Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ravulizumab versus placebo u dospělých účastníků s dermatomyozitidou

26. října 2023 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 2/3, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová multicentrická studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ravulizumabu u dospělých účastníků s dermatomyozitidou

Toto je dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 2/3, která hodnotí účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku, farmakodynamiku a imunogenicitu ravulizumabu u dospělých účastníků s dermatomyozitidou (DM).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie bude probíhat ve 2 částech: Část A (2. fáze) a část B (3. fáze). V části A i části B této studie budou 3 období: screeningové období, randomizované kontrolované období a otevřené období prodloužení.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

150

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Lille Cedex, Francie, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francie, 75010
        • Clinical Trial Site
      • Strasbourg, Francie, 67098
        • Clinical Trial Site
      • Toulouse Cedex 9, Francie, 31059
        • Clinical Trial Site
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00168
        • Clinical Trial Site
    • BA
      • Bari, BA, Itálie, 70124
        • Clinical Trial Site
    • BS
      • Brescia, BS, Itálie, 25123
        • Clinical Trial Site
    • PI
      • Pisa, PI, Itálie, 56126
        • Clinical Trial Site
    • PV
      • Pavia, PV, Itálie, 27100
        • Clinical Trial Site
    • Piedmont
      • Torino, Piedmont, Itálie, 10126
        • Clinical Trial Site
  • Japonsko
      • Iruma-Gun, Japonsko, 350-0495
        • Clinical Trial Site
      • Suita-Shi, Japonsko, 5650871
        • Clinical Trial Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonsko, 113-8655
        • Clinical Trial Site
  • Korejská republika
      • Incheon, Korejská republika, 22332
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korejská republika, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korejská republika, 06591
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korejská republika, 02447
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korejská republika, 04763
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Dusseldorf, Německo, 40225
        • Clinical Trial Site
      • Erlangen, Německo, 91054
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Německo, 45147
        • Clinical Trial Site
      • Freiburg, Německo, 79106
        • Clinical Trial Site
      • Gottingen, Německo, 37075
        • Clinical Trial Site
    • Sachsen-Anhalt
      • Halle, Sachsen-Anhalt, Německo, 06120
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH4 2XU
        • Clinical Trial Site
      • Liverpool, Spojené království, L9 7AL
        • Clinical Trial Site
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Clinical Trial Site
      • Salford, Spojené království, M55AP
        • Clinical Trial Site
      • West Bromwich, Spojené království, B71 4HJ
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Spojené státy, 85310
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Clinical Trial Site
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Clinical Trial Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Clinical Trial Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Clinical Trial Site
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 8907
        • Clinical Trial Site
    • Vizcaya
      • Bilbao, Vizcaya, Španělsko, 48013
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • 18 let nebo starší v době podpisu informovaného souhlasu.
  • Tělesná hmotnost ≥ 30 kilogramů v době screeningu.
  • Muž nebo žena.
  • Diagnóza: Splňte klasifikační kritéria American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism 2017 pro definitivní nebo pravděpodobný DM.
  • Účastníci, kteří nemají adekvátní odpověď nebo netolerují 1 nebo více DM léčby, včetně systémových kortikosteroidů nebo imunosupresivních/imunomodulačních terapií (například azathioprin, methotrexát, rituximab, intravenózní imunoglobulin), buď v kombinaci nebo jako monoterapie.
  • Očkováno proti Neisseria meningitidis během 3 let před zahájením léčby ravulizumabem podle národních a místních směrnic. Účastníci musí být očkováni nejméně 2 týdny před prvním zásahem do studie. Zadavatel doporučuje, aby byly také dodržovány národní a místní směrnice pro profylaktická antibiotika.
  • Ženy ve fertilním věku a mužští účastníci musí dodržovat specifické antikoncepční pokyny popsané v protokolu.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Myositida spojená s rakovinou, definovaná jako diagnóza myositidy do 2 let od diagnózy rakoviny (s výjimkou bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ děložního čípku, který byl vyříznut a bez známek reziduální choroby alespoň 3 měsíce před screeningem ).
  • Důkaz aktivního maligního onemocnění nebo malignit diagnostikovaných během předchozích 3 let, včetně hematologických malignit a solidních nádorů.
  • Účastníci s jinými formami myositidy.
  • Podle uvážení zkoušejícího budou účastníci s významným poškozením svalů (například závažná svalová atrofie, svalové onemocnění v konečném stádiu, MRI se závažnou atrofií nebo náhrada fibrofatty)
  • Infekce Neisseria meningitidis v anamnéze.
  • Infekce virem lidské imunodeficience (HIV) (prokázaná titrem protilátek HIV typu 1 nebo typu 2).
  • Aktivní systémová bakteriální, virová nebo plísňová infekce během 14 dnů před podáním ravulizumabu.
  • Přítomnost horečky ≥ 38°Celsia (100,4°Fahrenheita) během 7 dnů před podáním studovaného léku v den 1.
  • Hypersenzitivita na myší proteiny nebo na 1 z pomocných látek ravulizumabu v anamnéze.
  • Těhotná, kojící nebo plánující otěhotnět v průběhu studie.
  • Neschopnost nebo neochota dodržovat požadavky protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ravulizumab
Účastníci dostanou ravulizumab v části A i B.
Lék: Ravulizumab
Intravenózní dávkování bude sestávat z nasycovací dávky následované udržovacími dávkami podávanými každých 8 týdnů (q8w). Udržovací dávka bude zahájena 2 týdny po podání nasycovací dávky.
Ostatní jména:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostanou placebo v části A i B.
Lék: Placebo
Intravenózní dávkování se bude skládat z nasycovací dávky následované udržovacími dávkami podávanými q8w. Udržovací dávka bude zahájena 2 týdny po podání nasycovací dávky.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Odpověď IMACS-TIS (TIS40) ve 26. týdnu randomizovaného kontrolovaného období podle definovaného složeného odhadu
Časové okno: 26. týden
26. týden
Část B: Odezva IMACS-TIS (TIS40) v 50. týdnu randomizovaného kontrolovaného období podle definovaného složeného odhadu
Časové okno: 50. týden
50. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: TIS v týdnu 26
Časové okno: 26. týden
26. týden
Část A: Změna od výchozí hodnoty v oblasti kožní dermatomyositidy a skóre aktivity indexu závažnosti (CDASI) ve 26. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Část A: Reakce související se svalovými enzymy: Normalizace většiny abnormálních výchozích enzymů v týdnu 26
Časové okno: 26. týden
26. týden
Část A: Změna od výchozí hodnoty v pěti základních souborech opatření IMACS (aktivita mimosvalového onemocnění založená na MDAAT, hodnocení globální aktivity lékaře, hodnocení globální aktivity pacienta, MMT-8, HAQ) v týdnu 26
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Část A: Odpověď CDASI (7bodové zlepšení) v týdnu 26
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 26
Minimálně klinicky významné rozdíly (MCID) = zlepšení o 7 bodů.
Výchozí stav až do týdne 26
Část A: Aktivita kožní dermatomyositidy Globální hodnocení lékaře (CDA-IGA) v týdnu 26
Časové okno: Výchozí stav, týden 26
Výchozí stav, týden 26
Část A: Odpověď TIS20 v týdnu 26
Časové okno: 26. týden
26. týden
Část A: Odpověď TIS60 v týdnu 26
Časové okno: 26. týden
26. týden
Část A: Čas do první odezvy TIS20, TIS40 nebo TIS60
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 26
Výchozí stav až do týdne 26
Část A: Klinické zhoršení během randomizovaného kontrolovaného období při dvou po sobě jdoucích návštěvách
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 26
Výchozí stav až do týdne 26
Část A: Příjem záchranné terapie
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 26
Výchozí stav až do týdne 26
Část B: TIS v 50. týdnu
Časové okno: 50. týden
50. týden
Část B: Změna od výchozí hodnoty v pěti základních souborech opatření IMACS (aktivita mimosvalového onemocnění založená na MDAAT, hodnocení globální aktivity lékaře, hodnocení globální aktivity pacienta, MMT-8, HAQ) v 50. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
Výchozí stav, týden 50
Část B: Změna od výchozí hodnoty v oblasti kožní dermatomyositidy a skóre aktivity indexu závažnosti (CDASI) v 50. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 50
Výchozí stav, týden 50
Část B: Odezva související se svalovými enzymy: Normalizace nejabnormálnějšího základního enzymu v 50. týdnu
Časové okno: 50. týden
50. týden
Část B: Odpověď CDASI (7bodové zlepšení) v 50. týdnu
Časové okno: Výchozí stav až do 50. týdne
Minimálně klinicky významné rozdíly (MCID) = zlepšení o 7 bodů.
Výchozí stav až do 50. týdne
Část B: Aktivita kožní dermatomyositidy Globální hodnocení lékaře (CDA-IGA) v 50. týdnu
Časové okno: 50. týden
50. týden
Část B: Odpověď TIS20 v 50. týdnu
Časové okno: 50. týden
50. týden
Část B: Odpověď TIS60 v 50. týdnu
Časové okno: 50. týden
50. týden
Část B: Čas do první odezvy TIS20, TIS40 nebo TIS60
Časové okno: Výchozí stav až do 50. týdne
Výchozí stav až do 50. týdne
Část B: Klinické zhoršení během randomizovaného kontrolovaného období při dvou po sobě jdoucích návštěvách
Časové okno: Výchozí stav až do 50. týdne
Výchozí stav až do 50. týdne
Část B: Příjem záchranné terapie
Časové okno: Výchozí stav až do 50. týdne
Výchozí stav až do 50. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. prosince 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. května 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

10. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALXN1210-DM-310
  • 2021-001200-15 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ravulizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit