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Uno studio di fase 3 di JNT-517 nei partecipanti con fenilchetonuria

28 aprile 2026 aggiornato da: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Uno studio di fase 3, in doppio cieco, randomizzato, due periodi, multicentrico, controllato con placebo, efficacia e sicurezza di JNT-517 per il trattamento dei partecipanti con fenilchetonuria

L'obiettivo di questo studio di fase 3, randomizzato è valutare la sicurezza, l'efficacia, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) di JNT-517 orale negli adulti (18 anni o più) con PKU. I partecipanti riceveranno JNT-517 o placebo e saranno accecati dal loro incarico di trattamento. I partecipanti avranno una probabilità di 2 su 3 (o circa il 67%) di ricevere JNT-517 durante la prima parte dello studio che durerà circa sei settimane. Durante la seconda parte dello studio ogni partecipante che continua nello studio riceverà una delle due dosi di JNT-517 per altre 46 settimane. Lo studio richiede un periodo di screening fino a 35 giorni per garantire la stabilizzazione dietetica e i livelli di aminoacidi necessari per soddisfare l'ammissibilità allo studio. In totale, la partecipazione allo studio potrebbe durare fino a 400 giorni.

I partecipanti lo faranno:

Prendi 75 mg JNT-517 o 150 mg JNT-517 o un'offerta placebo (2x al giorno) per circa 365 giorni; Visita la clinica o fai un'infermiera di salute mobile Visita la tua casa per controlli e test; Raccogli il campione di urina a casa e porta in clinica in giorni specifici; Conservare un diario alimentare 3 giorni prima di ogni visita di studio

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

120

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, 5000
      • Parkville, Australia
      • South Brisbane, Australia, 4104
        • Reclutamento
        • Mater Health - Mater Hospital Brisbane
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Janelle Nisbet
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7H7
  • Cechia
      • Prague, Cechia
        • Reclutamento
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Renáta Tyčová
  • Francia
      • Tours, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire (CHRU) de Tours - Hôpital Bretonneau
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Francois Maillot
  • Germania
      • Münster, Germania
  • Giappone
      • Chiyoda-ku, Giappone
      • Kutsukake-cho, Giappone
      • Osaka, Giappone
        • Reclutamento
        • Osaka Metropolitan University Hospital
        • Investigatore principale:
          • Takashi Hamazaki
        • Contatto:
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Reclutamento
        • Universitair Medisch Centra (AMC)- Amsterdam
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mirjam Langeveld
      • Groningen, Olanda
  • Polonia
      • Szczecin, Polonia
        • Reclutamento
        • Pomorski Uniwersytet Medyczny w Szczecinie
        • Investigatore principale:
          • Maria Gizewska
        • Contatto:
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Ramon Y Cajal
        • Investigatore principale:
          • Amaya Bélanger-Quintana
        • Contatto:
      • Santiago de Compostela, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alvaro Hermida
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90024
        • Reclutamento
        • University of California Los Angeles (UCLA) School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nicola Longo
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Reclutamento
        • University of Florida (UF) Health Shands Hospital
        • Investigatore principale:
          • Roberto Zori
        • Contatto:
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Erika Vucko
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15201
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Investigatore principale:
          • Gerard Vockley
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-1501
        • Reclutamento
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Investigatore principale:
          • Hope Northrup
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Reclutamento
        • Utah Health - The University of Utah Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ashley Andrews

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Maschi e femmine ≥18 anni il giorno 1
  2. Diagnosi clinica di PKU
  3. Media di almeno 3 livelli di PHE plasmatica (dopo> 4 ore veloci) durante il periodo di screening di ≥360 μmol/L
  4. Non su Pegvaliase entro 4 settimane prima dello screening
  5. Se su sapropterina o aminoacidi neutri di grandi dimensioni, come Phebloc®, Neophe® e Prekunil® allo screening, devono essere su una dose stabile 4 settimane prima dello screening e per l'intera durata dello studio.
  6. Disposto e in grado di mantenere una dieta stabile in PHE e proteina totale (proteina intatta e proteina alimentare medica) e in grado di regolare la dieta durante la durata dello studio secondo le linee guida di gestione dietetica
  7. Peso corporeo> 45 kg

  8. Se biologicamente femmina del potenziale di gravidanza:

    1. Deve avere un test di gravidanza sierica negativo allo screening e un test di gravidanza di urina negativa entro il giorno 1
    2. Deve praticare l'astinenza sessuale o se coinvolto in qualsiasi rapporto sessuale che potrebbe portare alla gravidanza, deve accettare di utilizzare 2 metodi contraccettivi altamente efficaci dallo screening fino ad almeno 30 giorni dopo l'ultima somministrazione di farmaci in studio
    3. Se l'assunzione di contraccettivi orali basati su estrogeni o progesterone, deve concordare di utilizzare altri 2 metodi di contraccezione altamente efficaci o deve accettare l'astinenza sessuale durante lo studio
    4. Deve astenersi dal donare OVA nel corso dello studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco di studio.

  9. Se una femmina biologicamente non di potenziale di gravidanza o postmenopausa, definita come segue:

    1. Ha avuto sterilizzazione chirurgica (isterectomia, ooforectomia bilaterale o salpingectomia bilaterale)
    2. Ha avuto amenorrea per un minimo di 1 anno con conferma per livelli di test dell'ormone stimolante il follicolo
    3. Non ha raggiunto menarca (non ha avuto il primo periodo mestruale). Se una femmina raggiunge il menarca durante lo studio, dovrà seguire il requisito di contraccezione per le femmine di potenziale gravidanza
  10. If biologically male, must practice sexual abstinence, or if involved in any sexual intercourse that could lead to pregnancy, must agree to use highly effective contraceptive methods from Day 1 until at least 30 days after the last study drug administration and must refrain from donating sperm during the course of the study and for 30 days after the last dose of the study drug NOTE: No restrictions are required for biological males who have undergone a documented vasectomy at least 4 months prior to Screening. Se la procedura di vasectomia non è documentata o è stata eseguita meno di 4 mesi prima dello screening, i maschi devono seguire la stessa contraccezione dei partecipanti non vasectomizzati.
  11. I partecipanti con malattie psichiatriche devono essere ben controllati negli ultimi 6 mesi prima della visita di screening e in caso di farmaci, su farmaci stabili negli ultimi 3 mesi.
  12. In grado di fornire il consenso informato firmato o il tutore genitore/legale per fornire il consenso informato e il partecipante a dare assenso e confermare in grado di conformarsi alle procedure di studio

Criteri di esclusione:

-

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Drug: JNT -517 - 150 mg BID (compressa)
Droga: Tavoletta JNT-517
JNT-517: 75 mg due volte al giorno
Droga: Tavoletta JNT-517
JNT-517: 150 mg due volte al giorno
Sperimentale: Drug: JNT -517 - 75 mg BID (compressa)
Droga: Tavoletta JNT-517
JNT-517: 75 mg due volte al giorno
Droga: Tavoletta JNT-517
JNT-517: 150 mg due volte al giorno
Comparatore placebo: Placebo - BID
One-third (1/3) of participants in the study will be assigned to placebo twice daily (BID) during Treatment Period Part 1. After 6 weeks, these participants will transition to Treatment Period Part 2 and receive JNT-517 at 150 mg BID for 46 weeks.
Droga: Tablet placebo: BID
Tablet placebo: BID

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Absolute Change in Plasma Phenylalanine (Phe) From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 150 mg BID Dose Group at End of Period 1
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percent Change in Plasma Phe From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 150 mg BID Dose Group at End of Period 1
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <600 Micromoles per Liter (µmol/L) at End of Period 1 Among Participants With Baseline ≥600 µmol/L in the 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <360 µmol/L at End of Period 1 in the 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Absolute Change in Plasma Phe From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 75 mg BID Group at End of Period 1
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percent Change in Plasma Phe From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 75 mg BID Group at End of Period 1
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Change From Baseline in ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore in Participants With Baseline Inattentive Subscore >9 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID dose Groups at End of Period 1
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
The ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore (sum of 9 inattentive items) ranges from 0 to 27, with higher scores indicating greater severity of inattentive symptoms. A decrease in the subscore represents an improvement in symptoms.
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Change From Baseline in Dietary Phe Intake While Achieving Plasma Phe <360 µmol/L
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events and Serious Treatment-Emergent Adverse Events
Lasso di tempo: From first dose of the study drug through Week 56
From first dose of the study drug through Week 56
Percentage of Participants With ≥30% and ≥50% Reduction From Baseline in Plasma Phe at Week 6
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <120 µmol/L at End of Period 1 in the 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Lasso di tempo: End of Period 1 (Week 6)
End of Period 1 (Week 6)
Absolute Change in Plasma Phe From Baseline to Weeks 2, 4, and 6 of Period 1 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percent Change in Plasma Phe From Baseline to Weeks 2, 4, and 6 of Period 1 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <600 µmol/L Among Participants With Baseline ≥600 µmol/L in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups at the End of Period 2
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <360 µmol/L in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups at the End of Period 2
Lasso di tempo: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <120 µmol/L in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups at the End of Period 2
Lasso di tempo: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)
Absolute Change From Baseline in Plasma Phe in the JNT-517 75 mg BID and 150 mg BID Dose Groups During Period 2
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percent Change From Baseline in Plasma Phe in the JNT-517 75 mg BID and 150 mg BID Dose Groups During Period 2
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants With ≥30% and ≥50% Reduction From Baseline in Plasma Phe During Period 2
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Change From Baseline in Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Stop Signal Reaction Time at End of Period 1
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
The CANTAB Stop Signal Task measures response inhibition. Stop Signal Reaction Time (SSRT) reflects the time required to inhibit a response, with longer times indicating poorer inhibitory control. A decrease from baseline indicates improvement.
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Change From Baseline in CANTAB Stop Signal Reaction Time During Period 2
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
The CANTAB Stop Signal Task measures response inhibition. SSRT reflects the time required to inhibit a response, with longer times indicating poorer inhibitory control. A decrease from baseline indicates improvement.
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Change From Baseline in ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore in Participants with Baseline Inattentive Subscore >9 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups During Period 2
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
The ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore (sum of 9 inattentive items) ranges from 0 to 27, with higher scores indicating greater severity of inattentive symptoms. A decrease in the subscore represents an improvement in symptoms.
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Change From Baseline in Dietary Protein Intake While Maintaining Plasma Phe <360 µmol/L
Lasso di tempo: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Recommended Dietary Allowance (RDA) for Natural Intact Protein Intake While Maintaining Plasma Phenylalanine <360 µmol/L
Lasso di tempo: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Two Times the RDA for Natural Intact Protein Intake Consistent With an Unrestricted Diet While Maintaining Plasma Phenylalanine <360 µmol/L
Lasso di tempo: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Collaboratori

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 maggio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 maggio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

14 maggio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JNT517-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati anonimi di partecipanti individuali (IPD) alla base dei risultati di questo studio saranno condivisi con i ricercatori per raggiungere gli obiettivi pre-specificati in una proposta di ricerca metodologicamente solida. Piccoli studi con meno di 25 partecipanti sono esclusi dalla condivisione dei dati.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno disponibili dopo l'approvazione del marketing nei mercati globali o a partire da 1-3 anni dopo la pubblicazione dell'articolo. Non esiste una data di fine per la disponibilità dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Otsuka condividerà i dati sulla piattaforma di condivisione dati Vivli che può essere trovata qui: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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