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Ravulizumab versus Placebo bei erwachsenen Teilnehmern mit Dermatomyositis

7. Juli 2025 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Parallelgruppenstudie der Phase 2/3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ravulizumab bei erwachsenen Teilnehmern mit Dermatomyositis

Dies ist eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische Parallelgruppenstudie der Phase 2/3 zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Immunogenität von Ravulizumab bei erwachsenen Teilnehmern mit Dermatomyositis (DM).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird in 2 Teilen durchgeführt: Teil A (Phase 2) und Teil B (Phase 3). Sowohl in Teil A als auch in Teil B dieser Studie gibt es 3 Zeiträume: Screening-Zeitraum, randomisierter kontrollierter Zeitraum und Open-Label-Verlängerungszeitraum.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

38

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Research Site
      • Murdoch, Australien, WA6150
        • Research Site
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien, 30150-221
        • Research Site
      • Belém, Brasilien, 66095-055
        • Research Site
      • Campinas, Brasilien, 13083
        • Research Site
      • Juiz de Fora, Brasilien, 36010-570
        • Research Site
      • Natal, Brasilien, 59025-050
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-000
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90480-000
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 40150-150
        • Research Site
      • Sao Jose Do Rio Preto, Brasilien, 15090-000
        • Research Site
      • Serra, Brasilien, 29160-750
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 01308-050
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Research Site
      • Vitória, Brasilien, 29050-400
        • Research Site
  • Deutschland
      • Duesseldorf, Deutschland, 40225
        • Research Site
      • Erlangen, Deutschland, 91054
        • Research Site
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Research Site
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 79106
        • Research Site
      • Goettingen, Deutschland, 37075
        • Research Site
      • Halle, Deutschland, 06120
        • Research Site
      • Jena, Deutschland, 07747
        • Research Site
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Research Site
      • Lyon, Frankreich, 69437
        • Research Site
      • Nantes cedex 1, Frankreich, 44093
        • Research Site
      • Paris, Frankreich, 75010
        • Research Site
      • Paris Cedex 13, Frankreich, 75651
        • Research Site
      • Strasbourg, Frankreich, 67098
        • Research Site
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Research Site
  • Italien
      • Bari, Italien, 70124
        • Research Site
      • Brescia, Italien, 25123
        • Research Site
      • Catania, Italien, 95123
        • Research Site
      • Firenze, Italien, 50134
        • Research Site
      • Jesi, Italien, 60035
        • Research Site
      • Messina, Italien, 98124
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20132
        • Research Site
      • Pavia, Italien, 27100
        • Research Site
      • Pisa, Italien, 56126
        • Research Site
      • Reggio Emilia, Italien, 42122
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00128
        • Research Site
      • Rome, Italien, 00189
        • Research Site
      • Rozzano, Italien, 20089
        • Research Site
      • Siena, Italien, 53100
        • Research Site
      • Torino, Italien, 10126
        • Research Site
      • Torrette AN, Italien, 60126
        • Research Site
      • Udine, Italien, 33100
        • Research Site
      • Verona, Italien, 37126
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyo-ku, Japan, 113-8655
        • Research Site
      • Hiroshima-shi, Japan, 734-8551
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japan, 350-0495
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japan, 467-8602
        • Research Site
      • Narita-shi, Japan, 286-8520
        • Research Site
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 060-8648
        • Research Site
      • Sendai-shi, Japan, 980-8574
        • Research Site
      • Urayasu-shi, Japan, 279-0021
        • Research Site
  • Korea, Republik von
      • Daejeon, Korea, Republik von, 35015
        • Research Site
      • Jung-gu, Korea, Republik von, 22332
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 02447
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 04763
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 6591
        • Research Site
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-637
        • Research Site
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien, 15006
        • Research Site
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Bilbao (Vizcaya), Spanien, 48013
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spanien, 08907
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35020
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
      • Oviedo, Spanien, 33011
        • Research Site
      • Santander, Spanien, 39008
        • Research Site
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Research Site
      • Sevilla, Spanien, 41010
        • Research Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Research Site
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Research Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Research Site
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Research Site
      • Taoyuan City, Taiwan, 33305
        • Research Site
  • Truthahn
      • Altındağ-Ankara, Truthahn, 06230
        • Research Site
      • Istanbul, Truthahn, 34093
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85032
        • Research Site
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92617
        • Research Site
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20037
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • Research Site
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Vereinigte Staaten, 66205
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89145
        • Research Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Vereinigte Staaten, 11030
        • Research Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Research Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38120
        • Research Site
    • Texas
      • North Richland Hills, Texas, Vereinigte Staaten, 76180
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98122
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH4 2XU
        • Research Site
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich, L9 7AL
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Research Site
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Research Site
      • West Bromwich, Vereinigtes Königreich, B71 4HJ
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • 18 Jahre oder älter zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  • Körpergewicht ≥ 30 Kilogramm zum Zeitpunkt des Screenings.
  • Männlich oder weiblich.
  • Diagnose: Erfüllt die Klassifizierungskriterien des American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism von 2017 für definitiven oder wahrscheinlichen DM.
  • Teilnehmer, die unzureichend auf 1 oder mehrere DM-Behandlungen ansprechen oder diese nicht vertragen, einschließlich systemischer Kortikosteroide oder immunsuppressiver/immunmodulatorischer Therapien (z. B. Azathioprin, Methotrexat, Rituximab, intravenöses Immunglobulin), entweder in Kombination oder als Monotherapie.
  • Geimpft gegen Neisseria meningitidis innerhalb von 3 Jahren vor Beginn der Behandlung mit Ravulizumab gemäß den nationalen und lokalen Richtlinien. Die Teilnehmer müssen die Impfung mindestens 2 Wochen vor der ersten Studienintervention erhalten. Der Sponsor empfiehlt, dass auch die nationalen und lokalen Richtlinien für prophylaktische Antibiotika befolgt werden sollten.
  • Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter und männliche Teilnehmer müssen die im Protokoll beschriebenen Anweisungen zur Empfängnisverhütung befolgen.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Krebsassoziierte Myositis, definiert als die Diagnose einer Myositis innerhalb von 2 Jahren nach der Krebsdiagnose (außer Basal- oder Plattenepithelkarzinom oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses, der entfernt wurde und ohne Anzeichen einer Resterkrankung mindestens 3 Monate vor dem Screening ).
  • Nachweis einer aktiven bösartigen Erkrankung oder bösartiger Erkrankungen, die innerhalb der letzten 3 Jahre diagnostiziert wurden, einschließlich hämatologischer bösartiger Erkrankungen und solider Tumore.
  • Teilnehmer mit anderen Formen von Myositis.
  • Nach Ermessen des Prüfers Teilnehmer mit erheblichen Muskelschäden (z. B. schwere Muskelatrophie, Muskelerkrankung im Endstadium, MRT mit schwerer Atrophie oder Fibrofettersatz)
  • Anamnese einer Infektion mit Neisseria meningitidis.
  • Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) (nachgewiesen durch HIV-Typ-1- oder -Typ-2-Antikörpertiter).
  • Aktive systemische bakterielle, virale oder Pilzinfektion innerhalb von 14 Tagen vor der Verabreichung von Ravulizumab.
  • Vorhandensein von Fieber ≥ 38 °Celsius (100,4 °Fahrenheit) innerhalb von 7 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments an Tag 1.
  • Vorgeschichte einer Überempfindlichkeit gegen murine Proteine ​​oder gegen einen der sonstigen Bestandteile von Ravulizumab.
  • Schwanger, stillend oder beabsichtigt, während der Studie schwanger zu werden.
  • Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft, die Protokollanforderungen einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ravulizumab
Die Teilnehmer erhalten Ravulizumab sowohl in Teil A als auch in Teil B.
Arzneimittel: Ravulizumab
Die intravenöse Dosierung besteht aus einer Aufsättigungsdosis, gefolgt von Erhaltungsdosen, die alle 8 Wochen (q8w) verabreicht werden. Die Erhaltungsdosis wird 2 Wochen nach Verabreichung der Aufsättigungsdosis begonnen.
Andere Namen:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten Placebo sowohl in Teil A als auch in Teil B.
Arzneimittel: Placebo
Die intravenöse Dosierung besteht aus einer Aufsättigungsdosis, gefolgt von Erhaltungsdosen, die alle 8 Wochen verabreicht werden. Die Erhaltungsdosis wird 2 Wochen nach Verabreichung der Aufsättigungsdosis begonnen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit internationaler Myositis-Beurteilung und klinischem Studien-Total Improvement Score (IMACS-TIS) (TIS40) Ansprechen in Woche 26 des randomisierten kontrollierten Zeitraums
Zeitfenster: Woche 26
Es werden Daten für die Anzahl der Teilnehmer mit einer TIS40-Reaktion präsentiert, definiert als ein IMACS-TIS-Score ≥ 40 in Woche 26. IMACS-TIS ist ein klinisches Instrument, das 6 Core Set Measures (CSMs) umfasst (Arzt, Patient, extramuskuläre globale Aktivität, Muskelkraft, Health Assessment Questionnaire [HAQ] und Muskelenzymwerte). Ein Total Improvement Score (TIS: 0-100) wurde durch Summieren der Scores in jedem CSM ermittelt und basierte auf der Verbesserung und dem relativen Gewicht jedes CSM. Eine höhere Punktzahl deutete auf eine größere Verbesserung hin. TIS40 wurde als moderater Verbesserungswert angesehen.
Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
TIS in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
Die TIS-Werte lagen zwischen 0 und 100, wobei höhere Werte auf eine stärkere Verbesserung hinweisen. Die Ergebnisse wurden durch Summieren der Ergebnisse in jedem der 6 CSMs des IMAC (Arzt, Patient, extramuskuläre globale Aktivität, Muskelkraft, HAQ und Muskelenzymwerte) ermittelt. Klinisch bedeutsame Schwellenwerte für eine Verbesserung wurden als ≥ 20-Punkte-Verbesserungsreaktion auf IMACS-TIS (TIS20; mild), ≥ 40-Punkte-Verbesserungsreaktion auf IMACS TIS (TIS40; mäßig) und ≥ 60-Punkte-Verbesserungsreaktion auf IMACS-TIS (TIS60; schwer) definiert ). Die Bewertungen basierten auf der Verbesserung und dem relativen Gewicht jedes CSM. Die Daten werden für TIS (Mittelwert der kleinsten Quadrate) in Woche 26 präsentiert.
Woche 26
Änderung des Aktivitätsscores des Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26
Zeitfenster: Basislinie, Woche 26
Der CDASI ist ein Instrument, das Aktivität und Schädigung der Haut von Teilnehmern an Dermatomyositis (DM) separat misst. Es enthält 3 Aktivitätsmaße (Erythem, Schuppen und Erosion/Ulzeration) und 2 Schadensmaße (Poikilodermie und Kalzinose). Der CDASI-Score wird berechnet, indem die Schwere der Hauterkrankung an 15 anatomischen Stellen des Körpers auf der Grundlage der Aktivitäts- und Schadenskomponenten bewertet wird. CDASI wurde vom Kliniker oder Kliniker-Untersucher während der Untersuchung des Teilnehmers ausgefüllt. Die gesamten CDASI-Werte lagen zwischen 0 und 100, wobei höhere Werte auf eine größere Schwere der Erkrankung hinweisen. Die Veränderung des CDASI-Gesamtaktivitätswerts gegenüber dem Ausgangswert in Woche 26 wurde mithilfe eines gemischten Modells mit wiederholten Messungen (MMRM) analysiert. Das MMRM-Modell umfasste die beobachteten Gesamtaktivitätswerte bei Besuchen nach Studienbeginn (Woche 26) als abhängige Variable.
Basislinie, Woche 26
Anzahl der Teilnehmer mit einer Reaktion im Zusammenhang mit Muskelenzymen: Normalisierung der meisten abnormalen Ausgangsenzyme in Woche 26
Zeitfenster: Basislinie, Woche 26
Es wurden Labortests durchgeführt, um die Serumaktivitäten muskelassoziierter Enzyme zu messen, darunter Kreatinkinase (CK), Alaninaminotransferase (ALT), Aspartataminotransferase (AST), Laktatdehydrogenase (LDH) und Aldolase. Es werden Daten für die Anzahl der Teilnehmer präsentiert, die zu Studienbeginn ein abnormales Muskelenzym aufwiesen, das sich in Woche 26 normalisiert hatte.
Basislinie, Woche 26
Änderung der IMACS-CSMs gegenüber dem Ausgangswert: Extramuskuläre Krankheitsaktivität basierend auf dem Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT) in Woche 26
Zeitfenster: Basislinie, Woche 26
Der MDAAT beurteilt die Krankheitsaktivität extramuskulärer Organsysteme und Muskeln bei Teilnehmern mit DM. Das validierte MDAAT-Tool misst den Grad der Krankheitsaktivität von extramuskulären Organsystemen und Muskeln auf einer visuellen Analogskala (VAS) von 0 bis 10 Zentimetern (cm). Die extramuskuläre Aktivität lag zwischen 0 und 10, wobei 0 cm = nicht vorhanden und 10 cm = maximale Krankheitsaktivität.
Basislinie, Woche 26
Änderung der IMACS-CSMs gegenüber dem Ausgangswert: Bewertung der globalen Aktivität von Ärzten in Woche 26
Zeitfenster: Basislinie, Woche 26
Die globale Aktivitätsbewertung des Arztes liefert eine Gesamtbewertung der Krankheitsaktivität im Zusammenhang mit Myositis. Die Krankheitsaktivität wird vom Arzt auf der Grundlage aller zum Zeitpunkt der Beurteilung verfügbaren Informationen beurteilt, einschließlich des Aussehens des Teilnehmers, seiner Krankengeschichte, seiner körperlichen Untersuchung, Labortests und der verschriebenen medizinischen Therapie. Der Gesamtwert der Krankheitsaktivität wird auf einem 10-cm-VAS aufgezeichnet, wobei 0 cm = kein Hinweis auf Krankheitsaktivität und 10 cm = extrem schwere Krankheitsaktivität.
Basislinie, Woche 26
Änderung der IMACS-CSMs gegenüber dem Ausgangswert: Bewertung der globalen Patientenaktivität in Woche 26
Zeitfenster: Basislinie, Woche 26
Die globale Aktivitätsbewertung des Patienten liefert eine Gesamtbewertung der Krankheitsaktivität im Zusammenhang mit Myositis aus Sicht des Teilnehmers. Die Teilnehmer wurden gebeten, alle aktiven Entzündungen in ihren eigenen Muskeln, ihrer Haut, ihren Gelenken, ihrem Darm, ihrem Herzen, ihrer Lunge oder anderen Körperteilen zu berücksichtigen, die sich durch die Behandlung bessern können. Der globale Krankheitsaktivitätswert des Patienten wurde auf einem 10-cm-VAS aufgezeichnet, das ein Smiley-Gesicht am 0-cm-Anker und ein trauriges Gesicht am 10-cm-Anker enthielt, um den Teilnehmern das Verständnis der Skala zu erleichtern. Die Werte reichten von 0 (kein Hinweis auf Krankheitsaktivität) bis 10 (extrem aktive oder schwere Krankheitsaktivität).
Basislinie, Woche 26
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei IMACS-CSMs: Manueller Muskeltest der Teilmenge 8 Muskeln (MMT-8) in Woche 26
Zeitfenster: Basislinie, Woche 26
Der Zweck des MMT-8 bestand darin, die Muskelkraft im Rahmen der körperlichen Untersuchung zu messen. Es umfasste eine Untergruppe von 8 Muskelgruppen: Nackenbeuger, Deltamuskel, Bizeps, Handgelenk, Strecker, Gesäßmuskel maximus und medius, Quadrizeps und Knöcheldorsalbeuger. Die gesamten MMT8-Werte lagen zwischen 0 (niedrigste Stärke) und 150 (höchste Stärke).
Basislinie, Woche 26
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in IMACS-CSMs: Fragebogen zur Gesundheitsbewertung (HAQ) in Woche 26
Zeitfenster: Basislinie, Woche 26
Der HAQ ist ein kurzer Selbstberichtsfragebogen, der die körperliche Funktion im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens in verschiedenen Bereichen bewertet. Der HAQ umfasst 20 Fragen zu acht Funktionsbereichen: Anziehen und Pflegen, Aufstehen, Essen, Gehen, Hygiene, Reichweite, Greifen und übliche Aktivitäten. Für jede der Kategorien gaben die Teilnehmer an, wie schwierig es für sie war, zwei oder drei bestimmte Aufgaben der Unterkategorie durchzuführen. Der Standard-Behinderungswert wird aus den 8 Kategorien berechnet, indem die Summe der einzelnen Kategorien durch die Anzahl der beantworteten Kategorien dividiert wird. Dies ergibt einen Wert von 0 (keine Schwierigkeit) bis 3 (unmöglich), wobei höhere Werte eine höhere Behinderung anzeigen.
Basislinie, Woche 26
Anzahl der Teilnehmer mit CDASI-Antwort (>=7-Punkte-Verbesserung) in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26

Der CDASI ist ein Instrument, das Aktivität und Schädigung der Haut von Teilnehmern an Dermatomyositis (DM) separat misst. Es enthält 3 Aktivitätsmaße (Erythem, Schuppen und Erosion/Ulzeration) und 2 Schadensmaße (Poikilodermie und Kalzinose). Der CDASI-Score wird berechnet, indem die Schwere der Hauterkrankung an 15 anatomischen Stellen des Körpers auf der Grundlage der Aktivitäts- und Schadenskomponenten bewertet wird. CDASI wurde vom Kliniker oder Kliniker-Untersucher während der Untersuchung des Teilnehmers ausgefüllt. Die gesamten CDASI-Werte lagen zwischen 0 und 100, wobei höhere Werte auf eine größere Schwere der Erkrankung hinweisen.

Es werden Daten zur Anzahl der Teilnehmer mit einer CDASI-Antwort dargestellt. Das Ansprechen wurde als eine Verbesserung von >=7 Punkten bei Teilnehmern definiert, bei denen zum oder vor dem relevanten Zeitpunkt kein interkurrentes Ereignis auftrat.
Woche 26
Anzahl der Teilnehmer mit CDA-IGA-Reaktion (Cutaneous Dermatomyositis Activity Physician's Global Assessment) in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
CDA-IGA ist eine Skala, die entwickelt wurde, um die Schwere der Erkrankung bei Teilnehmern mit Hauterkrankungen zu messen. Es handelt sich um eine 5-Punkte-Skala (0 = klar; 1 = fast klar; 2 = leicht; 3 = mäßig; 4 = schwer) mit morphologischen Deskriptoren für jede Bewertung. Der CDA-IGA wurde vom Prüfer ausgefüllt und diente zur Beschreibung des Gesamterscheinungsbildes von Läsionen zu einem bestimmten Zeitpunkt. Es werden Daten zur Anzahl der Teilnehmer mit einer CDA-IGA-Antwort in Woche 26 präsentiert. Als Reaktion galten Teilnehmer mit reiner oder fast reiner Haut (Score 0 oder 1), bei denen zum oder vor dem relevanten Zeitpunkt kein interkurrentes Ereignis auftrat.
Woche 26
Anzahl der Teilnehmer mit einer ≥ 20-Punkte-Verbesserungsreaktion auf die IMACS-TIS (TIS20)-Reaktion in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
TIS20 wurde als Verbesserungsreaktion um ≥20 Punkte im IMACS-TIS definiert. IMACS-TIS ist ein klinisches Instrument, das 6 CSMs (Arzt, Patient, extramuskuläre globale Aktivität, Muskelkraft, HAQ und Muskelenzymwerte) umfasst. Ein Total Improvement Score (TIS: 0-100) wurde durch Summieren der Scores in jedem CSM ermittelt und basierte auf der Verbesserung und dem relativen Gewicht jedes CSM. Höhere Werte deuteten auf eine stärkere Verbesserung/Reaktion hin. TIS20 gilt als leichter Verbesserungswert.
Woche 26
Anzahl der Teilnehmer mit einer ≥ 60-Punkte-Verbesserungsreaktion auf die IMACS-TIS (TIS60)-Reaktion in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
TIS60 wurde als Verbesserungsreaktion um ≥60 Punkte im IMACS-TIS definiert. IMACS-TIS ist ein klinisches Instrument, das 6 CSMs (Arzt, Patient, extramuskuläre globale Aktivität, Muskelkraft, HAQ und Muskelenzymwerte) umfasst. Ein Total Improvement Score (TIS: 0-100) wurde durch Summieren der Scores in jedem CSM ermittelt und basierte auf der Verbesserung und dem relativen Gewicht jedes CSM. Höhere Werte deuteten auf eine stärkere Verbesserung/Reaktion hin. TIS60 gilt als ein schwerwiegender Verbesserungswert.
Woche 26
Zeit bis zur ersten Reaktion von TIS20, TIS40 oder TIS60
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 26
TIS20, 40 und 60 wurden als Verbesserungsreaktion um ≥20, ≥40 bzw. ≥60 Punkte im IMACS-TIS definiert. IMACS-TIS ist ein klinisches Instrument, das 6 CSMs (Arzt, Patient und extramuskuläre globale Aktivität, Muskelkraft, HAQ und Muskelenzymwerte) umfasst. Ein Total Improvement Score (TIS: 0-100) wurde durch Summieren der Scores in jedem CSM ermittelt und basierte auf der Verbesserung und dem relativen Gewicht jedes CSM. Höhere Werte deuteten auf eine stärkere Verbesserung/Reaktion hin. TIS20, 40 und 60 wurden als leichte, mäßige bzw. schwere Verbesserungswerte eingestuft. Es werden Daten für die Zeit bis zur ersten Reaktion von TIS20, TIS40 oder TIS60 dargestellt. Die mittlere Zeit bis TIS20, TIS40 und TIS60 wurde basierend auf einer Kaplan-Meier-Analyse zu dem Zeitpunkt definiert, in dem 50 % der Teilnehmer TIS20, TIS40 bzw. TIS60 erlebten.
Ausgangswert bis Woche 26
Anzahl der Teilnehmer mit klinischer Verschlechterung (CW) während des RCP bei 2 aufeinanderfolgenden Besuchen
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 26

CW wurde als eines der folgenden definiert:

  1. Die globale Aktivität des Arztes verschlechterte sich im VAS um ≥ 2 cm und im MMT-8 um ≥ 20 % im Vergleich zum Ausgangswert
  2. Verschlechterung der globalen extramuskulären Aktivität um ≥ 2 cm auf dem MDAAT-VAS im Vergleich zum Ausgangswert
  3. Alle 3 von 5 CSMs (ausgenommen Muskelenzyme) verschlechtern sich um ≥ 30 % im Vergleich zum Ausgangswert

Es werden Daten zur Anzahl der Teilnehmer mit einer klinischen Verschlechterung während des RCP bei zwei aufeinanderfolgenden Besuchen vorgelegt.
Ausgangswert bis Woche 26
Anzahl der Teilnehmer, die eine akute Rettungstherapie mit Standard-DM-Behandlung erhielten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 26
Die akute Notfalltherapie mit Standard-DM-Behandlung umfasste eine erhöhte Dosis eines Medikaments, das gegen DM eingenommen wurde, oder den Beginn einer neuen DM-Behandlung (Glukokortikoid und/oder immunsuppressive/immunmodulatorische Therapie [ISTs]). Es werden Daten zur Anzahl der Teilnehmer präsentiert, die eine akute Rettungstherapie mit Standard-DM-Behandlung erhielten.
Ausgangswert bis Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. November 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. Oktober 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. August 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. August 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1210-DM-310
  • 2021-001200-15 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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