TPI-287:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus neuroblastoomassa ja medulloblastoomassa

Sisällyttämiskriteerit:

• Koehenkilöillä on oltava histologisesti todistettu neuroblastooma tai medulloblastooma ja taudin hoitoon reagoimaton tai uusiutuva sairaus ja histologinen vahvistus diagnoosin yhteydessä tai uusiutumisen/etenemisen aikana
• Tutkittavien on oltava yli 12 kuukauden ikäisiä ja diagnosoitu ennen 21 vuoden ikää
• Mitattavissa oleva sairaus, mukaan lukien vähintään yksi seuraavista:
• Mitattavissa oleva kasvain >10 mm TT:llä tai MRI:llä
• Positiivinen luuytimen biopsia/aspiraatti.
• Positiivinen MIBG
• Nykyisen sairauden tilan on oltava sellainen, jolle ei tällä hetkellä tunneta parantavaa hoitoa
• Lansky Play Score tai Karnofsky-asteikko on oltava yli 30
• Koehenkilöillä, joilla ei ole luuytimen etäpesäkkeitä, tulee olla ANC > 750/μl ja verihiutaleiden määrän >50 000/μl
• Riittävä munuaisten toiminta määritellään
• Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppi GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 tai
• Seerumin kreatiniiniarvo iän/sukupuolen perusteella
• Riittävä maksan toiminta on osoitettava, ja se määritellään seuraavasti:
• Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän mukaan
• SGPT (ALT) < 10 x normaalin yläraja (ULN) iän suhteen
• SGOT (AST) < 10x normaalin yläraja (ULN) iän suhteen
• Ei muuta merkittävää elintoksisuutta, jonka National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE V4.0- http://ctep.cancer.gov/forms/CTCAEv4.pdf) on määritellyt > asteeksi 2.
• Negatiivinen virtsaraskaustesti vaaditaan hedelmällisessä iässä olevilta naisilta (≥13-vuotiailta tai kuukautisten alkamisen jälkeen)
• Sekä miehen että naisen postpuberteetin tutkimushenkilöiden on suostuttava käyttämään yhtä tehokkaammista ehkäisymenetelmistä hoidon aikana ja kuuden kuukauden ajan hoidon lopettamisen jälkeen. Näihin menetelmiin kuuluvat täydellinen raittius (ei seksiä), oraaliset ehkäisyvalmisteet ("pilleri"), kohdunsisäinen laite (IUD), levonorgestroli-implantteja (Norplant) tai medroksiprogesteroniasetaattiinjektiot (Depo-provera-pistokset). Jos jotakin näistä ei voida käyttää, suositellaan ehkäisyvaahtoa ja kondomia.
• Tietoinen suostumus: Kaikkien tutkittavien ja/tai laillisten huoltajien on allekirjoitettava tietoinen kirjallinen suostumus. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti
• Potilaat ovat saattaneet saada mikrotubuliinin estäjiä aikaisempien hoitojen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

• Syövän vastaiset aineet: Tutkittavat, jotka saavat parhaillaan muita syöpälääkkeitä, eivät ole kelvollisia. Koehenkilöiden on oltava täysin toipuneet aikaisemman kemoterapian vaikutuksista (hematologiset ja luuytimen suppressiovaikutukset), yleensä vähintään 3 viikkoa viimeisimmästä annosta (nitrosoureoilla 6 viikkoa).
• Koehenkilöt, jotka ovat saaneet myeloablatiivista hoitoa edellisten 2 kuukauden aikana.
• Koehenkilöt, jotka saavat samanaikaisesti kasvainten vastaista hoitoa sairauteensa tai mitä tahansa tutkittavaa lääkettä
• Potilaat, joilla on vakava infektio tai henkeä uhkaava sairaus (ei liity kasvaimeen), joka on > asteen 2 (NCI CTCAE V4.0), tai aktiiviset, vakavat infektiot, jotka vaativat parenteraalista antibioottihoitoa.
• Koehenkilöt, joilla on jokin muu lääketieteellinen sairaus, mukaan lukien imeytymishäiriösyndrooma, mielisairaus tai päihteiden väärinkäyttö, jonka tutkija katsoo todennäköisesti häiritsevän tulosten tulkintaa tai jotka häiritsevät potilaan kykyä allekirjoittaa tai laillisen huoltajan kykyä allekirjoittaa tietoinen suostumus ja potilaan kyky tehdä yhteistyötä ja osallistua tutkimukseen
• Koehenkilöt, joiden tiedetään olevan yliherkkiä jollekin tutkimuksessa annettavien lääkkeiden aineosista