El valor terapéutico de Mavacamten en miocardiopatía hipertrófica con obstrucción ventricular izquierda media a ápica (BRAVE-HCM)

Criterios de inclusión:

• Los pacientes diagnosticados con HCM de acuerdo con las 2023 directrices chinas para el diagnóstico y el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica adulta, cumplen con una de las siguientes

  1. Espesor de la pared ventricular izquierdo ≥15 mm en la diástola final en cualquier segmento evaluado por ecocardiografía o resonancia magnética cardíaca (CMR);
  2. Espesor de la pared ventricular izquierdo ≥13 mm en individuos con una mutación genética patogénica confirmada o en miembros de la familia genéticamente afectados;

  3. Exclusión de otros trastornos cardiovasculares, sistémicos o metabólicos que pueden causar hipertrofia ventricular.

     • Pacientes sintomáticos de HCM obstructivos sin salida del tracto sin salida (cumpliendo el criterio A y al menos uno de B o C):
  1. Presencia de síntomas clínicos como disnea, dolor en el pecho, mareos, palpitaciones o síncope, con la clase funcional II-III de la Asociación de Corazón de Nueva York (NYHA);
  2. Gradiente de presión máxima (PGMAX)> 30 mmHg en el ventrículo medio bajo la maniobra de reposo o valsalva según lo evaluado por ecocardiografía;

  3. PGMAX> 30 mmHg en la región apical bajo maniobra en reposo o valsalva sobre ecocardiografía.

     ③abilidad para proporcionar consentimiento informado por escrito (ICF) y cualquier autorización de privacidad requerida antes de la inscripción de estudio.

     Criterios de exclusión:

     -

• La miocardiopatía hipertrófica obstructiva (HCM), definida como un gradiente de presión del tracto de salida del ventrículo izquierdo máximo (LVOT-PGMAX) ≥30 mmHg en reposo y durante la maniobra de Valsalva sobre ecocardiografía;

  • Gradiente de presión del tracto de salida del ventrículo derecha máxima (RVOT-PGMAX) ≥16 mmHg en reposo; ③ Fracción de eyección ventricular izquierda (VEV) <50% sobre ecocardiografía;

    • Hipertensión primaria no controlada;

      • Estenosis de la válvula aórtica moderada o grave y/o enfermedad de la válvula mitral primaria con regurgitación mitral grave; ⑥ Trastornos infiltrativos o de almacenamiento conocidos que imitan el fenotipo HCM (por ejemplo, enfermedad de Fabry, amiloidosis cardíaca); ⑦ Presencia de infecciones graves, disfunción hepática, deterioro renal u otras condiciones graves que afectan significativamente la esperanza de vida.