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Ravulizumab Versus Placebo in partecipanti adulti con dermatomiosite

7 luglio 2025 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2/3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ravulizumab nei partecipanti adulti con dermatomiosite

Questo è uno studio di fase 2/3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'immunogenicità di ravulizumab in partecipanti adulti con dermatomiosite (DM).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio sarà condotto in 2 parti: Parte A (Fase 2) e Parte B (Fase 3). Ci saranno 3 periodi sia nella Parte A che nella Parte B di questo studio: Periodo di screening, Periodo di controllo randomizzato e Periodo di estensione in aperto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

38

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Camperdown, Australia, 2050
        • Research Site
      • Murdoch, Australia, WA6150
        • Research Site
  • Brasile
      • Belo Horizonte, Brasile, 30150-221
        • Research Site
      • Belém, Brasile, 66095-055
        • Research Site
      • Campinas, Brasile, 13083
        • Research Site
      • Juiz de Fora, Brasile, 36010-570
        • Research Site
      • Natal, Brasile, 59025-050
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasile, 90035-000
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasile, 90480-000
        • Research Site
      • Salvador, Brasile, 40150-150
        • Research Site
      • Sao Jose Do Rio Preto, Brasile, 15090-000
        • Research Site
      • Serra, Brasile, 29160-750
        • Research Site
      • São Paulo, Brasile, 01308-050
        • Research Site
      • São Paulo, Brasile, 05403-010
        • Research Site
      • Vitória, Brasile, 29050-400
        • Research Site
  • Corea, Repubblica di
      • Daejeon, Corea, Repubblica di, 35015
        • Research Site
      • Jung-gu, Corea, Repubblica di, 22332
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 02447
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 04763
        • Research Site
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 6591
        • Research Site
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Research Site
      • Lyon, Francia, 69437
        • Research Site
      • Nantes cedex 1, Francia, 44093
        • Research Site
      • Paris, Francia, 75010
        • Research Site
      • Paris Cedex 13, Francia, 75651
        • Research Site
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Research Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Research Site
  • Germania
      • Duesseldorf, Germania, 40225
        • Research Site
      • Erlangen, Germania, 91054
        • Research Site
      • Essen, Germania, 45147
        • Research Site
      • Freiburg im Breisgau, Germania, 79106
        • Research Site
      • Goettingen, Germania, 37075
        • Research Site
      • Halle, Germania, 06120
        • Research Site
      • Jena, Germania, 07747
        • Research Site
  • Giappone
      • Bunkyo-ku, Giappone, 113-8655
        • Research Site
      • Hiroshima-shi, Giappone, 734-8551
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Giappone, 350-0495
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Giappone, 467-8602
        • Research Site
      • Narita-shi, Giappone, 286-8520
        • Research Site
      • Okayama, Giappone, 700-8558
        • Research Site
      • Osaka, Giappone, 565-0871
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Giappone, 060-8648
        • Research Site
      • Sendai-shi, Giappone, 980-8574
        • Research Site
      • Urayasu-shi, Giappone, 279-0021
        • Research Site
  • Italia
      • Bari, Italia, 70124
        • Research Site
      • Brescia, Italia, 25123
        • Research Site
      • Catania, Italia, 95123
        • Research Site
      • Firenze, Italia, 50134
        • Research Site
      • Jesi, Italia, 60035
        • Research Site
      • Messina, Italia, 98124
        • Research Site
      • Milano, Italia, 20132
        • Research Site
      • Pavia, Italia, 27100
        • Research Site
      • Pisa, Italia, 56126
        • Research Site
      • Reggio Emilia, Italia, 42122
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00168
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00128
        • Research Site
      • Rome, Italia, 00189
        • Research Site
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Research Site
      • Siena, Italia, 53100
        • Research Site
      • Torino, Italia, 10126
        • Research Site
      • Torrette AN, Italia, 60126
        • Research Site
      • Udine, Italia, 33100
        • Research Site
      • Verona, Italia, 37126
        • Research Site
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia, 02-637
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH4 2XU
        • Research Site
      • Liverpool, Regno Unito, L9 7AL
        • Research Site
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Research Site
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Research Site
      • West Bromwich, Regno Unito, B71 4HJ
        • Research Site
  • Spagna
      • A Coruna, Spagna, 15006
        • Research Site
      • Barakaldo, Spagna, 48903
        • Research Site
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Research Site
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Research Site
      • Bilbao (Vizcaya), Spagna, 48013
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spagna, 08907
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spagna, 35020
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Research Site
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Research Site
      • Oviedo, Spagna, 33011
        • Research Site
      • Santander, Spagna, 39008
        • Research Site
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Research Site
      • Sevilla, Spagna, 41010
        • Research Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Research Site
      • Zaragoza, Spagna, 50009
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85032
        • Research Site
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92617
        • Research Site
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Research Site
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89145
        • Research Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Stati Uniti, 11030
        • Research Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Research Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38120
        • Research Site
    • Texas
      • North Richland Hills, Texas, Stati Uniti, 76180
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122
        • Research Site
  • Tacchino
      • Altındağ-Ankara, Tacchino, 06230
        • Research Site
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Research Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Research Site
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Research Site
      • Taoyuan City, Taiwan, 33305
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • 18 anni o più al momento della firma del consenso informato.
  • Peso corporeo ≥ 30 chilogrammi al momento dello screening.
  • Maschio o femmina.
  • Diagnosi: Soddisfa i criteri di classificazione 2017 dell'American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism per DM definito o probabile.
  • - Partecipanti che hanno una risposta inadeguata o sono intolleranti a 1 o più trattamenti DM, inclusi corticosteroidi sistemici o terapie immunosoppressive/immunomodulatorie (ad esempio, azatioprina, metotrexato, rituximab, immunoglobuline per via endovenosa), in combinazione o in monoterapia.
  • Vaccinazione contro Neisseria meningitidis entro 3 anni prima dell'inizio di ravulizumab secondo le linee guida nazionali e locali. I partecipanti devono ricevere la vaccinazione almeno 2 settimane prima del primo intervento nello studio. Lo sponsor raccomanda di seguire anche le linee guida nazionali e locali per la profilassi antibiotica.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile devono seguire le linee guida sulla contraccezione specificate come descritto nel protocollo.

Criteri chiave di esclusione:

  • Miosite associata a cancro, definita come la diagnosi di miosite entro 2 anni dalla diagnosi di cancro (ad eccezione del carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose o del carcinoma in situ della cervice che è stato asportato e senza evidenza di malattia residua almeno 3 mesi prima dello screening ).
  • - Evidenza di malattia maligna attiva o tumori maligni diagnosticati nei 3 anni precedenti, inclusi tumori ematologici e tumori solidi.
  • Partecipanti con altre forme di miosite.
  • A discrezione dello sperimentatore, partecipanti con danno muscolare significativo (ad esempio, grave atrofia muscolare, malattia muscolare allo stadio terminale, risonanza magnetica con grave atrofia o sostituzione fibroadiposa)
  • Storia di infezione da Neisseria meningitidis.
  • Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) (evidenziata dal titolo anticorpale dell'HIV di tipo 1 o di tipo 2).
  • Infezione batterica, virale o fungina sistemica attiva nei 14 giorni precedenti la somministrazione di ravulizumab.
  • Presenza di febbre ≥ 38°Celsius (100,4°Fahrenheit) entro 7 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio il Giorno 1.
  • Storia di ipersensibilità alle proteine ​​murine o a uno degli eccipienti di ravulizumab.
  • Gravidanza, allattamento o intenzione di concepire durante il corso dello studio.
  • Incapacità o riluttanza ad aderire ai requisiti del protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ravulizumab
I partecipanti riceveranno ravulizumab in entrambe le parti A e B.
Droga: Ravulizumab
La somministrazione endovenosa consisterà in una dose di carico seguita da dosi di mantenimento somministrate ogni 8 settimane (q8w). La dose di mantenimento verrà iniziata 2 settimane dopo la somministrazione della dose di carico.
Altri nomi:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno placebo in entrambe le parti A e B.
Droga: Placebo
La somministrazione endovenosa consisterà in una dose di carico seguita da dosi di mantenimento somministrate ogni 8 settimane. La dose di mantenimento verrà iniziata 2 settimane dopo la somministrazione della dose di carico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con valutazione internazionale della miosite e risposta al punteggio di miglioramento totale degli studi clinici (IMACS-TIS) (TIS40) alla settimana 26 del periodo controllato randomizzato
Lasso di tempo: Settimana 26
Vengono presentati i dati per il numero di partecipanti con una risposta TIS40, definita come un punteggio IMACS-TIS ≥ 40 alla settimana 26. IMACS-TIS è uno strumento clinico che comprende 6 misure di base (CSM) (medico, paziente, attività globale extramuscolare, forza muscolare, questionario di valutazione della salute [HAQ] e livelli di enzimi muscolari). Un punteggio di miglioramento totale (TIS: 0-100) è stato determinato sommando i punteggi di ciascun CSM ed era basato sul miglioramento e sul peso relativo di ciascun CSM. Un punteggio più alto indicava un miglioramento maggiore. TIS40 è stato considerato un punteggio di miglioramento moderato.
Settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
TIS alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
I punteggi TIS variavano da 0 a 100 con punteggi più alti che indicavano un miglioramento maggiore. I punteggi sono stati determinati sommando i punteggi in ciascuno dei 6 CSM dell'IMAC (medico, paziente, attività globale extramuscolare, forza muscolare, HAQ e livelli di enzimi muscolari). Le soglie di miglioramento clinicamente significative sono state definite come risposta di miglioramento ≥ 20 punti su IMACS-TIS (TIS20; lieve), risposta di miglioramento ≥ 40 punti su IMACS TIS (TIS40; moderato) e risposta di miglioramento ≥ 60 punti su IMACS-TIS (TIS60; grave ). I punteggi erano basati sul miglioramento e sul peso relativo di ciascun CSM. I dati vengono presentati per il TIS (media dei minimi quadrati) alla settimana 26.
Settimana 26
Variazione rispetto al basale del punteggio di attività dell'indice di gravità e area della dermatomiosite cutanea (CDASI) alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26
Il CDASI è uno strumento che misura separatamente l'attività e il danno nella pelle dei partecipanti alla dermatomiosite (DM). Contiene 3 misure di attività (eritema, desquamazione ed erosione/ulcerazione) e 2 misure di danno (poichiloderma e calcinosi). Il punteggio CDASI viene calcolato valutando la gravità della malattia della pelle in 15 sedi anatomiche del corpo in base all'attività e ai componenti del danno. Il CDASI è stato completato dal medico o dal medico-investigatore durante l'esame del partecipante. I punteggi totali CDASI variavano da 0 a 100, con punteggi più alti che indicavano una maggiore gravità della malattia. La variazione rispetto al basale del punteggio di attività totale CDASI alla settimana 26 è stata analizzata utilizzando un modello misto di misure ripetute (MMRM). Il modello MMRM includeva i valori osservati del punteggio di attività totale alle visite successive al basale (settimana 26) come variabile dipendente.
Riferimento, settimana 26
Numero di partecipanti con risposta correlata agli enzimi muscolari: normalizzazione degli enzimi basali più anormali alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26
Sono stati condotti test di laboratorio per misurare le attività sieriche degli enzimi associati ai muscoli, tra cui la creatina chinasi (CK), l'alanina aminotransferasi (ALT), l'aspartato aminotransferasi (AST), la lattato deidrogenasi (LDH) e l'aldolasi. Vengono presentati i dati per il numero di partecipanti che avevano un enzima muscolare anormale al basale che era stato normalizzato alla settimana 26.
Riferimento, settimana 26
Variazione rispetto al basale nei CSM IMACS: attività di malattia extramuscolare basata sullo strumento di valutazione dell'attività della malattia miosite (MDAAT) alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26
L'MDAAT valuta l'attività patologica dei sistemi di organi extramuscolari e dei muscoli nei partecipanti con DM. Lo strumento MDAAT convalidato misura il grado di attività della malattia dei sistemi di organi extramuscolari e dei muscoli su una scala analogica visiva (VAS) di 0-10 centimetri (cm). L'attività extramuscolare variava tra 0 e 10, dove 0 cm = assente e 10 cm = attività massima della malattia.
Riferimento, settimana 26
Variazione rispetto al basale nei CSM IMACS: valutazione dell'attività globale del medico alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26
La valutazione dell’attività globale del medico fornisce una valutazione complessiva dell’attività della malattia correlata alla miosite. L'attività della malattia viene giudicata dal medico sulla base di tutte le informazioni disponibili al momento della valutazione, inclusi l'aspetto del partecipante, l'anamnesi, l'esame fisico, i test di laboratorio e la terapia medica prescritta. Il punteggio di attività globale della malattia viene registrato su una VAS di 10 cm, dove 0 cm = nessuna evidenza di attività della malattia e 10 cm = attività della malattia estremamente grave.
Riferimento, settimana 26
Variazione rispetto al basale nei CSM IMACS: valutazione dell'attività globale del paziente alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26
La valutazione dell'attività globale del paziente fornisce una valutazione complessiva dell'attività della malattia correlata alla miosite dal punto di vista del partecipante. Ai partecipanti è stato chiesto di considerare tutta l’infiammazione attiva nei propri muscoli, pelle, articolazioni, intestino, cuore, polmoni o altre parti del corpo che possono migliorare con il trattamento. Il punteggio dell'attività globale della malattia del paziente è stato registrato su una VAS di 10 cm che conteneva una faccina sorridente sull'ancora di 0 cm e una faccina triste sull'ancora di 10 cm per aiutare i partecipanti a comprendere la scala. I punteggi variavano da 0 (nessuna evidenza di attività della malattia) a 10 (attività della malattia estremamente attiva o grave).
Riferimento, settimana 26
Variazione rispetto al basale nei CSM IMACS: test muscolare manuale sottogruppo 8 muscoli (MMT-8) alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26
Lo scopo dell'MMT-8 era misurare la forza muscolare come parte dell'esame fisico. Comprendeva un sottoinsieme di 8 gruppi muscolari: flessori del collo, deltoidi, bicipiti, polso, estensori, gluteo massimo e medio, quadricipiti e dorsiflessori della caviglia. I punteggi totali della MMT8 variavano da 0 (forza più bassa) a 150 (forza più alta).
Riferimento, settimana 26
Variazione rispetto al basale nei CSM IMACS: questionario di valutazione sanitaria (HAQ) alla settimana 26
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 26
L'HAQ è un breve questionario self-report che valuta la funzione fisica relativa alle attività della vita quotidiana in una varietà di ambiti. L'HAQ comprende 20 domande relative a 8 domini funzionali: vestirsi e pettinarsi, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, raggiungere, afferrare e attività abituali. Per ciascuna categoria, i partecipanti hanno riportato la quantità di difficoltà incontrate nell'eseguire 2 o 3 elementi specifici della sottocategoria. Il punteggio standard di disabilità viene calcolato dalle 8 categorie dividendo la somma delle singole categorie per il numero di categorie a cui è stato risposto, ottenendo un punteggio da 0 (senza alcuna difficoltà) a 3 (incapace di fare), con valori più alti che indicano una disabilità maggiore.
Riferimento, settimana 26
Numero di partecipanti con risposta CDASI (>= miglioramento di 7 punti) alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26

Il CDASI è uno strumento che misura separatamente l'attività e il danno nella pelle dei partecipanti alla dermatomiosite (DM). Contiene 3 misure di attività (eritema, desquamazione ed erosione/ulcerazione) e 2 misure di danno (poichiloderma e calcinosi). Il punteggio CDASI viene calcolato valutando la gravità della malattia della pelle in 15 sedi anatomiche del corpo in base all'attività e ai componenti del danno. Il CDASI è stato completato dal medico o dal medico-investigatore durante l'esame del partecipante. I punteggi totali CDASI variavano da 0 a 100, con punteggi più alti che indicavano una maggiore gravità della malattia.

I dati vengono presentati per il numero di partecipanti con una risposta CDASI. La risposta è stata definita come un miglioramento >=7 punti nei partecipanti che non avevano avuto un evento intercorrente in corrispondenza o prima del punto temporale rilevante.
Settimana 26
Numero di partecipanti con attività di dermatomiosite cutanea Risposta alla valutazione globale del medico (CDA-IGA) alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
CDA-IGA è una scala creata per misurare la gravità della malattia nei partecipanti con malattie della pelle. È una scala a 5 punti (0 = limpido; 1 = quasi limpido; 2 = lieve; 3 = moderato; 4 = grave) con descrittori morfologici per ciascun punteggio. Il CDA-IGA è stato completato dallo sperimentatore ed è stato utilizzato per descrivere l'aspetto generale delle lesioni in un dato momento. I dati vengono presentati per il numero di partecipanti con una risposta CDA-IGA alla settimana 26. Una risposta è stata definita come partecipanti con pelle chiara o quasi chiara (punteggio 0 o 1) che non avevano avuto un evento intercorrente prima o durante il momento rilevante.
Settimana 26
Numero di partecipanti con risposta di miglioramento ≥ 20 punti sulla risposta IMACS-TIS (TIS20) alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
TIS20 è stato definito come una risposta di miglioramento ≥20 punti su IMACS-TIS. IMACS-TIS è uno strumento clinico che comprende 6 CSM (medico, paziente, attività globale extramuscolare, forza muscolare, HAQ e livelli di enzimi muscolari). Un punteggio di miglioramento totale (TIS: 0-100) è stato determinato sommando i punteggi di ciascun CSM ed era basato sul miglioramento e sul peso relativo di ciascun CSM. I punteggi più alti indicavano un miglioramento/risposta maggiore. TIS20 è considerato un punteggio di miglioramento lieve.
Settimana 26
Numero di partecipanti con risposta di miglioramento ≥ 60 punti sulla risposta IMACS-TIS (TIS60) alla settimana 26
Lasso di tempo: Settimana 26
TIS60 è stato definito come una risposta di miglioramento ≥ 60 punti su IMACS-TIS. IMACS-TIS è uno strumento clinico che comprende 6 CSM (medico, paziente, attività globale extramuscolare, forza muscolare, HAQ e livelli di enzimi muscolari). Un punteggio di miglioramento totale (TIS: 0-100) è stato determinato sommando i punteggi di ciascun CSM ed era basato sul miglioramento e sul peso relativo di ciascun CSM. I punteggi più alti indicavano un miglioramento/risposta maggiore. TIS60 è considerato un punteggio di miglioramento grave.
Settimana 26
Tempo alla prima risposta di TIS20, TIS40 o TIS60
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 26
TIS20, 40 e 60 sono stati definiti rispettivamente come una risposta di miglioramento ≥20, ≥40 e ≥60 punti su IMACS-TIS. IMACS-TIS è uno strumento clinico che comprende 6 CSM (attività globale del medico, del paziente e extramuscolare, forza muscolare, HAQ e livelli degli enzimi muscolari). Un punteggio di miglioramento totale (TIS: 0-100) è stato determinato sommando i punteggi di ciascun CSM ed era basato sul miglioramento e sul peso relativo di ciascun CSM. I punteggi più alti indicavano un miglioramento/risposta maggiore. TIS20, 40 e 60 sono stati considerati rispettivamente punteggi di miglioramento lieve, moderato e grave. I dati vengono presentati per il tempo alla prima risposta di TIS20, TIS40 o TIS60. Il tempo mediano per raggiungere TIS20, TIS40 e TIS60 è stato definito nel momento in cui il 50% dei partecipanti ha sperimentato rispettivamente TIS20, TIS40 o TIS60, sulla base di un'analisi di Kaplan-Meier.
Riferimento fino alla settimana 26
Numero di partecipanti con peggioramento clinico (CW) durante l'RCP in 2 visite consecutive
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 26

Il CW è stato definito come uno dei seguenti:

  1. Attività globale del medico Peggioramento VAS ≥ 2 cm e peggioramento MMT-8 ≥ 20% rispetto al basale
  2. Peggioramento dell’attività extra muscolare globale ≥ 2 cm sulla VAS MDAAT rispetto al basale
  3. Qualsiasi peggioramento di 3 CSM su 5 (esclusi gli enzimi muscolari) ≥ 30% rispetto al basale

Vengono presentati i dati per il numero di partecipanti con peggioramento clinico durante l'RCP in 2 visite consecutive.
Riferimento fino alla settimana 26
Numero di partecipanti che hanno ricevuto terapia di salvataggio acuto con trattamento DM standard
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 26
La terapia di salvataggio acuto con trattamento standard per il DM comprendeva un aumento della dose di un farmaco assunto per il DM o l’inizio di un nuovo trattamento per il DM (glucocorticoidi e/o terapia immunosoppressiva/immunomodulante [IST]). Vengono presentati i dati per il numero di partecipanti che hanno ricevuto terapia di salvataggio acuta con trattamento DM standard.
Riferimento fino alla settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

26 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

8 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

10 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1210-DM-310
  • 2021-001200-15 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion si è impegnata pubblicamente a consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, una CSR e riassunti in linguaggio semplice.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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