- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04617860
Åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten og toleransen til WVE-120102 hos pasienter med Huntingtons sykdom
19. januar 2022 oppdatert av: Wave Life Sciences Ltd.
En multisenter, åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten, farmakodynamikken og de kliniske effektene av WVE-120102 hos pasienter med Huntingtons sykdom
WVE-HDSNP2-002 er en åpen utvidelsesstudie (OLE) for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, PK, PD og kliniske effekter av WVE-120102 hos voksne pasienter med tidlig manifest HD som bærer en målrettet enkeltnukleotidpolymorfisme, rs362331 ( SNP2).
For å delta i studien må pasientene ha fullført den kliniske fase 1b/2a studien WVE-HDSNP2-001.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
36
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, QLD 4006
- Royal Brisbane & Women's Hospital
-
-
Victoria
-
Carlton, Victoria, Australia, 3053
- Royal Melbourne Hospital
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Health
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Alfred Health
-
Parkdale, Victoria, Australia, 3195
- Calvary Health Care Bethlehem
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australia, 6910
- North Metropolitan Health Service
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M3B 2S7
- Centre for Movement Disorders
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X019
- Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark, 8200
- Aarhus Universitets Hospital
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
Odense, Danmark, 5000
- Odense University Hospital and University of Southern Denmark
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike, 94010
- Hospital Henri Mondor
-
Paris, Frankrike, 75646
- Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
-
Warsaw, Polen, 02-957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Storbritannia, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
-
-
Glasgow City
-
Glasgow, Glasgow City, Storbritannia, G12 0XH
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
-
-
-
-
-
Muenster, Tyskland, 48149
- George-Huntington-Institut GmbH
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- VOKSEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
1. Pasienten fullførte fase 1b/2a-studien med WVE-120102, WVE-HDSNP2-001.
Ekskluderingskriterier:
- Mottatt et annet undersøkelseslegemiddel enn WVE-120102, inkludert et undersøkelsesoligonukleotid, i løpet av det siste 1 året eller 5 halveringstider av stoffet, avhengig av hva som er lengst.
- Manglende evne til å gjennomgå hjerne-MR (med eller uten sedasjon).
- Klinisk signifikant medisinsk funn på den fysiske undersøkelsen annet enn HD som etter utrederens vurdering vil gjøre pasienten uegnet for deltakelse og/eller gjennomføring av studieprosedyrene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
EKSPERIMENTELL: WVE-120102 (dose A)
|
WVE-120102 er et stereorent antisense-oligonukleotid.
Det administreres månedlig via intratekal injeksjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Sikkerhet: Antall pasienter med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 til studieavslutning (maksimalt 12 månedlige doser)
|
Dag 1 til studieavslutning (maksimalt 12 månedlige doser)
|
Sikkerhet: Antall pasienter med alvorlig TEAE
Tidsramme: Dag 1 til studieavslutning (maksimalt 12 månedlige doser)
|
Dag 1 til studieavslutning (maksimalt 12 månedlige doser)
|
Sikkerhet: Antall pasienter med alvorlige TEAE
Tidsramme: Dag 1 til studieavslutning (maksimalt 12 månedlige doser)
|
Dag 1 til studieavslutning (maksimalt 12 månedlige doser)
|
Sikkerhet og tolerabilitet: Antall pasienter som trekker seg på grunn av TEAE
Tidsramme: Dag 1 til studieavslutning (maksimalt 12 månedlige doser)
|
Dag 1 til studieavslutning (maksimalt 12 månedlige doser)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
24. september 2019
Primær fullføring (FAKTISKE)
29. april 2021
Studiet fullført (FAKTISKE)
29. april 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. oktober 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. oktober 2020
Først lagt ut (FAKTISKE)
5. november 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
9. februar 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. januar 2022
Sist bekreftet
1. januar 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrokognitive lidelser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Basal ganglia sykdommer
- Bevegelsesforstyrrelser
- Nevrodegenerative sykdommer
- Dyskinesier
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Demens
- Kognisjonsforstyrrelser
- Chorea
- Huntingtons sykdom
Andre studie-ID-numre
- WVE-HDSNP2-002
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Huntingtons sykdom
-
University of IowaThe University of Texas Health Science Center, Houston; Children's Hospital... og andre samarbeidspartnereRekrutteringJuvenile Huntington sykdom | Huntington-sykdom med ungdomForente stater
-
University Hospital, AngersFullførtPresymptomatisk Huntington sykdomFrankrike
-
SOM Innovation Biotech SAAktiv, ikke rekrutterendeHuntington ChoreaSpania, Tyskland, Italia, Storbritannia, Frankrike, Polen, Sveits
-
Neurocrine BiosciencesPåmelding etter invitasjon
-
Neurocrine BiosciencesHuntington Study GroupAktiv, ikke rekrutterendeChorea, HuntingtonForente stater, Canada
-
Neurocrine BiosciencesHuntington Study GroupFullførtChorea, HuntingtonForente stater, Canada
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCEAFullførtBrain Neuroimaging Biomarkers in Huntington DiseaseFrankrike
-
Sanguine BiosciencesHoffmann-La RocheRekrutteringHuntingtons sykdom | Huntingtons demens | Huntingtons sykdom, sent debut | Huntington; Demens (etiologi)Forente stater
Kliniske studier på WVE-120102
-
Wave Life Sciences Ltd.AvsluttetHuntingtons sykdomForente stater, Danmark, Canada, Australia, Storbritannia, Frankrike, Tyskland, Polen
-
Wave Life Sciences Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeDuchenne muskeldystrofiJordan, Storbritannia
-
Wave Life Sciences Ltd.AvsluttetALS | FTDCanada, Belgia, New Zealand, Nederland, Australia, Sverige, Storbritannia, Irland
-
Wave Life Sciences Ltd.RekrutteringHuntingtons sykdomCanada, Spania, Australia, Danmark, Nederland, Polen, Storbritannia, Frankrike, Tyskland, Italia
-
Wave Life Sciences Ltd.AvsluttetHuntingtons sykdomDanmark, Australia, Canada, Frankrike, Storbritannia, Tyskland, Polen
-
Wave Life Sciences Ltd.Rekruttering
-
Wave Life Sciences Ltd.Avsluttet
-
Wave Life Sciences Ltd.AvsluttetHuntingtons sykdomDanmark, Canada, Australia, Storbritannia, Frankrike, Tyskland, Polen
-
Wave Life Sciences Ltd.FullførtDuchenne muskeldystrofiBelgia, Storbritannia, Frankrike, Forente stater, Italia, Canada, Nederland
-
Wave Life Sciences Ltd.Har ikke rekruttert ennå