Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ravulizumab versus placebo hos voksne deltagere med dermatomyositis

7. juli 2025 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2/3, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, parallelgruppe, multicenterundersøgelse til evaluering af Ravulizumabs effektivitet og sikkerhed hos voksne deltagere med dermatomyositis

Dette er et fase 2/3, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, parallelgruppe, multicenterstudie til evaluering af ravulizumabs effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik, farmakodynamik og immunogenicitet hos voksne deltagere med dermatomyositis (DM).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen vil blive gennemført i 2 dele: Del A (Fase 2) og Del B (Fase 3). Der vil være 3 perioder i både del A og del B af denne undersøgelse: Screeningsperiode, Randomiseret kontrolleret periode og Open-Label forlængelsesperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Camperdown, Australien, 2050
        • Research Site
      • Murdoch, Australien, WA6150
        • Research Site
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien, 30150-221
        • Research Site
      • Belém, Brasilien, 66095-055
        • Research Site
      • Campinas, Brasilien, 13083
        • Research Site
      • Juiz de Fora, Brasilien, 36010-570
        • Research Site
      • Natal, Brasilien, 59025-050
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-000
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90480-000
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 40150-150
        • Research Site
      • Sao Jose Do Rio Preto, Brasilien, 15090-000
        • Research Site
      • Serra, Brasilien, 29160-750
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 01308-050
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Research Site
      • Vitória, Brasilien, 29050-400
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH4 2XU
        • Research Site
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L9 7AL
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Research Site
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Research Site
      • West Bromwich, Det Forenede Kongerige, B71 4HJ
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85032
        • Research Site
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92617
        • Research Site
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • Research Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Research Site
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89145
        • Research Site
    • New York
      • Manhasset, New York, Forenede Stater, 11030
        • Research Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Research Site
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Research Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38120
        • Research Site
    • Texas
      • North Richland Hills, Texas, Forenede Stater, 76180
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122
        • Research Site
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Research Site
      • Lyon, Frankrig, 69437
        • Research Site
      • Nantes cedex 1, Frankrig, 44093
        • Research Site
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Research Site
      • Paris Cedex 13, Frankrig, 75651
        • Research Site
      • Strasbourg, Frankrig, 67098
        • Research Site
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Research Site
  • Italien
      • Bari, Italien, 70124
        • Research Site
      • Brescia, Italien, 25123
        • Research Site
      • Catania, Italien, 95123
        • Research Site
      • Firenze, Italien, 50134
        • Research Site
      • Jesi, Italien, 60035
        • Research Site
      • Messina, Italien, 98124
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20132
        • Research Site
      • Pavia, Italien, 27100
        • Research Site
      • Pisa, Italien, 56126
        • Research Site
      • Reggio Emilia, Italien, 42122
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00128
        • Research Site
      • Rome, Italien, 00189
        • Research Site
      • Rozzano, Italien, 20089
        • Research Site
      • Siena, Italien, 53100
        • Research Site
      • Torino, Italien, 10126
        • Research Site
      • Torrette AN, Italien, 60126
        • Research Site
      • Udine, Italien, 33100
        • Research Site
      • Verona, Italien, 37126
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyo-ku, Japan, 113-8655
        • Research Site
      • Hiroshima-shi, Japan, 734-8551
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japan, 350-0495
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japan, 467-8602
        • Research Site
      • Narita-shi, Japan, 286-8520
        • Research Site
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 060-8648
        • Research Site
      • Sendai-shi, Japan, 980-8574
        • Research Site
      • Urayasu-shi, Japan, 279-0021
        • Research Site
  • Kalkun
      • Altındağ-Ankara, Kalkun, 06230
        • Research Site
      • Istanbul, Kalkun, 34093
        • Research Site
  • Korea, Republikken
      • Daejeon, Korea, Republikken, 35015
        • Research Site
      • Jung-gu, Korea, Republikken, 22332
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 02447
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 04763
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 6591
        • Research Site
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-637
        • Research Site
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien, 15006
        • Research Site
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Bilbao (Vizcaya), Spanien, 48013
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spanien, 08907
        • Research Site
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanien, 35020
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
      • Oviedo, Spanien, 33011
        • Research Site
      • Santander, Spanien, 39008
        • Research Site
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Research Site
      • Sevilla, Spanien, 41010
        • Research Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Research Site
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Research Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Research Site
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Research Site
      • Taoyuan City, Taiwan, 33305
        • Research Site
  • Tyskland
      • Duesseldorf, Tyskland, 40225
        • Research Site
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Research Site
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Research Site
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Research Site
      • Goettingen, Tyskland, 37075
        • Research Site
      • Halle, Tyskland, 06120
        • Research Site
      • Jena, Tyskland, 07747
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • 18 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
  • Kropsvægt ≥ 30 kg på screeningstidspunktet.
  • Mand eller kvinde.
  • Diagnose: Mød 2017 American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism klassifikationskriterier for bestemt eller sandsynlig DM.
  • Deltagere, som har et utilstrækkeligt respons eller er intolerante over for 1 eller flere DM-behandlinger, inklusive systemiske kortikosteroider eller immunsuppressive/immunmodulerende terapier (f.eks. azathioprin, methotrexat, rituximab, intravenøs immunoglobulin), enten i kombination eller som monoterapi.
  • Vaccineret mod Neisseria meningitidis inden for 3 år før påbegyndelse af ravulizumab i henhold til nationale og lokale retningslinjer. Deltagerne skal modtage vaccinationen mindst 2 uger før første undersøgelsesintervention. Sponsoren anbefaler, at nationale og lokale retningslinjer for profylaktisk antibiotika også følges.
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder og mandlige deltagere skal følge specificeret præventionsvejledning som beskrevet i protokollen.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Kræftassocieret myositis, defineret som diagnosen myositis inden for 2 år efter diagnosticeringen af ​​cancer (undtagen basal- eller pladecellehudkræft eller carcinom in situ i livmoderhalsen, der er blevet skåret ud og uden tegn på resterende sygdom mindst 3 måneder før screening ).
  • Bevis på aktiv malign sygdom eller maligniteter diagnosticeret inden for de foregående 3 år, herunder hæmatologiske maligniteter og solide tumorer.
  • Deltagere med andre former for myositis.
  • I henhold til efterforskerens skøn, deltagere med betydelig muskelskade (f.eks. alvorlig muskelatrofi, muskelsygdom i slutstadiet, MR med alvorlig atrofi eller fibrofedtudskiftning)
  • Anamnese med Neisseria meningitidis-infektion.
  • Human immundefekt virus (HIV) infektion (vist ved HIV Type 1 eller Type 2 antistof titer).
  • Aktiv systemisk bakteriel, viral eller svampeinfektion inden for 14 dage før administration af ravulizumab.
  • Tilstedeværelse af feber ≥ 38°C (100,4°Fahrenheit) inden for 7 dage før administration af studielægemidlet på dag 1.
  • Anamnese med overfølsomhed over for murine proteiner eller over for 1 af hjælpestofferne i ravulizumab.
  • Gravid, ammende eller har til hensigt at blive gravid i løbet af undersøgelsen.
  • Manglende evne eller vilje til at overholde protokolkravene.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ravulizumab
Deltagerne vil modtage ravulizumab i både del A og B.
Medicin: Ravulizumab
Intravenøs dosering vil bestå af en startdosis efterfulgt af vedligeholdelsesdoser indgivet hver 8. uge (q8w). Vedligeholdelsesdoseringen påbegyndes 2 uger efter, at startdosis er administreret.
Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo i både del A og B.
Medicin: Placebo
Intravenøs dosering vil bestå af en startdosis efterfulgt af vedligeholdelsesdoser administreret q8w. Vedligeholdelsesdoseringen påbegyndes 2 uger efter, at startdosis er administreret.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med international myositis-vurdering og kliniske undersøgelser Total Improvement Score (IMACS-TIS) (TIS40) svar i uge 26 i den randomiserede kontrollerede periode
Tidsramme: Uge 26
Data præsenteres for antallet af deltagere med et TIS40-svar, defineret som en IMACS-TIS-score ≥ 40 i uge 26. IMACS-TIS er et klinisk instrument, der omfatter 6 kernesætmål (CSM'er) (læge, patient, ekstramuskulær global aktivitet, muskelstyrke, Health Assessment Questionnaire [HAQ] og muskelenzymniveauer). En total forbedringsscore (TIS: 0-100) blev bestemt ved at summere scores i hver CSM og var baseret på forbedringen og den relative vægt af hver CSM. En højere score indikerede større forbedring. TIS40 blev betragtet som en moderat forbedringsscore.
Uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
TIS i uge 26
Tidsramme: Uge 26
TIS-scorer varierede fra 0-100 med højere score, der indikerer en større forbedring. Scoringer blev bestemt ved at summere scores i hver af de 6 CSM'er i IMAC (læge, patient, ekstramuskulær global aktivitet, muskelstyrke, HAQ og muskelenzymniveauer). Klinisk betydningsfulde tærskler for forbedring blev defineret som ≥ 20 point forbedringsrespons på IMACS-TIS (TIS20; mild), ≥ 40 point forbedringsrespons på IMACS TIS (TIS40; moderat) og ≥ 60 point forbedringsrespons på IMACS-TIS (TIS60; ). Scoren var baseret på forbedringen og den relative vægt af hver CSM. Data præsenteres for TIS (mindste kvadraters middelværdi) i uge 26.
Uge 26
Ændring fra baseline i kutan dermatomyositis sygdomsområde og sværhedsgradsindeks (CDASI) aktivitetsscore i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
CDASI er et instrument, der separat måler aktivitet og skader i huden hos deltagere i dermatomyositis (DM). Den indeholder 3 aktivitetsmål (erytem, ​​skæl og erosion/ulceration) og 2 skadesmål (poikiloderma og calcinose). CDASI-score beregnes ved at vurdere sværhedsgraden af ​​hudsygdomme på 15 anatomiske steder på kroppen baseret på aktivitets- og skadekomponenterne. CDASI blev afsluttet af klinikeren eller kliniker-investigatoren, mens deltageren blev undersøgt. Samlede CDASI-scorer varierede fra 0-100, med højere score, der indikerer en større sygdomssværhedsgrad. Ændring fra baseline i CDASI Total Activity Score i uge 26 blev analyseret ved hjælp af en mixed model repeated measurements (MMRM). MMRM-modellen inkluderede de observerede Total Activity Score-værdier ved post-baseline-besøg (uge 26) som den afhængige variabel.
Baseline, uge ​​26
Antal deltagere med respons relateret til muskelenzymer: Normalisering af det mest unormale baseline-enzym i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Laboratorietests blev udført for at måle serumaktiviteter af muskelassocierede enzymer, herunder kreatinkinase (CK), alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST), lactatdehydrogenase (LDH) og aldolase. Data præsenteres for antallet af deltagere, der havde et unormalt muskelenzym ved baseline, som var blevet normaliseret i uge 26.
Baseline, uge ​​26
Ændring fra baseline i IMACS CSM'er: Ekstramuskulær sygdomsaktivitet baseret på Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT) i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
MDAAT vurderer sygdomsaktivitet af ekstramuskulære organsystemer og muskler hos deltagere med DM. Det validerede MDAAT-værktøj måler graden af ​​sygdomsaktivitet af ekstramuskulære organsystemer og muskler på en 0-10 centimeter (cm) visuel analog skala (VAS). Ekstramuskulær aktivitet lå mellem 0 og 10, hvor 0 cm = fraværende og 10 cm = maksimal sygdomsaktivitet.
Baseline, uge ​​26
Ændring fra baseline i IMACS CSM'er: Læge Global Activity Assessment i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Lægens globale aktivitetsvurdering giver en samlet vurdering af sygdomsaktivitet relateret til myositis. Sygdomsaktivitet bedømmes af lægen baseret på al information tilgængelig på evalueringstidspunktet, herunder deltagerens udseende, sygehistorie, fysisk undersøgelse, laboratorietest og ordineret medicinsk terapi. Den globale sygdomsaktivitetsscore er registreret på en 10 cm VAS, hvor 0 cm = ingen tegn på sygdomsaktivitet og 10 cm = ekstremt alvorlig sygdomsaktivitet.
Baseline, uge ​​26
Ændring fra baseline i IMACS CSM'er: Patient Global Activity Assessment i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Patientens globale aktivitetsvurdering giver en samlet vurdering af sygdomsaktivitet relateret til myositis fra deltagerens perspektiv. Deltagerne blev bedt om at overveje al den aktive inflammation i deres egne muskler, hud, led, tarme, hjerte, lunger eller andre dele af kroppen, som kan forbedres med behandlingen. Patientens globale sygdomsaktivitetsscore blev registreret på en 10 cm VAS, der indeholdt et smiley ved 0 cm ankeret og et trist ansigt ved 10 cm ankeret for at hjælpe deltagerne med at forstå skalaen. Score varierede fra 0 (ingen tegn på sygdomsaktivitet) til 10 (ekstremt aktiv eller alvorlig sygdomsaktivitet).
Baseline, uge ​​26
Ændring fra baseline i IMACS CSM'er: Manuel muskeltestning undergruppe 8 muskler (MMT-8) i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
Formålet med MMT-8 var at måle muskelstyrke som en del af den fysiske undersøgelse. Det omfattede en undergruppe af 8 muskelgrupper: nakkebøjer, deltoider, biceps, håndled, ekstensorer, gluteus maximus og medius, quadriceps og ankel dorsiflexors. Samlet MMT8-score varierede fra 0 (laveste styrke) til 150 (højeste styrke).
Baseline, uge ​​26
Ændring fra baseline i IMACS CSM'er: Health Assessment Questionnaire (HAQ) i uge 26
Tidsramme: Baseline, uge ​​26
HAQ er et kort selvrapporterende spørgeskema, der vurderer fysisk funktion i forbindelse med dagligdags aktiviteter på en række forskellige områder. HAQ'en omfatter 20 spørgsmål, der vedrører 8 funktionsdomæner: påklædning og pleje, stå op, spise, gå, hygiejne, rækkevidde, greb og sædvanlige aktiviteter. For hver af kategorierne rapporterede deltagerne, hvor meget de havde svært ved at udføre 2 eller 3 specifikke underkategorielementer. Standard handicapscore beregnes ud fra de 8 kategorier ved at dividere summen af ​​de enkelte kategorier med antallet af besvarede kategorier, hvilket giver en score fra 0 (uden nogen vanskeligheder) til 3 (ikke i stand til at gøre), med højere værdier, der indikerer højere handicap.
Baseline, uge ​​26
Antal deltagere med CDASI-svar (>=7-point forbedring) i uge 26
Tidsramme: Uge 26

CDASI er et instrument, der separat måler aktivitet og skader i huden hos deltagere i dermatomyositis (DM). Den indeholder 3 aktivitetsmål (erytem, ​​skæl og erosion/ulceration) og 2 skadesmål (poikiloderma og calcinose). CDASI-score beregnes ved at vurdere sværhedsgraden af ​​hudsygdomme på 15 anatomiske steder på kroppen baseret på aktivitets- og skadekomponenterne. CDASI blev afsluttet af klinikeren eller kliniker-investigatoren, mens deltageren blev undersøgt. Samlede CDASI-scorer varierede fra 0-100, med højere score, der indikerer en større sygdomssværhedsgrad.

Data præsenteres for antallet af deltagere med et CDASI-svar. Respons blev defineret som en forbedring på >=7 point hos deltagere, der ikke havde en interkurrent hændelse på eller før det relevante tidspunkt.
Uge 26
Antal deltagere med kutan dermatomyositis aktivitet Lægens globale vurdering (CDA-IGA) svar i uge 26
Tidsramme: Uge 26
CDA-IGA er en skala, der blev skabt til at måle sværhedsgraden af ​​sygdommen hos deltagere med hudsygdom. Det er en 5-punkts skala (0 = klar; 1 = næsten klar; 2 = mild; 3 = moderat; 4 = svær) med morfologiske deskriptorer for hver score. CDA-IGA blev gennemført af investigator og blev brugt til at beskrive det overordnede udseende af læsioner på et givet tidspunkt. Data præsenteres for antallet af deltagere med et CDA-IGA-svar i uge 26. En respons blev defineret som deltagere med klar eller næsten klar hud (score på 0 eller 1), som ikke havde en interkurrent hændelse på eller før det relevante tidspunkt.
Uge 26
Antal deltagere med ≥ 20-punktsforbedringssvar på IMACS-TIS (TIS20)-svar i uge 26
Tidsramme: Uge 26
TIS20 blev defineret som et ≥20-punkts forbedringsrespons på IMACS-TIS. IMACS-TIS er et klinisk instrument, der omfatter 6 CSM'er (læge, patient, ekstramuskulær global aktivitet, muskelstyrke, HAQ og muskelenzymniveauer). En total forbedringsscore (TIS: 0-100) blev bestemt ved at summere scores i hver CSM og var baseret på forbedringen og den relative vægt af hver CSM. Højere score indikerede større forbedring/respons. TIS20 betragtes som en mild forbedringsscore.
Uge 26
Antal deltagere med ≥ 60-punktsforbedringssvar på IMACS-TIS (TIS60)-svar i uge 26
Tidsramme: Uge 26
TIS60 blev defineret som et ≥60-punkts forbedringsrespons på IMACS-TIS. IMACS-TIS er et klinisk instrument, der omfatter 6 CSM'er (læge, patient, ekstramuskulær global aktivitet, muskelstyrke, HAQ og muskelenzymniveauer). En total forbedringsscore (TIS: 0-100) blev bestemt ved at summere scores i hver CSM og var baseret på forbedringen og den relative vægt af hver CSM. Højere score indikerede større forbedring/respons. TIS60 betragtes som en alvorlig forbedringsscore.
Uge 26
Tid til første svar af TIS20, TIS40 eller TIS60
Tidsramme: Baseline til og med uge 26
TIS20, 40 og 60 blev defineret som et ≥20, ≥40 og ≥60-punkts forbedringsrespons på henholdsvis IMACS-TIS. IMACS-TIS er et klinisk instrument, der omfatter 6 CSM'er (læge, patient og ekstramuskulær global aktivitet, muskelstyrke, HAQ og muskelenzymniveauer). En total forbedringsscore (TIS: 0-100) blev bestemt ved at summere scores i hver CSM og var baseret på forbedringen og den relative vægt af hver CSM. Højere score indikerede større forbedring/respons. TIS20, 40 og 60 blev betragtet som henholdsvis mild, moderat og alvorlig forbedringsscore. Data præsenteres for tiden til første respons af TIS20, TIS40 eller TIS60. Mediantiden til TIS20, TIS40 og TIS60 blev defineret på det tidspunkt, hvor 50 % af deltagerne oplevede henholdsvis TIS20, TIS40 eller TIS60 baseret på en Kaplan-Meier-analyse.
Baseline til og med uge 26
Antal deltagere med klinisk forværring (CW) under RCP ved 2 på hinanden følgende besøg
Tidsramme: Baseline til og med uge 26

CW blev defineret som en af ​​følgende:

  1. Lægens globale aktivitet VAS-forværring ≥ 2 cm og MMT-8-forværring ≥ 20 % sammenlignet med baseline
  2. Global ekstra muskulær aktivitet forværres ≥ 2 cm på MDAAT VAS sammenlignet med baseline
  3. Enhver 3 af 5 CSM'er (eksklusive muskelenzymer) forværres med ≥ 30 % sammenlignet med baseline

Data præsenteres for antallet af deltagere med klinisk forværring under RCP ved 2 på hinanden følgende besøg.
Baseline til og med uge 26
Antal deltagere, der modtog akut redningsterapi med standard DM-behandling
Tidsramme: Baseline til og med uge 26
Akut redningsterapi med standard DM-behandling inkluderede en øget dosis af en medicin, der blev taget til DM, eller påbegyndelse af en ny DM-behandling (glukokortikoid og/eller immunsuppressiv/immunmodulerende terapi [IST'er]). Der præsenteres data for antallet af deltagere, der modtog akut redningsbehandling med standard DM-behandling.
Baseline til og med uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

8. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. august 2021

Først opslået (Faktiske)

10. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1210-DM-310
  • 2021-001200-15 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dermatomyositis

Kliniske forsøg med Ravulizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner