Badanie bezpieczeństwa i skuteczności TPI-287 w nerwiaku niedojrzałym i rdzeniaku zarodkowym

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci muszą mieć potwierdzonego histologicznie nerwiaka niedojrzałego lub rdzeniaka oraz potwierdzenie choroby opornej na leczenie lub nawracającej z potwierdzeniem histologicznym w chwili rozpoznania lub w czasie nawrotu/progresji
• Pacjenci muszą być w wieku >12 miesięcy i zdiagnozowani przed ukończeniem 21 lat
• Mierzalna choroba, w tym co najmniej jedno z poniższych:
• Mierzalny guz >10 mm za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego
• Dodatnia biopsja/aspirat szpiku kostnego.
• Pozytywny wynik MIBG
• Obecny stan chorobowy musi być stanem, dla którego obecnie nie jest znana terapia lecznicza
• Wynik gry Lansky'ego lub skala Karnofsky'ego musi być większy niż 30
• Pacjenci bez przerzutów do szpiku kostnego muszą mieć ANC > 750/μl i liczbę płytek krwi > 50 000/μl
• Odpowiednia funkcja nerek zdefiniowana jako
• Klirens kreatyniny lub radioizotopowy GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 lub
• Stężenie kreatyniny w surowicy na podstawie wieku/płci
• Należy wykazać odpowiednią czynność wątroby, zdefiniowaną jako:
• Bilirubina całkowita ≤ 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku
• SGPT (ALT) < 10 x górna granica normy (GGN) dla wieku
• SGOT (AST) < 10x górna granica normy (GGN) dla wieku
• Brak innych istotnych działań toksycznych na narządy określonych jako > Stopień 2 przez National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events (NCI-CTCAE V4.0- http://ctep.cancer.gov/forms/CTCAEv4.pdf)
• Ujemny wynik testu ciążowego z moczu jest wymagany w przypadku uczestniczek w wieku rozrodczym (≥13 lat lub po wystąpieniu miesiączki)
• Zarówno mężczyźni, jak i kobiety po okresie dojrzewania muszą wyrazić zgodę na stosowanie jednej z bardziej skutecznych metod kontroli urodzeń podczas leczenia i przez sześć miesięcy po zakończeniu leczenia. Metody te obejmują całkowitą abstynencję (brak seksu), doustne środki antykoncepcyjne („pigułka”), wkładkę wewnątrzmaciczną (IUD), implanty lewonorgestrolu (Norplant) lub zastrzyki octanu medroksyprogesteronu (zastrzyki Depo-provera). Jeśli nie można użyć jednego z nich, zaleca się stosowanie pianki antykoncepcyjnej z prezerwatywą.
• Świadoma zgoda: Wszyscy uczestnicy i/lub opiekunowie prawni muszą podpisać świadomą pisemną zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji
• Pacjenci mogli otrzymywać inhibitory mikrotubuliny podczas poprzednich terapii.

Kryteria wyłączenia:

• Środki przeciwnowotworowe: Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne środki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się. Pacjenci muszą być w pełni wyleczeni ze skutków wcześniejszej chemioterapii (efekty hematologiczne i supresji szpiku kostnego), na ogół co najmniej 3 tygodnie od ostatniego podania (6 tygodni w przypadku nitrozomoczników).
• Osoby, które otrzymały jakąkolwiek terapię mieloablacyjną w ciągu ostatnich 2 miesięcy.
• Pacjenci otrzymujący jednocześnie terapię przeciwnowotworową z powodu swojej choroby lub jakikolwiek badany lek
• Osoby z ciężkim zakażeniem lub chorobą zagrażającą życiu (niezwiązaną z nowotworem), która jest > stopnia 2 (NCI CTCAE V4.0) lub aktywnymi, ciężkimi zakażeniami wymagającymi antybiotykoterapii pozajelitowej.
• Osoby z jakimkolwiek innym schorzeniem, w tym zespołami złego wchłaniania, chorobą psychiczną lub nadużywaniem substancji, które zdaniem Badacza mogą zakłócać interpretację wyników lub utrudniać pacjentowi lub opiekunowi prawnemu podpisanie świadomej zgody oraz zdolności pacjenta do współpracy i udziału w badaniu
• Osoby ze znaną nadwrażliwością na którykolwiek ze składników leków, które mają być podawane podczas badania