Sonidegib em pacientes adultos com carcinoma basocelular localmente avançado (LABCC) na China

Critérios de inclusão:

1. Idade de 18 anos ou mais.
2. Pacientes com um diagnóstico histologicamente confirmado de LABCC que não são passíveis de terapia de radiação, cirurgia curativa ou outras terapias locais. Pacientes com LABCC devem ter doença mensurável, definida como pelo menos uma lesão que pode ser medida com precisão em pelo menos uma dimensão como ≥ 10 mm, com ressonância magnética/tomografia computadorizada ou fotografias coloridas.
3. ECOG PS Score ≤ 2.
4. Pacientes com medula óssea adequada, fígado e função renal.
5. Consentimento informado por escrito obtido antes de qualquer procedimento de triagem.
6. Os pacientes estão dispostos e capazes de cumprir as visitas programadas, plano de tratamento, testes de laboratório, procedimentos de estudo e restrições.
7. As fêmeas do potencial de gravidez concordam em usar a contracepção durante o tratamento e por 20 meses após a última dose; Pacientes do sexo masculino (mesmo após a vasectomia) concordam em usar contracepção durante o tratamento e por 8 meses após a última dose.

Critérios de exclusão:

1. Os indivíduos na opinião do investigador são imunossuprimidos (por exemplo, receptores de transplante de órgãos, HIV, malignidade invasiva sistêmica nos últimos 5 anos, excluindo o câncer cervical do estágio I, carcinoma ductal in situ da mama ou CLL estágio 0, enxerto vs. doença do hospedeiro, etc.).
2. Pacientes com LABCC com lesões de pele em múltiplos locais do corpo não serão considerados pacientes metastáticos. Pacientes com LABCC com doença nodal regional positiva (confirmação histológica da BCC) será considerada como tendo doença metastática.
3. Diabetes mellitus mal controlado (conforme a discrição do investigador em consulta com o monitor médico do patrocinador).
4. Grande cirurgia dentro de 4 semanas antes do tratamento do estudo.
5. Pacientes com condições médicas não controladas concorrentes que podem interferir em sua participação no estudo ou potencialmente afetam a interpretação dos dados do estudo.
6. Pacientes incapazes de tomar medicamentos orais ou com falta de integridade física do trato gastrointestinal superior ou síndromes de má absorção conhecidas.
7. Pacientes que foram tratados anteriormente com sonidegib sistêmico ou com outros inibidores da via HH.
8. Pacientes com distúrbios neuromusculares (p. Miopatias inflamatórias, distrofia muscular, esclerose lateral amiotrófica e atrofia muscular espinhal).
9. Pacientes que estão planejando embarcar em um novo regime de exercícios extenuantes após o início do tratamento do estudo.
10. Participaram de outros ensaios clínicos dentro de 4 semanas antes da primeira dose de Sonidegib.
11. Receberam outra terapia anti-neoplásica dentro de 4 semanas antes do tratamento do estudo.
12. Pacientes que estão recebendo medicamentos conhecidos por serem inibidores moderados e fortes ou indutores do citocromo P450 (CYP) 3A4/5 ou medicamentos metabolizados pelo CYP2B6 ou CYP2C9 que possuem índice terapêutica estreita e que não podem ser descontinuados antes do início do tratamento com sonidegib. Os medicamentos que são inibidores fortes do CYP3A4/5 devem ser descontinuados pelo menos 7 dias e fortes indutores CYP3A/5 por pelo menos 2 semanas antes do início do tratamento com Sonidegib.
13. Mulheres grávidas ou de enfermagem (lactativa), confirmadas por um teste de laboratório positivo de HCG (> 5miu/ml).
14. Não querendo ou não conseguir cumprir o protocolo.