Sonidegib hos voksne patienter med lokalt avanceret basalcellekarcinom (LABCC) i Kina

Inkluderingskriterier:

1. Alder 18 år eller ældre.
2. Patienter med en histologisk bekræftet diagnose af LABCC, der ikke er tilgængelig for strålebehandling, helbredende kirurgi eller andre lokale terapier. Patienter med LABCC skal have målbar sygdom, defineret som mindst en læsion, der kan måles nøjagtigt i mindst en dimension som ≥ 10 mm, med MRI/CT -scanning eller på farvefotografier.
3. ECOG PS -score ≤ 2.
4. Patienter med tilstrækkelig knoglemarv, lever og nyrefunktion.
5. Skriftligt informeret samtykke opnået inden eventuelle screeningsprocedurer.
6. Patienter er villige og i stand til at overholde de planlagte besøg, behandlingsplan, laboratorietest, undersøgelsesprocedurer og begrænsninger.
7. Kvinder af fødedygtige potentiale er enige om at bruge prævention under behandlingen og i 20 måneder efter den sidste dosis; Mandlige patienter (selv efter vasektomi) er enige om at bruge prævention under behandlingen og i 8 måneder efter den sidste dosis.

Ekskluderingskriterier:

1. Personer i mening fra efterforskeren er immunsupprimeret (f.eks. Modtagere af organtransplantation, HIV, systemisk invasiv malignitet inden for de sidste 5 år eksklusive fase I cervikal kræft, ductal carcinoma in situ af bryst- eller CLL -trin 0, transplantat vs. værtssygdom osv.).
2. LABCC -patienter med hudlæsioner i flere kropssteder betragtes ikke som metastatiske patienter. LABCC -patienter med positiv (histologisk bekræftelse af BCC) regional nodal sygdom vil blive betragtet som metastatisk sygdom.
3. Dårligt kontrolleret diabetes mellitus (som pr. Undersøgers skøn i samråd med Sponsors medicinske monitor).
4. Større kirurgi inden for 4 uger før undersøgelsesbehandling.
5. Patienter med samtidige ukontrollerede medicinske tilstande, der kan forstyrre deres deltagelse i undersøgelsen eller potentielt påvirker fortolkningen af ​​undersøgelsesdataene.
6. Patienter, der ikke er i stand til at tage orale lægemidler eller med manglende fysisk integritet i den øvre gastrointestinale kanal eller kendte malabsorptionssyndromer.
7. Patienter, der tidligere er blevet behandlet med systemisk sonidegib eller med andre HH -vejinhibitorer.
8. Patienter, der har neuromuskulære lidelser (f.eks. Inflammatoriske myopatier, muskeldystrofi, amyotrofisk lateral sklerose og spinal muskelatrofi).
9. Patienter, der planlægger at gå i gang med et nyt anstrengende træningsregime efter påbegyndelse af undersøgelsesbehandling.
10. Har deltaget i andre kliniske forsøg inden for 4 uger før den første dosis af Sonidegib.
11. Har modtaget anden anti-neoplastisk terapi inden for 4 uger før undersøgelsesbehandling.
12. Patienter, der modtager medicin, der vides at være moderate og stærke hæmmere eller inducerere af cytochrome P450 (CYP) 3A4/5 eller lægemidler, metaboliseres af CYP2B6 eller CYP2C9, der har et smalt terapeutisk indeks, og som ikke kan afbrydes, før behandlingen startes med Sonidegib. Medicin, der er stærke CYP3A4/5 -hæmmere, skal afbrydes mindst 7 dage og stærke CYP3A/5 -inducerere i mindst 2 uger inden behandling med Sonidegib.
13. Gravide eller sygepleje (ammende) kvinder, bekræftet af en positiv HCG -laboratorietest (> 5miu/ml).
14. Uvillig eller ikke i stand til at overholde protokollen.