A Trial Evaluating Safety, Tolerability and Efficacy of CTX340 in Participants With Hypertension
6 agosto 2026 aggiornato da: CRISPR Therapeutics AG
A Phase 1/2 Multicenter, First-in-human, Ascending Dose Trial Evaluating the Safety, Tolerability, and Efficacy of a Lipid Nanoparticle Formulation of CRISPR-Guide RNA-Cas9 Nuclease (CTX340) for In Vivo Editing of the Angiotensinogen (AGT) Gene in Participants With Hypertension
A Study of CTX340 in Participants with Uncontrolled Hypertension.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
This is a dose ascending study of CTX340 in participants with hypertension.
Subjects will receive CTX340 or placebo via intravenous (IV) infusion.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
69
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Clinical Trials
- Numero di telefono: 877-214-4634
- Email: medicalaffairs@crisprtx.com
Luoghi di studio
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Melbourne, Australia, 3168
- Reclutamento
- Research Site 2
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Florida
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Port Orange, Florida, Stati Uniti, 32127
- Reclutamento
- Research Site 1
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Key Inclusion Criteria:
- Age: ≥18 and ≤75 years.
- Body mass index ≤40 kg/m2.
- 24-hour mean ambulatory blood pressure monitoring (ABPM) systolic blood pressure (SBP) measurement of ≥130 mm Hg but ≤160 mm Hg despite treatment
- Be on treatment with ≥4 antihypertensive therapies at effective doses, of which ≥1 must be a diuretic.
- Participants who at any point had childbearing potential must currently be postmenopausal
- All participants capable of producing sperm must agree to the use of an acceptable method of effective contraception and their partners with childbearing potential should also agree to use an effective method of contraception.
Exclusion Criteria:
- Serum aldosterone and direct renin concentration (or plasma renin activity [PRA]) suggestive of primary aldosteronism
- Mean diastolic blood pressure (DBP) ≤65 mm Hg on screening ABPM.
- Participants with vascular cause of hypertension which may be amendable to revascularization
- Participants with treatable/reversible causes of uncontrolled hypertension
- History of renal artery denervation within past 12 months.
- Orthostatic hypotension
- Complete blood count (CBC) outside the specified ranges per protocol.
- Evidence of liver disease
- History of a significant coagulation disorder.
- Uncontrolled or untreated thyroid disease
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Phase 1: CTX340
Phase 1 is An Open-Label, Ascending Dose Design.
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CTX340 is an in vivo gene editing therapy designed to utilize clustered regularly interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated protein 9 (CRISPR-Cas9) to target and disrupt human angiotensinogen (AGT) gene in liver.
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Sperimentale: Phase 2: Recommended Phase 2 Dose CTX340
Phase 2: Recommended Phase 2 Dose CTX340.
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CTX340 is an in vivo gene editing therapy designed to utilize clustered regularly interspaced short palindromic repeats-CRISPR-associated protein 9 (CRISPR-Cas9) to target and disrupt human angiotensinogen (AGT) gene in liver.
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Sperimentale: Phase 2: Placebo
Phase 2: Placebo.
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One of the arms in Phase 2 will be placebo.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Phase 1: Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs)
Lasso di tempo: Up to 12 months
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To evaluate the safety and tolerability of a single ascending dose of CTX340 in participants with hypertension to determine the recommended Phase 2 dose (RP2D).
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Up to 12 months
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Phase 2: Percentage change in circulating angiotensinogen (AGT) concentration from baseline
Lasso di tempo: Through 6 months of follow-up.
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To evaluate the pharmacodynamics (PD) effect of CTX340 at the recommended Phase 2 dose (RP2D)
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Through 6 months of follow-up.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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To assess the safety of CTX340
Lasso di tempo: From CTX340 infusion up to 12 months
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Incidence of adverse events (AEs), including treatment-emergent adverse events (TEAEs) and adverse events of special interest (AESIs), clinically significant laboratory abnormalities, and clinically significant abnormal vital signs during 12 months of follow-up.
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From CTX340 infusion up to 12 months
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To assess the effect of CTX340 on systolic blood pressure (SBP) by ambulatory blood pressure monitoring (ABPM)
Lasso di tempo: From CTX340 infusion up to 12 months
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Change from baseline in systolic blood pressure (SBP) assessed by 24-hour ambulatory blood pressure monitoring (ABPM)
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From CTX340 infusion up to 12 months
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To assess the pharmacodynamics (PD) effect of CTX340
Lasso di tempo: Over 12 months, compared to baseline
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Percentage change in circulating angiotensinogen (AGT) concentrations over time compared to baseline.
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Over 12 months, compared to baseline
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To characterize the pharmacokinetics (PK) of CTX340
Lasso di tempo: From CTX340 infusion up to 12 months
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Plasma levels of LNP (ionizable lipid and PEG lipid)
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From CTX340 infusion up to 12 months
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
8 agosto 2026
Completamento primario (Stimato)
1 luglio 2028
Completamento dello studio (Stimato)
1 luglio 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 agosto 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 agosto 2026
Primo Inserito (Effettivo)
11 agosto 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 agosto 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 agosto 2026
Ultimo verificato
1 agosto 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CRSP-CVD-402
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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