas, der var i den sidste dosis på mindst 4 måned Screening. Hvis vasektomiproceduren ikke er dokumenteret eller blev udført mindre end 4 måneder før screening, skal mænd følge den samme prævention som for ikke-vasektomiserede deltagere.
  11. Deltagere med psykiatrisk sygdom skal være godt kontrolleret i de sidste 6 måneder før screeningsbesøget og hvis det er på medicin, på stabile medicin i de sidste 3 måneder.
  12. I stand til at give underskrevet informeret samtykke eller forælder/juridisk værge til at give informeret samtykke og deltageren til at give samtykke og bekræfte i stand til at overholde undersøgelsesprocedurer

Ekskluderingskriterier:

-

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lægemiddel: JNT -517 - 150 mg bud (tablet)
Medicin: JNT-517 tablet
JNT-517: 75 mg BID
Medicin: JNT-517 tablet
JNT-517: 150 mg BID
Eksperimentel: Lægemiddel: JNT -517 - 75 mg bud (tablet)
Medicin: JNT-517 tablet
JNT-517: 75 mg BID
Medicin: JNT-517 tablet
JNT-517: 150 mg BID
Placebo komparator: Placebo - BID
One-third (1/3) of participants in the study will be assigned to placebo twice daily (BID) during Treatment Period Part 1. After 6 weeks, these participants will transition to Treatment Period Part 2 and receive JNT-517 at 150 mg BID for 46 weeks.
Medicin: Placebo -tablet: Bud
Placebo -tablet: Bud

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Absolute Change in Plasma Phenylalanine (Phe) From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 150 mg BID Dose Group at End of Period 1
Tidsramme: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Percent Change in Plasma Phe From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 150 mg BID Dose Group at End of Period 1
Tidsramme: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <600 Micromoles per Liter (µmol/L) at End of Period 1 Among Participants With Baseline ≥600 µmol/L in the 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Tidsramme: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <360 µmol/L at End of Period 1 in the 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Tidsramme: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Absolute Change in Plasma Phe From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 75 mg BID Group at End of Period 1
Tidsramme: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percent Change in Plasma Phe From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 75 mg BID Group at End of Period 1
Tidsramme: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Change From Baseline in ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore in Participants With Baseline Inattentive Subscore >9 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID dose Groups at End of Period 1
Tidsramme: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
The ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore (sum of 9 inattentive items) ranges from 0 to 27, with higher scores indicating greater severity of inattentive symptoms. A decrease in the subscore represents an improvement in symptoms.
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Change From Baseline in Dietary Phe Intake While Achieving Plasma Phe <360 µmol/L
Tidsramme: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events and Serious Treatment-Emergent Adverse Events
Tidsramme: From first dose of the study drug through Week 56
From first dose of the study drug through Week 56
Percentage of Participants With ≥30% and ≥50% Reduction From Baseline in Plasma Phe at Week 6
Tidsramme: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <120 µmol/L at End of Period 1 in the 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Tidsramme: End of Period 1 (Week 6)
End of Period 1 (Week 6)
Absolute Change in Plasma Phe From Baseline to Weeks 2, 4, and 6 of Period 1 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Tidsramme: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percent Change in Plasma Phe From Baseline to Weeks 2, 4, and 6 of Period 1 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Tidsramme: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <600 µmol/L Among Participants With Baseline ≥600 µmol/L in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups at the End of Period 2
Tidsramme: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <360 µmol/L in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups at the End of Period 2
Tidsramme: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <120 µmol/L in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups at the End of Period 2
Tidsramme: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)
Absolute Change From Baseline in Plasma Phe in the JNT-517 75 mg BID and 150 mg BID Dose Groups During Period 2
Tidsramme: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percent Change From Baseline in Plasma Phe in the JNT-517 75 mg BID and 150 mg BID Dose Groups During Period 2
Tidsramme: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants With ≥30% and ≥50% Reduction From Baseline in Plasma Phe During Period 2
Tidsramme: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Change From Baseline in Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Stop Signal Reaction Time at End of Period 1
Tidsramme: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
The CANTAB Stop Signal Task measures response inhibition. Stop Signal Reaction Time (SSRT) reflects the time required to inhibit a response, with longer times indicating poorer inhibitory control. A decrease from baseline indicates improvement.
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Change From Baseline in CANTAB Stop Signal Reaction Time During Period 2
Tidsramme: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
The CANTAB Stop Signal Task measures response inhibition. SSRT reflects the time required to inhibit a response, with longer times indicating poorer inhibitory control. A decrease from baseline indicates improvement.
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Change From Baseline in ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore in Participants with Baseline Inattentive Subscore >9 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups During Period 2
Tidsramme: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
The ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore (sum of 9 inattentive items) ranges from 0 to 27, with higher scores indicating greater severity of inattentive symptoms. A decrease in the subscore represents an improvement in symptoms.
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Change From Baseline in Dietary Protein Intake While Maintaining Plasma Phe <360 µmol/L
Tidsramme: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Recommended Dietary Allowance (RDA) for Natural Intact Protein Intake While Maintaining Plasma Phenylalanine <360 µmol/L
Tidsramme: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Two Times the RDA for Natural Intact Protein Intake Consistent With an Unrestricted Diet While Maintaining Plasma Phenylalanine <360 µmol/L
Tidsramme: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Samarbejdspartnere

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. maj 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. maj 2025

Først opslået (Faktiske)

14. maj 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JNT517-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Anonymiserede individuelle deltagerdata (IPD), der ligger til grund for resultaterne af denne undersøgelse, vil blive delt med forskere for at nå mål, der er specificeret i et metodologisk sundt forskningsforslag. Små undersøgelser med mindre end 25 deltagere er udelukket fra datadeling.

IPD-delingstidsramme

Data vil være tilgængelige efter markedsføringsgodkendelse på globale markeder eller begyndt 1-3 år efter artikelpublikation. Der er ingen slutdato til tilgængeligheden af ​​dataene.

IPD-delingsadgangskriterier

Otsuka vil dele data på Vivli -datadelingsplatformen, som kan findes her: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med JNT-517 tablet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovenia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner