Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

A Trial Evaluating Safety, Tolerability and Efficacy of CTX340 in Participants With Hypertension

6 augustus 2026 bijgewerkt door: CRISPR Therapeutics AG

A Phase 1/2 Multicenter, First-in-human, Ascending Dose Trial Evaluating the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Lipid Nanoparticle Formulation of CRISPR-Guide RNA-Cas9 Nuclease (CTX340) for In Vivo Editing of the Angiotensinogen (AGT) Gene in Participants With Hypertension

A Study of CTX340 in Participants with Uncontrolled Hypertension.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

This is a dose ascending study of CTX340 in participants with hypertension. Subjects will receive CTX340 or placebo via intravenous (IV) infusion.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

69

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
      • Melbourne, Australië, 3168
        • Werving
        • Research Site 2
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Port Orange, Florida, Verenigde Staten, 32127
        • Werving
        • Research Site 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Key Inclusion Criteria:

  1. Age: ≥18 and ≤75 years.
  2. Body mass index ≤40 kg/m2.
  3. 24-hour mean ambulatory blood pressure monitoring (ABPM) systolic blood pressure (SBP) measurement of ≥130 mm Hg but ≤160 mm Hg despite treatment
  4. Be on treatment with ≥4 antihypertensive therapies at effective doses, of which ≥1 must be a diuretic.
  5. Participants who at any point had childbearing potential must currently be postmenopausal
  6. All participants capable of producing sperm must agree to the use of an acceptable method of effective contraception and their partners with childbearing potential should also agree to use an effective method of contraception.

Exclusion Criteria:

  1. Serum aldosterone and direct renin concentration (or plasma renin activity [PRA]) suggestive of primary aldosteronism
  2. Mean diastolic blood pressure (DBP) ≤65 mm Hg on screening ABPM.
  3. Participants with vascular cause of hypertension which may be amendable to revascularization
  4. Participants with treatable/reversible causes of uncontrolled hypertension
  5. History of renal artery denervation within past 12 months.
  6. Orthostatic hypotension
  7. Complete blood count (CBC) outside the specified ranges per protocol.
  8. Evidence of liver disease
  9. History of a significant coagulation disorder.
  10. Uncontrolled or untreated thyroid disease

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Phase 1: CTX340
Phase 1 is An Open-Label, Ascending Dose Design.
Geneesmiddel: CTX340
CTX340 is an in vivo gene editing therapy designed to utilize clustered regularly interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated protein 9 (CRISPR-Cas9) to target and disrupt human angiotensinogen (AGT) gene in liver.
Experimenteel: Phase 2: Recommended Phase 2 Dose CTX340
Phase 2: Recommended Phase 2 Dose CTX340.
Geneesmiddel: CTX340
CTX340 is an in vivo gene editing therapy designed to utilize clustered regularly interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated protein 9 (CRISPR-Cas9) to target and disrupt human angiotensinogen (AGT) gene in liver.
Experimenteel: Phase 2: Placebo
Phase 2: Placebo.
Geneesmiddel: Placebo
One of the arms in Phase 2 will be placebo.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Phase 1: Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs)
Tijdsspanne: Up to 12 months
To evaluate the safety and tolerability of a single ascending dose of CTX340 in participants with hypertension to determine the recommended Phase 2 dose (RP2D).
Up to 12 months
Phase 2: Percentage change in circulating angiotensinogen (AGT) concentration from baseline
Tijdsspanne: Through 6 months of follow-up.
To evaluate the pharmacodynamics (PD) effect of CTX340 at the recommended Phase 2 dose (RP2D)
Through 6 months of follow-up.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
To assess the safety of CTX340
Tijdsspanne: From CTX340 infusion up to 12 months
Incidence of adverse events (AEs), including treatment-emergent adverse events (TEAEs) and adverse events of special interest (AESIs), clinically significant laboratory abnormalities, and clinically significant abnormal vital signs during 12 months of follow-up.
From CTX340 infusion up to 12 months
To assess the effect of CTX340 on systolic blood pressure (SBP) by ambulatory blood pressure monitoring (ABPM)
Tijdsspanne: From CTX340 infusion up to 12 months
Change from baseline in systolic blood pressure (SBP) assessed by 24-hour ambulatory blood pressure monitoring (ABPM)
From CTX340 infusion up to 12 months
To assess the pharmacodynamics (PD) effect of CTX340
Tijdsspanne: Over 12 months, compared to baseline
Percentage change in circulating angiotensinogen (AGT) concentrations over time compared to baseline.
Over 12 months, compared to baseline
To characterize the pharmacokinetics (PK) of CTX340
Tijdsspanne: From CTX340 infusion up to 12 months
Plasma levels of LNP (ionizable lipid and PEG lipid)
From CTX340 infusion up to 12 months

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CRISPR Therapeutics AG

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

8 augustus 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 augustus 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 augustus 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 augustus 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CRSP-CVD-402

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren