Avoin laajennustutkimus WVE-120102:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla
keskiviikko 19. tammikuuta 2022 päivittänyt: Wave Life Sciences Ltd.
Monikeskus, avoin laajennustutkimus WVE-120102:n turvallisuuden, farmakodynamiikan ja kliinisten vaikutusten arvioimiseksi Huntingtonin tautia sairastavilla potilailla
WVE-HDSNP2-002 on avoin laajennustutkimus (OLE), jonka tarkoituksena on arvioida WVE-120102:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, PD:tä ja kliinisiä vaikutuksia aikuispotilailla, joilla on varhainen HDS ja joilla on kohdennettu yhden nukleotidin polymorfismi, rs362331 ( SNP2).
Osallistuakseen tutkimukseen potilaiden on täytynyt suorittaa vaiheen 1b/2a kliininen tutkimus WVE-HDSNP2-001.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
36
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, QLD 4006
- Royal Brisbane & Women's Hospital
-
-
Victoria
-
Carlton, Victoria, Australia, 3053
- Royal Melbourne Hospital
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Health
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Alfred Health
-
Parkdale, Victoria, Australia, 3195
- Calvary Health Care Bethlehem
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6910
- North Metropolitan Health Service
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M3B 2S7
- Centre for Movement Disorders
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X019
- Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
-
-
-
-
-
Gdańsk, Puola, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
-
Warsaw, Puola, 02-957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
-
Créteil, Ranska, 94010
- Hospital Henri Mondor
-
Paris, Ranska, 75646
- Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
-
-
-
-
-
Muenster, Saksa, 48149
- George-Huntington-Institut GmbH
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska, 8200
- Aarhus Universitets Hospital
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Rigshospitalet
-
Odense, Tanska, 5000
- Odense University Hospital and University of Southern Denmark
-
-
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Yhdistynyt kuningaskunta, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
-
-
Glasgow City
-
Glasgow, Glasgow City, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0XH
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- AIKUINEN
- OLDER_ADULT
- LAPSI
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
1. Potilas suoritti onnistuneesti vaiheen 1b/2a tutkimuksen WVE-120102:lla, WVE-HDSNP2-001:llä.
Poissulkemiskriteerit:
- Sai muun tutkimuslääkkeen kuin WVE-120102:n, mukaan lukien tutkimusoligonukleotidin, viimeisen 1 vuoden tai 5 lääkkeen puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Kyvyttömyys käydä läpi aivojen MRI:tä (sedaatiolla tai ilman).
- Kliinisesti merkittävä lääketieteellinen löydös fyysisessä tutkimuksessa muusta kuin HD:stä, joka tutkijan arvion mukaan tekee potilaan sopimattomaksi osallistumaan tutkimustoimenpiteisiin ja/tai suorittamaan niitä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: WVE-120102 (annos A)
|
WVE-120102 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi.
Se annetaan kuukausittain intratekaalisena injektiona.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus: potilaiden määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 tutkimuksen lopettamiseen (enintään 12 kuukausiannosta)
|
Päivä 1 tutkimuksen lopettamiseen (enintään 12 kuukausiannosta)
|
|
Turvallisuus: Potilaiden määrä, joilla on vaikea TEAE
Aikaikkuna: Päivä 1 tutkimuksen lopettamiseen (enintään 12 kuukausiannosta)
|
Päivä 1 tutkimuksen lopettamiseen (enintään 12 kuukausiannosta)
|
|
Turvallisuus: Vakavien TEAE-potilaiden määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 tutkimuksen lopettamiseen (enintään 12 kuukausiannosta)
|
Päivä 1 tutkimuksen lopettamiseen (enintään 12 kuukausiannosta)
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys: TEAE:n vuoksi vetäytyneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 tutkimuksen lopettamiseen (enintään 12 kuukausiannosta)
|
Päivä 1 tutkimuksen lopettamiseen (enintään 12 kuukausiannosta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 24. syyskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 29. huhtikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 29. huhtikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 30. lokakuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 30. lokakuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Torstai 5. marraskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 9. helmikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. tammikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. tammikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Mielenterveyshäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurokognitiiviset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Dyskinesiat
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Dementia
- Kognitiohäiriöt
- Chorea
- Huntingtonin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- WVE-HDSNP2-002
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .