神経芽腫および髄芽腫における TPI-287 の安全性と有効性の研究

包含基準:

• 被験者は組織学的に神経芽腫または髄芽腫が証明されており、診断時または再発/進行時の組織学的確認により難治性または再発性疾患が確認されている必要があります。
• 対象者は生後12か月以上で、21歳未満に診断されている必要があります。
• 以下の少なくとも 1 つを含む、測定可能な疾患:
• CTまたはMRIで測定可能な腫瘍>10mm
• 骨髄生検/吸引物が陽性。
• 陽性MIBG
• 現在の病状は、現在既知の治癒療法が存在しないものでなければなりません
• Lansky Play Score または Karnofsky スケールは 30 以上である必要があります
• 骨髄転移のない被験者は、ANC > 750/μl、血小板数 > 50,000/μl でなければなりません。
• 適切な腎機能の定義
• クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体 GFR ≥ 70ml/min/1.73 m2 または
• 年齢/性別に基づく血清クレアチニン
• 以下のように定義される適切な肝機能が証明されなければなりません。
• 総ビリルビン ≤ 1.5 x 年齢の正常値の上限 (ULN)
• SGPT (ALT) < 10 x 年齢の正常値の上限 (ULN)
• SGOT (AST) < 年齢の正常値 (ULN) の上限の 10 倍
• 国立がん研究所の有害事象に関する共通毒性基準 (NCI-CTCAE V4.0- http://ctep.cancer.gov/forms/CTCAEv4.pdf) により、グレード 2 以上と定義された重大な臓器毒性は他にありません。
• 妊娠の可能性のある女性参加者（13歳以上、または月経開始後）は尿妊娠検査が陰性であることが必要です。
• 思春期後の被験者は男性と女性の両方が、治療中および治療中止後の6か月間、より効果的な避妊法のいずれかを使用することに同意する必要があります。 これらの方法には、完全な禁欲（セックスなし）、経口避妊薬（「ピル」）、子宮内避妊具（IUD）、レボノルゲストロールインプラント（Norplant）、または酢酸メドロキシプロゲステロン注射（デポプロベラショット）が含まれます。 これらのいずれかを使用できない場合は、コンドームを備えた避妊フォームの使用が推奨されます。
• インフォームド・コンセント: すべての被験者および/または法的保護者は、書面によるインフォームド・コンセントに署名する必要があります。 同意は、必要に応じて、組織のガイドラインに従って取得されます。
• 被験者は以前の治療中にマイクロチューブリン阻害剤を投与されている可能性があります。

除外基準:

• 抗がん剤：現在他の抗がん剤を受けている被験者は対象外です。 対象は、通常、最新の投与から少なくとも3週間（ニトロソウレアの場合は6週間）、以前の化学療法の影響（血液学的および骨髄抑制効果）から完全に回復していなければなりません。
• 過去2ヶ月以内に何らかの骨髄破壊療法を受けた被験者。
• 疾患に対する抗腫瘍療法または治験薬を同時に受けている被験者
• -グレード2（NCI CTCAE V4.0）以上の重篤な感染症または生命を脅かす疾患（腫瘍とは無関係）、または非経口抗生物質療法を必要とする活動性の重篤な感染症を患っている対象。
• 吸収不良症候群、精神疾患、または薬物乱用を含む、結果の解釈を妨げる可能性が高い、または患者の署名能力または法的保護者の署名能力を妨げる可能性があると治験責任医師が判断した、その他の病状を患っている被験者。インフォームドコンセント、および患者が研究に協力し参加する能力
• -研究で投与される薬物の成分のいずれかに対して既知の過敏症がある被験者