Den terapeutiske værdi af mavacamten i hypertrofisk kardiomyopati med midt-til-apisk venstre ventrikulær obstruktion (BRAVE-HCM)

Inkluderingskriterier:

• Patienter, der er diagnosticeret med HCM i henhold til 2023 kinesiske retningslinjer for diagnose og behandling af voksen hypertrofisk kardiomyopati, der opfylder et af følgende:

  1. Venstre ventrikulær vægtykkelse ≥15 mm ved slutdiastol i ethvert segment som vurderet ved ekkokardiografi eller hjertemagnetisk resonansafbildning (CMR);
  2. Venstre ventrikulær vægtykkelse ≥13 mm hos individer med en bekræftet patogen genmutation eller i genetisk påvirkede familiemedlemmer;

  3. Ekskludering af andre kardiovaskulære, systemiske eller metaboliske lidelser, der kan forårsage ventrikulær hypertrofi.

     • Symptomatisk ikke-udstrømningskanal, der er obstruktiv HCM-patienter (mødekriterium A og mindst en af B eller C):
  1. Tilstedeværelse af kliniske symptomer såsom dyspnø, brystsmerter, svimmelhed, hjertebanken eller synkope med New York Heart Association (NYHA) funktionel klasse II-III;
  2. Maksimal trykgradient (PGMAX)> 30 mmHg i midten af ventrikel under hvile eller valsalva-manøvre som vurderet ved ekkokardiografi;

  3. Pgmax> 30 mmHg i den apikale region under hvile eller valsalva -manøvre på ekkokardiografi.

     ③Villighed til at give skriftligt informeret samtykke (ICF) og enhver krævet privatlivstilladelse inden studietilmelding.

     Ekskluderingskriterier:

     -

• Obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HCM), defineret som en maksimal venstre ventrikulær udstrømningstrykgradient (LVOT-PGMAX) ≥30 mmHg i hvile og under Valsalva-manøvren på ekkokardiografi;

  • Maksimal højre ventrikulær udstrømningskanaltrykgradient (RVOT-PGMAX) ≥16 mmHg i hvile; ③ Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) <50% på ekkokardiografi;

    • Ukontrolleret primær hypertension;

      • Moderat eller svær aortaventilstenose og/eller primær mitralventilsygdom med svær mitral regurgitation; ⑥ Kendte infiltrative eller opbevaringsforstyrrelser, der efterligner HCM -fænotypen (f.eks. Fabry sygdom, hjerteamyloidose); ⑦ Tilstedeværelse af alvorlige infektioner, leverdysfunktion, nedsat nyrefunktion eller andre alvorlige tilstande, der påvirker forventet levealder.