A Trial Evaluating Safety, Tolerability and Efficacy of CTX340 in Participants With Hypertension
6 août 2026 mis à jour par: CRISPR Therapeutics AG
A Phase 1/2 Multicenter, First-in-human, Ascending Dose Trial Evaluating the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Lipid Nanoparticle Formulation of CRISPR-Guide RNA-Cas9 Nuclease (CTX340) for In Vivo Editing of the Angiotensinogen (AGT) Gene in Participants With Hypertension
A Study of CTX340 in Participants with Uncontrolled Hypertension.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
This is a dose ascending study of CTX340 in participants with hypertension.
Subjects will receive CTX340 or placebo via intravenous (IV) infusion.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
69
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Clinical Trials
- Numéro de téléphone: 877-214-4634
- E-mail: medicalaffairs@crisprtx.com
Lieux d'étude
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Melbourne, Australie, 3168
- Recrutement
- Research Site 2
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Florida
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Port Orange, Florida, États-Unis, 32127
- Recrutement
- Research Site 1
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Key Inclusion Criteria:
- Age: ≥18 and ≤75 years.
- Body mass index ≤40 kg/m2.
- 24-hour mean ambulatory blood pressure monitoring (ABPM) systolic blood pressure (SBP) measurement of ≥130 mm Hg but ≤160 mm Hg despite treatment
- Be on treatment with ≥4 antihypertensive therapies at effective doses, of which ≥1 must be a diuretic.
- Participants who at any point had childbearing potential must currently be postmenopausal
- All participants capable of producing sperm must agree to the use of an acceptable method of effective contraception and their partners with childbearing potential should also agree to use an effective method of contraception.
Exclusion Criteria:
- Serum aldosterone and direct renin concentration (or plasma renin activity [PRA]) suggestive of primary aldosteronism
- Mean diastolic blood pressure (DBP) ≤65 mm Hg on screening ABPM.
- Participants with vascular cause of hypertension which may be amendable to revascularization
- Participants with treatable/reversible causes of uncontrolled hypertension
- History of renal artery denervation within past 12 months.
- Orthostatic hypotension
- Complete blood count (CBC) outside the specified ranges per protocol.
- Evidence of liver disease
- History of a significant coagulation disorder.
- Uncontrolled or untreated thyroid disease
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Phase 1: CTX340
Phase 1 is An Open-Label, Ascending Dose Design.
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CTX340 is an in vivo gene editing therapy designed to utilize clustered regularly interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated protein 9 (CRISPR-Cas9) to target and disrupt human angiotensinogen (AGT) gene in liver.
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Expérimental: Phase 2: Recommended Phase 2 Dose CTX340
Phase 2: Recommended Phase 2 Dose CTX340.
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CTX340 is an in vivo gene editing therapy designed to utilize clustered regularly interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated protein 9 (CRISPR-Cas9) to target and disrupt human angiotensinogen (AGT) gene in liver.
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Expérimental: Phase 2: Placebo
Phase 2: Placebo.
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One of the arms in Phase 2 will be placebo.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Phase 1: Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs)
Délai: Up to 12 months
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To evaluate the safety and tolerability of a single ascending dose of CTX340 in participants with hypertension to determine the recommended Phase 2 dose (RP2D).
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Up to 12 months
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Phase 2: Percentage change in circulating angiotensinogen (AGT) concentration from baseline
Délai: Through 6 months of follow-up.
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To evaluate the pharmacodynamics (PD) effect of CTX340 at the recommended Phase 2 dose (RP2D)
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Through 6 months of follow-up.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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To assess the safety of CTX340
Délai: From CTX340 infusion up to 12 months
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Incidence of adverse events (AEs), including treatment-emergent adverse events (TEAEs) and adverse events of special interest (AESIs), clinically significant laboratory abnormalities, and clinically significant abnormal vital signs during 12 months of follow-up.
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From CTX340 infusion up to 12 months
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To assess the effect of CTX340 on systolic blood pressure (SBP) by ambulatory blood pressure monitoring (ABPM)
Délai: From CTX340 infusion up to 12 months
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Change from baseline in systolic blood pressure (SBP) assessed by 24-hour ambulatory blood pressure monitoring (ABPM)
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From CTX340 infusion up to 12 months
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To assess the pharmacodynamics (PD) effect of CTX340
Délai: Over 12 months, compared to baseline
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Percentage change in circulating angiotensinogen (AGT) concentrations over time compared to baseline.
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Over 12 months, compared to baseline
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To characterize the pharmacokinetics (PK) of CTX340
Délai: From CTX340 infusion up to 12 months
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Plasma levels of LNP (ionizable lipid and PEG lipid)
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From CTX340 infusion up to 12 months
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
8 août 2026
Achèvement primaire (Estimé)
1 juillet 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 juillet 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
6 août 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 août 2026
Première publication (Réel)
11 août 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
6 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CRSP-CVD-402
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .