Sikkerhets- og effektstudie av TPI-287 ved nevroblastom og medulloblastom

Inklusjonskriterier:

• Pasienter må ha histologisk påvist nevroblastom eller medulloblastom og bekreftelse av refraktær eller tilbakevendende sykdom med histologisk bekreftelse ved diagnose eller på tidspunktet for tilbakefall/progresjon
• Forsøkspersonene må være >12 måneder og diagnostisert før fylte 21 år
• Målbar sykdom, inkludert minst én av følgende:
• Målbar svulst >10 mm ved CT eller MR
• Positiv benmargsbiopsi/aspirat.
• Positiv MIBG
• Nåværende sykdomstilstand må være en tilstand som det foreløpig ikke er kjent kurativ behandling for
• Lansky Play Score eller Karnofsky-skalaen må være mer enn 30
• Personer uten benmargsmetastaser må ha ANC > 750/μl og blodplateantall >50 000/μl
• Tilstrekkelig nyrefunksjon Definert som
• Kreatininclearance eller radioisotop GFR ≥ 70ml/min/1,73 m2 eller
• Et serumkreatinin basert på alder/kjønn
• Tilstrekkelig leverfunksjon må påvises, definert som:
• Total bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrense (ULN) for alder
• SGPT (ALT) < 10 x øvre normalgrense (ULN) for alder
• SGOT (AST) < 10x øvre normalgrense (ULN) for alder
• Ingen annen signifikant organtoksisitet definert som > grad 2 av National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE V4.0- http://ctep.cancer.gov/forms/CTCAEv4.pdf)
• En negativ uringraviditetstest er nødvendig for kvinnelige deltakere i fertil alder (≥13 år eller etter menstruasjonsstart)
• Både mannlige og kvinnelige forsøkspersoner etter puberteten må godta å bruke en av de mer effektive prevensjonsmetodene under behandlingen og i seks måneder etter at behandlingen er stoppet. Disse metodene inkluderer total avholdenhet (ingen sex), orale prevensjonsmidler ("pillen"), en intrauterin enhet (IUD), levonorgestrol-implantater (Norplant), eller medroksyprogesteronacetat-injeksjoner (Depo-provera-skudd). Dersom en av disse ikke kan brukes, anbefales prevensjonsskum med kondom.
• Informert samtykke: Alle forsøkspersoner og/eller juridiske foresatte må signere informert skriftlig samtykke. Samtykke, når det er hensiktsmessig, vil bli innhentet i henhold til institusjonelle retningslinjer
• Pasienter kan ha fått mikrotubulinhemmere under tidligere behandlinger.

Ekskluderingskriterier:

• Anti-kreftmidler: Forsøkspersoner som for øyeblikket mottar andre antikreftmidler er ikke kvalifisert. Pasienter må ha kommet seg fullstendig etter effekten av tidligere kjemoterapi (hematologiske og benmargsdempende effekter), vanligvis minst 3 uker etter siste administrering (6 uker for nitrosourea).
• Personer som har mottatt myeloablativ behandling i løpet av de siste 2 månedene.
• Forsøkspersoner som samtidig mottar antitumorbehandling for sin sykdom eller andre undersøkelsesmedisiner
• Personer med alvorlig infeksjon eller en livstruende sykdom (ikke relatert til svulst) som er > grad 2 (NCI CTCAE V4.0), eller aktive, alvorlige infeksjoner som krever parenteral antibiotikabehandling.
• Forsøkspersoner med en hvilken som helst annen medisinsk tilstand, inkludert malabsorpsjonssyndromer, psykiske lidelser eller rusmisbruk, som av etterforskeren anses å være sannsynlig å forstyrre tolkningen av resultatene eller som vil forstyrre en pasients evne til å signere eller den juridiske vergens evne til å signere informert samtykke, og pasientens evne til å samarbeide og delta i studien
• Personer med kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i legemidlene som skal administreres i studien