Sonidegib aikuisilla potilailla, joilla on paikallisesti edennyt perussolukarsinooma (LaBCC) Kiinassa

Sisällyttämiskriteerit:

1. 18 -vuotias tai vanhempi.
2. Potilaat, joilla on histologisesti vahvistettu labcc -diagnoosi, joka ei ole sädehoidon, parantava leikkauksen tai muiden paikallisten hoitomuotojen mukainen. Labcc -potilailla on oltava mitattavissa oleva sairaus, joka on määritelty ainakin yhtenä vauriona, joka voidaan mitata tarkasti ainakin yhtenä ulottuvuudessa ≥ 10 mm, MRI/CT -skannauksella tai värivalokuvissa.
3. ECOG PS -piste ≤ 2.
4. Potilaat, joilla on riittävä luuydin, maksa ja munuaisten toiminta.
5. Kirjallinen tietoinen suostumus, joka on saatu ennen seulontamenettelyjä.
6. Potilaat ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan suunniteltuja vierailuja, hoitosuunnitelmia, laboratoriotestejä, tutkimusmenetelmiä ja rajoituksia.
7. Kasvatuspotentiaalin naaraat sitoutuvat käyttämään ehkäisyä hoidon aikana ja 20 kuukauden ajan viimeisen annoksen jälkeen; Miespotilaat (jopa vasektoomian jälkeen) suostuvat käyttämään ehkäisyä hoidon aikana ja 8 kuukauden ajan viimeisen annoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

1. Tutkijan mielestä koehenkilöt ovat immunosuppressoituja (esim. Elinsiirtojen vastaanottajat, HIV, systeeminen invasiivinen pahanlaatuisuus viimeisen viiden vuoden aikana lukuun ottamatta vaiheen I kohdunkaulan syöpää, kanavan karsinooma rinta- tai CLL -vaihe 0, siirteen vs. isäntätauti jne.).
2. Labcc -potilaita, joilla on iholeesioita useissa kehon paikoissa, ei pidetä metastaattisia potilaita. Labcc -potilailla, joilla on positiivinen (histologinen vahvistus BCC) alueellisen solmutaudin, katsotaan olevan metastaattinen sairaus.
3. Huonosti hallittu diabetes mellitus (tutkijan harkinnan mukaan kuultuaan sponsorin lääketieteellistä näyttöä).
4. Suuri leikkaus 4 viikon kuluessa ennen hoitoa.
5. Potilaat, joilla on samanaikainen hallitsematon sairaus, joka voi häiritä heidän osallistumistaan ​​tutkimukseen tai vaikuttaa mahdollisesti tutkimustietojen tulkintaan.
6. Potilaat, jotka eivät pysty ottamaan oraalisia lääkkeitä tai joilla ei ole fyysistä eheyttä ruuansulatuskanavan tai tunnetuissa imeytymisoireyhtymissä.
7. Potilaat, joita on aiemmin hoidettu systeemisellä sonidegibillä tai muilla HH -reitin estäjillä.
8. Potilaat, joilla on neuromuskulaarisia häiriöitä (esim. Tulehdukselliset myopatiat, lihasdystrofia, amyotrofinen lateraaliskleroosi ja selkärangan lihaksen surkastuminen).
9. Potilaat, jotka suunnittelevat uuden rasittavan liikuntaohjelman aloittamista opiskeluhoidon aloittamisen jälkeen.
10. Ovat osallistuneet muihin kliinisiin tutkimuksiin 4 viikon kuluessa ennen ensimmäistä Sonidegib -annosta.
11. Ovat saaneet muuta anti-neoplastista terapiaa 4 viikon kuluessa ennen tutkimusta.
12. Potilaat, jotka saavat lääkkeitä, joiden tiedetään olevan maltillisia ja vahvoja estäjiä tai sytokromi P450 (CYP) 3A4/5 -tutkimuksia tai CYP2B6: n tai CYP2C9: n metaboloimia lääkkeitä, joilla on kapea terapeuttinen indeksi, ja joita ei voida lopettaa ennen hoidon aloittamista sonidegibillä. Lääkkeet, jotka ovat vahvoja CYP3A4/5 -estäjiä, olisi lopetettava vähintään 7 päivää ja vahvat CYP3A/5 -induktorit vähintään 2 viikkoa ennen hoidon aloittamista sonidegibillä.
13. Raskaana tai hoitotyön (imettäviä) naisia, jotka vahvistetaan positiivisella HCG -laboratoriokokeella (> 5 miU/ml).
14. Haluttomasti tai ei pysty noudattamaan protokollaa.