Sonidegib in pazienti adulti con carcinoma a cellule basali localmente avanzate (LABCC) in Cina

Criteri di inclusione:

1. Età 18 anni o più.
2. Pazienti con diagnosi istologicamente confermata di LABCC che non è suscettibile di radioterapia, chirurgia curativa o altre terapie locali. I pazienti con laboratori devono avere una malattia misurabile, definita come almeno una lesione che può essere misurata accuratamente in almeno una dimensione come ≥ 10 mm, con scansione MRI/TC o su fotografie a colori.
3. Punteggio PS ECOG ≤ 2.
4. Pazienti con adeguato midollo osseo, fegato e funzione renale.
5. Consenso informato scritto ottenuto prima di qualsiasi procedura di screening.
6. I pazienti sono disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio, le procedure di studio e le restrizioni.
7. Le femmine di potenziale di gravidanza accettano di utilizzare la contraccezione durante il trattamento e per 20 mesi dopo l'ultima dose; I pazienti maschi (anche dopo la vasectomia) concordano di utilizzare la contraccezione durante il trattamento e per 8 mesi dopo l'ultima dose.

Criteri di esclusione:

1. I soggetti secondo l'opinione dell'investigatore sono immunosoppressi (ad esempio, i destinatari del trapianto di organi, l'HIV, la malignità invasiva sistemica negli ultimi 5 anni, escluso il cancro cervicale, carcinoma duttale in situ del seno o CLL in fase 0, malattia contro l'ospite, ecc.).
2. I pazienti LABCC con lesioni cutanee in più posizioni del corpo non saranno considerati pazienti metastatici. I pazienti LABCC con malattia nodale regionale positiva (istologica della BCC) saranno considerati una malattia metastatica.
3. Diabete mellito scarsamente controllato (secondo la discrezione dell'investigatore in consultazione con il monitor medico dello sponsor).
4. Importante chirurgia entro 4 settimane prima del trattamento dello studio.
5. I pazienti con condizioni mediche non controllate simultanee che possono interferire con la loro partecipazione allo studio o potenzialmente influenzano l'interpretazione dei dati dello studio.
6. I pazienti incapaci di assumere farmaci orali o con mancanza di integrità fisica del tratto gastrointestinale superiore o sindromi da malassorbimento note.
7. Pazienti che sono stati precedentemente trattati con sonidegib sistemico o con altri inibitori della via HH.
8. Pazienti che hanno disturbi neuromuscolari (ad es. Miopatie infiammatorie, distrofia muscolare, sclerosi laterale amiotrofica e atrofia muscolare spinale).
9. I pazienti che stanno pianificando di intraprendere un nuovo faticoso regime di esercizio dopo l'inizio del trattamento dello studio.
10. Hanno partecipato ad altri studi clinici entro 4 settimane prima della prima dose di Sonidegib.
11. Hanno ricevuto altre terapia anti-neoplastica entro 4 settimane prima del trattamento dello studio.
12. I pazienti che ricevono farmaci noti per essere inibitori moderati e forti o induttori del citocromo P450 (CYP) 3A4/5 o dei farmaci metabolizzati dal CYP2B6 o CYP2C9 che hanno un indice terapeutico ristretto e che non possono essere interrotti prima di iniziare il trattamento con sonidegib. I farmaci che sono forti inibitori del CYP3A4/5 dovrebbero essere sospesi di almeno 7 giorni e forti induttori del CYP3A/5 per almeno 2 settimane prima di iniziare il trattamento con Sonidegib.
13. Donne in gravidanza o infermieristica (allattante), confermate da un test positivo di laboratorio di HCG (> 5MIU/mL).
14. Non disposto o incapace di rispettare il protocollo.