Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 JNT-517 u účastníků s fenylketonurií

28. dubna 2026 aktualizováno: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Fáze 3, dvojitě slepá, randomizovaná, dvou-periodická, multicentrická, placebem kontrolovaná, účinnost a bezpečnostní studie JNT-517 pro léčbu účastníků fenylketonurií

Cílem této fáze 3 je randomizovaná studie posoudit bezpečnost, účinnost, snášenlivost a farmakokinetiku (PK) perorálního JNT-517 u dospělých (věku 18 let nebo starší) s PKU. Účastníci obdrží buď JNT-517 nebo placebo a budou oslepeni při přiřazení léčby. Účastníci budou mít šanci 2 z 3 (nebo přibližně 67%) na přijetí JNT-517 během první části studie, která bude trvat přibližně šest týdnů. Během druhé části studie každý účastník, který pokračuje ve studii, obdrží jednu ze dvou dávek JNT-517 po dobu dalších 46 týdnů. Studie vyžaduje období screeningu až 35 dní, aby byla zajištěna stabilizace stravy a hladiny aminokyselin potřebných k splnění způsobilosti studie. Celkově by účast na studii mohla trvat až 400 dní.

Účastníci budou:

Vezměte 75 mg JNT-517 nebo 150 mg JNT-517 nebo placebo nabídku (2x za den) po dobu přibližně 365 dnů; Navštivte kliniku nebo nechte mobilní zdravotní sestru, navštivte váš domov, kde najdete kontroly a testy; Sbírejte vzorek moči doma a přiveďte na kliniku ve stanovených dnech; Udržujte deník potravin 3 dny před každou studií

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

120

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie, 5000
      • Parkville, Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie, 4104
  • Francie
      • Tours, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire (CHRU) de Tours - Hôpital Bretonneau
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francois Maillot
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Nábor
        • Universitair Medisch Centra (AMC)- Amsterdam
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mirjam Langeveld
      • Groningen, Holandsko
  • Japonsko
      • Chiyoda-ku, Japonsko
      • Kutsukake-cho, Japonsko
      • Osaka, Japonsko
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7H7
  • Německo
  • Polsko
      • Szczecin, Polsko
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90024
        • Nábor
        • University of California Los Angeles (UCLA) School of Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Nicola Longo
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • Nábor
        • University of Florida (UF) Health Shands Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Roberto Zori
        • Kontakt:
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Erika Vucko
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15201
        • Nábor
        • University of Pittsburgh Medical Center (UPMC) - Children's Hospital of Pittsburgh
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gerard Vockley
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030-1501
        • Nábor
        • University of Texas Health (UTHealth) Science Center at Houston
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hope Northrup
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
  • Česko
      • Prague, Česko
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Ramon Y Cajal
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Amaya Bélanger-Quintana
        • Kontakt:
      • Santiago de Compostela, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alvaro Hermida

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Samci a ženy ≥ 18 let ve věku 1. dne
  2. Klinická diagnostika PKU
  3. Průměrně nejméně 3 hladiny plazmy PHE (po> 4hodinovém rychlém) během období screeningu ≥ 360 μmol/l
  4. Ne na Pegvaliase do 4 týdnů před screeningem
  5. Pokud na sapropterinu nebo velkých neutrálních aminokyselin, jako jsou Phebloc®, Neophe® a Prekunil® při screeningu, musí být na stabilní dávce 4 týdny před screeningem a po celou dobu trvání studie.
  6. Ochota a schopná udržovat stabilní stravu v PHE a Total Protein (neporušený bílkovina a protein lékařské potraviny) a schopný upravit stravu po celou dobu studie podle pokynů pro správu stravy
  7. Tělesná hmotnost> 45 kg

  8. Pokud biologicky žena s plodným potenciálem:

    1. Musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a negativní test těhotenství moči do 1. dne
    2. Musí praktikovat sexuální abstinenci, nebo pokud se podílí na jakémkoli pohlavním styku, který by mohl vést k těhotenství, musí souhlasit s použitím 2 vysoce účinných antikoncepčních metod z screeningu do nejméně 30 dnů po podávání poslední studie
    3. Pokud užíváte perorální antikoncepční prostředky na bázi estrogenu nebo progesteronu, musí souhlasit s použitím 2 dalších vysoce účinných metod antikoncepce nebo musí během studie souhlasit s sexuální abstinencí
    4. V průběhu studie a 30 dnů po poslední dávce studijního léčiva se musí zdržet darování OVA.

  9. Pokud biologicky žena, která není z plodného potenciálu nebo postmenopauzálního, definována takto:

    1. Má chirurgickou sterilizaci (hysterektomie, bilaterální oophorektomie nebo bilaterální salpingtomie)
    2. Má amenorea po dobu minimálně 1 rok s potvrzením úrovní folikulu stimulujícího hormonální testování
    3. Nedosáhl Menarche (neměl první menstruační období). Pokud žena během studie dosáhne menarche, bude muset dodržovat požadavek na antikoncepci u žen s plodným potenciálem
  10. If biologically male, must practice sexual abstinence, or if involved in any sexual intercourse that could lead to pregnancy, must agree to use highly effective contraceptive methods from Day 1 until at least 30 days after the last study drug administration and must refrain from donating sperm during the course of the study and for 30 days after the last dose of the study drug NOTE: No restrictions are required for biological males who have undergone a documented vasectomy at least 4 months prior to Screening. Pokud není postup vazektomie zdokumentován nebo byl prováděn méně než 4 měsíce před screeningem, musí muži sledovat stejnou antikoncepci jako u netaskomizovaných účastníků.
  11. Účastníci s psychiatrickou nemocí musí být dobře kontrolováni za posledních 6 měsíců před screeningovou návštěvou a pokud jsou léky, na stabilní léky za poslední 3 měsíce.
  12. Schopný poskytnout podepsaný informovaný souhlas nebo rodič/zákonný zástupce, aby poskytl informovaný souhlas a účastník, aby poskytl souhlas a potvrdil, že je schopen dodržovat studijní postupy

Kritéria pro vyloučení:

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Drug: JNT -517 - 150 mg nabídka (tablet)
Lék: Tablet JNT-517
JNT-517: 75 mg BID
Lék: Tablet JNT-517
JNT-517: 150 mg BID
Experimentální: Drug: JNT -517 - 75 mg nabídka (tablet)
Lék: Tablet JNT-517
JNT-517: 75 mg BID
Lék: Tablet JNT-517
JNT-517: 150 mg BID
Komparátor placeba: Placebo - BID
One-third (1/3) of participants in the study will be assigned to placebo twice daily (BID) during Treatment Period Part 1. After 6 weeks, these participants will transition to Treatment Period Part 2 and receive JNT-517 at 150 mg BID for 46 weeks.
Lék: Placebo tablet: nabídka
Placebo tablet: nabídka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Absolute Change in Plasma Phenylalanine (Phe) From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 150 mg BID Dose Group at End of Period 1
Časové okno: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Percent Change in Plasma Phe From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 150 mg BID Dose Group at End of Period 1
Časové okno: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <600 Micromoles per Liter (µmol/L) at End of Period 1 Among Participants With Baseline ≥600 µmol/L in the 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Časové okno: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <360 µmol/L at End of Period 1 in the 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Časové okno: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Absolute Change in Plasma Phe From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 75 mg BID Group at End of Period 1
Časové okno: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percent Change in Plasma Phe From Baseline to the Mean of Weeks 2, 4, and 6 in the JNT-517 75 mg BID Group at End of Period 1
Časové okno: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Change From Baseline in ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore in Participants With Baseline Inattentive Subscore >9 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID dose Groups at End of Period 1
Časové okno: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
The ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore (sum of 9 inattentive items) ranges from 0 to 27, with higher scores indicating greater severity of inattentive symptoms. A decrease in the subscore represents an improvement in symptoms.
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Change From Baseline in Dietary Phe Intake While Achieving Plasma Phe <360 µmol/L
Časové okno: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events and Serious Treatment-Emergent Adverse Events
Časové okno: From first dose of the study drug through Week 56
From first dose of the study drug through Week 56
Percentage of Participants With ≥30% and ≥50% Reduction From Baseline in Plasma Phe at Week 6
Časové okno: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <120 µmol/L at End of Period 1 in the 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Časové okno: End of Period 1 (Week 6)
End of Period 1 (Week 6)
Absolute Change in Plasma Phe From Baseline to Weeks 2, 4, and 6 of Period 1 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Časové okno: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percent Change in Plasma Phe From Baseline to Weeks 2, 4, and 6 of Period 1 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Groups
Časové okno: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <600 µmol/L Among Participants With Baseline ≥600 µmol/L in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups at the End of Period 2
Časové okno: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <360 µmol/L in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups at the End of Period 2
Časové okno: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Plasma Phe <120 µmol/L in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups at the End of Period 2
Časové okno: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)
Absolute Change From Baseline in Plasma Phe in the JNT-517 75 mg BID and 150 mg BID Dose Groups During Period 2
Časové okno: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percent Change From Baseline in Plasma Phe in the JNT-517 75 mg BID and 150 mg BID Dose Groups During Period 2
Časové okno: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants With ≥30% and ≥50% Reduction From Baseline in Plasma Phe During Period 2
Časové okno: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Change From Baseline in Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Stop Signal Reaction Time at End of Period 1
Časové okno: Baseline to End of Period 1 (Week 6)
The CANTAB Stop Signal Task measures response inhibition. Stop Signal Reaction Time (SSRT) reflects the time required to inhibit a response, with longer times indicating poorer inhibitory control. A decrease from baseline indicates improvement.
Baseline to End of Period 1 (Week 6)
Change From Baseline in CANTAB Stop Signal Reaction Time During Period 2
Časové okno: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
The CANTAB Stop Signal Task measures response inhibition. SSRT reflects the time required to inhibit a response, with longer times indicating poorer inhibitory control. A decrease from baseline indicates improvement.
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Change From Baseline in ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore in Participants with Baseline Inattentive Subscore >9 in the JNT-517 150 mg BID and 75 mg BID Dose Groups During Period 2
Časové okno: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
The ADHD Rating Scale-5 (ADHD-RS-5) Inattentive Subscore (sum of 9 inattentive items) ranges from 0 to 27, with higher scores indicating greater severity of inattentive symptoms. A decrease in the subscore represents an improvement in symptoms.
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Change From Baseline in Dietary Protein Intake While Maintaining Plasma Phe <360 µmol/L
Časové okno: Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Baseline to End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Recommended Dietary Allowance (RDA) for Natural Intact Protein Intake While Maintaining Plasma Phenylalanine <360 µmol/L
Časové okno: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)
Percentage of Participants Achieving Two Times the RDA for Natural Intact Protein Intake Consistent With an Unrestricted Diet While Maintaining Plasma Phenylalanine <360 µmol/L
Časové okno: End of Period 2 (Week 52)
End of Period 2 (Week 52)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Spolupracovníci

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. května 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. května 2025

První zveřejněno (Aktuální)

14. května 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JNT517-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Anonymizovaná údaje o jednotlivých účastnících (IPD), které jsou základem výsledků této studie, budou sdíleny s vědci, aby se dosáhlo cílů předem specifikovaných v metodicky zdravém výzkumu. Malé studie s méně než 25 účastníky jsou ze sdílení dat vyloučeny.

Časový rámec sdílení IPD

Data budou k dispozici po schválení marketingu na globálních trzích nebo od začátku 1-3 let po publikaci článku. Dostupnost dat neexistuje žádné datum ukončení.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Otsuka bude sdílet data na platformě sdílení dat Vivli, která najdete zde: https://vivli.org/ourMember/otsuka/

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Tablet JNT-517

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit