Et 2-delt studie for at vurdere effekt, sikkerhed og tolerabilitet af BMB-101 til behandling af patienter med Prader-Willi-syndrom.

Inklusionskriterier:

• Deltageren skal være i alderen 18-65 år (begge inklusive).
• Genetisk bekræftet diagnose af Prader-Willi syndrom via standard DNA-test eller andre almindeligt godkendte metoder.
• Villig og i stand til at give frivillig skriftlig informeret samtykke, eller have en juridisk autoriseret repræsentant, der er i stand til at give samtykke.
• Moderat til svær hyperfagi defineret som en HQ-CT score ≥ 13 ved randomiseringstidspunktet (besøg 3).
• Hvis deltageren modtager væksthormon, skal personen være på samme medicin og stabil dosis i mindst 90 dage før besøg 1.
• Kvindelig deltager i den fødedygtige alder skal have en negativ urin-graviditetstest ved baseline. Deltagere i den fødedygtige eller faderdygtige alder skal være villige til at bruge medicinsk acceptable former for prævention, herunder afholdenhed, mens de er i denne undersøgelse og i 90 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
• Deltageren og/eller plejer har evnen til at overholde undersøgelseskravene, herunder besøgsplan, dagbogsudfyldelse og ansvarlighed for undersøgelseslægemidlet.
• Hvis en plejer hjælper med udfyldelse af spørgeskemaer, skal den samme plejer være tilgængelig til at udfylde spørgeskemaerne gennem hele undersøgelsens varighed.

Eksklusionskriterier:

• Deltageren har brugt metaboliske stoffer, der kendes for at påvirke appetitten, inden for 3 måneder før besøg 1.
• Deltagerens brug af psykotrope lægemidler, herunder SSRI/SNRI, monoaminoxidasehæmmere, tricykliske antidepressiva, andre serotonerge agonister eller antagonister (antipsykotika) og andre stoffer med kendt risiko for serotonin-syndrom (f.eks. mirtazapin) inden for 1 måned før besøg 1.
• Deltageren har indført nye madrestriktioner eller nye miljømæssige restriktioner inden for 1 måned før besøg 1.
• Deltageren har deltaget i en interventionel klinisk undersøgelse af et hvilket som helst Prader-Willi syndrom middel inden for 3 måneder før besøg 1 eller et hvilket som helst andet undersøgelsesmiddel inden for 1 måned før besøg 1.
• Deltageren har nuværende eller tidligere historie med kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sygdom, såsom hjerteklapsygdom, pulmonal hypertension, myokardieinfarkt eller slagtilfælde, eller klinisk signifikant strukturel hjerteabnormalitet.
• Deltageren har moderat eller svær leversvigt. Asymptomatiske deltagere med mild leversvigt (forhøjede leverenzymer < 3x øvre normalgrænse (ULN) og/eller forhøjet bilirubin <2x ULN) kan indgå i undersøgelsen efter gennemgang og godkendelse af medicinsk monitor i samråd med sponsor, under hensyntagen til komorbiditeter og samtidig medicinering.
• Deltageren har svær nyresvigt (estimeret glomerulær filtrationsrate <30 mL/min/1,73 m²).
• Deltageren har klinisk signifikant EKG-abnormalitet såsom QTcF >450 ms (mænd) eller >470 ms (kvinder).
• Deltageren har en historie med stof- eller alkoholmisbrug inden for de sidste 12 måneder eller en positiv urin-stofscreening.
• En nuværende C-SSRS score på 4 eller 5 ved besøg 1 eller historie med selvmordsforsøg på noget tidspunkt i løbet af det seneste år.
• Deltageren har en klinisk signifikant tilstand eller har haft klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sygdom i de 4 uger før besøg 1, bortset fra PWS, som efter undersøgelseslederens vurdering ville have en negativ indvirkning på deltagelse i undersøgelsen, indsamling af undersøgelsesdata, evaluering af undersøgelsens slutpunkter eller udgøre en risiko for deltageren.
• Deltageren er gravid (bestemt ved en positiv urin-graviditetstest) eller ammende kvinde.
• Enhver tilstand, der menes at være en degenerativ neurologisk sygdom.