Maksan toimintahäiriön esiintyvyys ja kehitys hematopoieettisissa kantasolusiirroissa
Maksan toimintahäiriön esiintyvyys ja kehitys hematopoieettisissa kantasolusiirroissa: tuleva luonnonhistoriallinen tutkimus
Tausta:
Hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) on yleinen hoito monille syöville ja muille sairauksille. Mutta monet ihmiset, joilla on HSCT, kehittävät maksan toimintahäiriöitä. Tutkijat haluavat tietää lisää siitä, miten ja miksi näin tapahtuu. Tässä luonnonhistoriatutkimuksessa he yrittävät oppia, mitkä tekijät johtavat maksan toimintahäiriöön; miten taustalla oleva maksasairaus voi vaikuttaa HSCT-tuloksiin; ja kuinka HSCT voi vaikuttaa maksan toimintahäiriöön.
Tavoite:
Ymmärtää HSCT:n ja maksan toimintahäiriön väliset yhteydet.
Kelpoisuus:
Vähintään 18-vuotiaat aikuiset ja 3–17-vuotiaat lapset, joita arvioidaan HSCT:n varalta.
Design:
Tämä tutkimus sisältää 11 käyntiä 4 vuodessa. Suurin osa vierailuista tehdään ensimmäisenä vuonna.
Ennen HSCT:tä ja sen jälkeen osallistujat käyvät läpi nämä testit:
Fyysinen koe, mukaan lukien verikokeet ja sydämen toiminnan testi. Osallistujat tarjoavat ulostenäytteitä.
Maksan biopsiat. Näytteitä maksakudoksesta poistetaan. Tämä voidaan tehdä joko työntämällä neula rinnan oikean puolen läpi tai käyttämällä ohutta letkua, joka on pujotettu maksaan kaulan suonesta. Aikuiset osallistujat läpikäyvät tämän menettelyn 2 kertaa: kerran ennen HSCT:tä ja kerran noin vuoden kuluttua.
Kuvanskannaukset. Osallistujat makaavat sängyllä, joka liikkuu joko sylinterin tai donitsin muotoiseksi koneeksi.
Ultraääni. Osallistujat makaavat paikallaan. Ääniaaltoja käyttävä koetin liu'utetaan heidän iholleen saadakseen kuvia maksasta.
Fibroscan-tutkimus. Tämä on kuin ultraääni, joka käyttää erityistä anturia maksan sitkeyden mittaamiseen.
...
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen kuvaus:
Maksan toimintahäiriö on yleistä potilailla, joille on tehty hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT), ja siihen liittyy lisääntynyt kuolleisuus. Pyrimme tutkimaan maksan toimintahäiriön luonnollista historiaa HSCT:ssä, mitkä tekijät vaikuttavat maksan vajaatoiminnan kehittymiseen ja miten taustalla oleva maksasairaus vaikuttaa HSCT:n komplikaatioihin ja tuloksiin. Oletamme, että potilailla, joilla on taustalla oleva maksasairaus tai joilla on maksasairaus, on lisääntynyt sairastuvuus ja kuolleisuus verrattuna potilaisiin, joilla ei ole maksasairautta.
Tavoitteet:
Ensisijainen tavoite:
Sen määrittämiseksi, ovatko potilaat, joilla on maksasairaus siirrossa, todennäköisemmin kuolleet 3 kuukauden kuluttua (käynti 7) elinsiirron jälkeen tai onko niillä kokonaisbilirubiini > = 4 mg/dl kuin niillä, joilla ei ole maksasairautta siirrossa.
Toissijaiset tavoitteet:
Ymmärtää maksasairauden vaikutus HSCT:ssä sairastuvuuteen/kuolleisuuteen.
Ymmärtää maksasairauden kehittymistä ja etenemistä hematopoieettisissa kantasolusiirroissa
Kolmannen asteen tavoitteet:
Tunnistaa ennakoivat/suojaavat tekijät, jotka liittyvät maksasairauden esiintymiseen tai puuttumiseen, ja maksasairauden vakavuus potilailla, jotka saavat hematopoieettista kantasolusiirtoa.
Päätepisteet:
Ensisijaiset päätepisteet:
- Kuolema tai kokonaisbilirubiini >=4 mg/dl 3 kuukauden kuluttua (käynti 7) elinsiirron jälkeen
- Kuolleisuus
Toissijaiset päätepisteet:
- Sairastavuus/kuolemansyy
- Portaaliverenpaineen kehittyminen ja seuraukset (eli askites, suonikohjuvuoto, trombosytopenia, kohonnut portaalipaine)
- Maksan vajaatoiminnan kehittyminen (eli koagulopatia, jonka kansainvälinen normalisoitu annos (INR) on 1,5, ja minkä tahansa asteinen mielenterveysmuutos (enkefalopatia henkilöllä, jolla ei ole aiempaa kirroosia ja jonka sairaus on kestänyt < 26 viikkoa, mukaan lukien Wilsonin tautia sairastavat henkilöt, vertikaalisesti hankittu HBV tai autoimmuunihepatiitti AASLD-ohjeiden 2011 mukaisesti)
- Infektion määrä (tyyppi bakteeri, virussieni, sijainti: keskuslinja, elininfektio, sepsis jne.)
Maksan toimintahäiriö, jolle on ominaista seuraavien tilojen kehittyminen:
- Synteettinen toimintahäiriö: kokonaisbilirubiini > 4 mg/dl (20-40 % HSCT:n saajilla tai INR > 1,5
- Portaalihypertensio: Seuraavien oireiden esiintyminen/puute lasketaan portaaliverenpaineeksi - askites, sivusuonit, kohonnut portaalipaine
- Maksavaurio: ALT > 4 kertaa normaalin yläraja (22 IU/L naisilla, 29 IU/L miehillä) tai alkalinen fosfataasi > 2,5 kertaa normaalin yläraja
Kolmannen asteen päätepisteet:
- Tarkastellaan kuvantamista, maksan toimintahäiriön laboratorioanalyysiä, maksakudospatologiaa, lääkkeitä/hoitokurssia.
- Tertiäärisiin tutkimuksiin kuuluvat ulosteen mikrobiomitutkimukset, metabolomiikka, mikrobien translokaatiomarkkerit, virtaussytometria, transkriptomiikka, kasvutekijämittaus, sytokiinien ja kemokiinien mittaus.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Theo Heller, M.D.
- Puhelinnumero: (301) 402-7147
- Sähköposti: theoh@intra.niddk.nih.gov
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Shani C Scott, R.N.
- Puhelinnumero: (301) 435-6121
- Sähköposti: shani.scott@nih.gov
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- NIH Clinical Center Office of Patient Recruitment (OPR)
- Puhelinnumero: TTY dial 711 800-411-1222
- Sähköposti: ccopr@nih.gov
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
- SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
Henkilö, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä, otetaan mukaan tähän tutkimukseen:
- Miehet ja naiset aikuiset >=18v ja lapset 3-17v
- Hematopoieettisen kantasolusiirron arviointi käynnissä NIH Clinical Centerissä
POISTAMISKRITEERIT:
Henkilö, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois osallistumisesta tähän
opiskella:
- Raskaus tai imetys
- Ei pysty noudattamaan tutkimusmenettelyjä
- Kyvyttömyys antaa kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Aikuiset >= 18 vuotta
hematopoieettisen kantasolusiirron arvioinnissa NIH Clinical Centerissä
|
|
Lapset 3-17 vuotta
hematopoieettisen kantasolusiirron arvioinnissa NIH Clinical Centerissä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuolema tai kokonaisbilirubiini >=4 91 päivän kuluttua siirrosta
Aikaikkuna: 91 päivää siirron jälkeen
|
Sen määrittämiseksi, ovatko potilaat, joilla on maksasairaus siirrossa, todennäköisemmin kuolleet 91 päivää elinsiirron jälkeen tai onko niillä kokonaisbilirubiini > = 4 kuin niillä, joilla ei ole maksasairautta siirrossa.
|
91 päivää siirron jälkeen
|
|
Kuolleisuus
Aikaikkuna: 91 päivää siirron jälkeen
|
Sen määrittämiseksi, ovatko potilaat, joilla on maksasairaus siirrossa, todennäköisemmin kuolleet 91 päivää elinsiirron jälkeen tai onko niillä kokonaisbilirubiini > = 4 kuin niillä, joilla ei ole maksasairautta siirrossa.
|
91 päivää siirron jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Infektion määrä (tyyppi: bakteeri-, virus-, sieni-; sijainti: keskuslinja, elininfektio, sepsis jne.)
Aikaikkuna: 91 päivää siirron jälkeen
|
91 päivää siirron jälkeen
|
|
|
Portaaliverenpaineen kehittyminen ja seuraukset (eli askites, suonikohjuvuoto, trombosytopenia, kohonnut portaalipaine)
Aikaikkuna: 91 päivää siirron jälkeen
|
91 päivää siirron jälkeen
|
|
|
Sairastuvuus/kuolemansyy
Aikaikkuna: 91 päivää siirron jälkeen
|
91 päivää siirron jälkeen
|
|
|
Maksan vajaatoiminnan kehittyminen
Aikaikkuna: 91 päivää siirron jälkeen
|
eli koagulopatia, jonka kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) on 1,5, ja minkä tahansa asteinen henkinen muutos (enkefalopatia) henkilöllä, jolla ei ole aiempaa kirroosia ja jonka sairaus on kestoltaan alle 26 viikkoa, mukaan lukien potilaat, joilla on Wilsonin tauti, vertikaalisesti hankittu HBV tai autoimmuunihepatiitti AASLD-ohjeiden mukaan 2011.
|
91 päivää siirron jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Theo Heller, M.D., National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 10000545
- 000545-DK
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .