Ravulitsumabi verrattuna lumelääkkeeseen aikuisilla, joilla on dermatomyosiitti
maanantai 7. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Vaihe 2/3, kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, monikeskustutkimus ravulitsumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla dermatomyosiittia sairastavilla potilailla
Tämä on vaiheen 2/3, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan ravulitsumabin tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja immunogeenisyyttä aikuisilla dermatomyosiittia (DM) sairastavilla potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus toteutetaan kahdessa osassa: osa A (vaihe 2) ja osa B (vaihe 3).
Tämän tutkimuksen osassa A ja B on 3 jaksoa: seulontajakso, satunnaistettu kontrolloitu jakso ja avoin jatkojakso.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
38
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Camperdown, Australia, 2050
- Research Site
-
Murdoch, Australia, WA6150
- Research Site
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brasilia, 30150-221
- Research Site
-
Belém, Brasilia, 66095-055
- Research Site
-
Campinas, Brasilia, 13083
- Research Site
-
Juiz de Fora, Brasilia, 36010-570
- Research Site
-
Natal, Brasilia, 59025-050
- Research Site
-
Porto Alegre, Brasilia, 90035-000
- Research Site
-
Porto Alegre, Brasilia, 90480-000
- Research Site
-
Salvador, Brasilia, 40150-150
- Research Site
-
Sao Jose Do Rio Preto, Brasilia, 15090-000
- Research Site
-
Serra, Brasilia, 29160-750
- Research Site
-
São Paulo, Brasilia, 01308-050
- Research Site
-
São Paulo, Brasilia, 05403-010
- Research Site
-
Vitória, Brasilia, 29050-400
- Research Site
-
-
-
-
-
A Coruna, Espanja, 15006
- Research Site
-
Barakaldo, Espanja, 48903
- Research Site
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Research Site
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Research Site
-
Bilbao (Vizcaya), Espanja, 48013
- Research Site
-
L'Hospitalet de Llobregat, Espanja, 08907
- Research Site
-
Las Palmas de Gran Canaria, Espanja, 35020
- Research Site
-
Madrid, Espanja, 28034
- Research Site
-
Madrid, Espanja, 28041
- Research Site
-
Madrid, Espanja, 28040
- Research Site
-
Oviedo, Espanja, 33011
- Research Site
-
Santander, Espanja, 39008
- Research Site
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Research Site
-
Sevilla, Espanja, 41010
- Research Site
-
Valencia, Espanja, 46026
- Research Site
-
Zaragoza, Espanja, 50009
- Research Site
-
-
-
-
-
Bari, Italia, 70124
- Research Site
-
Brescia, Italia, 25123
- Research Site
-
Catania, Italia, 95123
- Research Site
-
Firenze, Italia, 50134
- Research Site
-
Jesi, Italia, 60035
- Research Site
-
Messina, Italia, 98124
- Research Site
-
Milano, Italia, 20132
- Research Site
-
Pavia, Italia, 27100
- Research Site
-
Pisa, Italia, 56126
- Research Site
-
Reggio Emilia, Italia, 42122
- Research Site
-
Roma, Italia, 00168
- Research Site
-
Roma, Italia, 00128
- Research Site
-
Rome, Italia, 00189
- Research Site
-
Rozzano, Italia, 20089
- Research Site
-
Siena, Italia, 53100
- Research Site
-
Torino, Italia, 10126
- Research Site
-
Torrette AN, Italia, 60126
- Research Site
-
Udine, Italia, 33100
- Research Site
-
Verona, Italia, 37126
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyo-ku, Japani, 113-8655
- Research Site
-
Hiroshima-shi, Japani, 734-8551
- Research Site
-
Iruma-Gun, Japani, 350-0495
- Research Site
-
Nagoya-shi, Japani, 467-8602
- Research Site
-
Narita-shi, Japani, 286-8520
- Research Site
-
Okayama, Japani, 700-8558
- Research Site
-
Osaka, Japani, 565-0871
- Research Site
-
Sapporo-shi, Japani, 060-8648
- Research Site
-
Sendai-shi, Japani, 980-8574
- Research Site
-
Urayasu-shi, Japani, 279-0021
- Research Site
-
-
-
-
-
Daejeon, Korean tasavalta, 35015
- Research Site
-
Jung-gu, Korean tasavalta, 22332
- Research Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 03080
- Research Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 02447
- Research Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 04763
- Research Site
-
Seoul, Korean tasavalta, 6591
- Research Site
-
-
-
-
-
Warszawa, Puola, 02-637
- Research Site
-
-
-
-
-
Lille, Ranska, 59037
- Research Site
-
Lyon, Ranska, 69437
- Research Site
-
Nantes cedex 1, Ranska, 44093
- Research Site
-
Paris, Ranska, 75010
- Research Site
-
Paris Cedex 13, Ranska, 75651
- Research Site
-
Strasbourg, Ranska, 67098
- Research Site
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Research Site
-
-
-
-
-
Duesseldorf, Saksa, 40225
- Research Site
-
Erlangen, Saksa, 91054
- Research Site
-
Essen, Saksa, 45147
- Research Site
-
Freiburg im Breisgau, Saksa, 79106
- Research Site
-
Goettingen, Saksa, 37075
- Research Site
-
Halle, Saksa, 06120
- Research Site
-
Jena, Saksa, 07747
- Research Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 83301
- Research Site
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Research Site
-
Taoyuan City, Taiwan, 33305
- Research Site
-
-
-
-
-
Altındağ-Ankara, Turkki, 06230
- Research Site
-
Istanbul, Turkki, 34093
- Research Site
-
-
-
-
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH4 2XU
- Research Site
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L9 7AL
- Research Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Research Site
-
Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
- Research Site
-
West Bromwich, Yhdistynyt kuningaskunta, B71 4HJ
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85032
- Research Site
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92617
- Research Site
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20037
- Research Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- Research Site
-
-
Kansas
-
Fairway, Kansas, Yhdysvallat, 66205
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89145
- Research Site
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Yhdysvallat, 11030
- Research Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- Research Site
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38120
- Research Site
-
-
Texas
-
North Richland Hills, Texas, Yhdysvallat, 76180
- Research Site
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- 18-vuotias tai vanhempi tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
- Ruumiinpaino ≥ 30 kiloa seulontahetkellä.
- Mies vai nainen.
- Diagnoosi: Täytä 2017 American College of Rheumatology / European League Against Rheumatism -luokituskriteerit selvälle tai todennäköiselle DM:lle.
- Osallistujat, joilla on riittämätön vaste tai jotka eivät siedä yhtä tai useampaa DM-hoitoa, mukaan lukien systeemiset kortikosteroidit tai immunosuppressiiviset/immunomodulatoriset hoidot (esimerkiksi atsatiopriini, metotreksaatti, rituksimabi, suonensisäinen immunoglobuliini), joko yhdistelmä- tai monoterapiana.
- Rokotettu Neisseria meningitidis vastaan 3 vuoden sisällä ennen ravulitsumabihoidon aloittamista kansallisten ja paikallisten ohjeiden mukaisesti. Osallistujien tulee saada rokote vähintään 2 viikkoa ennen ensimmäistä tutkimusinterventiota. Toimeksiantaja suosittelee, että myös kansallisia ja paikallisia profylaktisia antibiootteja koskevia ohjeita tulee noudattaa.
- Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien ja miespuolisten osallistujien on noudatettava erityisiä ehkäisyohjeita pöytäkirjassa kuvatulla tavalla.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Syöpään liittyvä myosiitti, joka määritellään myosiitin diagnoosiksi 2 vuoden sisällä syöpädiagnoosista (paitsi tyvi- tai levyepiteelisyöpä tai kohdunkaulan in situ -syöpä, joka on leikattu ja ilman merkkejä jäännössairaudesta vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa ).
- Todisteet aktiivisesta pahanlaatuisesta sairaudesta tai pahanlaatuisista kasvaimista, jotka on diagnosoitu viimeisen 3 vuoden aikana, mukaan lukien hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet ja kiinteät kasvaimet.
- Osallistujat, joilla on muita myosiitin muotoja.
- Tutkijan harkinnan mukaan osallistujat, joilla on merkittäviä lihasvaurioita (esimerkiksi vaikea lihasatrofia, loppuvaiheen lihassairaus, magneettikuvaus, jossa on vaikea surkastuminen tai fibrorasvakorvaus)
- Neisseria meningitidis -infektion historia.
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio (osoituksena HIV-tyypin 1 tai tyypin 2 vasta-ainetiitteri).
- Aktiivinen systeeminen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio 14 päivän sisällä ennen ravulitsumabin antoa.
- Kuume ≥ 38 °C (100,4 °Fahrenheit) 7 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista päivänä 1.
- Aiempi yliherkkyys hiiren proteiineille tai yhdelle ravulitsumabin apuaineelle.
- Raskaana oleva, imettävä tai raskaaksi tulemista suunnitteleva henkilö tutkimuksen aikana.
- Kyvyttömyys tai haluttomuus noudattaa protokollan vaatimuksia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ravulitsumabi
Osallistujat saavat ravulitsumabia sekä osassa A että B.
|
Laskimonsisäinen annostus koostuu kyllästysannoksesta, jota seuraa ylläpitoannos, joka annetaan 8 viikon välein (q8w).
Ylläpitoannostus aloitetaan 2 viikon kuluttua kyllästysannoksen antamisesta.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä sekä osassa A että B.
|
Laskimonsisäinen annostus koostuu kyllästysannoksesta, jota seuraa ylläpitoannos, joka annetaan joka 8. päivä.
Ylläpitoannostus aloitetaan 2 viikon kuluttua kyllästysannoksen antamisesta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on kansainvälinen myosiittiarviointi ja kliiniset tutkimukset kokonaisparantumispisteet (IMACS-TIS) (TIS40) -vastaus satunnaistetun kontrollijakson viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
|
Tiedot esitetään TIS40-vasteen saaneiden osallistujien lukumäärästä, joka määritellään IMACS-TIS-pisteeksi ≥ 40 viikolla 26.
IMACS-TIS on kliininen instrumentti, joka sisältää 6 perusmittausta (CSM:t) (lääkäri, potilas, lihaksen ulkopuolinen globaali aktiivisuus, lihasvoima, Health Assessment Questionnaire [HAQ] ja lihasentsyymitasot).
Total Improvement Score (TIS: 0-100) määritettiin laskemalla yhteen kunkin CSM:n pisteet, ja se perustui kunkin CSM:n parantumiseen ja suhteelliseen painoon.
Korkeampi pistemäärä osoitti suurempaa parannusta.
TIS40:tä pidettiin kohtalaisena parannuspisteenä.
|
Viikko 26
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TIS viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
|
TIS-pisteet vaihtelivat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittivat suurempaa parannusta.
Pisteet määritettiin summaamalla pisteet kussakin IMAC:n kuudesta CSM:stä (lääkäri, potilas, lihasten ulkopuolinen aktiivisuus, lihasvoima, HAQ ja lihasentsyymitasot).
Kliinisesti merkitykselliset paranemiskynnykset määriteltiin ≥ 20 pisteen paranemisvasteeksi IMACS-TIS:ssä (TIS20; lievä), ≥ 40 pisteen paranemisvasteeksi IMACS-TIS:ssä (TIS40; kohtalainen) ja ≥ 60 pisteen paranemisvasteeksi IMACS-TIS:ssä (TIS60; vaikea). ).
Pisteet perustuivat kunkin CSM:n parantumiseen ja suhteelliseen painoon.
Tiedot esitetään TIS:lle (pienimmän neliösumman keskiarvo) viikolla 26.
|
Viikko 26
|
|
Muutos lähtötasosta ihon dermatomyosiittisairauden alueen ja vakavuusindeksin (CDASI) aktiivisuuspisteissä viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
|
CDASI on instrumentti, joka mittaa erikseen ihon aktiivisuutta ja vaurioita dermatomyosiitti (DM) -potilaiden ihossa.
Se sisältää 3 aktiivisuusmittausta (punoitus, hilseily ja eroosio/haavauma) ja 2 vauriomittausta (poikiloderma ja kalsinoosi).
CDASI-pistemäärä lasketaan arvioimalla ihosairauden vakavuus kehon 15 anatomisessa paikassa aktiivisuuden ja vaurioiden perusteella.
Kliinikko tai kliinikon tutkija täytti CDASI:n tutkiessaan osallistujaa.
CDASI-pistemäärät vaihtelivat välillä 0-100, ja korkeammat pisteet osoittavat taudin suurempaa vakavuutta.
Muutos lähtötasosta CDASI-kokonaisaktiivisuuspisteissä viikolla 26 analysoitiin käyttämällä sekamallin toistuvia mittauksia (MMRM).
MMRM-malli sisälsi riippuvaisena muuttujana havaitut Total Activity Score -arvot lähtötilanteen jälkeisillä käynneillä (viikko 26).
|
Lähtötilanne, viikko 26
|
|
Lihasentsyymeihin liittyvän vasteen saaneiden osallistujien lukumäärä: Epänormaalimman perusentsyymin normalisoituminen viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
|
Laboratoriokokeita suoritettiin lihakseen liittyvien entsyymien, mukaan lukien kreatiinikinaasin (CK), alaniiniaminotransferaasin (ALT), aspartaattiaminotransferaasin (AST), laktaattidehydrogenaasin (LDH) ja aldolaasin, seerumin aktiivisuuden mittaamiseksi.
Tiedot esitetään niiden osallistujien lukumäärästä, joilla oli lähtötilanteessa epänormaali lihasentsyymi, joka oli normalisoitunut viikolla 26.
|
Lähtötilanne, viikko 26
|
|
Muutos lähtötasosta IMACS CSM:issä: Lihastulehdusten aktiivisuuden arviointityökaluun (MDAAT) perustuva ekstralihassairauksien aktiivisuus viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
|
MDAAT arvioi DM-potilaiden lihasten ulkopuolisten elinjärjestelmien ja lihasten sairauden aktiivisuutta.
Validoitu MDAAT-työkalu mittaa lihasten ulkopuolisten elinjärjestelmien ja lihasten sairauden aktiivisuuden astetta 0-10 senttimetrin (cm) visuaalisella analogisella asteikolla (VAS).
Lihaksen ulkopuolinen aktiivisuus vaihteli välillä 0 - 10, missä 0 cm = poissa ja 10 cm = maksimaalinen taudin aktiivisuus.
|
Lähtötilanne, viikko 26
|
|
Muutos lähtötasosta IMACS CSM:issä: lääkärin yleinen aktiivisuuden arviointi viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
|
Lääkärin yleinen aktiivisuusarvio antaa yleisarvion myosiittiin liittyvästä taudin aktiivisuudesta.
Lääkäri arvioi sairauden aktiivisuuden kaikkien arviointihetkellä käytettävissä olevien tietojen perusteella, mukaan lukien osallistujan ulkonäkö, sairaushistoria, fyysinen tarkastus, laboratoriotestit ja määrätty lääkehoito.
Taudin kokonaisaktiivisuuspisteet kirjataan 10 cm:n VAS:lle, jossa 0 cm = ei merkkejä taudin aktiivisuudesta ja 10 cm = erittäin vakava sairauden aktiivisuus.
|
Lähtötilanne, viikko 26
|
|
Muutos lähtötasosta IMACS CSM:issä: Potilaan globaali aktiivisuuden arviointi viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
|
Potilaan kokonaisaktiivisuuden arviointi antaa kokonaisarvion myosiittiin liittyvästä sairauden aktiivisuudesta osallistujan näkökulmasta.
Osallistujia pyydettiin ottamaan huomioon kaikki aktiiviset tulehdukset omissa lihaksissaan, ihossaan, nivelissään, suolistoissaan, sydämessään, keuhkoissaan tai muissa kehon osissa, jotka voivat parantua hoidon myötä.
Potilaan yleinen sairauden aktiivisuuspistemäärä kirjattiin 10 cm:n VAS:iin, joka sisälsi hymiön 0 cm:n ankkurissa ja surullisen kasvot 10 cm:n ankkurissa auttamaan osallistujia ymmärtämään asteikon.
Pisteet vaihtelivat 0:sta (ei näyttöä sairauden aktiivisuudesta) 10:een (erittäin aktiivinen tai vakava sairauden aktiivisuus).
|
Lähtötilanne, viikko 26
|
|
Muutos lähtötasosta IMACS CSM:issä: Manuaalinen lihastestaus, osajoukon 8 lihakset (MMT-8) viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
|
MMT-8:n tarkoituksena oli mitata lihasvoimaa osana fyysistä tarkastusta.
Se sisälsi 8 lihasryhmän alajoukon: kaulan koukistajat, hartialihakset, hauislihakset, ranne, ojentajalihakset, gluteus maximus ja medius, nelipäiset ja nilkan selkälihakset.
MMT8:n kokonaispistemäärät vaihtelivat 0:sta (pienin vahvuus) 150:een (suurin vahvuus).
|
Lähtötilanne, viikko 26
|
|
Muutos lähtötasosta IMACS CSM:issä: Health Assessment Questionnaire (HAQ) viikolla 26
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
|
HAQ on lyhyt itseraportoiva kyselylomake, joka arvioi fyysistä toimintaa jokapäiväiseen elämään liittyvissä toimissa useilla eri aloilla.
HAQ sisältää 20 kysymystä, jotka liittyvät 8 toiminta-alueeseen: pukeutuminen ja hoito, nouseminen, syöminen, kävely, hygienia, ulottuvuus, pito ja tavalliset toiminnot.
Jokaisessa kategoriassa osallistujat ilmoittivat, kuinka vaikeaa heillä oli 2 tai 3 tietyn alaluokan kohteen suorittamisessa.
Vakiopistemäärä lasketaan kahdeksasta kategoriasta jakamalla yksittäisten luokkien summa vastattujen kategorioiden määrällä, jolloin saadaan pistemäärä 0 (ilman vaikeuksia) 3:een (ei pysty), korkeammat arvot osoittavat korkeampaa vammaisuutta.
|
Lähtötilanne, viikko 26
|
|
Osallistujien määrä, joilla on CDASI-vastaus (>=7 pisteen parannus) viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
|
CDASI on instrumentti, joka mittaa erikseen ihon aktiivisuutta ja vaurioita dermatomyosiitti (DM) -potilaiden ihossa. Se sisältää 3 aktiivisuusmittausta (punoitus, hilseily ja eroosio/haavauma) ja 2 vauriomittausta (poikiloderma ja kalsinoosi). CDASI-pistemäärä lasketaan arvioimalla ihosairauden vakavuus kehon 15 anatomisessa paikassa aktiivisuuden ja vaurioiden perusteella. Kliinikko tai kliinikon tutkija täytti CDASI:n tutkiessaan osallistujaa. CDASI-pistemäärät vaihtelivat välillä 0-100, ja korkeammat pisteet osoittavat taudin suurempaa vakavuutta. Tiedot esitetään CDASI-vastauksen saaneiden osallistujien lukumäärästä. Vaste määriteltiin >=7 pisteen parannukseksi osallistujilla, joilla ei ollut välikohtaista tapahtumaa kyseisessä ajankohdassa tai sitä ennen. |
Viikko 26
|
|
Osallistujien määrä, joilla on ihon dermatomyosiittiaktiivisuus, lääkärin globaaliarviointi (CDA-IGA) -vastaus viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
|
CDA-IGA on asteikko, joka luotiin mittaamaan sairauden vakavuutta osallistujilla, joilla on ihosairaus.
Se on 5-pisteinen asteikko (0 = selkeä; 1 = melkein selkeä; 2 = lievä; 3 = kohtalainen; 4 = vaikea), jossa on morfologiset kuvaajat jokaiselle pisteelle.
Tutkija viimeisteli CDA-IGA:n, ja sitä käytettiin kuvaamaan leesioiden yleisilmettä tietyllä hetkellä.
Tiedot esitetään CDA-IGA-vastauksen saaneiden osallistujien lukumäärästä viikolla 26.
Vastaus määriteltiin osallistujiksi, joilla oli kirkas tai melkein kirkas iho (pisteet 0 tai 1), joilla ei ollut välikohtaista tapahtumaa kyseisessä ajankohdassa tai sitä ennen.
|
Viikko 26
|
|
Osallistujien määrä, joilla on ≥ 20 pisteen parannusvastaus IMACS-TIS (TIS20) -vastaukseen viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
|
TIS20 määriteltiin ≥20 pisteen parannusvasteeksi IMACS-TIS:ssä.
IMACS-TIS on kliininen instrumentti, joka sisältää 6 CSM:ää (lääkäri, potilas, lihaksen ulkopuolinen globaali aktiivisuus, lihasvoima, HAQ ja lihasentsyymitasot).
Total Improvement Score (TIS: 0-100) määritettiin laskemalla yhteen kunkin CSM:n pisteet, ja se perustui kunkin CSM:n parantumiseen ja suhteelliseen painoon.
Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa parannusta/vastetta. TIS20:tä pidetään lievänä parannuspisteenä.
|
Viikko 26
|
|
Osallistujien määrä, joilla on ≥ 60 pisteen parannusvastaus IMACS-TIS (TIS60) -vastaukseen viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
|
TIS60 määriteltiin ≥60 pisteen parannusvasteeksi IMACS-TIS:ssä.
IMACS-TIS on kliininen instrumentti, joka sisältää 6 CSM:ää (lääkäri, potilas, lihaksen ulkopuolinen globaali aktiivisuus, lihasvoima, HAQ ja lihasentsyymitasot).
Total Improvement Score (TIS: 0-100) määritettiin laskemalla yhteen kunkin CSM:n pisteet, ja se perustui kunkin CSM:n parantumiseen ja suhteelliseen painoon.
Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa parannusta/vastetta. TIS60:tä pidetään vakavana parannuspisteenä.
|
Viikko 26
|
|
Aika ensimmäiseen TIS20-, TIS40- tai TIS60-vastaukseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26 asti
|
TIS20, 40 ja 60 määriteltiin ≥20, ≥40 ja ≥60 pisteen paranemisvasteeksi IMACS-TIS:ssä.
IMACS-TIS on kliininen instrumentti, joka sisältää 6 CSM:ää (lääkärin, potilaan ja lihaksen ulkopuolisen globaalin aktiivisuuden, lihasvoiman, HAQ:n ja lihasentsyymien tasot).
Total Improvement Score (TIS: 0-100) määritettiin laskemalla yhteen kunkin CSM:n pisteet, ja se perustui kunkin CSM:n parantumiseen ja suhteelliseen painoon.
Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa parannusta/vastetta. TIS20, 40 ja 60 pidettiin lievänä, kohtalaisena ja vakavana parannuspisteenä.
Tiedot esitetään ajasta TIS20, TIS40 tai TIS60 ensimmäiseen vasteeseen.
Mediaaniaika TIS20:een, TIS40:een ja TIS60:een määritettiin ajankohtana, jolloin 50 % osallistujista koki TIS20:n, TIS40:n tai TIS60:n, Kaplan-Meier-analyysin perusteella.
|
Lähtötilanne viikolle 26 asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kliininen paheneminen (CW) RCP:n aikana kahdella peräkkäisellä käynnillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26 asti
|
CW määriteltiin yhdeksi seuraavista:
Tiedot esitetään niiden osallistujien lukumäärästä, joiden kliininen paheneminen RCP:n aikana on kahdella peräkkäisellä käynnillä. |
Lähtötilanne viikolle 26 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka saivat akuuttia pelastushoitoa tavallisella DM-hoidolla
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 26 asti
|
Akuutti pelastushoito tavanomaisella DM-hoidolla sisälsi DM:n hoitoon käytetyn lääkityksen suurentamisen tai uuden DM-hoidon aloittamisen (glukokortikoidi- ja/tai immunosuppressiivinen/immunomodulatorinen hoito [IST]).
Tiedot esitetään niiden osallistujien lukumäärästä, jotka saivat akuuttia pelastushoitoa tavanomaisella DM-hoidolla.
|
Lähtötilanne viikolle 26 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 19. marraskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 26. lokakuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 8. toukokuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 4. elokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 4. elokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 10. elokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 9. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALXN1210-DM-310
- 2021-001200-15 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan tutkimustietojen käyttöpyynnöt ja toimittaa protokollan, CSR:n ja selkokieliset yhteenvedot.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .