- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04617860
Open-label udvidelsesundersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af WVE-120102 hos patienter med Huntingtons sygdom
19. januar 2022 opdateret af: Wave Life Sciences Ltd.
Et multicenter, åbent udvidelsesstudie til evaluering af sikkerheden, farmakodynamikken og de kliniske virkninger af WVE-120102 hos patienter med Huntingtons sygdom
WVE-HDSNP2-002 er et åbent forlængelsesstudie (OLE) til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK, PD og kliniske virkninger af WVE-120102 hos voksne patienter med tidlig manifest HD, som bærer en målrettet enkelt nukleotid polymorfi, rs362331 ( SNP2).
For at deltage i studiet skal patienter have gennemført det kliniske fase 1b/2a studie WVE-HDSNP2-001.
Studieoversigt
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
36
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australien, QLD 4006
- Royal Brisbane & Women's Hospital
-
-
Victoria
-
Carlton, Victoria, Australien, 3053
- Royal Melbourne Hospital
-
Clayton, Victoria, Australien, 3168
- Monash Health
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3004
- Alfred Health
-
Parkdale, Victoria, Australien, 3195
- Calvary Health Care Bethlehem
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australien, 6910
- North Metropolitan Health Service
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M3B 2S7
- Centre for Movement Disorders
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X019
- Centre Hospitalier de l-Universite de Montreal
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark, 8200
- Aarhus Universitets Hospital
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
Odense, Danmark, 5000
- Odense University Hospital and University of Southern Denmark
-
-
-
-
Devon
-
Exeter, Devon, Det Forenede Kongerige, EX2 5DW
- Royal Devon and Exeter Hospital NHS Trust
-
-
Glasgow City
-
Glasgow, Glasgow City, Det Forenede Kongerige, G12 0XH
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrig, 94010
- Hospital Henri Mondor
-
Paris, Frankrig, 75646
- Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen, 80-462
- Szpital Sw. Wojciecha
-
Warsaw, Polen, 02-957
- Instytut Psychiatrii i Neurologii
-
-
-
-
-
Muenster, Tyskland, 48149
- George-Huntington-Institut GmbH
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- VOKSEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
1. Patienten gennemførte med succes fase 1b/2a-studiet med WVE-120102, WVE-HDSNP2-001.
Ekskluderingskriterier:
- Modtaget et andet forsøgslægemiddel end WVE-120102, inklusive et forsøgsoligonukleotid, inden for det seneste 1 år eller 5 halveringstider af lægemidlet, alt efter hvad der er længst.
- Manglende evne til at gennemgå hjerne-MR (med eller uden sedation).
- Klinisk signifikant medicinsk konstatering på den fysiske undersøgelse ud over HD, der efter Investigators vurdering vil gøre patienten uegnet til deltagelse i og/eller gennemførelse af undersøgelsesprocedurerne.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Interventionel model: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
EKSPERIMENTEL: WVE-120102 (Dosis A)
|
WVE-120102 er et stereorent antisense-oligonukleotid.
Det administreres månedligt via intratekal injektion.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Sikkerhed: Antal patienter med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til studieafslutning (maksimalt 12 månedlige doser)
|
Dag 1 til studieafslutning (maksimalt 12 månedlige doser)
|
Sikkerhed: Antal patienter med svær TEAE
Tidsramme: Dag 1 til studieafslutning (maksimalt 12 månedlige doser)
|
Dag 1 til studieafslutning (maksimalt 12 månedlige doser)
|
Sikkerhed: Antal patienter med alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Dag 1 til studieafslutning (maksimalt 12 månedlige doser)
|
Dag 1 til studieafslutning (maksimalt 12 månedlige doser)
|
Sikkerhed og tolerabilitet: Antal patienter, der trækker sig på grund af TEAE'er
Tidsramme: Dag 1 til studieafslutning (maksimalt 12 månedlige doser)
|
Dag 1 til studieafslutning (maksimalt 12 månedlige doser)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
24. september 2019
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
29. april 2021
Studieafslutning (FAKTISKE)
29. april 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. oktober 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. oktober 2020
Først opslået (FAKTISKE)
5. november 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
9. februar 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. januar 2022
Sidst verificeret
1. januar 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Neurokognitive lidelser
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Basal Ganglia Sygdomme
- Bevægelsesforstyrrelser
- Neurodegenerative sygdomme
- Dyskinesier
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Demens
- Kognitionsforstyrrelser
- Chorea
- Huntingtons sygdom
Andre undersøgelses-id-numre
- WVE-HDSNP2-002
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom
-
SOM Innovation Biotech SAAktiv, ikke rekrutterendeHuntington ChoreaSpanien, Tyskland, Italien, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Polen, Schweiz
-
Neurocrine BiosciencesTilmelding efter invitation
-
Neurocrine BiosciencesHuntington Study GroupAktiv, ikke rekrutterendeChorea, HuntingtonForenede Stater, Canada
-
Neurocrine BiosciencesHuntington Study GroupAfsluttetChorea, HuntingtonForenede Stater, Canada
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCEAAfsluttetBrain Neuroimaging Biomarkers in Huntington DiseaseFrankrig
-
Sanguine BiosciencesHoffmann-La RocheRekrutteringHuntingtons sygdom | Huntingtons demens | Huntingtons sygdom, sent indtræden | Huntington; Demens (ætiologi)Forenede Stater
Kliniske forsøg med WVE-120102
-
Wave Life Sciences Ltd.AfsluttetHuntingtons sygdomForenede Stater, Danmark, Canada, Australien, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Tyskland, Polen
-
Wave Life Sciences Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeDuchennes muskeldystrofiJordan, Det Forenede Kongerige
-
Wave Life Sciences Ltd.AfsluttetALS | FTDCanada, Belgien, New Zealand, Holland, Australien, Sverige, Det Forenede Kongerige, Irland
-
Wave Life Sciences Ltd.RekrutteringHuntingtons sygdomCanada, Spanien, Australien, Danmark, Holland, Polen, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Tyskland, Italien
-
Wave Life Sciences Ltd.AfsluttetHuntingtons sygdomDanmark, Australien, Canada, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Polen
-
Wave Life Sciences Ltd.RekrutteringAlpha-1 Antitrypsin mangelDet Forenede Kongerige
-
Wave Life Sciences Ltd.AfsluttetALS | FTDHolland, Det Forenede Kongerige
-
Wave Life Sciences Ltd.AfsluttetHuntingtons sygdomDanmark, Canada, Australien, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Tyskland, Polen
-
Wave Life Sciences Ltd.AfsluttetDuchennes muskeldystrofiBelgien, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Forenede Stater, Italien, Canada, Holland
-
Wave Life Sciences Ltd.AfsluttetDuchennes muskeldystrofiForenede Stater, Belgien, Det Forenede Kongerige, Tjekkiet, Canada, Frankrig, Italien, Sverige