Terapeutická hodnota Mavacamtenu v hypertrofické kardiomyopatii s obstrukcí levé až apikální komory (BRAVE-HCM)

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti s diagnózou HCM podle čínských pokynů 2023 pro diagnostiku a léčbu hypertrofické kardiomyopatie dospělých, splnění jedné z následujících:

  1. Tloušťka stěny levé komory ≥15 mm při koncové diastole v jakémkoli segmentu, jak je hodnoceno echokardiografií nebo zobrazením srdeční magnetické rezonance (CMR);
  2. Tloušťka stěny levé komory ≥13 mm u jedinců s potvrzenou mutací patogenního genu nebo u geneticky postižených rodinných příslušníků;

  3. Vyloučení jiných kardiovaskulárních, systémových nebo metabolických poruch, které mohou způsobit komorovou hypertrofii.

     • Symptomatická pacienti s HCM s symptomatickým výrazem HCM (kritérium splnění A a alespoň jeden z B nebo C):
  1. Přítomnost klinických příznaků, jako je dušnost, bolest na hrudi, závratě, palpitace nebo synkopa, s funkční třídou II-III z New York Heart Association (NYHA);
  2. Gradient maximálního tlaku (PGMAX)> 30 mmHg ve středním ventrika pod klidovým nebo valsalva manévrem, jak je hodnocen pomocí echokardiografie;

  3. PGMAX> 30 mmHg v apikální oblasti pod klidovým nebo Valsalva manévrem na echokardiografii.

     ③ schopnost poskytovat písemný informovaný souhlas (ICF) a jakékoli požadované povolení k ochraně osobních údajů před zápisem do studie.

     Kritéria pro vyloučení:

     -

• Obstrukční hypertrofická kardiomyopatie (HCM), definovaná jako maximální tlakový gradient levé komory výtokového traktu (Lvot-PGMAX) ≥ 30 mmHg v klidu a během valsalva manévru na echokardiografii;

  • Maximální gradient tlaku odtoku pravého komory (Rvot-PGMAX) ≥16 mmHg v klidu; ③ ejekční frakce levé komory (LVEF) <50% na echokardiografii;

    • Nekontrolovaná primární hypertenze;

      • Mírná nebo těžká stenóza aortální chlopně a/nebo primární onemocnění mitrální chlopně s těžkou regurgitací mitrální; ⑥ Známé infiltrativní nebo úložné poruchy napodobující fenotyp HCM (např. Fabryho choroba, srdeční amyloidóza); ⑦ Přítomnost závažných infekcí, jaterní dysfunkce, poškození ledvin nebo jiných závažných podmínek, které významně ovlivňují délku života.