Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost malých extracelulárních vezikul z kmenových buněk u pacientů s retinitis Pigmentosa

12. května 2025 aktualizováno: Mahidol University

Hodnocení bezpečnosti a účinnosti intravitreální injekce malých extracelulárních vezikul pocházejících z mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně v souladu s GMP u pacientů s retinitis Pigmentosa

Cílem těchto klinických studií je vyhodnotit bezpečnost a účinnost intravitreální injekce GMP-kompatibilních sEV odvozených od BM-MSC u pacientů s retinitis pigmentosa.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Dědičné onemocnění sítnice (IRD) je jednou z hlavních příčin slepoty u dospívajících a dospělých, celosvětově postihuje 1 z 2 000 až 3 000 lidí. Nedávno došlo k pokroku v použití kmenových buněk jako léčebných modalit pro dědičné choroby sítnice, včetně retinitis pigmentosa (RP).

První krok, produkce a charakterizace malých extracelulárních vezikul (sEVs) odvozených z mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně (BM-MSC) v souladu s GMP, byl proveden v souladu s etickou atestací institucionální kontrolní komise Lékařské fakulty Siriraj Hospital Mahidol Univerzita (číslo schválení COA č. Si 57112022, číslo protokolu 44312565 (1RB1), ze dne 8. srpna 2022). V předchozí studii výzkumníci provedli klinickou studii fáze I k posouzení bezpečnosti intravitreální autologní injekce MSC u 14 pacientů s pokročilým stadiem RP. Po období sledování v rozmezí od 1,5 do 7 let výzkumníci zjistili, že tato intervence se jeví jako bezpečná a potenciálně účinná. Přesto bylo pozorováno několik mírných a jedna závažná nežádoucí příhoda, i když všechny byly zvládnutelné. Kromě primárního výsledku, bezpečnosti MSC, výzkumníci zjistili statisticky významná zlepšení v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) ve srovnání s výchozí hodnotou, ačkoli se vrátili na výchozí hodnotu po 12 měsících. Aby se minimalizovaly nežádoucí účinky a stále se zachoval přínos MSC, je zajímavý bezbuněčný přístup využívající extracelulární vezikuly MSC.

V současné studii by výzkumníci chtěli vyhodnotit bezpečnost a účinnost intravitreální injekce sEVs odvozených od BM-MSC vyhovujících GMP u pacientů s retinitis pigmentosa.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Laongsri Atchaneeyasakul, Professor
  • Telefonní číslo: +66 893138367
  • E-mail: atchanee@hotmail.com

Studijní místa

  • Thajsko
    • Bangkok
      • Bangkok Noi, Bangkok, Thajsko, 10700
        • Nábor
        • Siriraj Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk 18 let nebo více
  • Klinicky diagnostikována RP zkušenými oftalmology nebo mající zdokumentované mutace v genech odpovědných za RP
  • Centrální zorné pole v lepším oku menší nebo rovné 20 stupňům
  • Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) u horšího oka 6/18 (logMAR 0,48) až 6/120 (logMAR 1,3) podle Snellenovy tabulky zrakové ostrosti
  • Elektroretinogram v horším oku nezaznamenatelný nebo amplitudy byly menší než 25 % normálu
  • Ochotný a schopný dát informovaný souhlas s účastí ve studii

Kritéria vyloučení:

  • Nesnášenlivost a/nebo kontraindikace lokální anestezie a dalších látek používaných během výkonu
  • Těhotná nebo kojící žena
  • Mít krví přenosné infekce, tj. HIV, hepatitida B nebo C, HTLV

  • Mít jakoukoli jinou významnou oční nebo neoční chorobu/poruchu, která může buď vystavit subjekty riziku z důvodu účasti ve studii, nebo může ovlivnit výsledky studie nebo schopnost subjektů účastnit se studie. To zahrnuje

    1. Dědičné nebo získané poruchy krvácení, včetně užívání antikoagulačních léků, které nelze před výkonem vysadit
    2. Autoimunitní onemocnění, tj. systémový lupus erythematodes, roztroušená skleróza, fibromyalgie, syndrom Guillain-Barre
    3. Závažná/nekontrolovaná chronická/metabolická onemocnění, např. diabetes mellitus, kardiovaskulární onemocnění, chronické onemocnění ledvin, tranzitorní ischemická ataka (TIA)/mrtvice
  • Nemohli dokončit celý kurz studie nebo se nevrátili na kontrolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Malé extracelulární vezikuly odvozené z mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně
Jediná intravitreální injekce malých extracelulárních váčků (sEV) (50 μg) z kostní dřeně (BM) pocházejících z mezenchymálních kmenových buněk (sEV) (50 μg) vyhovujících správné výrobní praxi (GMP)
Biologický: SEV odvozené od BM-MSC vyhovující GMP
Zákrok bude proveden v topické anestezii (0,5% oční roztok tetracain hydrochloridu). Intravitreální injekci provede specialista na sítnici. Na periorbitální a oční povrch bude aplikováno lokální antiseptikum (5% roztok jódu povidonu). Zrcadlo očního víčka se vloží, aby se obnažila oblast vpichu. Bude zahrnovat intravitreální injekci do superotemporálního kvadrantu (pravé oko) a superonazálního kvadrantu (levé oko), 3,5 až 4 mm posteriorně od limbu. K aplikaci 0,05 až 0,1 ml sEV suspenze do sklivcové dutiny se použije jehla 30 gauge. Ihned po výkonu bude provedena nepřímá oftalmoskopie, aby nedošlo k okluzi centrální retinální tepny. Oko bude důkladně vypláchnuto normálním fyziologickým roztokem, aby se vymyly zbytky antiseptika. Celková doba trvání intravitreální injekce bude přibližně 30 minut.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oftalmologické parametry
Časové okno: 1 rok
zamést vizuální evokovaný potenciál ve Snellenově jednotce
1 rok
Oftalmologické parametry
Časové okno: 1 rok
objem optického disku a pohárku v krychlových milimetrech
1 rok
Oftalmologické parametry
Časové okno: 1 rok
tloušťka vrstvy nervových vláken sítnice v mikronech
1 rok
Oftalmologické parametry
Časové okno: 1 rok
elektrofyziologie (elektroretinografie v mikrovoltech, vizuální evokovaný potenciál v milisekundách a mikrovoltech, multifokální elektroretinografie v odezvě síly signálu)
1 rok
Oftalmologické parametry
Časové okno: 1 rok
optická koherentní tomografie makuly v mikronu
1 rok
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: 1 rok
Vyhodnotit bezpečnost zásahu. Hodnocení zahrnují nitrooční tlak v mmHg, hodnotu buněk v počtu buněk v 0,5 krychlových milimetrech a hodnotu vzplanutí ve fotonech za milisekundu, vyšetření předního segmentu pomocí biomikroskopie štěrbinové lampy, hodnocení očního pozadí pomocí fotografie očního pozadí, hodnocení sítnice a subjektivní stížnosti účastníků studie. .
1 rok
Oftalmologické parametry
Časové okno: 1 rok
Sledovat účinnost intervence. Hodnocení zahrnují nejlépe korigovanou zrakovou ostrost (BCVA) v logaritmu skóre minimálního úhlu rozlišení (LogMAR). Hodnota „0“ znamená „bez ztráty“, což je zraková ostrost rovna referenčnímu standardu (1,0, 20/20). Zraková ostrost lepší opálení 1,0 (20/20) je reprezentována zápornými hodnotami LogMAR. LogMAR 1.0 je ekvivalentní 20/200. Slepota je definována jako nejlépe korigovaná zraková ostrost horší než 1,3 LogMAR.
1 rok
Oftalmologické parametry
Časové okno: 1 rok
test kontrastní citlivosti pomocí Stereo Optical Functional Vision Analyzer (FVA) k měření kontrastní citlivosti generováním funkční křivky kontrastní citlivosti, která zobrazuje citlivost na ose Y a prostorovou frekvenci na ose X.
1 rok
Oftalmologické parametry
Časové okno: 1 rok
kinetický test zorného pole ve stupni zorného pole ve čtyřech kvadrantech (nadřízený, nosní, dolní, temporální)
1 rok
Oftalmologické parametry
Časové okno: 1 rok
optická koherentní tomografie angiografie v procentech hustoty cévního průtoku
1 rok
Oftalmologické parametry
Časové okno: 1 rok
foveální avaskulární zóna v milimetrech čtverečních
1 rok
Oftalmologické parametry
Časové okno: 1 rok
tloušťka makuly v mikronech
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mahidol University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Laongsri Atchaneeyasakul, Professor, Mahidol University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

5. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R016534006

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Potřebuje souhlas kolegů; Osobní důvody

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit