Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af små ekstracellulære vesikler af stamceller hos patienter med retinitis Pigmentosa

12. maj 2025 opdateret af: Mahidol University

Sikkerhed og effektivitetsvurdering af intravitreal injektion af GMP-kompatibel knoglemarv mesenkymale stamcelle-afledte små ekstracellulære vesikler hos patienter med retinitis Pigmentosa

Formålet med disse kliniske forsøg er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​intravitreal injektion af GMP-kompatible BM-MSC-afledte sEV'er hos patienter med retinitis pigmentosa.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Arvelig retinal sygdom (IRD) er en af ​​de førende årsager til blindhed hos unge og voksne, og rammer 1 ud af 2.000 til 3.000 mennesker globalt. For nylig er der sket fremskridt i brugen af ​​stamceller som behandlingsmodaliteter for arvelige nethindesygdomme, herunder retinitis pigmentosa (RP).

Det første trin, produktion og karakterisering af GMP-kompatible knoglemarvs mesenkymale stamceller (BM-MSC)-afledte små ekstracellulære vesikler (sEV'er) er blevet udført i overensstemmelse med den etiske godkendelse af institutionelle revisionsnævn på Det Medicinske Fakultet Siriraj Hospital Mahidol Universitet (godkendelsesnummer COA-nr. Si 57112022, protokolnummer 44312565 (1RB1), dateret 8. august 2022). I et tidligere studie har efterforskerne gennemført et fase I klinisk forsøg for at vurdere sikkerheden ved intravitreal autolog MSC-injektion hos 14 patienter med RP i fremskreden stadium. Efter opfølgningsperioder fra 1,5 til 7 år fandt efterforskerne ud af, at denne intervention så ud til at være sikker og potentielt effektiv. Ikke desto mindre blev der observeret flere milde og en alvorlig bivirkning, selvom alle var håndterlige. Udover det primære resultat, sikkerheden af ​​MSC'erne, fandt efterforskerne statistisk signifikante forbedringer i den bedst korrigerede synsstyrke (BCVA) sammenlignet med baseline, selvom de vendte tilbage til baseline efter 12 måneder. For at minimere de uønskede virkninger og stadig bevare fordelen ved MSC'erne, er den cellefri tilgang ved hjælp af de ekstracellulære vesikler af MSC'er af interesse.

På det aktuelle studie vil efterforskerne gerne evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​intravitreal injektion af GMP-kompatible BM-MSC-afledte sEV'er hos patienter med retinitis pigmentosa.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Laongsri Atchaneeyasakul, Professor
  • Telefonnummer: +66 893138367
  • E-mail: atchanee@hotmail.com

Studiesteder

  • Thailand
    • Bangkok
      • Bangkok Noi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Rekruttering
        • Siriraj Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 år eller derover
  • Klinisk diagnosticeret med RP af erfarne øjenlæger eller med dokumenterede mutationer i generne ansvarlige for RP
  • Centralt synsfelt i det bedre øje mindre end eller lig med 20 grader
  • Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) i det dårligste øje 6/18 (logMAR 0,48) til 6/120 (logMAR 1,3) af Snellen synsstyrkediagram
  • Elektroretinogram i det værste øje kan ikke optages, eller amplituderne var mindre end 25 % af det normale
  • Villig og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Intolerance og/eller kontraindikation over for lokalbedøvelse og andre stoffer, der anvendes under proceduren
  • Gravid eller ammende kvinde
  • At have blodbårne infektioner, dvs. HIV, hepatitis B eller C, HTLV

  • At have enhver anden væsentlig øjen- eller ikke-okulær sygdom/lidelse, som enten kan bringe forsøgspersonerne i fare på grund af deltagelse i undersøgelsen eller kan påvirke undersøgelsens resultater eller forsøgspersonernes evne til at deltage i undersøgelsen. Dette omfatter

    1. Arvelige eller erhvervede blødningsforstyrrelser, herunder brug af antikoagulerende medicin, der ikke kan stoppes før proceduren
    2. Autoimmune sygdomme, dvs. systemisk lupus erythematosus, multipel sklerose, fibromyalgi, Guillain-Barre syndrom
    3. Alvorlige/ukontrollerede kroniske/metaboliske sygdomme, f.eks. diabetes mellitus, hjerte-kar-sygdom, kronisk nyresygdom, forbigående iskæmisk anfald (TIA)/slagtilfælde
  • Ude af stand til at gennemføre hele undersøgelsesforløbet eller undladt at vende tilbage til opfølgning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Knoglemarv-mesenkymale stamcelle-afledte små ekstracellulære vesikler
Enkelt intravitreal injektion af Good Manufacturing Practice (GMP) kompatibel knoglemarv (BM)-mesenchymal stamcelle (MSC)-afledte små ekstracellulære vesikler (sEV'er) (50 μg) til enkelt øje
Biologisk: GMP-kompatible BM-MSC-afledte sEV'er
Proceduren vil blive udført under topisk anæstesi (0,5 % tetracainhydrochlorid oftalmisk opløsning). Den intravitreale injektion vil blive udført af retinaspecialisten. Topisk antiseptisk (5% povidonjodopløsning) vil blive påført på den periorbitale og okulære overflade. Øjenlågsspekulum vil blive indsat for at blotlægge injektionsområdet. Det vil omfatte en intravitreal injektion i den superotemporale kvadrant (højre øje) og superonasale kvadrant (venstre øje), 3,5 til 4 mm posteriort for limbus. En 30-gauge nål vil blive brugt til at levere en 0,05 til 0,1 ml sEV suspension ind i glaslegemet. Indirekte oftalmoskopi vil blive udført umiddelbart efter proceduren for at sikre ingen okklusion af den centrale retinale arterie. Øjet skylles grundigt med normalt saltvand for at udvaske resterende antiseptisk middel. Den samlede varighed af en intravitreal injektion vil være cirka 30 minutter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Oftalmologiske parametre
Tidsramme: 1 år
feje visuelt fremkaldt potentiale i Snellen-enheden
1 år
Oftalmologiske parametre
Tidsramme: 1 år
optisk disk og kopvolumen i kubikmillimeter
1 år
Oftalmologiske parametre
Tidsramme: 1 år
retinal nervefiber lagtykkelse i mikron
1 år
Oftalmologiske parametre
Tidsramme: 1 år
elektrofysiologi (elektroretinografi i mikrovolt, visuelt fremkaldt potentiale i millisekunder og mikrovolt, multifokal elektroretinografi i signalstyrkerespons)
1 år
Oftalmologiske parametre
Tidsramme: 1 år
optisk kohærenstomografi af makula i mikron
1 år
Forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger
Tidsramme: 1 år
At evaluere sikkerheden ved indgrebet. Evalueringerne omfatter det intraokulære tryk i mmHg, celleværdi i antal celler i 0,5 kubikmillimeter og flareværdi i fotoner pr. millisekund, undersøgelse af forreste segment ved brug af spaltelampebiomikroskopi, fundusevaluering ved hjælp af fundusfotografering, nethindevurdering og subjektive klager fra studiedeltagere .
1 år
Oftalmologiske parametre
Tidsramme: 1 år
At observere effektiviteten af ​​interventionen. Evalueringerne omfatter den bedst korrigerede synsskarphed (BCVA) i logaritmen for den minimale opløsningsvinkel (LogMAR). Værdien "0" angiver "intet tab", dvs. synsstyrke svarende til referencestandarden (1.0, 20/20). Synsstyrke bedre solbrun 1,0 (20/20) er repræsenteret ved negative LogMAR-værdier. LogMAR 1.0 svarer til 20/200. Blindhed er defineret som en bedst korrigeret synsstyrke, der er værre end 1,3 LogMAR.
1 år
Oftalmologiske parametre
Tidsramme: 1 år
kontrastfølsomhedstest ved hjælp af Stereo Optical Functional Vision Analyzer (FVA) til at måle kontrastfølsomhed ved at generere en kontrastfølsomhedsfunktionskurve, der viser følsomhed på Y-aksen og rumlig frekvens på X-aksen.
1 år
Oftalmologiske parametre
Tidsramme: 1 år
kinetisk synsfelttest i grad af synsfelt ved fire kvadranter (superior, nasal, inferior, temporal)
1 år
Oftalmologiske parametre
Tidsramme: 1 år
optisk kohærens tomografi angiografi i procent af karflowtæthed
1 år
Oftalmologiske parametre
Tidsramme: 1 år
foveal avaskulær zone i kvadratmillimeter
1 år
Oftalmologiske parametre
Tidsramme: 1 år
makulær tykkelse i mikron
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mahidol University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Laongsri Atchaneeyasakul, Professor, Mahidol University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

5. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R016534006

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Har brug for en konsensus fra kolleger; Personlige grunde

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner