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Uno Studio in 2 Parti per Valutare l'Efficacia, la Sicurezza e la Tollerabilità di BMB-101 per il Trattamento di Pazienti con Sindrome di Prader-Willi.

24 novembre 2025 aggiornato da: Bright Minds Biosciences Pty Ltd

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di fase 2 per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della soluzione orale BMB-101 per il trattamento di pazienti con sindrome di Prader-Willi (PWS)

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare la sicurezza e gli effetti di un nuovo farmaco chiamato BMB-101 nelle persone con sindrome di Prader-Willi (PWS).
Questo studio è progettato come uno studio in due parti, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, con una fase principale in cieco seguita da una fase di estensione in aperto.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è progettato come uno studio in 2 parti:

La Parte 1 è progettata come una fase randomizzata, della durata massima di 16 settimane. Ci sarà un periodo di screening di 4 settimane. Dopo il periodo di screening, i partecipanti verranno randomizzati in un rapporto 1:1 a ricevere BMB-101 o placebo. I partecipanti entreranno in una fase di titolazione settimanale ascendente della Dose Massima Tollerata (MTD) di 4 settimane, seguita da una fase di mantenimento di 8 settimane. Ci saranno 5 visite in clinica e 4 visite telefoniche.

La Parte 2 è progettata per seguire il completamento della fase di mantenimento della Parte 1. I partecipanti, a discrezione dello Sperimentatore, potranno scegliere di continuare in una fase in aperto, espandibile e non in cieco, per ricevere BMB-101.

I partecipanti che non scelgono di continuare nella fase in aperto verranno gradualmente ridotti dal trattamento di studio assegnato nell'arco di 4 settimane dopo il completamento della fase di mantenimento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

16

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2050
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 18 e 65 anni (inclusi).
  • Diagnosi geneticamente confermata di Sindrome di Prader Willi tramite test del DNA standard o altri metodi comunemente approvati.
  • Disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto volontario, oppure avere un Rappresentante Legalmente Autorizzato in grado di fornire il consenso.
  • Iperfagia da moderata a grave come definito da un punteggio HQ-CT ≥ 13 al momento della randomizzazione (Visita 3).
  • Se il partecipante sta assumendo ormone della crescita, il soggetto deve essere in terapia con lo stesso farmaco e la stessa dose stabile per almeno 90 giorni prima della Visita 1.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza urinario negativo al basale. I partecipanti in età fertile (sia maschi che femmine) devono essere disposti a utilizzare metodi contraccettivi medici accettabili, compresa l'astinenza, durante questo studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
  • Il partecipante e/o il caregiver ha la capacità di essere conforme ai requisiti dello studio, inclusi il programma delle visite, la compilazione del diario e la responsabilità del farmaco in studio.
  • Se un caregiver assiste nella compilazione dei questionari, lo stesso caregiver è disponibile per completare i questionari per tutta la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha utilizzato agenti metabolici noti per influenzare l'appetito entro 3 mesi dalla Visita 1.
  • Uso da parte del partecipante di farmaci psicotropi inclusi SSRI/SNRI, inibitori delle monoamino-ossidasi, antidepressivi triciclici, altri agonisti o antagonisti serotoninergici (antipsicotici) e altri agenti che hanno un noto rischio di Sindrome Serotoninergica (es. mirtazapina) entro 1 mese dalla Visita 1.
  • Il partecipante ha implementato nuove restrizioni alimentari o nuove restrizioni ambientali entro 1 mese dalla Visita 1.
  • Il partecipante ha partecipato a uno studio clinico interventistico di qualsiasi agente per la Sindrome di Prader-Willi entro 3 mesi dalla Visita 1 o a qualsiasi altro agente sperimentale entro 1 mese dalla Visita 1.
  • Il partecipante ha una storia attuale o passata di malattie cardiovascolari o cerebrovascolari, come valvulopatia cardiaca, ipertensione polmonare, infarto miocardico o ictus, o un'anomalia cardiaca strutturale clinicamente significativa.
  • Il partecipante ha un'insufficienza epatica moderata o grave. I partecipanti asintomatici con insufficienza epatica lieve (enzimi epatici elevati < 3 volte il limite superiore della norma (ULN) e/o bilirubina elevata <2 volte ULN) possono essere inseriti nello studio dopo revisione e approvazione da parte del Monitor Medico in collaborazione con lo sponsor, considerando comorbidità e farmaci concomitanti.
  • Il partecipante ha un'insufficienza renale grave (velocità di filtrazione glomerulare stimata <30 mL/min/1.73 m²).
  • Il partecipante ha un'anomalia ECG clinicamente significativa come QTcF >450 msec (maschi) o >470 msec (femmine).
  • Il partecipante ha una storia di abuso di droghe o alcol negli ultimi 12 mesi o un test delle urine per droghe positivo.
  • Un punteggio C-SSRS attuale di 4 o 5 alla Visita 1 o una storia di tentativo di suicidio in qualsiasi momento durante l'ultimo anno.
  • Il partecipante ha una condizione clinicamente significativa o ha avuto sintomi clinicamente rilevanti o una malattia clinicamente significativa nelle 4 settimane precedenti la Visita 1, diversa dalla Sindrome di Prader-Willi, che potrebbe influire negativamente sulla partecipazione allo studio, sulla raccolta dei dati dello studio, sulla valutazione degli endpoint dello studio o rappresentare un rischio per il partecipante, a giudizio dello Sperimentatore.
  • Il partecipante è una donna incinta (determinata da un test di gravidanza urinario positivo) o in allattamento.
  • Qualsiasi condizione che si ritenga essere una malattia neurologica degenerativa.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BMB-101
I partecipanti ricevono BMB-101 (10 mg/mL liquido) per via orale
Droga: BMB-101

I partecipanti riceveranno dosi orali settimanali crescenti di BMB-101 (10 mg/mL) due volte al giorno (BID) per 16 settimane.

Le dosi saranno basate sul peso (kg) e inizialmente partiranno da 1,67 mg/kg. Le dosi potranno essere titolate con incrementi di 0,33 mg/kg in base alla tollerabilità, fino a una dose massima di 2,0 mg/kg.
Comparatore placebo: Placebo
Partecipanti che ricevono placebo corrispondente per via orale
Droga: Placebo
Placebo abbinato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei punteggi del Questionario sull'Iperfagia per Studi Clinici nel tempo nei partecipanti con Sindrome di Prader-Willi.
Lasso di tempo: 16 settimane
L'iperfagia Questionario per studi clinici è composto da 9 elementi; ciascuno valutato su una scala da 0 (nessun sintomo) a 4 (sintomi gravi). Il punteggio totale varia da 0 a 36, con punteggi più alti che indicano sintomi di iperfagia peggiori. Un punteggio di circa 13 è associato a iperfagia da moderata a grave e un punteggio di 22 o superiore è associato a iperfagia grave.
16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio di gravità dell'iperfagia misurata tramite la scala a 7 punti Caregiver Global Impression of Severity nel tempo.
Lasso di tempo: 16 settimane
Questa scala è una misura a singolo elemento da 1 a 7, in cui punteggi più alti indicano una maggiore gravità.
16 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio di gravità dell'iperfagia misurato tramite la scala a 7 punti Clinician Global Impression of Severity nel tempo.
Lasso di tempo: 16 settimane
Questa scala è una misura a singolo elemento da 1 a 7, in cui punteggi più alti indicano una maggiore severità.
16 settimane
Variazione rispetto al basale della gravità dei punteggi della sindrome di Prader-Willi misurati tramite la scala a 7 punti dell'Impressione Globale del Clinico sulla Gravità nel tempo.
Lasso di tempo: 16 settimane
Questa scala è una misura a singolo item da 1 a 7, dove punteggi più alti indicano una maggiore severità.
16 settimane
Variazione rispetto al basale nel miglioramento dei punteggi della sindrome di Prader-Willi, misurata nel tempo mediante la scala a 7 punti della Impressione Globale di Miglioramento del Clinico.
Lasso di tempo: 16 settimane
Questa scala è una misura a singolo elemento da 1 a 7, dove 1 indica un netto miglioramento e 7 indica un netto peggioramento.
16 settimane
Variazione rispetto al basale nelle problematiche comportamentali correlate alla sindrome di Prader-Willi, come i sintomi misurati dal Profilo della Sindrome di Prader-Willi su una scala a 3 punti nel tempo.
Lasso di tempo: 16 settimane
Il Profilo della Sindrome di Prader-Willi è un questionario di 57 item compilato dai caregiver che misura 52 comportamenti specifici della Sindrome di Prader-Willi su una scala a 3 punti (0-2), dove 0=Non Vero e 2=Spesso Vero. Punteggi più alti indicano una maggiore gravità.
16 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bright Minds Biosciences Pty Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

5 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BMB-101-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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