Открытое дополнительное исследование для оценки безопасности и переносимости WVE-120102 у пациентов с болезнью Гентингтона
19 января 2022 г. обновлено: Wave Life Sciences Ltd.
Многоцентровое открытое расширенное исследование для оценки безопасности, фармакодинамики и клинических эффектов WVE-120102 у пациентов с болезнью Хантингтона
WVE-HDSNP2-002 представляет собой открытое расширенное исследование (OLE) для оценки безопасности, переносимости, ФК, ФД и клинических эффектов WVE-120102 у взрослых пациентов с ранней манифестной БХ, которые несут целевой однонуклеотидный полиморфизм, rs362331 ( СНП2).
Для участия в исследовании пациенты должны пройти клиническое исследование фазы 1b/2a WVE-HDSNP2-001.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
36
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Австралия, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Австралия, QLD 4006
- Royal Brisbane & Women's Hospital
-
-
Victoria
-
Carlton, Victoria, Австралия, 3053
- Royal Melbourne Hospital
-
Clayton, Victoria, Австралия, 3168
- Monash Health
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
- Alfred Health
-
Parkdale, Victoria, Австралия, 3195
- Calvary Health Care Bethlehem
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Австралия, 6910
- North Metropolitan Health Service
-
-
-
-
-
Muenster, Германия, 48149
- George-Huntington-Institut GmbH
-
-
-
-
-
Aarhus, Дания, 8200
- Aarhus Universitets Hospital
-
Copenhagen, Дания, 2100
- Rigshospitalet
-
Odense, Дания, 5000
- Odense University Hospital and University of Southern Denmark
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2B7
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M3B 2S7
- Centre for Movement Disorders
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H2X019
- Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
-
-
-
-
-
Gdańsk, Польша, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
-
Warsaw, Польша, 02-957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Соединенное Королевство, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
-
-
Glasgow City
-
Glasgow, Glasgow City, Соединенное Королевство, G12 0XH
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
-
-
-
-
-
Créteil, Франция, 94010
- Hospital Henri Mondor
-
Paris, Франция, 75646
- Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- ВЗРОСЛЫЙ
- OLDER_ADULT
- РЕБЕНОК
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
1. Пациент успешно завершил исследование фазы 1b/2a с помощью WVE-120102, WVE-HDSNP2-001.
Критерий исключения:
- Получал исследуемый препарат, отличный от WVE-120102, включая исследуемый олигонуклеотид, в течение последнего 1 года или 5 периодов полураспада препарата, в зависимости от того, что дольше.
- Невозможность пройти МРТ головного мозга (с седацией или без нее).
- Клинически значимое медицинское заключение при физикальном обследовании, отличное от HD, которое, по мнению исследователя, сделает пациента непригодным для участия и/или завершения процедур исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: Нет данных
- Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
- Маскировка: НИКТО
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: WVE-120102 (доза А)
|
WVE-120102 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид.
Его вводят ежемесячно путем интратекальной инъекции.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Безопасность: количество пациентов с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE)
Временное ограничение: День 1 до прекращения исследования (максимум 12 ежемесячных доз)
|
День 1 до прекращения исследования (максимум 12 ежемесячных доз)
|
|
Безопасность: количество пациентов с тяжелой TEAE
Временное ограничение: День 1 до прекращения исследования (максимум 12 ежемесячных доз)
|
День 1 до прекращения исследования (максимум 12 ежемесячных доз)
|
|
Безопасность: количество пациентов с серьезными TEAE
Временное ограничение: День 1 до прекращения исследования (максимум 12 ежемесячных доз)
|
День 1 до прекращения исследования (максимум 12 ежемесячных доз)
|
|
Безопасность и переносимость: количество пациентов, выбывших из исследования из-за TEAE
Временное ограничение: День 1 до прекращения исследования (максимум 12 ежемесячных доз)
|
День 1 до прекращения исследования (максимум 12 ежемесячных доз)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
24 сентября 2019 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
29 апреля 2021 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
29 апреля 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 октября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
30 октября 2020 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
5 ноября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
9 февраля 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 января 2022 г.
Последняя проверка
1 января 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Психические расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нейрокогнитивные расстройства
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания базальных ганглиев
- Двигательные расстройства
- Нейродегенеративные заболевания
- Дискинезии
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Слабоумие
- Когнитивные расстройства
- Хорея
- Болезнь Гентингтона
Другие идентификационные номера исследования
- WVE-HDSNP2-002
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .