Un estudio de 2 partes para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de BMB-101 para el tratamiento de pacientes con síndrome de Prader-Willi.

Criterios de inclusión:

• El participante debe tener entre 18 y 65 años (ambos inclusive).
• Diagnóstico confirmado genéticamente de síndrome de Prader-Willi mediante pruebas de ADN estándar u otros métodos comúnmente aprobados.
• Dispuesto y capaz de proporcionar consentimiento informado voluntario por escrito, o tener un representante legalmente autorizado que pueda dar el consentimiento.
• Hiperfagia moderada a grave definida por una puntuación HQ-CT ≥13 en el momento de la aleatorización (Visita 3).
• Si el participante recibe hormona de crecimiento, debe llevar el mismo medicamento y dosis estable durante al menos 90 días antes de la Visita 1.
• Las participantes femeninas con potencial de embarazo deben tener una prueba de embarazo en orina negativa al inicio. Los participantes con potencial de embarazo o paternidad deben estar dispuestos a utilizar métodos anticonceptivos médicamente aceptables, incluida la abstinencia, durante este estudio y durante 90 días después de la última dosis del fármaco en estudio.
• El participante y/o cuidador tiene la capacidad de cumplir con los requisitos del estudio, incluido el calendario de visitas, la cumplimentación del diario y la responsabilidad del fármaco en estudio.
• Si un cuidador ayuda en la cumplimentación de cuestionarios, el mismo cuidador está disponible para completar los cuestionarios durante toda la duración del estudio.

Criterios de exclusión:

• El participante ha utilizado agentes metabólicos que se sabe afectan el apetito en los 3 meses anteriores a la Visita 1.
• El participante ha utilizado medicamentos psicotrópicos, incluidos ISRS/IRSN, inhibidores de la monoaminooxidasa, antidepresivos tricíclicos, otros agonistas o antagonistas serotoninérgicos (antipsicóticos) y otros agentes con riesgo conocido de síndrome serotoninérgico (por ejemplo, mirtazapina) en el mes anterior a la Visita 1.
• El participante ha implementado nuevas restricciones alimentarias o ambientales en el mes anterior a la Visita 1.
• El participante ha participado en un ensayo clínico intervencionista de cualquier agente para el síndrome de Prader-Willi en los 3 meses anteriores a la Visita 1, o de cualquier otro agente en investigación en el mes anterior a la Visita 1.
• El participante tiene antecedentes actuales o pasados de enfermedad cardiovascular o cerebrovascular, como valvulopatía cardíaca, hipertensión pulmonar, infarto de miocardio o accidente cerebrovascular, o una anomalía estructural cardíaca clínicamente significativa.
• El participante tiene insuficiencia hepática moderada o grave. Los participantes asintomáticos con insuficiencia hepática leve (enzimas hepáticas elevadas < 3 veces el límite superior normal (LSN) y/o bilirrubina elevada < 2 veces LSN) pueden ingresar al estudio tras la revisión y aprobación del Monitor Médico en conjunto con el patrocinador, considerando comorbilidades y medicamentos concomitantes.
• El participante tiene insuficiencia renal grave (tasa de filtración glomerular estimada <30 mL/min/1,73 m²).
• El participante tiene una anomalía ECG clínicamente significativa, como QTcF >450 mseg (hombres) o >470 mseg (mujeres).
• El participante tiene antecedentes de abuso de drogas o alcohol en los últimos 12 meses o una prueba de drogas en orina positiva.
• Una puntuación C-SSRS actual de 4 o 5 en la Visita 1 o antecedentes de intento de suicidio en cualquier momento durante el último año.
• El participante tiene una condición clínicamente significativa, ha tenido síntomas clínicamente relevantes o una enfermedad clínicamente significativa en las 4 semanas anteriores a la Visita 1, además del síndrome de Prader-Willi, que, en opinión del investigador, afectaría negativamente la participación en el estudio, la recopilación de datos del estudio, la evaluación de los objetivos del estudio o supondría un riesgo para el participante.
• Participante embarazada (determinado por una prueba de embarazo en orina positiva) o mujer en período de lactancia.
• Cualquier condición que se considere una enfermedad neurológica degenerativa.