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Eine 2-teilige Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von BMB-101 für die Behandlung von Patienten mit Prader-Willi-Syndrom.

24. November 2025 aktualisiert von: Bright Minds Biosciences Pty Ltd

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von BMB-101 Oral Solution bei der Behandlung von Patienten mit Prader-Willi-Syndrom (PWS)

Das Ziel dieser klinischen Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirkungen eines neuen Medikaments namens BMB-101 bei Menschen mit Prader-Willi-Syndrom (PWS). Diese Studie ist als multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte 2-teilige Studie konzipiert, mit einer verblindeten Hauptphase, gefolgt von einer offenen Verlängerungsphase.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist als 2-teilige Studie konzipiert:

Teil 1 ist als randomisierte Phase mit einer Dauer von bis zu 16 Wochen konzipiert. Es wird eine 4-wöchige Screening-Periode geben. Nach der Screening-Periode werden die Teilnehmer im Verhältnis 1:1 entweder BMB-101 oder Placebo randomisiert. Die Teilnehmer werden in eine wöchentliche ansteigende Maximum Tolerated Dose (MTD)-Titrationsphase von 4 Wochen eintreten, gefolgt von einer Erhaltungsphase von 8 Wochen. Es wird 5 Klinikbesuche und 4 Telefonbesuche geben.

Teil 2 ist so konzipiert, dass er nach Abschluss der Erhaltungsphase in Teil 1 folgt. Teilnehmer können nach Ermessen des Prüfarztes in eine unverblindete, erweiterbare Open-Label-Phase übergehen, um BMB-101 zu erhalten.

Teilnehmer, die nicht in die Open-Label-Phase übergehen, werden über 4 Wochen nach Abschluss der Erhaltungsphase von der zugewiesenen Studienbehandlung ausgeschlichen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

16

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2050
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss zwischen 18 und 65 Jahre alt sein (einschließlich beider Grenzwerte).
  • Genetisch bestätigte Diagnose des Prader-Willi-Syndroms durch Standard-DNA-Tests oder andere allgemein anerkannte Methoden.
  • Bereit und in der Lage, freiwillig eine schriftliche Einwilligungserklärung zu erteilen, oder hat einen gesetzlich autorisierten Vertreter, der die Einwilligung erteilen kann.
  • Mäßige bis schwere Hyperphagie, definiert durch einen HQ-CT-Score ≥ 13 zum Zeitpunkt der Randomisierung (Besuch 3).
  • Wenn der Teilnehmer Wachstumshormone erhält, muss die Person mindestens 90 Tage vor Besuch 1 die gleiche Medikation und stabile Dosis einnehmen.
  • Teilnehmerinnen mit Kinderwunsch müssen einen negativen Urin-Schwangerschaftstest zum Ausgangszeitpunkt haben. Teilnehmer mit Kinderwunsch müssen bereit sein, während dieser Studie und für 90 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments medizinisch akzeptable Verhütungsmethoden zu verwenden, einschließlich Enthaltsamkeit.
  • Der Teilnehmer und/oder Betreuer ist in der Lage, die Studienanforderungen einzuhalten, einschließlich des Besuchsplans, der Tagebuchführung und der Nachverfolgung des Studienmedikaments.
  • Wenn ein Betreuer bei der Beantwortung von Fragebögen hilft, steht derselbe Betreuer während der gesamten Studiendauer zur Verfügung.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 3 Monaten vor Besuch 1 metabolische Wirkstoffe verwendet, von denen bekannt ist, dass sie den Appetit beeinflussen.
  • Die Teilnehmer verwenden innerhalb von 1 Monat vor Besuch 1 psychotrope Medikamente, einschließlich SSRIs/SNRIs, Monoaminoxidase-Hemmer, trizyklische Antidepressiva, andere serotonerge Agonisten oder Antagonisten (Antipsychotika) und andere Wirkstoffe, von denen ein bekanntes Risiko für ein Serotonin-Syndrom besteht (z. B. Mirtazapin).
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 1 Monat vor Besuch 1 neue Nahrungsbeschränkungen oder neue Umgebungsbeschränkungen eingeführt.
  • Der Teilnehmer hat innerhalb von 3 Monaten vor Besuch 1 an einer Interventionsstudie mit einem Prader-Willi-Syndrom-Wirkstoff oder innerhalb von 1 Monat vor Besuch 1 an einer Studie mit einem anderen Prüfpräparat teilgenommen.
  • Der Teilnehmer hat eine aktuelle oder frühere kardiovaskuläre oder zerebrovaskuläre Erkrankung, wie z. B. Herzklappenerkrankung, pulmonale Hypertonie, Myokardinfarkt oder Schlaganfall, oder eine klinisch signifikante strukturelle Herzanomalie.
  • Der Teilnehmer hat eine mittelschwere oder schwere Leberfunktionsstörung. Asymptomatische Teilnehmer mit leichter Leberfunktionsstörung (erhöhte Leberenzyme < 3x obere Normgrenze (ULN) und/oder erhöhtes Bilirubin <2x ULN) können nach Überprüfung und Genehmigung durch den medizinischen Monitor in Absprache mit dem Sponsor unter Berücksichtigung von Begleiterkrankungen und Begleitmedikation in die Studie aufgenommen werden.
  • Der Teilnehmer hat eine schwere Nierenfunktionsstörung (geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <30 mL/min/1,73 m²).
  • Der Teilnehmer hat eine klinisch signifikante EKG-Anomalie wie QTcF >450 ms (Männer) oder >470 ms (Frauen).
  • Der Teilnehmer hat in den letzten 12 Monaten Drogen- oder Alkoholmissbrauch betrieben oder einen positiven Urin-Drogenscreening-Test.
  • Ein aktueller C-SSRS-Score von 4 oder 5 bei Besuch 1 oder eine Vorgeschichte von Selbstmordversuchen zu irgendeinem Zeitpunkt im vergangenen Jahr.
  • Der Teilnehmer hat nach Ansicht des Prüfers eine klinisch signifikante Erkrankung oder hatte in den 4 Wochen vor Besuch 1 klinisch relevante Symptome oder eine klinisch signifikante Erkrankung, die nicht mit PWS zusammenhängt, die die Studienteilnahme negativ beeinflussen, die Erhebung von Studiendaten, die Bewertung von Studienendpunkten beeinträchtigen oder ein Risiko für den Teilnehmer darstellen würde.
  • Der Teilnehmer ist eine schwangere (durch einen positiven Urin-Schwangerschaftstest festgestellt) oder stillende Frau.
  • Jede Erkrankung, von der angenommen wird, dass es sich um eine degenerative neurologische Erkrankung handelt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BMB-101
Die Teilnehmer erhalten BMB-101 (10 mg/mL Flüssigkeit) oral
Arzneimittel: BMB-101

Die Teilnehmer erhalten 16 Wochen lang zweimal täglich (BID) wöchentlich steigende orale Dosen von BMB-101 (10 mg/mL).

Die Dosen basieren auf dem Gewicht (kg) und beginnen zunächst bei 1,67 mg/kg. Die Dosen können je nach Verträglichkeit in Schritten von 0,33 mg/kg bis zu einer maximalen Dosis von 2,0 mg/kg titriert werden.
Placebo-Komparator: Placebo
Teilnehmer, die passendes Placebo oral erhalten
Arzneimittel: Placebo
Abgestimmtes Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert in Hyperphagie-Fragebogen für klinische Studien-Werten über die Zeit bei Teilnehmern mit Prader-Willi-Syndrom.
Zeitfenster: 16 Wochen
Der Hyperphagie-Fragebogen für klinische Studien besteht aus 9 Items; jedes wird auf einer Skala von 0 (keine Symptome) bis 4 (schwere Symptome) bewertet. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 36, wobei höhere Punktzahlen auf stärkere Hyperphagie-Symptome hindeuten. Eine Punktzahl von etwa 13 wird mit moderater bis schwerer Hyperphagie assoziiert, und eine Punktzahl von 22 oder mehr wird mit schwerer Hyperphagie assoziiert.
16 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Hyperphagie-Schweregrad-Score, gemessen mit der 7-Punkte-Skala des Betreuergesamteindrucks der Schwere im Zeitverlauf.
Zeitfenster: 16 Wochen
Diese Skala ist eine Einzelpunkt-Messung von 1 bis 7, wobei höhere Werte eine größere Schwere anzeigen.
16 Wochen
Veränderung vom Ausgangswert in der Hyperphagie-Schweregradskala gemessen anhand der 7-Punkte-Skala für den klinischen Gesamteindruck des Schweregrads über die Zeit.
Zeitfenster: 16 Wochen
Diese Skala ist ein Einzel-Item-Messinstrument von 1 bis 7, bei dem höhere Werte eine größere Schwere anzeigen.
16 Wochen
Änderung des Ausgangswerts in der Schwere der Prader-Willi-Syndrom-Krankheitsscores gemessen anhand der 7-Punkte-Skala des klinischen Gesamteindrucks der Schwere im Zeitverlauf.
Zeitfenster: 16 Wochen
Diese Skala ist eine Einzel-Item-Messung von 1 bis 7, bei der höhere Werte auf eine größere Schwere hinweisen.
16 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der Verbesserung der Prader-Willi-Syndrom-Krankheitsscores gemessen anhand der 7-Punkte-Skala für die klinische Gesamteindruck-Verbesserung über die Zeit.
Zeitfenster: 16 Wochen
Diese Skala ist eine Einzel-Item-Messung von 1 bis 7, wobei 1 für sehr viel besser steht und 7 für sehr viel schlechter.
16 Wochen
Veränderung vom Ausgangswert bei mit dem Prader-Willi-Syndrom korrelierten Verhaltensproblemen, wie Symptome gemessen durch das Prader-Willi-Syndrom-Profil auf einer 3-Punkte-Skala über die Zeit.
Zeitfenster: 16 Wochen
Das Prader-Willi-Syndrom-Profil ist ein 57-Punkte-Fragebogen für Betreuer, der 52 spezifische Verhaltensweisen des Prader-Willi-Syndroms auf einer 3-Punkte-Skala (0-2) misst, wobei 0 = Nicht zutreffend und 2 = Oft zutreffend bedeutet. Höhere Werte deuten auf eine größere Schwere hin.
16 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bright Minds Biosciences Pty Ltd

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. November 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BMB-101-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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