Allogeeninen maksasolujen siirto pohjukaissuolen imusolmukkeisiin

Sisällyttämiskriteerit:

• Aikuiset molemmista sukupuolista ja 18-70-vuotiaat
• Koehenkilöillä on oltava alkoholista johtuva loppuvaiheen maksasairaus (ESLD), krooninen hepatiitti B -virus (HBV) ja hepatiitti C -virus (HCV) -infektio, autoimmuunihepatiitti, primaarinen skleroosikolangiitti, primaarinen sappikirroosi (kolangiitti), kirroosi seurausta Wilsonin taudista, hemokromatoosista, sarkoidoosista ja alfa 1-antitrypsiinin puutteesta, kryptogeenisesta kirroosista ja alkoholittomasta steatohepatiittikirroosista, jonka MELD-Na-pistemäärä on >10 - <25 seulonnassa.
• Koehenkilöiden painoindeksi (BMI) on <35.
• Potilaiden, joilla on HCV:hen liittyvä ESLD, on oltava hoidettu, ja heillä on oltava 24 viikkoa negatiivinen HCV-RNA.
• Potilaiden, joilla on HBV, on oltava vakaassa hoidossa 6 kuukauden ajan ja heidän HBV DNA:n on oltava < 500 c/ml.
• Hedelmällisessä iässä olevien naisten (WOCBP) tai WOCBP:tä olevien miespuolisten seksuaalikumppanien on kyettävä ja haluttava käyttää vähintään yhtä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja kuukauden ajan viimeisen tutkimuskäynnin jälkeen. Naispuolisen koehenkilön katsotaan olevan WOCBP kuukautisten jälkeen ja kunnes hän on postmenopausaalisessa tilassa 12 kuukauden ajan tai muuten pysyvästi steriili (johon hyväksyttäviä menetelmiä ovat kohdunpoisto, bilateraalinen salpingektomia ja kahdenvälinen munanpoisto).
• Potilaalla on oltava vakaa portaalihypertensio ja ylemmän maha-suolikanavan verenvuoto lääkehoidolla ja/tai endoskooppisella hoidolla.
• Jos koehenkilölle on tehty transjugulaarinen intrahepaattinen portosysteeminen shunt (TIPS) toimenpide portaalihypertension kliinistä hoitoa varten, hänen on oltava vakaa vähintään 1 kuukauden ajan onnistuneen TIPS-toimenpiteen jälkeen, eikä sillä saa olla vakavia komplikaatioita itse TIPS-toimenpiteestä (esim. infektio ja hoitamaton hepaattinen enkefalopatia).
• Potilaalla on oltava seerumin BUN < 80 mg/dl.
• Koehenkilön eGFR:n on oltava <45 ml/min/1,73 m2.
• Kohdeella on saattanut olla nykyinen ja/tai aikaisempi sydän- ja keuhkosairaus, jotka estävät tavallisen maksansiirron (esim. sepelvaltimotauti, portopulmonaalinen hypertensio, kohtalainen krooninen obstruktiivinen keuhkosairaus).
• Tutkittavan tulee suostua välttämään alkoholin käyttöä tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaalla on primaarisia maksakasvaimia (maksasolusyöpä ja kolangiokarsinooma).
• Potilaalla on aktiivisia ja/tai hallitsemattomia vakavia infektioita, jotka vaativat sairaalahoitoa ja pitkäaikaista antimikrobista hoitoa.
• Potilaalla on munuaisten vajaatoiminta, jonka BUN >= 80 mg/dl.
• Koehenkilön eGFR >= 45 ml/min/1,73 m2.
• Potilaalla on vaikea koagulopatia (INR > 2 ja/tai verihiutaleiden määrä < 50 000/μl).
• Tutkittavalla on psykiatrisia ja/tai sosiaalisia ongelmia, jotka voivat johtaa noudattamatta jättämiseen.
• Kohdeella on ekstrahepaattinen kasvainsairaus, joka vaatii aktiivista kemoterapiaa, immunoterapiaa ja/tai kirurgista resektiota.
• Koehenkilö on aiemmin hoitanut kasvainsairautta alle 2 vuoden syöpävapaalla jaksolla.
• Kohde on raskaana tai imettää.
• Potilaalla on tunnettu yliherkkyys ihmisen seerumin albumiinille.
• Potilaat, joilla on hallitsematon verenpaine (määritelty diastoliseksi verenpaineeksi 110 mm Hg tai korkeampi).
• Koehenkilöllä on toistuva/käsittämätön askites, joka on resistentti diureetteille ja vaatii säännöllistä suuren määrän paracenteesia.
• Tutkittavalla on primaarinen alkoholiperäinen maksasairaus, eikä hän ole osoittanut raittiutta vähintään 6 kuukauteen osallistuessaan pakollisiin kuntoutusohjelmiin (esim. AA) ja psykoterapiaan.
• Potilaalla on 3. asteen ruokatorven variaatioita, jotka vaativat jatkuvaa propanololin käyttöä, eikä hänellä ole varaa tämän lääkityksen keskeyttämiseen ja/tai lopettamiseen.
• Koehenkilön Child-Turcotte-Pugh (CTP) -pistemäärä on C.
• Kohde saa tai suunnittelee saavansa hoitoa toisella tutkimustuotteella tai laitteella.