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Sicherheit und Wirksamkeit kleiner extrazellulärer Stammzellvesikel bei Patienten mit Retinitis pigmentosa

12. Mai 2025 aktualisiert von: Mahidol University

Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertung der intravitrealen Injektion von GMP-konformen kleinen extrazellulären Vesikeln aus mesenchymalen Knochenmarkstammzellen bei Patienten mit Retinitis pigmentosa

Ziel dieser klinischen Studien ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der intravitrealen Injektion von GMP-konformen BM-MSC-abgeleiteten sEVs bei Patienten mit Retinitis pigmentosa.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die angeborene Netzhauterkrankung (IRD) ist eine der Hauptursachen für Blindheit bei Jugendlichen und Erwachsenen und betrifft weltweit 1 von 2.000 bis 3.000 Menschen. In jüngster Zeit wurden Fortschritte bei der Verwendung von Stammzellen als Behandlungsmethode für erbliche Netzhauterkrankungen, einschließlich Retinitis pigmentosa (RP), erzielt.

Der erste Schritt, die Produktion und Charakterisierung GMP-konformer kleiner extrazellulärer Vesikel (sEVs), die aus mesenchymalen Knochenmarksstammzellen (BM-MSC) stammen, wurde gemäß der ethischen Genehmigung des institutionellen Prüfungsausschusses des Siriraj-Krankenhauses Mahidol der Medizinischen Fakultät der Fakultät durchgeführt Universität (Zulassungsnummer COA-Nr. Si 57112022, Protokollnummer 44312565 (1RB1), vom 8. August 2022). In einer früheren Studie haben die Forscher eine klinische Phase-I-Studie durchgeführt, um die Sicherheit der intravitrealen autologen MSC-Injektion bei 14 Patienten mit RP im fortgeschrittenen Stadium zu bewerten. Nach Nachbeobachtungszeiträumen von 1,5 bis 7 Jahren stellten die Forscher fest, dass diese Intervention sicher und potenziell wirksam zu sein schien. Dennoch wurden mehrere leichte und ein schweres unerwünschtes Ereignis beobachtet, obwohl alle beherrschbar waren. Neben dem primären Endpunkt, der Sicherheit der MSCs, stellten die Forscher statistisch signifikante Verbesserungen der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA) im Vergleich zum Ausgangswert fest, obwohl sie nach 12 Monaten wieder zum Ausgangswert zurückkehrten. Um die unerwünschten Effekte zu minimieren und dennoch den Nutzen der MSCs aufrechtzuerhalten, ist der zellfreie Ansatz unter Verwendung der extrazellulären Vesikel von MSCs von Interesse.

In der aktuellen Studie möchten die Forscher die Sicherheit und Wirksamkeit der intravitrealen Injektion von GMP-konformen BM-MSC-abgeleiteten sEVs bei Patienten mit Retinitis pigmentosa bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

15

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Laongsri Atchaneeyasakul, Professor
  • Telefonnummer: +66 893138367
  • E-Mail: atchanee@hotmail.com

Studienorte

  • Thailand
    • Bangkok
      • Bangkok Noi, Bangkok, Thailand, 10700
        • Rekrutierung
        • Siriraj Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 18 Jahre oder älter
  • Klinische Diagnose von RP durch erfahrene Augenärzte oder dokumentierte Mutationen in den für RP verantwortlichen Genen
  • Zentrales Gesichtsfeld im besseren Auge kleiner oder gleich 20 Grad
  • Beste korrigierte Sehschärfe (BCVA) im schlechteren Auge 6/18 (logMAR 0,48) bis 6/120 (logMAR 1,3) gemäß Snellen-Sehschärfediagramm
  • Das Elektroretinogramm des schlechteren Auges konnte nicht aufgezeichnet werden oder die Amplituden betrugen weniger als 25 % des Normalwerts
  • Bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung zur Teilnahme an der Studie zu geben

Ausschlusskriterien:

  • Unverträglichkeit und/oder Kontraindikation gegenüber Lokalanästhetika und anderen während des Eingriffs verwendeten Substanzen
  • Schwangere oder stillende Frau
  • Durch Blut übertragbare Infektionen haben, d. h. HIV, Hepatitis B oder C, HTLV

  • Sie haben eine andere signifikante Augen- oder Nicht-Augenkrankheit/Störung, die entweder ein Risiko für die Probanden aufgrund der Teilnahme an der Studie darstellen oder die Ergebnisse der Studie oder die Fähigkeit der Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinflussen kann. Das beinhaltet

    1. Angeborene oder erworbene Blutgerinnungsstörungen, einschließlich der Einnahme gerinnungshemmender Medikamente, die vor dem Eingriff nicht abgesetzt werden können
    2. Autoimmunerkrankungen, z. B. systemischer Lupus erythematodes, Multiple Sklerose, Fibromyalgie, Guillain-Barre-Syndrom
    3. Schwere/unkontrollierte chronische/metabolische Erkrankungen, z. B. Diabetes mellitus, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, chronische Nierenerkrankungen, transitorische ischämische Attacke (TIA)/Schlaganfall
  • Die Studie konnte nicht vollständig abgeschlossen werden oder kam nicht zur Nachuntersuchung zurück

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Aus Knochenmark und mesenchymalen Stammzellen gewonnene kleine extrazelluläre Vesikel
Einzelne intravitreale Injektion von aus Knochenmark (BM) und mesenchymalen Stammzellen (MSC) gewonnenen kleinen extrazellulären Vesikeln (sEVs) (50 μg) gemäß der Good Manufacturing Practice (GMP) für ein einzelnes Auge
Biologisch: GMP-konforme, von BM-MSC abgeleitete sEVs
Der Eingriff wird unter örtlicher Betäubung (0,5 %ige Tetracainhydrochlorid-Augenlösung) durchgeführt. Die intravitreale Injektion wird vom Netzhautspezialisten durchgeführt. Ein topisches Antiseptikum (5 % Povidon-Jod-Lösung) wird auf die periorbitale und Augenoberfläche aufgetragen. Um den Injektionsbereich freizulegen, wird ein Augenlidspekulum eingeführt. Dazu gehört eine intravitreale Injektion in den superotemporalen Quadranten (rechtes Auge) und den superonasalen Quadranten (linkes Auge), 3,5 bis 4 mm hinter dem Limbus. Eine 30-Gauge-Nadel wird verwendet, um eine 0,05 bis 0,1 ml sEV-Suspension in die Glaskörperhöhle zu verabreichen. Unmittelbar nach dem Eingriff wird eine indirekte Ophthalmoskopie durchgeführt, um sicherzustellen, dass die zentrale Netzhautarterie nicht verschlossen wird. Das Auge wird gründlich mit normaler Kochsalzlösung gespült, um verbleibendes Antiseptikum auszuwaschen. Die Gesamtdauer einer intravitrealen Injektion beträgt etwa 30 Minuten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ophthalmologische Parameter
Zeitfenster: 1 Jahr
Sweep visuell evoziertes Potenzial in der Snellen-Einheit
1 Jahr
Ophthalmologische Parameter
Zeitfenster: 1 Jahr
Papillen- und Papillenvolumen in Kubikmillimetern
1 Jahr
Ophthalmologische Parameter
Zeitfenster: 1 Jahr
Dicke der retinalen Nervenfaserschicht in Mikrometern
1 Jahr
Ophthalmologische Parameter
Zeitfenster: 1 Jahr
Elektrophysiologie (Elektroretinographie in Mikrovolt, visuell evoziertes Potenzial in Millisekunden und Mikrovolt, multifokale Elektroretinographie in Signalstärkereaktion)
1 Jahr
Ophthalmologische Parameter
Zeitfenster: 1 Jahr
Optische Kohärenztomographie der Makula in Mikrometern
1 Jahr
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Sicherheit des Eingriffs zu bewerten. Die Auswertungen umfassen den Augeninnendruck in mmHg, den Zellwert in Anzahl der Zellen in 0,5 Kubikmillimetern und den Flare-Wert in Photonen pro Millisekunde, die Untersuchung des vorderen Augenabschnitts mittels Spaltlampen-Biomikroskopie, die Fundusbewertung mittels Fundusfotografie, die Netzhautbeurteilung und subjektive Beschwerden der Studienteilnehmer .
1 Jahr
Ophthalmologische Parameter
Zeitfenster: 1 Jahr
Um die Wirksamkeit der Intervention zu beobachten. Die Auswertungen umfassen die bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA) im Logarithm of the Minimum Angle of Resolution (LogMAR)-Score. Der Wert „0“ bedeutet „kein Verlust“, also eine Sehschärfe, die dem Referenzstandard (1,0, 20/20) entspricht. Eine bessere Sehschärfe von 1,0 (20/20) wird durch negative LogMAR-Werte dargestellt. LogMAR 1.0 entspricht 20/200. Blindheit ist definiert als eine bestkorrigierte Sehschärfe von weniger als 1,3 LogMAR.
1 Jahr
Ophthalmologische Parameter
Zeitfenster: 1 Jahr
Kontrastempfindlichkeitstest mit dem Stereo Optical Functional Vision Analyzer (FVA) zur Messung der Kontrastempfindlichkeit durch Generierung einer Kontrastempfindlichkeitsfunktionskurve, die die Empfindlichkeit auf der Y-Achse und die Ortsfrequenz auf der X-Achse darstellt.
1 Jahr
Ophthalmologische Parameter
Zeitfenster: 1 Jahr
Kinetischer Gesichtsfeldtest im Grad-Sichtfeld in vier Quadranten (oberer, nasaler, unterer, temporaler)
1 Jahr
Ophthalmologische Parameter
Zeitfenster: 1 Jahr
optische Kohärenztomographie-Angiographie in Prozent der Gefäßflussdichte
1 Jahr
Ophthalmologische Parameter
Zeitfenster: 1 Jahr
foveale avaskuläre Zone in Quadratmillimetern
1 Jahr
Ophthalmologische Parameter
Zeitfenster: 1 Jahr
Makuladicke in Mikron
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mahidol University

Ermittler

  • Hauptermittler: Laongsri Atchaneeyasakul, Professor, Mahidol University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Mai 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R016534006

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Brauchen Sie einen Konsens von Kollegen; Persönliche Gründe

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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