Der therapeutische Wert von Mavakamen bei hypertrophischer Kardiomyopathie mit mittlerer bis apikaler linksventrikulärer Obstruktion (BRAVE-HCM)

Einschlusskriterien:

• Patienten, bei denen HCM gemäß den chinesischen Richtlinien 2023 für die Diagnose und Behandlung der hypertrophen Kardiomyopathie bei Erwachsenen diagnostiziert wurde, und eins der folgenden:

  1. Linksventrikuläre Wandstärke ≥ 15 mm am Enddiastol in jedem Segment, wie durch Echokardiographie oder Herzmagnetresonanztomographie (CMR) bewertet;
  2. Linksventrikuläre Wanddicke ≥ 13 mm bei Personen mit einer bestätigten pathogenen Genmutation oder bei genetisch betroffenen Familienmitgliedern;

  3. Ausschluss anderer kardiovaskulärer, systemischer oder metabolischer Störungen, die eine ventrikuläre Hypertrophie verursachen können.

     • Symptomatische Nicht-Out-Flow-Trakte obstruktive HCM-Patienten (Erfüllung des Kriteriums A und mindestens eines von B oder C):
  1. Vorhandensein klinischer Symptome wie Dyspnoe, Brustschmerzen, Schwindel, Herzklopfen oder Synkope mit der Funktionalklasse II-III der New York Heart Association (NYHA);
  2. Maximaler Druckgradient (PGMAX)> 30 mmHg im Mittelventrum unter Ruhe- oder Valsalva-Manöver, wie durch Echokardiographie bewertet;

  3. PGMAX> 30 mmHg in der apikalen Region unter Ruhe- oder Valsalva -Manöver in der Echokardiographie.

     ③ Fähigkeit zur Erbringung der schriftlichen Einverständniserklärung (ICF) und der erforderlichen Datenschutzmorder vor der Studieneinschreibung.

     Ausschlusskriterien:

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• Obstruktive hypertrophe Kardiomyopathie (HCM), definiert als ein maximaler linksventrikulärer Abfluss-Takt-Druckgradient (LVOT-PGMAX) ≥ 30 mmHg im Ruhezustand und während des Valsalva-Manövers auf Echokardiographie;

  • Maximaler Druckgradient des rechten ventrikulären Abflusses (RVOT-PGMAX) ≥ 16 mmHg in Ruhe; ③ linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) <50% zur Echokardiographie;

    • Unkontrollierte primäre Bluthochdruck;

      • Mittelschwere oder schwere Aortenklappenstenose und/oder primäre Mitralklappenerkrankung mit schwerer Mitralinsuffizienz; ⑥ Bekannte infiltrative oder Speicherstörungen, die den HCM -Phänotyp nachahmen (z. B. Fabry -Krankheit, Herzamyloidose); ⑦ Vorhandensein schwerer Infektionen, Leberfunktionsstörungen, Nierenbeeinträchtigungen oder anderen schwerwiegenden Erkrankungen, die die Lebenserwartung erheblich beeinflussen.