Sonidegib u dorosłych pacjentów z lokalnie zaawansowanym rakiem komórek podstawowych (LABCC) w Chinach

Kryteria włączenia:

1. Wiek 18 lat lub starszych.
2. Pacjenci z histologicznie potwierdzającą diagnozę LABCC, która nie jest podatna na radioterapię, operację leczniczą lub inne lokalne terapie. Pacjenci z LABCC muszą mieć mierzalną chorobę, zdefiniowaną jako co najmniej jedną zmianę, którą można dokładnie zmierzyć w co najmniej jednym wymiarze jako ≥ 10 mm, ze skanem MRI/CT lub na kolorowych fotografiach.
3. Wynik ECOG PS ≤ 2.
4. Pacjenci z odpowiednim szpikiem kostnym, wątrobą i czynnością nerek.
5. Pisemna świadoma zgoda uzyskana przed wszelkimi procedurami badań przesiewowych.
6. Pacjenci są gotowi i są w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt, planu leczenia, testów laboratoryjnych, procedur badawczych i ograniczeń.
7. Kobiety potencjału dzieci zgadzają się stosować antykoncepcję podczas leczenia i przez 20 miesięcy po ostatniej dawce; Pacjenci płci męskiej (nawet po wazektomii) zgadzają się stosować antykoncepcję podczas leczenia i przez 8 miesięcy po ostatniej dawce.

Kryteria wykluczenia:

1. Pacjenci w opinii badacza są immunosupresyjne (np. Biorcy przeszczepu narządów, HIV, systemowe inwazyjne nowotwory w ciągu ostatnich 5 lat, z wyłączeniem raka szyjki macicy, raka przewodowego in situ w stadium piersi lub CLL stadium 0, przeszczep vs. choroba gospodarza itp.).
2. Pacjenci z LABCC z zmianami skóry w wielu lokalizacjach ciała nie będą uważani za pacjentów z przerzutami. Pacjenci LABCC z pozytywną (potwierdzeniem histologicznym regionalnej choroby węzłowej BCC) będą uważane za chorobę przerzutową.
3. Słabo kontrolowana cukrzyca (zgodnie z uznaniem badacza w porozumieniu z monitorem medycznym sponsora).
4. Poważna operacja w ciągu 4 tygodni przed badaniem.
5. Pacjenci z równoległymi niekontrolowanymi schorzystami, które mogą zakłócać ich udział w badaniu lub potencjalnie wpływać na interpretację danych badań.
6. Pacjenci niezdolni do przyjmowania doustnych leków lub braku fizycznej integralności górnego przewodu pokarmowego lub znanych zespołów MALABSORPTIONE.
7. Pacjenci, którzy wcześniej byli leczeni ogólnoustrojowymi sonidegibem lub innymi inhibitorami szlaku HH.
8. Pacjenci z zaburzeniami nerwowo -mięśniowymi (np. krótkowzroczność zapalna, dystrofia mięśniowa, stwardnienie amyotroficzne boczne i zanik rdzeniowy).
9. Pacjenci, którzy zamierzają rozpocząć nowy uciążliwy schemat ćwiczeń po rozpoczęciu leczenia badanego.
10. Uczestniczyli w innych badaniach klinicznych w ciągu 4 tygodni przed pierwszą dawką sonidegib.
11. Otrzymali inne terapię przeciwnowotworową w ciągu 4 tygodni przed badaniem.
12. Pacjenci, którzy otrzymują leki, o których wiadomo, że są umiarkowanymi i silnymi inhibitorami lub induktorami cytochromu P450 (CYP) 3A4/5 lub leków metabolizowanych przez CYP2B6 lub CYP2C9, które mają wąski wskaźnik terapeutyczny i których nie można zaprzestać przed rozpoczęciem leczenia z sonidegibem. Leki, które są silnymi inhibitorami CYP3A4/5, należy odstawić co najmniej 7 dni i silnych induktorów CYP3A/5 przez co najmniej 2 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia sonidegibem.
13. Kobiety w ciąży lub pielęgniarstwa (karmiące), potwierdzone pozytywnym testem laboratoryjnym HCG (> 5MIU/ml).
14. Niechętnie lub nie jest w stanie przestrzegać protokołu.