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Eine Phase-3-Studie von JNT-517 bei Teilnehmern mit Phenylketonurie

28. April 2026 aktualisiert von: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Eine Phase 3, doppelblinde, randomisierte, zweiperiode, multizentrische, placebokontrollierte, Wirksamkeit und Sicherheitsstudie von JNT-517 zur Behandlung von Teilnehmern mit Phenylketonurie

Das Ziel dieser Phase 3, randomisierte Studie ist es, die Sicherheit, Wirksamkeit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) von oralem JNT-517 bei Erwachsenen (18 Jahre oder älter) mit PKU zu bewerten. Die Teilnehmer erhalten entweder JNT-517 oder Placebo und werden für ihre Behandlungsaufgabe geblendet. Die Teilnehmer haben eine 2 zu 3 (oder ungefähr 67%) Chance, im ersten Teil der Studie, die ungefähr sechs Wochen dauern wird, eine 2-zu-517-Chance zu erhalten. Während des zweiten Teils der Studie erhält jeder Teilnehmer, der in der Studie fortgesetzt wird, für weitere 46 Wochen eine von zwei Dosen von JNT-517. Die Studie erfordert eine Screening -Periode von bis zu 35 Tagen, um sicherzustellen, dass die Nahrungsstabilisierung und die Aminosäurespiegel erforderlich sind, um die Berechtigung für die Studie zu erreichen. Insgesamt könnte die Teilnahme an der Studie bis zu 400 Tage dauern.

Die Teilnehmer werden:

Nehmen Sie 75 mg JNT-517 oder 150 mg JNT-517 oder ein Placebo-Gebot (2x pro Tag) für ungefähr 365 Tage; Besuchen Sie die Klinik oder besuchen Sie eine Krankenschwester für mobile Gesundheit in Ihrem Haus, um Untersuchungen und Tests zu untersuchen. Sammeln Sie an bestimmten Tagen eine Urinprobe zu Hause und bringen Sie sie in die Klinik. Halten Sie 3 Tage vor jedem Studienbesuch ein Nahrungstagebuch behalten

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

120

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien, 5000
      • Parkville, Australien
      • South Brisbane, Australien, 4104
  • Deutschland
  • Frankreich
      • Tours, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire (CHRU) de Tours - Hôpital Bretonneau
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Francois Maillot
  • Japan
  • Kanada
    • Alberta
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
      • Groningen, Niederlande
  • Polen
      • Szczecin, Polen
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alvaro Hermida
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90024
        • Rekrutierung
        • University of California Los Angeles (UCLA) School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Nicola Longo
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32608
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15201
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Hauptermittler:
          • Gerard Vockley
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030-1501
        • Rekrutierung
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Hauptermittler:
          • Hope Northrup
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer und Frauen ≥ 18 Jahre am Tag 1 Jahre alt
  2. Klinische Diagnose von PKU
  3. Durchschnitt von mindestens 3 Plasma-PHE-Spiegeln (nach> 4-Stunden schnell) während der Screening-Periode von ≥ 360 μmol/l
  4. Nicht auf Pegvaliase innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening
  5. Wenn auf Saproperin oder großen neutralen Aminosäuren wie PheBeboc®, Neophe® und Prekunil® beim Screening eine stabile Dosis 4 Wochen vor dem Screening und für die gesamte Studiendauer sein müssen.
  6. Bereit und in der Lage, eine stabile Ernährung in PHE- und Gesamtprotein (intaktes Protein- und medizinisches Lebensmittelprotein) aufrechtzuerhalten und die Ernährung durch die Dauer der Studie gemäß den Richtlinien zur Ernährungsbewirtschaftung anzupassen
  7. Körpergewicht> 45 kg

  8. Wenn biologisch weiblich von Geburtspotential:

    1. Muss einen negativen Serumschwangerschaftstest beim Screening und einen negativen Urinschwangerschaftstest von Tag 1 haben
    2. Muss eine sexuelle Abstinenz praktizieren oder in einem Geschlechtsverkehr involviert werden, der zu einer Schwangerschaft führen könnte, muss zustimmen, 2 hochwirksame Verhütungsmethoden aus dem Screening bis mindestens 30 Tage nach der letzten Studienmedikamentenverabreichung anzuwenden
    3. Wenn Sie orale Kontrazeptiva auf Östrogen- oder Progesteronbasis einnehmen, muss sich zwei weitere hochwirksame Verhütungsmethoden anwenden oder der sexuellen Abstinenz während der Studie zustimmen müssen
    4. Muss im Verlauf der Studie und 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments keine Eizellen spenden.

  9. Wenn ein biologisch weibliches nicht bildendes Potenzial oder postmenopausal wie folgt definiert ist:

    1. Hatte eine chirurgische Sterilisation (Hysterektomie, bilaterale Oophorektomie oder bilaterale Salpingektomie)
    2. Hat eine Amenorrhoe mindestens 1 Jahr mit Bestätigung durch Follikel -Stimulations -Hormon -Tests hatte
    3. Hat keine Menarche erreicht (hat keine erste Menstruationsperiode gehabt). Wenn eine Frau während des Studiums Menarche erreicht, muss sie die Empfängnisverhütung für Frauen des gebärfähigen Potenzials folgen
  10. If biologically male, must practice sexual abstinence, or if involved in any sexual intercourse that could lead to pregnancy, must agree to use highly effective contraceptive methods from Day 1 until at least 30 days after the last study drug administration and must refrain from donating sperm during the course of the study and for 30 days after the last dose of the study drug NOTE: No restrictions are required for biological males who have undergone a documented vasectomy at least 4 months prior to Screening. Wenn das Vasektomieverfahren nicht dokumentiert ist oder weniger als 4 Monate vor dem Screening durchgeführt wurde, müssen die Männer derselben Verhütung wie bei nicht vasektomierten Teilnehmern folgen.
  11. Teilnehmer mit psychiatrischer Erkrankung müssen in den letzten 6 Monaten vor dem Screening-Besuch und bei Medikamenten in den letzten 3 Monaten gut kontrolliert sein.
  12. In der Lage, eine unterschriebene Einverständniserklärung oder Eltern/Erziehungsberechtigte zu erteilen, um eine Einverständniserklärung abzugeben, und den Teilnehmer, die Zustimmung zu geben und zu bestätigen, die Studienverfahren einzuhalten können

Ausschlusskriterien:

- -

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Medikament: JNT -517 - 150 mg Angebot (Tablette)
Arzneimittel: JNT-517-Tablet
JNT-517: 75 mg BID
Arzneimittel: JNT-517-Tablet
JNT-517: 150 mg BID
Experimental: Drogen: JNT -517 - 75 mg Angebot (Tablette)
Arzneimittel: JNT-517-Tablet
JNT-517: 75 mg BID
Arzneimittel: JNT-517-Tablet
JNT-517: 150 mg BID
Placebo-Komparator: Placebo - BID
One-third (1/3) of participants in the study will be assigned to placebo twice daily (BID) during Treatment Period Part 1. After 6 weeks, these participants will transition to Treatment Period Part 2 and receive JNT-517 at 150 mg BID for 46 weeks.
Arzneimittel: Placebo -Tablet: Bid
Placebo -Tablet: Bid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Absolute Change in Plasma Phenylalanine (Phe) From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 150 mg BID Dose Group at End of Period 1
Zeitfenster: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Percent Change in Plasma Phe From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 150 mg BID Dose Group at End of Period 1
Zeitfenster: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <600 Micromoles per Liter (µmol/L) at End of Period 1 Among Participants With Baseline ≥600 µmol/L in the 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Zeitfenster: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <360 µmol/L at End of Period 1 in the 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Zeitfenster: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Absolute Change in Plasma Phe From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 75 mg BID Group at End of Period 1
Zeitfenster: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percent Change in Plasma Phe From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 75 mg BID Group at End of Period 1
Zeitfenster: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Change From Baseline in ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore in Participants With Baseline Inattentive Subscore >9 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID dose Groups at End of Period 1
Zeitfenster: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
The ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore (sum of 9 inattentive items) ranges from 0 to 27, with higher scores indicating greater severity of inattentive symptoms. A decrease in the subscore represents an improvement in symptoms.
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Change From Baseline in Dietary Phe Intake While Achieving Plasma Phe <360 µmol/L
Zeitfenster: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events and Serious Treatment-Emergent Adverse Events
Zeitfenster: From first dose of the study drug through Week 56
From first dose of the study drug through Week 56
Percentage of Participants With ≥30% and ≥50% Reduction From Baseline in Plasma Phe at Week 6
Zeitfenster: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <120 µmol/L at End of Period 1 in the 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Zeitfenster: End of Period 1 (Week 6)
End of Period 1 (Week 6)
Absolute Change in Plasma Phe From Baseline to Weeks 2, 4, and 6 of Period 1 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Zeitfenster: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percent Change in Plasma Phe From Baseline to Weeks 2, 4, and 6 of Period 1 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Zeitfenster: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <600 µmol/L Among Participants With Baseline ≥600 µmol/L in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups at the End of Period 2
Zeitfenster: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <360 µmol/L in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups at the End of Period 2
Zeitfenster: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <120 µmol/L in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups at the End of Period 2
Zeitfenster: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)
Absolute Change From Baseline in Plasma Phe in the JNT-517 75 mg BID and 150 mg BID Dose Groups During Period 2
Zeitfenster: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percent Change From Baseline in Plasma Phe in the JNT-517 75 mg BID and 150 mg BID Dose Groups During Period 2
Zeitfenster: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants With ≥30% and ≥50% Reduction From Baseline in Plasma Phe During Period 2
Zeitfenster: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Change From Baseline in Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Stop Signal Reaction Time at End of Period 1
Zeitfenster: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
The CANTAB Stop Signal Task measures response inhibition. Stop Signal Reaction Time (SSRT) reflects the time required to inhibit a response, with longer times indicating poorer inhibitory control. A decrease from baseline indicates improvement.
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Change From Baseline in CANTAB Stop Signal Reaction Time During Period 2
Zeitfenster: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
The CANTAB Stop Signal Task measures response inhibition. SSRT reflects the time required to inhibit a response, with longer times indicating poorer inhibitory control. A decrease from baseline indicates improvement.
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Change From Baseline in ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore in Participants with Baseline Inattentive Subscore >9 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups During Period 2
Zeitfenster: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
The ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore (sum of 9 inattentive items) ranges from 0 to 27, with higher scores indicating greater severity of inattentive symptoms. A decrease in the subscore represents an improvement in symptoms.
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Change From Baseline in Dietary Protein Intake While Maintaining Plasma Phe <360 µmol/L
Zeitfenster: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Recommended Dietary Allowance (RDA) for Natural Intact Protein Intake While Maintaining Plasma Phenylalanine <360 µmol/L
Zeitfenster: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Two Times the RDA for Natural Intact Protein Intake Consistent With an Unrestricted Diet While Maintaining Plasma Phenylalanine <360 µmol/L
Zeitfenster: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Mitarbeiter

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Oktober 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Mai 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Mai 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • JNT517-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte einzelne Teilnehmerdaten (IPD), die den Ergebnissen dieser Studie zugrunde liegen, werden den Forschern gemeinsam genutzt, um AIMS in einem methodisch soliden Forschungsvorschlag vorgegeben zu erreichen. Kleine Studien mit weniger als 25 Teilnehmern sind vom Datenaustausch ausgeschlossen.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Daten werden nach der Marketinggenehmigung in globalen Märkten oder nach 1-3 Jahren nach der Artikelveröffentlichung verfügbar sein. Die Verfügbarkeit der Daten hat kein Enddatum.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

OTSUKA wird Daten auf der VIVLI -Datenfreigabe -Plattform weitergeben, die hier zu finden ist: https://vivli.org/ourmember/ototsuka/

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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