4–11-vuotiaat lapsipotilaat, joilla on APDS
tiistai 5. toukokuuta 2026 päivittänyt: Pharming Technologies B.V.
Avoin yksihaarainen tutkimus leniolisibin turvallisuudesta, farmakokinetiikasta, farmakodynamiikasta ja tehosta 4–11-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on aktivoitu fosfoinositidi 3-kinaasidelta -oireyhtymä, jota seuraa avoin pitkäaikainen pidennys
Tämä on kaksiosainen, prospektiivinen, avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan leniolisibin turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK), farmakodynamiikkaa (PDx) ja tehoa vähintään 15:llä lapsipotilaalla (4–11-vuotiaat). vuotta), joilla on aktivoitu fosfoinositidi-3-kinaasidelta (PI3Kδ) -oireyhtymä (APDS).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Osa I koostuu 12 viikon pituisesta ajanjaksosta, jossa arvioidaan leniolisibihoidon turvallisuutta ja tehoa. Osa II koostuu 1 vuoden pituisesta turvallisuusseurantalaajennuksesta ja mahdollisesta välianalyysistä.
Tutkimuksessa käytettävät leniolisibiannokset valittiin aikuisten vaiheen 2/3 tutkimuksen turvallisuuden, siedettävyyden, PK- ja PDx-tietojen sekä farmakokineettisten mallien tietojen perusteella. Molemmissa tutkimuksen osissa leniolisibia annetaan suun kautta painon perusteella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
15
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Kyoto, Japani, 606-8507
- Kyoto University Hospital
-
Tokyo, Japani, 113-8519
- Institute of Science Tokyo Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- Necker Hospital Paris
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California Los Angeles
-
Standford, California, Yhdysvallat, 94305-5366
- Stanford University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20814
- National Institutes of Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Diagnoosi ja tärkeimmät sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit:
Potilaiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit seulontakäynnillä, ellei toisin mainita:
- Potilas on mies tai nainen ja iältään 4-11 vuotta ensimmäisen tutkimustoimenpiteen aikaan.
- Potilas painaa ≥13 kg ja <45 kg lähtötilanteessa.
- Potilaalla on joko PIK3CD (APDS1) tai PIK3R1 (APDS2) geenin vahvistettu PI3Kδ geneettinen mutaatio.
- Potilaalla on vähintään yksi mitattavissa oleva solmuvaurio magneettikuvauksessa/pieniannoksisessa tietokonetomografiassa 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Potilaalla on solmukudoksen tai ekstranodaalista lymfoproliferaatiota ja kliiniset löydökset, jotka vastaavat APDS:ää (esim. toistuvia oto-sino-keuhkoinfektioita ja/tai APDS:n mukaisia elinten toimintahäiriöitä).
- Potilaalla on tutkijan mielestä kyky niellä tutkimukseen liittyviä lääkkeitä muuttumattomina ilman vaikeuksia.
Seulonnassa elintoiminnot (systolinen verenpaine [BP], diastolinen verenpaine ja pulssi) mitataan istuma-asennossa, kun potilas on ollut levossa vähintään 3 minuuttia. Potilaan istumisen elintoimintojen tulee olla seuraavilla alueilla:
- Systolinen verenpaine: Alle 95. prosenttipiste, joka on säädetty sukupuolen, iän ja pituuden persentiiliin.
- Diastolinen verenpaine: Alle 95. prosenttipiste, joka on säädetty sukupuolen, iän ja pituuden prosenttipisteen mukaan.
Syke (HR):
i) Ikä 4 - < 10 vuotta: 60 - 140 bpm ii) Ikä ≥ 10 vuotta: 50 - 100 bpm
- Potilaalta ja vanhemmalta/laillisesta huoltajasta on hankittava laitoksen arviointilautakunnan/riippumattoman eettisen komitean hyväksymä kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus ja yksityisyyden suojaa koskeva kieli kansallisten ja paikallisten määräysten mukaisesti ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
- Potilaan vanhempi/laillinen huoltaja on halukas ja kykenevä suorittamaan tietoisen suostumusprosessin ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja käyntiaikataulua.
- Potilaan vanhempi/laillinen huoltaja suostuu siihen, että potilas ei osallistu mihinkään muuhun interventiotutkimukseen ollessaan mukana tässä tutkimuksessa.
- Naispotilaiden tulee olla seulonnassa ei-hedelmöitysikäisiä (ei olisi pitänyt saavuttaa kuukautisia). Miespotilaiden, joiden kumppanit voivat tulla raskaaksi, tulee olla valmiita käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää vähintään 30 päivän ajan viimeisen tutkimustoimenpiteen jälkeen, jos heillä on raskauden riski.
Naispotilaan ja vanhemman/laillisen huoltajan on hyväksyttävä seuraava, jos kuukautiset alkavat seulonnan jälkeen, 30 päivään viimeisestä tutkimustoimenpiteestä:
- Todellinen seksuaalinen pidättyvyys määritellään heteroseksuaalisesta aktiivisuudesta pidättäytymisenä koko tutkimuksen ajan 6 kuukauden ajan tutkimuksen jälkeen tai
- Käytä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää vähintään 30 päivän ajan viimeisen tutkimustoimenpiteen jälkeen, jos raskauden riski on olemassa.
Potilaat suljetaan pois tutkimuksesta, jos he täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä seulontakäynnillä, ellei toisin mainita:
Potilas on aiemmin tai käyttänyt samanaikaisesti immunosuppressiivisia lääkkeitä, kuten:
a. mTOR-estäjä (esim. sirolimuusi, rapamysiini, everolimuusi) tai PI3Kδ-estäjä (selektiiviset tai ei-selektiiviset PI3K-estäjät) 6 viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta.
i. Lyhytaikainen käyttö, yhteensä enintään 5 päivää, on sallittu, mutta vain enintään 1 kuukausi ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
b. B-soluja tuhoavat aineet (esim. rituksimabi) 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta.
i. Jos potilasta on aiemmin hoidettu B-soluja tuhoavalla lääkkeellä, veren absoluuttisen B-lymfosyyttimäärän on oltava palautunut normaaliarvoihin.
c. Belimumabi tai syklofosfamidi 6 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta.
d. Syklosporiini A, mykofenolaatti, 6-merkaptopuriini, atsatiopriini tai metotreksaatti 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta.
e. Systeemiset glukokortikoidit yli annoksen, joka vastaa joko ≥ 2 mg/kg painokiloa tai ≥ 20 mg/vrk prednisonia/prednisolonia tai vastaavaa.
f. Muut immunosuppressiiviset lääkkeet, joiden vaikutusten odotetaan jatkuvan tutkimuslääkkeen annostelun alussa.
Potilaalla on aiemmin tai tällä hetkellä diagnosoitu EKG-poikkeavuuksia, jotka viittaavat merkittävään turvallisuusriskiin tutkimukseen osallistuville potilaille, kuten:
- Sukuperäinen pitkä QT-oireyhtymä tai tunnettu Torsades de Pointes -oireyhtymä.
- Samanaikaiset kliinisesti merkittävät sydämen rytmihäiriöt (esim. pitkäkestoinen kammiotakykardia ja kliinisesti merkittävä toisen tai kolmannen asteen eteiskammiokatkos ilman sydämentahdistinta).
- Lepo-QTc (Fridericia suositeltava, mutta Bazett hyväksyttävä) >460 ms, jos mittaus vahvistetaan ylimääräisellä EKG:lla, joka toistetaan mahdollisimman pian.
- Sellaisten aineiden samanaikainen käyttö, joiden tiedetään pidentävän QT-aikaa, ellei sitä voida lopettaa pysyvästi tutkimuksen ajaksi.
- Potilas käyttää parhaillaan lääkettä, jonka tiedetään olevan isoentsyymi sytokromi P450 (CYP)3A:n voimakas estäjä tai kohtalainen tai voimakas indusoija, jos hoitoa ei voida keskeyttää tai vaihtaa toiseen lääkkeeseen ennen tutkimushoidon aloittamista.
- Potilas käyttää parhaillaan lääkkeitä, jotka metaboloituvat CYP1A2-isoentsyymin vaikutuksesta ja joilla on kapea terapeuttinen indeksi (lääkkeet, joiden altistus-vaste osoittaa, että voimakkaiden estäjien samanaikainen käyttö saattaa aiheuttaa vakavia turvallisuusongelmia [esim. Torsades de Pointes] ).
- Potilaalle oli annettu eläviä rokotteita (mukaan lukien kaikki heikennetyt elävät rokotteet) alkaen 6 viikkoa ennen odotettua ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa, tutkimuksen aikana ja aina 7 päivään viimeisen leniolisibiannoksen jälkeen.
- Potilaalla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia hematologisissa tai kliinisen kemian (veren kemian tai virtsan analyysin) parametreissa tutkijan tai lääketieteellisen monitorin määrittäminä.
- Potilaalla on maksasairaus tai maksavaurio, jonka osoittavat kliinisesti merkittävät epänormaalit maksan toimintakokeet (alaniiniaminotransferaasi ja aspartaattiaminotransferaasi > 2,5 kertaa normaalin yläraja), aiempi munuaisvaurio/munuaissairaus (esim. munuaisvamma, munuaiskerästulehdus tai vain yksi munuainen ) tai munuaisten vajaatoiminta, jonka osoittaa seerumin kreatiniinitaso > 1,5 mg/dl (133 μmol/L).
- Potilaalla on kohtalainen tai vaikea maksan vajaatoiminta (Child-Pugh-luokka B tai C).
- Potilas saa samanaikaista hoitoa toisen tutkimushoidon kanssa tai toista tutkimushoitoa alle 4 viikon kuluttua ensimmäisestä tutkimustoimenpiteestä.
- Potilaalla on aktiivinen hepatiitti B (esim. B-hepatiitti pinta-antigeenireaktiivinen) tai aktiivinen hepatiitti C (esim. C-hepatiittiviruksen RNA [laadullinen] havaitaan) seulonnassa.
- Potilaalla on ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio (HIV 1 tai 2) seulonnassa.
- Potilaalla on positiivinen koronavirustauti 19 tulos (polymeraasiketjureaktio tai antigeeni) viikon sisällä ennen ensimmäistä annosta. Potilas voidaan tarkistaa myöhemmän negatiivisen tuloksen jälkeen.
- Potilaalla on ollut pahanlaatuinen kasvain (paitsi lymfooma) 3 vuoden sisällä ennen ensimmäistä tutkimustoimenpidettä tai hänellä on näyttöä aiemmin diagnosoidusta pahanlaatuisesta kasvaimesta johtuvasta taudista.
- Potilaalla on aiemmin diagnosoitu lymfooma, jota on hoidettu kemoterapialla, sädehoidolla tai siirrolla yhden vuoden sisällä ensimmäisestä tutkimustoimenpiteestä tai hänen odotetaan tarvitsevan lymfoomahoitoa 6 kuukauden sisällä ensimmäisestä tutkimustoimenpiteestä.
- Potilaalla on ollut hallitsematon diabetes mellitus 3 kuukauden sisällä ensimmäisestä tutkimustoimenpiteestä.
- Potilaalle on tehty sairaalahoitoa tai sädehoitoa vaativa suuri leikkaus 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimustoimenpidettä.
- Potilaalla on hallitsematon krooninen tai uusiutuva infektiosairaus (lukuun ottamatta niitä, joiden katsotaan olevan tyypillisiä APDS:lle) tai merkkejä tuberkuloosiinfektiosta, kuten seulonnoissa positiivisessa Mantoux-tuberkuliini-ihotestissä on määritetty. Jos piilevän tuberkuloosin esiintyminen todetaan, paikallisten maakohtaisten ohjeiden mukainen hoito on saatava päätökseen, ennen kuin potilaiden ottamista voidaan harkita.
Potilaalla on tunnettu allergia tai aiempi yliherkkyys tutkimuksessa määritellyille lääkkeille tai mille tahansa lääkkeiden ainesosalle, mukaan lukien seuraavat yleiset apuaineet:
- Laktoosi monohydraatti
- Mikrokiteinen selluloosa
- Natriumtärkkelysglykolaatti (tyyppi A)
- Hypromelloosi
- Magnesiumstearaatti
- Kolloidinen piidioksidi
- Opadry keltainen
- Potilaalla on suunniteltu tai odotettavissa oleva suuri kirurginen toimenpide.
- Potilas tai vanhempi/laillinen huoltaja ei pysty tai halua noudattaa tutkimusmenettelyjä tai ei voi matkustaa toistuvia käyntejä varten.
- Potilas tai vanhempi/laillinen huoltaja ei ole halukas pitämään tutkimustuloksia/havaintoja luottamuksellisina tai pidättäytymään julkaisemasta luottamuksellisia tutkimustuloksia/havaintoja sosiaalisen median sivustoilla.
- Potilas tai vanhempi/laillinen huoltaja kieltäytyy allekirjoittamasta suostumus-/suostumuslomaketta.
- Potilaalla on muu taustalla oleva sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan heikentäisi potilaan kykyä vastaanottaa tai sietää suunniteltuja toimenpiteitä tai seurantaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Leniolisib
Leniolisib – Kalvopäällysteiset tabletit Leniolisibitabletit 10 ja 30 mg:n vahvuuksina suun kautta kahdesti päivässä ruumiinpainon mukaan 12 viikon ajan osassa I ja 1 vuoden ajan osassa II.
|
Valitut annokset vaihtelevat välillä 20 - 70 mg kahdesti vuorokaudessa (jolloin kokonaispäivittäiset annokset vaihtelevat välillä 40 - 140 mg päivässä) painon perusteella.
Annokset annetaan (yhdistelmänä) 10 mg:n ja 30 mg:n tabletteina
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa I ja II: Elintoimintojen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikon loppuun ja lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
Niiden osallistujien määrä, joiden elintoiminnot ovat muuttuneet
|
Lähtötilanteesta 12 viikon loppuun ja lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
|
Osa I ja II: Muutos lähtötilanteesta fyysisen tutkimuksen löydöksissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikon loppuun ja lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
Niiden osallistujien määrä, joiden fyysisen tarkastuksen tulokset ovat muuttuneet
|
Lähtötilanteesta 12 viikon loppuun ja lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
|
Osa I ja II: Muutos perustasosta kasvussa ja fyysisessä kehityksessä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikon loppuun ja lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
Kasvussa ja fyysisessä kehityksessä muuttuneiden osallistujien määrä
|
Lähtötilanteesta 12 viikon loppuun ja lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
|
Osa I ja II: Osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja haittavaikutuksia (AE)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikon loppuun ja lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti keskimäärin 1 vuosi plus 30 päivää
|
Tutkimuslääkkeen lopettamiseen johtaneiden TEAE-, SAE- ja AE-potilaiden lukumäärä
|
Lähtötilanteesta 12 viikon loppuun ja lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti keskimäärin 1 vuosi plus 30 päivää
|
|
Osa I ja II: Muutos lähtötasosta kliinisissä laboratoriotesteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikon loppuun ja lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
Niiden osallistujien määrä, joiden kliiniset laboratoriotestit ovat muuttuneet (hematologia, veren kemia, virtsaanalyysi)
|
Lähtötilanteesta 12 viikon loppuun ja lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
|
Osa I: B-solujen stimuloimattomien ja stimuloitujen pAkt-tasojen eston prosenttiosuus
Aikaikkuna: Osa I: Lähtötilanne, päivät 29, 57 ja 85
|
Leniolisibin PDx-vaikutus arvioidaan käyttämällä ex vivo stimuloitua ja stimuloimatonta Akt:n fosforylaatiota B-soluissa.
Akt on aktivoidun PI3Kδ:n suora alavirran kohde.
CD20+ pAkt -positiivisten solujen prosenttiosuuden (%) määrittäminen kokoveren ex vivo -stimulaation jälkeen suoritetaan virtaussytometria-analyysillä.
Stimuloimattomat solut toimivat kontrolleina.
|
Osa I: Lähtötilanne, päivät 29, 57 ja 85
|
|
Osa I ja II: Muutos lähtötilanteesta EKG:ssä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikon loppuun ja lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti keskimäärin 1 vuosi plus 30 päivää
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on muutoksia EKG:ssä
|
Lähtötilanteesta 12 viikon loppuun ja lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti keskimäärin 1 vuosi plus 30 päivää
|
|
Osa I ja II: Lymfoproliferaation väheneminen MRI:llä tai pieniannoksisella TT:llä mitattuna
Aikaikkuna: Osa I: Lähtötilanne ja päivä 85 Osa II: päivänä 252, tutkimuksen loppuun mennessä, keskimäärin 1 vuosi
|
Leniolisibin lymfoproliferaatioon kohdistuvan vaikutuksen arvioimiseksi potilaat skannataan magneettikuvauksella tai TT-skannerilla kliinisen käytännön ja paikallisen sääntelyn mukaisesti.
Indeksivauriot valitaan mitattavissa olevista solmu- ja lisäsolmuvaurioista Chesonin menetelmän mukaisesti.
Samaa kuvantamismenetelmää käytetään koko tutkimuksen ajan samalle potilaalle.
Potilaat arvioidaan MRI:llä tai paikoissa, joissa paikallinen käytäntö ja paikallisviranomaiset/IEC:t/IRB:t hyväksyvät TT-skannaukset tutkimustarkoituksiin käyttäen pieniannoksista TT-skannausta.
|
Osa I: Lähtötilanne ja päivä 85 Osa II: päivänä 252, tutkimuksen loppuun mennessä, keskimäärin 1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa I: Leniolisibin kokonaislääkealtistuksen (AUC) arvioiminen lapsipotilailla (4–11-vuotiaat), joilla on APDS
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikon hoidon loppuun
|
Populaatiofarmakokinetiikka (popPK) -malli, joka kuvaa asianmukaiset yhteismuuttujat (esim. ruumiinpaino ja ikä), jotka vaikuttavat leniolisibin PK-arvoon lapsipotilailla.
|
Lähtötilanteesta 12 viikon hoidon loppuun
|
|
Osa I: Leniolisibin enimmäispitoisuuden (Cmax) arvioiminen lapsipotilailla (4–11-vuotiaat), joilla on APDS
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikon hoidon loppuun
|
Populaatiofarmakokinetiikka (popPK) -malli, joka kuvaa asianmukaiset yhteismuuttujat (esim. ruumiinpaino ja ikä), jotka vaikuttavat leniolisibin PK-arvoon lapsipotilailla.
|
Lähtötilanteesta 12 viikon hoidon loppuun
|
|
Osa I: Arvioida aika leniolisibin huippupitoisuuteen (Tmax) lapsipotilailla (4–11-vuotiaat), joilla on APDS
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikon hoidon loppuun
|
Populaatiofarmakokinetiikka (popPK) -malli, joka kuvaa asianmukaiset yhteismuuttujat (esim. ruumiinpaino ja ikä), jotka vaikuttavat leniolisibin PK-arvoon lapsipotilailla.
|
Lähtötilanteesta 12 viikon hoidon loppuun
|
|
Osa II: Muutokset lähtötasosta lymfadenopatian vähentämiseen magneettikuvauksella tai pieniannoksisella TT:llä mitattuna
Aikaikkuna: Päivä 85 - opintojen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
Lymfadenopatian vähentämisen parametrit osan II keskeisenä toissijaisena päätepisteenä voivat sisältää indeksin kolmiulotteisen tilavuuden ja mitattavissa olevat ei-indeksivauriot, jotka on valittu Chesonin menetelmän mukaisesti.
Yhteenvetotilastot toimitetaan vierailun perusteella.
Aritmeettinen keskiarvo, jossa on absoluuttisten arvojen SD ja muutos perusarvoista, voidaan piirtää ajan funktiona.
|
Päivä 85 - opintojen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
|
Osa II: Muutokset lähtötasosta lymfadenopatian vähentämiseen magneettikuvauksella tai pieniannoksisella TT:llä mitattuna
Aikaikkuna: Päivä 85 - opintojen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
Parametrit 3D-tilavuuden ja pernan kaksiulotteisen tai 3D-koon pienentämiseksi tarvittaessa.
Yhteenvetotilastot toimitetaan vierailun perusteella.
Aritmeettinen keskiarvo, jossa on absoluuttisten arvojen SD ja muutos perusarvoista, voidaan piirtää ajan funktiona.
|
Päivä 85 - opintojen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
|
Osa II: Muutokset lähtötasosta lymfadenopatian vähentämiseen magneettikuvauksella tai pieniannoksisella TT:llä mitattuna
Aikaikkuna: Päivä 85 - opintojen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
Parametrit 3D-tilavuuden ja maksan kaksiulotteisen tai 3D-koon pienentämiseksi tarvittaessa.
Yhteenvetotilastot toimitetaan vierailun perusteella.
Aritmeettinen keskiarvo, jossa on absoluuttisten arvojen SD ja muutos perusarvoista, voidaan piirtää ajan funktiona.
|
Päivä 85 - opintojen loppuun, keskimäärin 1 vuosi
|
|
Osa I ja II: Osan I tärkeimmät toissijaiset tehokkuustulokset sisältävät infektioiden ilmaantuvuuden ja antibioottien käytön.
Aikaikkuna: Osa I: Lähtötilanne päivään 85 Osa II: opintojen loppuunsaattamiseksi, keskimäärin 1 vuosi
|
Tulehduspotilaiden määrä ja prosenttiosuus sekä infektioiden kokonaismäärä esitetään yhteenvetona.
Otettujen antibioottien lukumäärä ja prosenttiosuus esitetään yhdessä potilaiden lukumäärän kanssa osassa I. Immunoglobuliinikorvaushoidon käyttö ajan mittaan esitetään yhteenvetona.
|
Osa I: Lähtötilanne päivään 85 Osa II: opintojen loppuunsaattamiseksi, keskimäärin 1 vuosi
|
|
Osa I: Arvioida muutoksia farmakokineettisessä (PK) profiilissa/parametreissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikon hoidon loppuun]
|
Cmax, Tmax AUC, T1/2 muutosten arvioimiseksi
|
Lähtötilanteesta 12 viikon hoidon loppuun]
|
|
Osa I: Arvioida muutoksia farmakodynaamisessa (PD) profiilissa/parametreissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 12 viikon hoidon loppuun]
|
Arvioida muutoksia pAkt:ssa ja seerumin immunoglobuliiniprofiilissa
|
Lähtötilanteesta 12 viikon hoidon loppuun]
|
|
Osa I ja II: Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQLTM) Parent Report for Children Questionnaire 4.0 Generic Core Scales
Aikaikkuna: Osa I: Perustaso, päivät 29, 57 ja 85 Osa II: opintojen loppuunsaattamiseksi, keskimäärin 1 vuosi
|
Arvioida leniolisibin kykyä muuttaa terveyteen liittyvää elämänlaatua lapsipotilailla, joilla on APDS.
Asteikon lyhentämätön otsikko on SCALING AND SCORING OF THE PedsQL.
Minimi- ja maksimiarvot; pisteytetään käänteisesti ja muunnetaan lineaarisesti asteikolla 0-100 seuraavasti: 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0.
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa HRQOL:ia.
|
Osa I: Perustaso, päivät 29, 57 ja 85 Osa II: opintojen loppuunsaattamiseksi, keskimäärin 1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. marraskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 30. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 20. toukokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 30. kesäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 6. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LE 3301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .