Um Estudo em 2 Partes para Avaliar a Eficácia, Segurança e Tolerabilidade do BMB-101 para o Tratamento de Doentes com Síndrome de Prader-Willi.

Critérios de Inclusão:

• O participante deve ter entre 18 e 65 anos de idade (ambos incluídos).
• Diagnóstico geneticamente confirmado de Síndrome de Prader-Willi através de teste de DNA padrão ou outros métodos comumente aprovados.
• Disposto e capaz de fornecer consentimento informado voluntário por escrito, ou ter um Representante Legalmente Autorizado que possa fornecer consentimento.
• Hiperfagia moderada a grave, conforme definido por um score HQ-CT ≥ 13 no momento da randomização (Visita 3).
• Se o participante estiver a receber hormona de crescimento, deve estar na mesma medicação e dose estável durante pelo menos 90 dias antes da Visita 1.
• Participante do sexo feminino com potencial de engravidar deve ter um teste de gravidez na urina negativo na linha de base. Participantes com potencial de engravidar ou de gerar filhos devem estar dispostos a usar métodos contracetivos medicamente aceitáveis, incluindo abstinência, durante este estudo e durante 90 dias após a última dose do medicamento do estudo.
• O participante e/ou cuidador tem capacidade para cumprir os requisitos do estudo, incluindo calendário de visitas, preenchimento de diário e responsabilidade pelo medicamento do estudo.
• Se um cuidador auxiliar no preenchimento de questionários, o mesmo cuidador está disponível para completar os questionários durante toda a duração do estudo.

Critérios de Exclusão:

• O participante utilizou agentes metabólicos conhecidos por afetar o apetite nos 3 meses anteriores à Visita 1.
• Utilização pelo participante de medicamentos psicotrópicos, incluindo ISRS/IRSN, inibidores da monoamina-oxidase, antidepressivos tricíclicos, outros agonistas ou antagonistas serotoninérgicos (antipsicóticos), e outros agentes com risco conhecido de Síndrome Serotoninérgica (por exemplo, mirtazapina) no mês anterior à Visita 1.
• O participante implementou novas restrições alimentares ou novas restrições ambientais no mês anterior à Visita 1.
• O participante participou num ensaio clínico interventivo de qualquer agente para a Síndrome de Prader-Willi nos 3 meses anteriores à Visita 1, ou de qualquer outro agente investigacional no mês anterior à Visita 1.
• O participante tem histórico atual ou passado de doença cardiovascular ou cerebrovascular, como valvulopatia cardíaca, hipertensão pulmonar, enfarte do miocárdio ou acidente vascular cerebral, ou anomalia cardíaca estrutural clinicamente significativa.
• O participante tem comprometimento hepático moderado ou grave. Participantes assintomáticos com comprometimento hepático ligeiro (enzimas hepáticas elevadas < 3x o limite superior do normal (LSN) e/ou bilirrubina elevada <2x LSN) podem ser incluídos no estudo após revisão e aprovação pelo Monitor Médico em conjunto com o patrocinador, tendo em consideração comorbilidades e medicações concomitantes.
• O participante tem comprometimento renal grave (taxa de filtração glomerular estimada <30 mL/min/1,73 m²).
• O participante tem uma anormalidade no ECG clinicamente significativa, como QTcF >450 msec (homens) ou >470 msec (mulheres).
• O participante tem histórico de abuso de drogas ou álcool nos últimos 12 meses ou um teste de drogas na urina positivo.
• Um score C-SSRS atual de 4 ou 5 na Visita 1 ou histórico de tentativa de suicídio em qualquer momento durante o ano passado.
• O participante tem uma condição clinicamente significativa, teve sintomas clinicamente relevantes ou uma doença clinicamente significativa nas 4 semanas anteriores à Visita 1, além da SPM, que, na opinião do Investigador, possa impactar negativamente a participação no estudo, a recolha de dados do estudo, a avaliação dos endpoints do estudo ou representar um risco para o participante.
• Participante grávida (determinada por um teste de gravidez na urina positivo) ou mulher a amamentar.
• Qualquer condição considerada uma doença neurológica degenerativa.