Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

A Trial Evaluating Safety, Tolerability and Efficacy of CTX340 in Participants With Hypertension

torstai 6. elokuuta 2026 päivittänyt: CRISPR Therapeutics AG

A Phase 1/2 Multicenter, First-in-human, Ascending Dose Trial Evaluating the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Lipid Nanoparticle Formulation of CRISPR-Guide RNA-Cas9 Nuclease (CTX340) for In Vivo Editing of the Angiotensinogen (AGT) Gene in Participants With Hypertension

A Study of CTX340 in Participants with Uncontrolled Hypertension.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

This is a dose ascending study of CTX340 in participants with hypertension. Subjects will receive CTX340 or placebo via intravenous (IV) infusion.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

69

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3168
        • Rekrytointi
        • Research Site 2
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Port Orange, Florida, Yhdysvallat, 32127
        • Rekrytointi
        • Research Site 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Key Inclusion Criteria:

  1. Age: ≥18 and ≤75 years.
  2. Body mass index ≤40 kg/m2.
  3. 24-hour mean ambulatory blood pressure monitoring (ABPM) systolic blood pressure (SBP) measurement of ≥130 mm Hg but ≤160 mm Hg despite treatment
  4. Be on treatment with ≥4 antihypertensive therapies at effective doses, of which ≥1 must be a diuretic.
  5. Participants who at any point had childbearing potential must currently be postmenopausal
  6. All participants capable of producing sperm must agree to the use of an acceptable method of effective contraception and their partners with childbearing potential should also agree to use an effective method of contraception.

Exclusion Criteria:

  1. Serum aldosterone and direct renin concentration (or plasma renin activity [PRA]) suggestive of primary aldosteronism
  2. Mean diastolic blood pressure (DBP) ≤65 mm Hg on screening ABPM.
  3. Participants with vascular cause of hypertension which may be amendable to revascularization
  4. Participants with treatable/reversible causes of uncontrolled hypertension
  5. History of renal artery denervation within past 12 months.
  6. Orthostatic hypotension
  7. Complete blood count (CBC) outside the specified ranges per protocol.
  8. Evidence of liver disease
  9. History of a significant coagulation disorder.
  10. Uncontrolled or untreated thyroid disease

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Phase 1: CTX340
Phase 1 is An Open-Label, Ascending Dose Design.
Lääke: CTX340
CTX340 is an in vivo gene editing therapy designed to utilize clustered regularly interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated protein 9 (CRISPR-Cas9) to target and disrupt human angiotensinogen (AGT) gene in liver.
Kokeellinen: Phase 2: Recommended Phase 2 Dose CTX340
Phase 2: Recommended Phase 2 Dose CTX340.
Lääke: CTX340
CTX340 is an in vivo gene editing therapy designed to utilize clustered regularly interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated protein 9 (CRISPR-Cas9) to target and disrupt human angiotensinogen (AGT) gene in liver.
Kokeellinen: Phase 2: Placebo
Phase 2: Placebo.
Lääke: Placebo
One of the arms in Phase 2 will be placebo.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Phase 1: Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs)
Aikaikkuna: Up to 12 months
To evaluate the safety and tolerability of a single ascending dose of CTX340 in participants with hypertension to determine the recommended Phase 2 dose (RP2D).
Up to 12 months
Phase 2: Percentage change in circulating angiotensinogen (AGT) concentration from baseline
Aikaikkuna: Through 6 months of follow-up.
To evaluate the pharmacodynamics (PD) effect of CTX340 at the recommended Phase 2 dose (RP2D)
Through 6 months of follow-up.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
To assess the safety of CTX340
Aikaikkuna: From CTX340 infusion up to 12 months
Incidence of adverse events (AEs), including treatment-emergent adverse events (TEAEs) and adverse events of special interest (AESIs), clinically significant laboratory abnormalities, and clinically significant abnormal vital signs during 12 months of follow-up.
From CTX340 infusion up to 12 months
To assess the effect of CTX340 on systolic blood pressure (SBP) by ambulatory blood pressure monitoring (ABPM)
Aikaikkuna: From CTX340 infusion up to 12 months
Change from baseline in systolic blood pressure (SBP) assessed by 24-hour ambulatory blood pressure monitoring (ABPM)
From CTX340 infusion up to 12 months
To assess the pharmacodynamics (PD) effect of CTX340
Aikaikkuna: Over 12 months, compared to baseline
Percentage change in circulating angiotensinogen (AGT) concentrations over time compared to baseline.
Over 12 months, compared to baseline
To characterize the pharmacokinetics (PK) of CTX340
Aikaikkuna: From CTX340 infusion up to 12 months
Plasma levels of LNP (ionizable lipid and PEG lipid)
From CTX340 infusion up to 12 months

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CRISPR Therapeutics AG

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Lauantai 8. elokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. heinäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. elokuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. elokuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 11. elokuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 11. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CRSP-CVD-402

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa