- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01483820
Estudio de seguridad y eficacia de TPI-287 en neuroblastoma y meduloblastoma
Un ensayo de fase I/II de TPI-287 en pacientes con neuroblastoma y meduloblastoma refractarios o recurrentes
El propósito de este estudio de investigación es evaluar un nuevo fármaco en investigación (TPI 287) para el neuroblastoma y el meduloblastoma. Un fármaco en investigación es aquel que aún no ha sido aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos. Este fármaco en investigación se llama TPI 287. Este estudio analizará la respuesta del tumor al fármaco del estudio, TPI 287, así como la seguridad y tolerabilidad del fármaco.
TPI 287 demostró ser eficaz para detener el crecimiento tumoral y también demostró ser seguro en tres especies animales diferentes. El TPI 287 se probó en humanos en cuatro ensayos clínicos y aproximadamente 100 sujetos con varios tipos de cáncer recibieron el medicamento, incluida una población pediátrica en nuestro ensayo de Fase I anterior.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
- Connecticut Children's Hospital
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Levine Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los sujetos deben tener un neuroblastoma o meduloblastoma probado histológicamente y confirmación de enfermedad refractaria o recurrente con confirmación histológica en el momento del diagnóstico o en el momento de la recurrencia/progresión
- Los sujetos deben tener más de 12 meses de edad y ser diagnosticados antes de los 21 años.
- Enfermedad medible, que incluye al menos uno de los siguientes:
- Tumor medible >10 mm por CT o MRI
- Biopsia/aspirado de médula ósea positivo.
- MIBG positivo
- El estado actual de la enfermedad debe ser uno para el cual actualmente no existe una terapia curativa conocida.
- La puntuación de juego de Lansky o la escala de Karnofsky debe ser superior a 30
- Los sujetos sin metástasis en la médula ósea deben tener un RAN > 750/μl y un recuento de plaquetas >50 000/μl
- Función renal adecuada definida como
- Aclaramiento de creatinina o radioisótopo GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 o
- Una creatinina sérica basada en la edad/género
- Debe demostrarse una función hepática adecuada, definida como:
- Bilirrubina total ≤ 1,5 x límite superior normal (LSN) para la edad
- SGPT (ALT) < 10 x límite superior normal (ULN) para la edad
- SGOT (AST) < 10 veces el límite superior de lo normal (ULN) para la edad
- Ninguna otra toxicidad significativa en órganos definida como > Grado 2 por los Criterios comunes de toxicidad para eventos adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI-CTCAE V4.0- http://ctep.cancer.gov/forms/CTCAEv4.pdf)
- Se requiere una prueba de embarazo en orina negativa para las participantes femeninas en edad fértil (≥13 años de edad o después del inicio de la menstruación)
- Tanto los sujetos del estudio pospuberales masculinos como femeninos deben aceptar usar uno de los métodos anticonceptivos más efectivos durante el tratamiento y durante los seis meses posteriores a la finalización del tratamiento. Estos métodos incluyen abstinencia total (sin sexo), anticonceptivos orales ("la píldora"), un dispositivo intrauterino (DIU), implantes de levonorgestrol (Norplant) o inyecciones de acetato de medroxiprogesterona (inyecciones Depo-provera). Si no se puede usar uno de estos, se recomienda espuma anticonceptiva con condón.
- Consentimiento informado: Todos los sujetos y/o tutores legales deben firmar el consentimiento informado por escrito. El consentimiento, cuando corresponda, se obtendrá de acuerdo con las pautas institucionales.
- Los sujetos pueden haber recibido inhibidores de microtubulina durante terapias anteriores.
Criterio de exclusión:
- Agentes contra el cáncer: los sujetos que actualmente reciben otros agentes contra el cáncer no son elegibles. Los sujetos deben haberse recuperado por completo de los efectos de la quimioterapia previa (efectos hematológicos y de supresión de la médula ósea), generalmente al menos 3 semanas desde la administración más reciente (6 semanas para nitrosoureas).
- Sujetos que hayan recibido cualquier tratamiento mieloablativo en los 2 meses anteriores.
- Sujetos que reciben terapia antitumoral para su enfermedad o cualquier fármaco en investigación al mismo tiempo
- Sujetos con una infección grave o una enfermedad potencialmente mortal (no relacionada con el tumor) que sea > Grado 2 (NCI CTCAE V4.0), o infecciones activas graves que requieran terapia antibiótica parenteral.
- Sujetos con cualquier otra afección médica, incluidos síndromes de malabsorción, enfermedad mental o abuso de sustancias, que el investigador considere que puedan interferir con la interpretación de los resultados o que puedan interferir con la capacidad del paciente para firmar o la capacidad del tutor legal para firmar el consentimiento informado y la capacidad del paciente para cooperar y participar en el estudio
- Sujetos con hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de los fármacos que se administrarán en el estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: TPI 287
Los sujetos recibirán seis ciclos de TPI 287 intravenoso (IV) a una dosis de 125 mg/m2 los días 1, 8 y 15 de un ciclo de 21 días.
|
Los sujetos recibirán seis ciclos de TPI 287 intravenoso (IV) a una dosis de 125 mg/m2 los días 1, 8 y 15 de un ciclo de 21 días.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: duración del estudio +30 días
|
Parte de la fase I del ensayo: para determinar la seguridad y la tolerabilidad de TPI 287 como agente único en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con neuroblastoma o meduloblastoma refractario o recurrente.
Los eventos adversos recopilados desde el momento de la primera dosis hasta 30 días después de la última dosis y hasta que se resolvieron todos los eventos relacionados, promedio de un año.
|
duración del estudio +30 días
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Número de participantes con respuesta general evaluados utilizando los criterios RECIST
Periodo de tiempo: 6 meses
|
Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos Criterios (RECIST v1.0) para lesiones diana y evaluadas por RM: Respuesta Completa (RC), Desaparición de todas las lesiones diana; Respuesta parcial (PR), >=30% de disminución en la suma del diámetro más largo de las lesiones diana; Respuesta Global (OR) = CR + PR.
|
6 meses
|
Número de días que los participantes experimentaron supervivencia libre de progresión (PFS)
Periodo de tiempo: 3 años
|
La progresión se define utilizando los Criterios de evaluación de respuesta en los criterios de tumores sólidos (RECIST v1.0), como un aumento del 20 % en la suma del diámetro más largo de las lesiones diana, o un aumento medible en una lesión no diana, o la aparición de nuevas lesiones
|
3 años
|
Mediana de supervivencia general (SG) de los participantes
Periodo de tiempo: 3 años
|
Supervivencia global (SG) y beneficio clínico (ORR + enfermedad estable, DE)
|
3 años
|
Calidad de vida de los niños que reciben TPI287 utilizando cuestionarios PedsQL
Periodo de tiempo: 3 años
|
Evaluar el impacto de la calidad de vida de los niños que reciben TPI287 utilizando cuestionarios PedsQL
|
3 años
|
Para evaluar los niveles de fármaco y la farmacocinética (PK) de TPI 287 a partir de muestras de sangre en múltiples momentos dentro de las primeras 24 horas del estudio.
Periodo de tiempo: 1 año
|
Evaluar la farmacocinética (PK) de TPI 287 en la población de Fase I de este ensayo.
|
1 año
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Nehal Parikh, MD, Connecticut Children's Hospital
- Investigador principal: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Neoplasias Glandulares y Epiteliales
- Glioma
- Neoplasias Neuroepiteliales
- Tumores neuroectodérmicos
- Neoplasias De Células Germinales Y Embrionarias
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos
- Tumores Neuroectodérmicos Primitivos Periféricos
- Meduloblastoma
- Neuroblastoma
Otros números de identificación del estudio
- NMTRC 004
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre TPI 287
-
University of California, San FranciscoTerminadoEnfermedad de alzheimerEstados Unidos
-
University of California, San FranciscoTau Consortium; CBD SolutionsTerminadoParálisis Supranuclear Progresiva (PSP) | Degeneración corticobasal (CBD) | Síndrome corticobasal (SCB) | Cuatro tauopatías primarias repetidas (4RT)Estados Unidos
-
Giselle ShollerCortice Biosciences, Inc.TerminadoMeduloblastoma | Neuroblastoma | RecaídaEstados Unidos
-
M.D. Anderson Cancer CenterCortice Biosciences, Inc.Terminado
-
M.D. Anderson Cancer CenterCortice Biosciences, Inc.RetiradoMelanoma metastásicoEstados Unidos
-
Cortice Biosciences, Inc.TerminadoCancer de prostataEstados Unidos
-
Cortice Biosciences, Inc.TerminadoNeoplasias | Linfoma no Hodgkin | Enfermedad de HodgkinEstados Unidos
-
Cortice Biosciences, Inc.TerminadoNeoplasias | Enfermedad de Hodgkin | No linfoma de HodgkinEstados Unidos
-
Cortice Biosciences, Inc.SuspendidoGlioblastoma multiformeEstados Unidos
-
Cortice Biosciences, Inc.TerminadoGlioblastoma multiformeEstados Unidos