Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kantasolujen pienten ekstrasellulaaristen rakkuloiden turvallisuus ja teho potilailla, joilla on retinitis pigmentosa

maanantai 12. toukokuuta 2025 päivittänyt: Mahidol University

GMP-yhteensopivien luuytimen mesenkymaalisten kantasoluista peräisin olevien pienten ekstrasellulaaristen rakkuloiden lasiaisensisäisen injektion turvallisuuden ja tehon arviointi potilailla, joilla on retinitis Pigmentosa

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida GMP-yhteensopivien BM-MSC-peräisten sEV:iden lasiaisensisäisen injektion turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on retinitis pigmentosa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Perinnöllinen verkkokalvosairaus (IRD) on yksi johtavista nuorten ja aikuisten sokeuden syistä, ja sitä esiintyy yhdellä 2 000–3 000 ihmisestä maailmanlaajuisesti. Äskettäin on edistytty kantasolujen käytössä perinnöllisten verkkokalvosairauksien, mukaan lukien retinitis pigmentosa (RP) hoitomuotoina.

Ensimmäinen vaihe, GMP-yhteensopivien luuytimen mesenkymaalisten kantasolujen (BM-MSC) aiheuttamien pienten ekstrasellulaaristen rakkuloiden (sEV) tuotanto ja karakterisointi on suoritettu lääketieteellisen tiedekunnan Siriraj Hospital Mahidol -sairaalan institutionaalisen arviointilautakunnan antaman eettisen hyväksynnän mukaisesti. Yliopisto (hyväksyntänumero COA no. Si 57112022, protokollanumero 44312565 (1RB1), päivätty 8. elokuuta 2022). Aiemmassa tutkimuksessa tutkijat ovat suorittaneet faasin I kliinisen tutkimuksen arvioidakseen intravitreaalisen autologisen MSC-injektion turvallisuutta 14 potilaalla, joilla on pitkälle edennyt RP. 1,5–7 vuoden seurantajaksojen jälkeen tutkijat havaitsivat, että tämä toimenpide vaikutti turvalliselta ja mahdollisesti tehokkaalta. Siitä huolimatta havaittiin useita lieviä ja yksi vakava haittatapahtuma, vaikka kaikki olivat hallittavissa. Ensisijaisen tuloksen, MSC:iden turvallisuuden, lisäksi tutkijat havaitsivat tilastollisesti merkitseviä parannuksia parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA) lähtötasoon verrattuna, vaikka ne palasivat lähtötasolle 12 kuukauden kohdalla. Ei-toivottujen vaikutusten minimoimiseksi ja MSC:iden hyödyn säilyttämiseksi soluton lähestymistapa, jossa käytetään MSC:iden solunulkoisia rakkuloita, on kiinnostava.

Nykyisessä tutkimuksessa tutkijat haluaisivat arvioida GMP-yhteensopivien BM-MSC-peräisten SEV:ien lasiaisensisäisen injektion turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on retinitis pigmentosa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

15

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Laongsri Atchaneeyasakul, Professor
  • Puhelinnumero: +66 893138367
  • Sähköposti: atchanee@hotmail.com

Opiskelupaikat

  • Thaimaa
    • Bangkok
      • Bangkok Noi, Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Rekrytointi
        • Siriraj Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 18 vuotta tai vanhempi
  • Kokeneet silmälääkärit ovat kliinisesti diagnosoineet RP:n tai joilla on dokumentoituja mutaatioita RP:stä vastaavissa geeneissä
  • Paremman silmän keskusnäkökenttä alle tai yhtä suuri kuin 20 astetta
  • Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) huonommassa silmässä 6/18 (logMAR 0,48) - 6/120 (logMAR 1,3) Snellenin näöntarkkuustaulukon mukaan
  • Pahimman silmän elektroretinogrammi ei tallentunut tai amplitudit olivat alle 25 % normaalista
  • Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen tutkimukseen osallistumiselle

Poissulkemiskriteerit:

  • Paikallispuudutuksen ja muiden toimenpiteen aikana käytettyjen aineiden intoleranssi ja/tai vasta-aihe
  • Raskaana oleva tai imettävä nainen
  • Veren välityksellä leviäviä infektioita, ts. HIV, hepatiitti B tai C, HTLV

  • Jos sinulla on jokin muu merkittävä silmäsairaus tai ei-silmäsairaus/häiriö, joka voi joko vaarantaa koehenkilöt tutkimukseen osallistumisen vuoksi tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai koehenkilöiden kykyyn osallistua tutkimukseen. Tämä sisältää

    1. perinnölliset tai hankitut verenvuotohäiriöt, mukaan lukien antikoagulanttilääkkeiden käyttö, joita ei voida lopettaa ennen toimenpidettä
    2. Autoimmuunisairaudet, eli systeeminen lupus erythematosus, multippeliskleroosi, fibromyalgia, Guillain-Barren oireyhtymä
    3. Vaikeat/hallitsemattomat krooniset/aineenvaihduntataudit, esim. diabetes mellitus, sydän- ja verisuonisairaus, krooninen munuaissairaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus (TIA)/aivohalvaus
  • Ei pystynyt suorittamaan koko tutkimusta tai ei palannut seurantaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Luuytimen mesenkymaaliset kantasoluperäiset pienet ekstrasellulaariset rakkulat
Hyvän valmistuskäytännön (GMP) mukaisten luuytimen (BM) ja mesenkymaalisten kantasolujen (MSC) sisältämien pienten ekstrasellulaaristen rakkuloiden (sEV) (50 μg) kertainjektio lasiaiseen
Biologinen: GMP-yhteensopivat BM-MSC:stä johdetut SEV:t
Toimenpide suoritetaan paikallispuudutuksessa (0,5 % tetrakaiinihydrokloridin oftalminen liuos). Intravitreaalisen injektion tekee verkkokalvon asiantuntija. Paikallinen antiseptinen aine (5 % povidonijodiliuos) levitetään silmän ympärille ja silmän pinnalle. Silmäluomen tähystin asetetaan injektioalueen paljastamiseksi. Se sisältää intravitreaalisen injektion superotemporaaliseen neljännekseen (oikea silmä) ja superonasaaliseen neljännekseen (vasen silmä), 3,5-4 mm limbuksen takaa. 30 gaugen neulaa käytetään 0,05–0,1 ml:n sEV-suspension annostelemiseen lasiaiseen. Välittömästi toimenpiteen jälkeen suoritetaan epäsuora oftalmoskopia sen varmistamiseksi, ettei verkkokalvon keskusvaltimon tukkeudu. Silmä huuhdellaan perusteellisesti tavallisella suolaliuoksella jäljellä olevan antiseptisen aineen pesemiseksi pois. Lasisensisäisen injektion kokonaiskesto on noin 30 minuuttia.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Oftalmologiset parametrit
Aikaikkuna: 1 vuosi
pyyhkäisy visuaalinen herätti potentiaalia Snellenin yksikössä
1 vuosi
Oftalmologiset parametrit
Aikaikkuna: 1 vuosi
optisen levyn ja kupin tilavuus kuutiomillimetreinä
1 vuosi
Oftalmologiset parametrit
Aikaikkuna: 1 vuosi
verkkokalvon hermosäikekerroksen paksuus mikroneina
1 vuosi
Oftalmologiset parametrit
Aikaikkuna: 1 vuosi
sähköfysiologia (elektroretinografia mikrovolteissa, visuaalinen herätepotentiaali millisekunteina ja mikrovolteina, multifokaalinen elektroretinografia signaalinvoimakkuuden vasteessa)
1 vuosi
Oftalmologiset parametrit
Aikaikkuna: 1 vuosi
makulan optinen koherenssitomografia mikroneina
1 vuosi
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
Intervention turvallisuuden arvioimiseksi. Arvioinnit sisältävät silmänsisäisen paineen mmHg:ssä, soluarvon solujen lukumääränä 0,5 kuutiomillimetrissä ja heijastusarvon fotoneina millisekunnissa, etuosan tutkimus rakolampun biomikroskopialla, silmänpohjan arviointi silmänpohjakuvauksella, verkkokalvon arviointi ja tutkimukseen osallistuneiden subjektiiviset valitukset .
1 vuosi
Oftalmologiset parametrit
Aikaikkuna: 1 vuosi
Intervention tehokkuuden tarkkailemiseksi. Arvioinnit sisältävät parhaan korjatun näöntarkkuuden (BCVA) minimiresoluutiokulman logaritmissa (LogMAR). Arvo "0" tarkoittaa "ei häviötä", eli näöntarkkuus vastaa vertailustandardia (1,0, 20/20). Näöntarkkuus parempi rusketus 1,0 (20/20) on esitetty negatiivisilla LogMAR-arvoilla. LogMAR 1.0 vastaa 20/200. Sokeudeksi määritellään parhaiten korjattu näöntarkkuus, joka on huonompi kuin 1,3 LogMAR.
1 vuosi
Oftalmologiset parametrit
Aikaikkuna: 1 vuosi
kontrastiherkkyystesti käyttämällä Stereo Optical Functional Vision Analyzer (FVA) -laitetta kontrastiherkkyyden mittaamiseen luomalla kontrastiherkkyysfunktiokäyrä, joka kuvaa herkkyyttä Y-akselilla ja spatiaalista taajuutta X-akselilla.
1 vuosi
Oftalmologiset parametrit
Aikaikkuna: 1 vuosi
kineettinen näkökenttätesti näkökentässä neljässä kvadrantissa (ylempi, nasaalinen, alempi, temporaalinen)
1 vuosi
Oftalmologiset parametrit
Aikaikkuna: 1 vuosi
Optinen koherenssitomografia-angiografia prosentteina suonen virtaustiheydestä
1 vuosi
Oftalmologiset parametrit
Aikaikkuna: 1 vuosi
foveal avaskulaarinen vyöhyke neliömillimetreinä
1 vuosi
Oftalmologiset parametrit
Aikaikkuna: 1 vuosi
makulan paksuus mikroneina
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mahidol University

Tutkijat

  • Päätutkija: Laongsri Atchaneeyasakul, Professor, Mahidol university

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 23. toukokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 12. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. helmikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 5. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 15. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 12. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • R016534006

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tarvitsemme kollegoiden yhteisymmärryksen; Henkilökohtaiset syyt

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa